En fase III-forsøk med Lorenzos olje ved adrenomyeloneuropati

Dette er en dobbeltmasket placebokontrollert studie av glyceryltrioleat-glyceryltrierucate (Lorenzo's Oil (LO))-terapi ved adrenomyeloneuropati (AMN), den voksne formen av X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD). AMN er en sakte progressiv distal aksonopati som involverer de lange delene av ryggmargen og skiller seg fra de raskt progressive inflammatoriske cerebrale formene som oftest rammer gutter og ungdom. Alle former for X-ALD er assosiert med unormal akkumulering av svært langkjedede fettsyrer (VLCFA) i plasma og vev. Den orale administreringen av LO normaliserer plasma VLCFA-nivåer innen 4 uker. Mens tidligere terapeutiske utprøvinger av LO-terapi hos pasienter med de cerebrale formene av X-ALD har vært skuffende, tyder nyere studier på at det er gunstig ved to typer X-ALD: 1) som forebyggende for nevrologisk involvering hos asymptomatiske gutter; og 2) i AMN, hvor det ser ut til å bremse progresjonshastigheten. Ingen av de tidligere studiene har vært kontrollert, og vi gjennomfører nå den første placebokontrollerte studien.

Den 4-årige studien vil inkludere 120 menn med AMN som ikke har bevis for cerebral involvering, og 120 kvinner som er heterozygote for X-ALD og har et AMN-lignende syndrom. Progresjonshastigheten vil bli sammenlignet i LO- og placebogruppene ved å bruke Kurtzke EDSS-score som primært resultat og en rekke sekundære utfall.

Adrenomyeloneuropati rammer omtrent 1 av 40 000 menn og 1 av 30 000 kvinner. Det er en progressiv lidelse som fører til manglende evne til å gå og andre alvorlige mangler. Denne studien vil gi definitiv informasjon om Lorenzos oljebehandling kan bremse progresjonen.