Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze III zkoušky Lorenzova oleje při adrenomyeloneuropatii

1. března 2012 aktualizováno: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Studie použití Lorenzova oleje u dospělých s adrenomyeloneuropatií, dospělou formou Lorenzova oleje.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvojitě maskovaná placebem kontrolovaná studie léčby glyceryltrioleát-glyceryl trierukátem (Lorenzo's Oil (LO)) u adrenomyeloneuropatie (AMN), dospělé formy X-vázané adrenoleukodystrofie (X-ALD). AMN je pomalu progredující distální axonopatie, která postihuje dlouhé dráhy míchy a liší se od rychle progresivních zánětlivých mozkových forem, které nejčastěji postihují chlapce a dospívající. Všechny formy X-ALD jsou spojeny s abnormální akumulací mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA) v plazmě a tkáních. Orální podávání LO normalizuje plazmatické hladiny VLCFA během 4 týdnů. Zatímco předchozí terapeutické studie terapie LO u pacientů s cerebrálními formami X-ALD byly zklamáním, nedávné studie naznačují, že je prospěšná u dvou typů X-ALD: 1) jako prevence neurologického postižení u asymptomatických chlapců; a 2) u AMN, kde se zdá, že zpomaluje rychlost progrese. Žádná z předchozích studií nebyla kontrolována a nyní provádíme první placebem kontrolovanou studii.

Čtyřletá studie bude zahrnovat 120 mužů s AMN, kteří nemají známky postižení mozku, a 120 žen, které jsou heterozygotní pro X-ALD a mají syndrom podobný AMN. Rychlost progrese bude porovnána ve skupinách s LO a placebem s použitím Kurtzkeho EDSS skóre jako primárního výsledku a různých sekundárních výsledků.

Adrenomyeloneuropatie postihuje asi 1 ze 40 000 mužů a 1 z 30 000 žen. Jde o progresivní poruchu, která vede k neschopnosti chůze a dalším závažným deficitům. Tato studie poskytne definitivní informace, zda Lorenzova olejová terapie může zpomalit progresi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

240

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 18 let nebo starší, u kterých byla diagnóza X-ALD potvrzena testem VLCFA a/nebo mutační analýzou.
  • Klinický průkaz postižení míchy se skóre EDSS mezi 1 a 6,5. Pacienti se skóre EDSS 6,5 jsou vážně postiženi, ale zachovali si schopnost ujít 20 metrů s pomocí chodítka, berle nebo dvou holí.
  • Buď normální MRI mozku, nebo typ 3 abnormality MRI, ve kterém je abnormalita považována za reprezentující dostředivé rozšíření distální axonopatie.
  • Funkce nadledvin hodnocená měřením plazmatického ACTH a vhodnou náhradou steroidů, pokud je přítomna adrenální insuficience.

Kritéria vyloučení:

  • Kurtzke skóre EDSS >6,5.
  • Kognitivní nebo behaviorální abnormality, které zhoršují schopnost poskytovat informovaný souhlas nebo provádět postupy, které tvoří součást protokolu.
  • Současné užívání nebo použití do 3 měsíců Lorenzova oleje nebo jiných terapií, které mohou změnit průběh X-ALD. Transplantace kostní dřeně bude trvalým kritériem vyloučení.
  • Kontraindikace pro postup MRI, jako jsou subjekty s paramagnetickými materiály v těle, jako jsou svorky na aneuryzma, kardiostimulátory, nitrooční kovové nebo kochleární implantáty.
  • Subjekty, které jsou těhotné.
  • Alergie na mátu peprnou
  • Přítomnost nespecifických stavů, které mohou narušovat klinické hodnocení nebo účast v protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Klinická progrese poruchy
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Určete, do jaké míry mohou nově vyvinuté metody hodnocení funkce a struktury míchy u adrenomyeloneuropatie, konkrétně kvantitativní senzomotorické testy a zobrazení míchy, působit jako časné náhradní markery progrese onemocnění.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Spolupracovníci

Food and Drug Administration (FDA)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2005

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2007

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. října 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. října 2007

První zveřejněno (ODHAD)

17. října 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

2. března 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. března 2012

Naposledy ověřeno

1. října 2007

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R01HD039276 (NIH)
  • R01FD003030 (FDA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lorenzův olej

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit