Adrenomyeloneuropathy에서 Lorenzo 오일의 3 상 시험

이것은 부신척수신경병증(AMN), X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)의 성인 형태에 대한 글리세릴 트리올리에이트-글리세릴 트리에루케이트(Lorenzo's Oil(LO)) 요법의 이중 마스크 위약 통제 연구입니다. AMN은 척수의 긴 영역을 침범하는 천천히 진행하는 원위부 축삭병증이며 소년과 청소년에게 가장 일반적으로 영향을 미치는 빠르게 진행하는 염증성 뇌 형태와 다릅니다. 모든 형태의 X-ALD는 혈장과 조직에 매우 긴 사슬 지방산(VLCFA)이 비정상적으로 축적되는 것과 관련이 있습니다. LO의 경구 투여는 4주 이내에 혈장 VLCFA 수준을 정상화합니다. 대뇌 형태의 X-ALD 환자에 대한 LO 요법의 이전 치료적 시도는 실망스러웠지만, 최근 연구에 따르면 두 가지 유형의 X-ALD에서 유익한 것으로 나타났습니다. 2) 진행 속도를 늦추는 것으로 보이는 AMN에서. 이전 연구 중 어느 것도 통제되지 않았으며 현재 첫 번째 위약 통제 시험을 수행하고 있습니다.

4년간의 연구에는 대뇌 침범의 증거가 없는 AMN이 있는 남성 120명과 X-ALD에 대한 이형 접합체이고 AMN 유사 증후군이 있는 여성 120명이 포함됩니다. 진행률은 1차 결과 및 다양한 2차 결과로서 Kurtzke EDSS 점수를 사용하여 LO 및 위약 그룹에서 비교될 것입니다.

부신척수신경병증은 남성 40,000명 중 약 1명, 여성 30,000명 중 1명에게 영향을 미칩니다. 보행 불능 및 기타 심각한 결손을 초래하는 진행성 장애입니다. 이 연구는 Lorenzo의 오일 요법이 진행을 늦출 수 있는지에 대한 결정적인 정보를 제공할 것입니다.