Een fase III-studie van Lorenzo's olie bij adrenomyeloneuropathie

Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van de behandeling met glyceryltrioleaat-glyceryltrierucaat (Lorenzo's Oil (LO)) bij adrenomyeloneuropathie (AMN), de volwassen vorm van X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD). AMN is een langzaam progressieve distale axonopathie die de lange delen van het ruggenmerg aantast en verschilt van de snel progressieve inflammatoire cerebrale vormen die het meest voorkomen bij jongens en adolescenten. Alle vormen van X-ALD worden in verband gebracht met de abnormale accumulatie van zeer lange keten vetzuren (VLCFA) in plasma en weefsels. De orale toediening van LO normaliseert de VLCFA-spiegels in het plasma binnen 4 weken. Hoewel eerdere therapeutische onderzoeken naar LO-therapie bij patiënten met de cerebrale vormen van X-ALD teleurstellend waren, suggereren recente studies dat het nuttig is bij twee soorten X-ALD: 1) als preventie van neurologische betrokkenheid bij asymptomatische jongens; en 2) in AMN, waar het de voortgang lijkt te vertragen. Geen van de eerdere onderzoeken is gecontroleerd en we voeren nu de eerste placebogecontroleerde studie uit.

De 4 jaar durende studie omvat 120 mannen met AMN die geen bewijs hebben van cerebrale betrokkenheid, en 120 vrouwen die heterozygoot zijn voor X-ALD en een AMN-achtig syndroom hebben. De snelheid van progressie zal worden vergeleken in de LO- en placebogroepen met behulp van de Kurtzke EDSS-score als primaire uitkomst en een verscheidenheid aan secundaire uitkomsten.

Adrenomyeloneuropathie treft ongeveer 1 op de 40.000 mannen en 1 op de 30.000 vrouwen. Het is een progressieve aandoening die leidt tot onvermogen om te lopen en andere ernstige tekorten. Deze studie zal definitieve informatie verschaffen over de vraag of Lorenzo's olietherapie de progressie kan vertragen.