Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Screening recesivní dystrofické epidermolysis Bullosa na možný přenos genů

22. května 2015 aktualizováno: Alfred Lane, Stanford University
Recesivní dystrofická bulóza epidermis (RDEB) je závažné dědičné puchýřnaté kožní onemocnění způsobené absencí kolagenu typu VII. U pacientů s RDEB vznikají velké, silně bolestivé puchýře a otevřené rány z drobného poranění kůže. Doufáme, že v budoucnu zahájíme studii genového přenosu na konkrétní skupině subjektů s RDEB a nyní provádíme screening subjektů pro tuto potenciální studii.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Detailní popis

Tato studie je přípravou na zkoušku genového přenosu. Ve studii přenosu genu budeme transfekovat autologní keratinocyty RDEB retrovirovým vektorem obsahujícím kolagen typu VII. Potom plánujeme naroubovat geneticky upravené a korigované autologní keratinocyty zpět na rány subjektu RDEB. Očekáváme, že se štěpy přichytí jako normální keratinocyty a nahradí poškozenou kůži kůží, která je schopna vytvářet kolagen typu VII a normálně se ukotvit v dermis. Snažíme se definovat počet subjektů ve věku 18 a více, kteří splňují kritéria pro studii genového transferu. Subjektům nabízíme možnost hodnocení pro potenciální zkoušku.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí s RDEB

Popis

Kritéria pro zařazení: 1. Klinická diagnóza RDEB místním dermatologem 2. 18 let a více a ochotný dát souhlas 3. Odhaduje se, že bude mít alespoň 100 až 200 m2. cm. oblasti otevřených erozí na trupu nebo končetinách vhodné pro transplantaci kůže 4. Schopnost podstoupit adekvátní anestezii umožňující provedení transplantačních procedur 5. Rodiče žijí, nemají EB a jsou ochotni dát souhlas ke genetickému testování Kritéria vyloučení :1. Zdravotní nestabilita omezující možnost cestovat do lékařského centra Stanfordské univerzity 2. Účast v jiném klinickém hodnocení bez předchozího schválení 3. Přítomnost zdravotního onemocnění, u kterého se očekává, že zkomplikuje účast a/nebo ohrozí bezpečnost této techniky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dokumentace onemocnění
Časové okno: 1 rok
Dokumentace onemocnění
1 rok
dokumentace onemocnění
Časové okno: 1 rok
dokumentace onemocnění
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stanford University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2008

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. září 2007

První zveřejněno (ODHAD)

21. září 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

27. května 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2015

Naposledy ověřeno

1. května 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 97822
  • 8557

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit