Vaiheen III koe Lorenzon öljystä adrenomyeloneuropatiassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kaksoisnaamioitu plasebokontrolloitu tutkimus glyseryylitrioleaatti-glyseryylitrierukaatti (Lorenzo's Oil (LO)) hoidosta adrenomyeloneuropatiassa (AMN), joka on X-kytketyn adrenoleukodystrofian (X-ALD) aikuisten muoto. AMN on hitaasti etenevä distaalinen aksonopatia, johon liittyy selkäytimen pitkiä alueita ja joka eroaa nopeasti etenevistä tulehduksellisista aivomuodoista, jotka yleisimmin vaikuttavat pojilla ja nuorilla. Kaikki X-ALD:n muodot liittyvät erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (VLCFA) epänormaaliin kertymiseen plasmassa ja kudoksissa. LO:n oraalinen antaminen normalisoi plasman VLCFA-tasot 4 viikossa. Vaikka aiemmat terapeuttiset tutkimukset LO-hoidosta potilailla, joilla on X-ALD:n aivomuotoja, ovat olleet pettymys, viimeaikaiset tutkimukset viittaavat siihen, että se on hyödyllinen kahdessa X-ALD-tyypissä: 1) ehkäisemään neurologista osallistumista oireettomilla pojilla; ja 2) AMN:ssä, jossa se näyttää hidastavan etenemisnopeutta. Yhtään aiemmista tutkimuksista ei ole kontrolloitu, ja nyt suoritamme ensimmäistä lumekontrolloitua tutkimusta.
Neljän vuoden tutkimukseen osallistuu 120 AMN-potilasta, joilla ei ole näyttöä aivovauriosta, ja 120 naista, jotka ovat heterotsygoottisia X-ALD:n suhteen ja joilla on AMN:n kaltainen oireyhtymä. Etenemisnopeutta verrataan LO- ja lumelääkeryhmissä käyttämällä Kurtzken EDSS-pistettä ensisijaisena tuloksena ja useita toissijaisia tuloksia.
Adrenomyeloneuropatia esiintyy noin yhdellä miehellä 40 000:sta ja yhdellä naisella 30 000:sta. Se on etenevä häiriö, joka johtaa kyvyttömyyteen kävellä ja muihin vakaviin puutteisiin. Tämä tutkimus antaa lopullista tietoa siitä, voiko Lorenzon öljyhoito hidastaa etenemistä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat tai vanhemmat miehet tai naiset, joiden X-ALD-diagnoosi on vahvistettu VLCFA-määrityksellä ja/tai mutaatioanalyysillä.
- Kliininen näyttö selkäytimen osallistumisesta EDSS-pisteisiin 1–6,5. Potilaat, joiden EDSS-pistemäärä on 6,5, kärsivät vakavasti, mutta ovat säilyttäneet kyvyn kävellä 20 metriä kävelijän, kainalosauvojen tai kahden kepin avulla.
- Joko normaali aivojen MRI tai tyypin 3 MRI-poikkeavuuskuvio, jossa poikkeavuuden katsotaan edustavan distaalisen aksonopatian sentripetaalista ulottuvuutta.
- Lisämunuaisten toiminta arvioidaan mittaamalla plasman ACTH ja sopiva steroidikorvaus, jos lisämunuaisten vajaatoimintaa esiintyy.
Poissulkemiskriteerit:
- Kurtzken EDSS-pisteet >6,5.
- Kognitiiviset tai käyttäytymishäiriöt, jotka heikentävät kykyä antaa tietoinen suostumus tai suorittaa toimenpiteitä, jotka ovat osa protokollaa.
- Lorenzon öljyn nykyinen käyttö tai käyttö 3 kuukauden sisällä tai muita hoitoja, jotka voivat muuttaa X-ALD:n kulkua. Luuytimensiirto on pysyvä poissulkemiskriteeri.
- MRI-toimenpiteen vasta-aiheet, kuten henkilöt, joiden kehossa on paramagneettisia materiaaleja, kuten aneurysmaklipsit, sydämentahdistimet, silmänsisäiset metalli- tai sisäkorvaistutteet.
- Koehenkilöt, jotka ovat raskaana.
- Allergia piparminttu
- Epäspesifisten tilojen esiintyminen, jotka voivat häiritä kliinistä arviointia tai tutkimussuunnitelmaan osallistumista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KAKSINKERTAINEN
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Häiriön kliininen eteneminen
Aikaikkuna: 48 kuukautta
|
48 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
Selvitä, missä määrin uudet menetelmät selkäytimen toiminnan ja rakenteen arvioimiseksi adrenomyeloneuropatiassa, nimittäin kvantitatiiviset sensorimotoriset testit ja selkäytimen kuvantaminen, voivat toimia taudin etenemisen varhaisina korvikemarkkereina.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Leukoenkefalopatiat
- Lisämunuaisten sairaudet
- Perinnölliset keskushermoston demyelinisoivat sairaudet
- Peroksisomaaliset häiriöt
- Lisämunuaisen vajaatoiminta
- Adrenoleukodystrofia
Muut tutkimustunnusnumerot
- R01HD039276 (NIH)
- R01FD003030 (FDA)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .