Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase III-forsøg med Lorenzos olie i adrenomyeloneuropati

1. marts 2012 opdateret af: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Undersøgelse af brugen af ​​Lorenzos olie hos voksne med adrenomyeloneuropati, den voksne form for Lorenzos olie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en dobbeltmasket placebokontrolleret undersøgelse af glyceryltrioleat-glyceryltrierucat (Lorenzo's Oil (LO))-terapi ved adrenomyeloneuropati (AMN), den voksne form for X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD). AMN er en langsomt fremadskridende distal axonopati, der involverer de lange områder af rygmarven og adskiller sig fra de hurtigt fremadskridende inflammatoriske cerebrale former, der oftest rammer drenge og unge. Alle former for X-ALD er forbundet med den unormale ophobning af meget langkædede fedtsyrer (VLCFA) i plasma og væv. Den orale administration af LO normaliserer plasma-VLCFA-niveauer inden for 4 uger. Mens tidligere terapeutiske forsøg med LO-terapi hos patienter med de cerebrale former for X-ALD har været skuffende, tyder nyere undersøgelser på, at det er gavnligt ved to typer X-ALD: 1) som forebyggelse af neurologisk involvering hos asymptomatiske drenge; og 2) i AMN, hvor det ser ud til at bremse progressionshastigheden. Ingen af ​​de tidligere studier er blevet kontrolleret, og vi er nu i gang med det første placebokontrollerede forsøg.

Det 4-årige studie vil omfatte 120 mænd med AMN, som ikke har tegn på cerebral involvering, og 120 kvinder, der er heterozygote for X-ALD og har et AMN-lignende syndrom. Progressionshastigheden vil blive sammenlignet i LO- og placebogrupperne ved at bruge Kurtzke EDSS-score som det primære resultat og en række sekundære resultater.

Adrenomyeloneuropati rammer omkring 1 ud af 40.000 mænd og 1 ud af 30.000 kvinder. Det er en progressiv lidelse, der fører til manglende evne til at gå og andre alvorlige underskud. Denne undersøgelse vil give definitive oplysninger om, hvorvidt Lorenzos oliebehandling kan bremse progressionen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

240

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd eller kvinder på 18 år eller ældre, hvor diagnosen X-ALD er blevet bekræftet ved VLCFA-assay og/eller mutationsanalyse.
  • Klinisk bevis på rygmarvsinvolvering med EDSS-score mellem 1 og 6,5. Patienter med en EDSS-score på 6,5 er alvorligt ramt, men har bevaret kapaciteten til at gå 20 meter ved hjælp af en rollator, krykke eller to stokke.
  • Enten en normal hjerne-MRI eller et type 3-mønster af MR-abnormitet, hvor abnormiteten anses for at repræsentere den centripetale forlængelse af den distale axonopati.
  • Binyrefunktion vurderet ved måling af plasma ACTH og passende steroiderstatning, hvis der er binyrebarkinsufficiens.

Ekskluderingskriterier:

  • Kurtzke EDSS-score på >6,5.
  • Kognitive eller adfærdsmæssige abnormiteter, der forringer evnen til at give informeret samtykke eller udføre procedurer, der er en del af protokollen.
  • Nuværende brug, eller brug inden for 3 måneder, af Lorenzos olie eller andre behandlinger, der kan ændre forløbet af X-ALD. Knoglemarvstransplantation vil være et permanent udelukkelseskriterium.
  • Kontraindikationer for MR-procedurer såsom personer med paramagnetiske materialer i kroppen, såsom aneurismeklemmer, pacemakere, intraokulære metal- eller cochleære implantater.
  • Forsøgspersoner, der er gravide.
  • Allergi over for pebermynte
  • Tilstedeværelse af ikke-specifikke tilstande, der kan interferere med klinisk vurdering eller deltagelse i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Klinisk progression af lidelsen
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Bestem i hvilken grad nyudviklede metoder til at vurdere rygmarvsfunktion og struktur ved adrenomyeloneuropati, nemlig kvantitative sensorimotoriske tests og rygmarvsbilleddannelse, kan fungere som tidlige surrogatmarkører for sygdomsprogression.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Samarbejdspartnere

Food and Drug Administration (FDA)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2005

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2007

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2007

Først opslået (SKØN)

17. oktober 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

2. marts 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. marts 2012

Sidst verificeret

1. oktober 2007

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R01HD039276 (NIH)
  • R01FD003030 (FDA)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lorenzos olie

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner