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Eine Phase-III-Studie mit Lorenzos Öl bei Adrenomyeloneuropathie

1. März 2012 aktualisiert von: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Studie über die Verwendung von Lorenzos Öl bei Erwachsenen mit Adrenomyeloneuropathie, der erwachsenen Form von Lorenzos Öl.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Therapie mit Glyceryltrioleat-Glyceryltrierucat (Lorenzoöl (LO)) bei Adrenomyeloneuropathie (AMN), der erwachsenen Form der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD). AMN ist eine langsam fortschreitende distale Axonopathie, die die langen Bahnen des Rückenmarks betrifft und sich von den schnell fortschreitenden entzündlichen zerebralen Formen unterscheidet, die am häufigsten Jungen und Jugendliche betreffen. Alle Formen von X-ALD sind mit einer abnormalen Akkumulation von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) in Plasma und Geweben verbunden. Die orale Verabreichung von LO normalisiert die Plasma-VLCFA-Spiegel innerhalb von 4 Wochen. Während frühere therapeutische Studien zur LO-Therapie bei Patienten mit den zerebralen Formen von X-ALD enttäuschend waren, deuten neuere Studien darauf hin, dass sie bei zwei Arten von X-ALD von Vorteil ist: 1) als Vorbeugung gegen neurologische Beteiligung bei asymptomatischen Jungen; und 2) bei AMN, wo es die Progressionsrate zu verlangsamen scheint. Keine der vorherigen Studien wurde kontrolliert, und wir führen jetzt die erste Placebo-kontrollierte Studie durch.

Die 4-Jahres-Studie wird 120 Männer mit AMN umfassen, die keine Hinweise auf eine zerebrale Beteiligung haben, und 120 Frauen, die heterozygot für X-ALD sind und ein AMN-ähnliches Syndrom haben. Die Progressionsrate wird in der LO- und der Placebo-Gruppe unter Verwendung des Kurtzke-EDSS-Scores als primärem Ergebnis und einer Vielzahl sekundärer Ergebnisse verglichen.

Adrenomyeloneuropathie betrifft etwa 1 von 40.000 Männern und 1 von 30.000 Frauen. Es ist eine fortschreitende Erkrankung, die zu Gehunfähigkeit und anderen schweren Defiziten führt. Diese Studie wird endgültige Informationen darüber liefern, ob die Therapie mit Lorenzos Öl die Progression verlangsamen kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

240

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter von 18 Jahren oder älter, bei denen die Diagnose von X-ALD durch einen VLCFA-Assay und/oder eine Mutationsanalyse bestätigt wurde.
  • Klinischer Nachweis einer Beteiligung des Rückenmarks mit einem EDSS-Score zwischen 1 und 6,5. Patienten mit einem EDSS-Score von 6,5 sind stark betroffen, können aber mit Hilfe eines Gehwagens, einer Krücke oder zwei Stöcken 20 Meter gehen.
  • Entweder ein normales Gehirn-MRT oder ein Typ-3-Muster einer MRT-Anomalie, bei der angenommen wird, dass die Anomalie die zentripetale Ausdehnung der distalen Axonopathie darstellt.
  • Beurteilung der Nebennierenfunktion durch Messung von Plasma-ACTH und angemessener Steroidsubstitution, wenn eine Nebenniereninsuffizienz vorliegt.

Ausschlusskriterien:

  • Kurtzke EDSS-Score von >6,5.
  • Kognitive oder Verhaltensanomalien, die die Fähigkeit beeinträchtigen, eine Einverständniserklärung abzugeben oder Verfahren durchzuführen, die Teil des Protokolls sind.
  • Aktuelle Anwendung oder Anwendung innerhalb von 3 Monaten von Lorenzos Öl oder anderen Therapien, die den Verlauf von X-ALD verändern können. Die Knochenmarktransplantation wird ein dauerhaftes Ausschlusskriterium sein.
  • Kontraindikationen für MRT-Verfahren, z. B. Personen mit paramagnetischen Materialien im Körper, z. B. Aneurysma-Clips, Herzschrittmacher, intraokulares Metall oder Cochlea-Implantate.
  • Probanden, die schwanger sind.
  • Allergien gegen Pfefferminze
  • Vorhandensein von unspezifischen Bedingungen, die die klinische Bewertung oder die Teilnahme am Protokoll beeinträchtigen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: DOPPELT

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Klinischer Verlauf der Erkrankung
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Bestimmen Sie, inwieweit neu entwickelte Methoden zur Beurteilung der Funktion und Struktur des Rückenmarks bei Adrenomyeloneuropathie, nämlich quantitative sensomotorische Tests und Bildgebung des Rückenmarks, als frühe Ersatzmarker für den Krankheitsverlauf dienen können.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Mitarbeiter

Food and Drug Administration (FDA)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2005

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2007

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Oktober 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Oktober 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

17. Oktober 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

2. März 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2012

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2007

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R01HD039276 (NIH)
  • R01FD003030 (FDA)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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