Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Lorenzo-olaj III. fázisú kísérlete adrenomieloneuropathiában

2012. március 1. frissítette: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
A Lorenzo-olaj alkalmazásának vizsgálata adrenomieloneuropathiában szenvedő felnőtteknél, a Lorenzo-olaj felnőttkori formája.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kettős maszkos, placebo-kontrollos vizsgálat a gliceril-trioleát-gliceril-trierukát (Lorenzo olaj (LO)) terápiájáról az adrenomieloneuropathia (AMN), az X-hez kötött adrenoleukodystrophia (X-ALD) felnőttkori formája esetén. Az AMN egy lassan progresszív disztális axonopathia, amely a gerincvelő hosszú szakaszait érinti, és különbözik a gyorsan progresszív gyulladásos agyi formáktól, amelyek leggyakrabban fiúkat és serdülőket érintenek. Az X-ALD minden formája összefügg a nagyon hosszú láncú zsírsavak (VLCFA) abnormális felhalmozódásával a plazmában és a szövetekben. Az LO orális adagolása 4 héten belül normalizálja a plazma VLCFA-szintjét. Míg az X-ALD agyi formáiban szenvedő betegeken végzett korábbi terápiás kísérletek az LO-terápiával kapcsolatban csalódást okoztak, a legújabb tanulmányok arra utalnak, hogy az X-ALD két típusában előnyös: 1) a tünetmentes fiúk idegrendszeri érintettségének megelőzése; és 2) AMN-ben, ahol úgy tűnik, hogy lassítja a progresszió ütemét. A korábbi vizsgálatok egyikét sem ellenőrizték, és most végezzük az első placebo-kontrollos vizsgálatot.

A 4 éves vizsgálatban 120 AMN-ben szenvedő férfi vesz részt, akiknél nincs bizonyíték az agyi érintettségre, és 120 olyan nő, aki heterozigóta X-ALD-re, és AMN-szerű szindrómában szenved. A progresszió arányát az LO és a placebo csoportban hasonlítják össze, a Kurtzke EDSS pontszámot mint elsődleges eredményt és számos másodlagos eredményt használva.

Az adrenomieloneuropathia 40 000 férfiból körülbelül 1-et és 30 000 nőből 1-et érint. Ez egy progresszív rendellenesség, amely járásképtelenséghez és más súlyos hiányosságokhoz vezet. Ez a tanulmány végleges információt nyújt arról, hogy a Lorenzo olajos terápia lelassíthatja-e a progressziót.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

240

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves vagy idősebb férfiak vagy nők, akiknél az X-ALD diagnózisát VLCFA vizsgálat és/vagy mutációanalízis igazolta.
  • A gerincvelő érintettségének klinikai bizonyítéka 1 és 6,5 közötti EDSS-pontszámmal. A 6,5-ös EDSS-pontszámú betegek súlyosan érintettek, de megőrizték a 20 méteres gyaloglási képességüket egy sétáló, mankó vagy két bot segítségével.
  • Vagy egy normál agyi MRI, vagy egy 3-as típusú MRI-rendellenesség, amelyben a rendellenességet a disztális axonopathia centripetális kiterjedésének tekintik.
  • A mellékvese működését a plazma ACTH mérésével és megfelelő szteroidpótlással értékelik, ha mellékvese-elégtelenség áll fenn.

Kizárási kritériumok:

  • Kurtzke EDSS pontszám >6,5.
  • Kognitív vagy viselkedési rendellenességek, amelyek rontják a tudatos beleegyezés vagy a protokoll részét képező eljárások végrehajtásának képességét.
  • A Lorenzo-olaj vagy más olyan terápia jelenlegi vagy 3 hónapon belüli használata, amely megváltoztathatja az X-ALD lefolyását. A csontvelő-transzplantáció tartós kizárási kritérium lesz.
  • Az MRI-eljárás ellenjavallatai, például olyan személyek, akiknek testében paramágneses anyagok vannak, például aneurizma klipek, pacemakerek, intraokuláris fém vagy cochleáris implantátumok.
  • Alanyok, akik terhesek.
  • Allergia a borsmentára
  • Nem specifikus állapotok jelenléte, amelyek megzavarhatják a klinikai értékelést vagy a protokollban való részvételt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: KETTŐS

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A rendellenesség klinikai progressziója
Időkeret: 48 hónap
48 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Határozza meg, hogy az adrenomieloneuropathiában a gerincvelő működésének és szerkezetének értékelésére újonnan kifejlesztett módszerek, nevezetesen a kvantitatív szenzomotoros tesztek és a gerincvelői képalkotás milyen mértékben működhetnek a betegség progressziójának korai helyettesítő markereiként.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Együttműködők

Food and Drug Administration (FDA)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2005. március 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2007. október 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2007. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. október 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. október 16.

Első közzététel (BECSLÉS)

2007. október 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2012. március 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. március 1.

Utolsó ellenőrzés

2007. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • R01HD039276 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • R01FD003030 (FDA)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel