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Una prova di fase III dell'olio di Lorenzo nell'adrenomieloneuropatia

1 marzo 2012 aggiornato da: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Studio dell'uso dell'olio di Lorenzo negli adulti con adrenomieloneuropatia, la forma adulta dell'olio di Lorenzo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in doppio cieco controllato con placebo sulla terapia con gliceril trioleato-gliceril trierucato (olio di Lorenzo (LO)) nell'adrenomieloneuropatia (AMN), la forma adulta di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD). L'AMN è un'assonopatia distale lentamente progressiva che coinvolge lunghi tratti del midollo spinale e si differenzia dalle forme cerebrali infiammatorie rapidamente progressive che colpiscono più comunemente ragazzi e adolescenti. Tutte le forme di X-ALD sono associate all'accumulo anomalo di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA) nel plasma e nei tessuti. La somministrazione orale di LO normalizza i livelli plasmatici di VLCFA entro 4 settimane. Mentre i precedenti studi terapeutici della terapia LO in pazienti con forme cerebrali di X-ALD sono stati deludenti, studi recenti suggeriscono che è utile in due tipi di X-ALD: 1) come prevenzione del coinvolgimento neurologico nei ragazzi asintomatici; e 2) in AMN, dove sembra rallentare il tasso di progressione. Nessuno degli studi precedenti è stato controllato e ora stiamo conducendo il primo studio controllato con placebo.

Lo studio di 4 anni includerà 120 uomini con AMN che non hanno evidenza di coinvolgimento cerebrale e 120 donne che sono eterozigoti per X-ALD e hanno una sindrome simile all'AMN. Il tasso di progressione sarà confrontato nei gruppi LO e placebo utilizzando il punteggio EDSS di Kurtzke come risultato primario e una varietà di risultati secondari.

L'adrenomieloneuropatia colpisce circa 1 uomo su 40.000 e 1 donna su 30.000. È un disturbo progressivo che porta all'incapacità di camminare e ad altri gravi deficit. Questo studio fornirà informazioni definitive se la terapia con olio di Lorenzo può rallentare la progressione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

240

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine di età pari o superiore a 18 anni in cui la diagnosi di X-ALD è stata confermata dal test VLCFA e/o dall'analisi delle mutazioni.
  • Evidenza clinica di coinvolgimento del midollo spinale con punteggio EDSS compreso tra 1 e 6,5. I pazienti con un punteggio EDSS di 6,5 sono gravemente colpiti ma hanno mantenuto la capacità di camminare per 20 metri con l'ausilio di un deambulatore, stampella o due bastoni.
  • O una risonanza magnetica cerebrale normale o un pattern di tipo 3 di anormalità della risonanza magnetica in cui si ritiene che l'anomalia rappresenti l'estensione centripeta dell'assonopatia distale.
  • Funzionalità surrenalica valutata mediante misurazione dell'ACTH plasmatico e appropriata sostituzione di steroidi se è presente insufficienza surrenalica.

Criteri di esclusione:

  • Punteggio Kurtzke EDSS >6,5.
  • Anomalie cognitive o comportamentali che compromettono la capacità di dare il consenso informato o eseguire procedure che fanno parte del protocollo.
  • Uso attuale, o uso entro 3 mesi, dell'olio di Lorenzo o di altre terapie che possono alterare il decorso dell'X-ALD. Il trapianto di midollo osseo sarà un criterio di esclusione permanente.
  • Controindicazioni per la procedura di risonanza magnetica come soggetti con materiali paramagnetici nel corpo, come clip per aneurismi, pacemaker, metallo intraoculare o impianti cocleari.
  • Soggetti in stato di gravidanza.
  • Allergie alla menta piperita
  • Presenza di condizioni non specifiche che possono interferire con la valutazione clinica o la partecipazione al protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Progressione clinica del disturbo
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Determinare il grado in cui i metodi di nuova concezione per valutare la funzione e la struttura del midollo spinale nell'adrenomieloneuropatia, vale a dire i test sensomotori quantitativi e l'imaging del midollo spinale, possono agire come marker surrogati precoci della progressione della malattia.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Collaboratori

Food and Drug Administration (FDA)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2005

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2007

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2007

Primo Inserito (STIMA)

17 ottobre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

2 marzo 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2012

Ultimo verificato

1 ottobre 2007

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R01HD039276 (NIH)
  • R01FD003030 (FDA)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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