Un ensayo de fase III del aceite de Lorenzo en la adrenomieloneuropatía

Este es un estudio doble ciego controlado con placebo de la terapia con trioleato de glicerilo-trierucato de glicerilo (aceite de Lorenzo (LO)) en la adrenomieloneuropatía (AMN), la forma adulta de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD). La AMN es una axonopatía distal de progresión lenta que afecta los trayectos largos de la médula espinal y difiere de las formas cerebrales inflamatorias de progresión rápida que afectan con mayor frecuencia a niños y adolescentes. Todas las formas de X-ALD están asociadas con la acumulación anormal de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) en plasma y tejidos. La administración oral de LO normaliza los niveles plasmáticos de VLCFA en 4 semanas. Si bien los ensayos terapéuticos previos de la terapia LO en pacientes con las formas cerebrales de X-ALD han sido decepcionantes, estudios recientes sugieren que es beneficioso en dos tipos de X-ALD: 1) como preventivo del compromiso neurológico en niños asintomáticos; y 2) en AMN, donde parece disminuir la tasa de progresión. Ninguno de los estudios anteriores ha sido controlado y ahora estamos realizando el primer ensayo controlado con placebo.

El estudio de 4 años incluirá a 120 hombres con AMN que no tienen evidencia de compromiso cerebral y 120 mujeres que son heterocigotas para X-ALD y tienen un síndrome similar a AMN. La tasa de progresión se comparará en los grupos LO y placebo usando la puntuación EDSS de Kurtzke como el resultado primario y una variedad de resultados secundarios.

La adrenomieloneuropatía afecta aproximadamente a 1 de cada 40 000 hombres y 1 de cada 30 000 mujeres. Es un trastorno progresivo que conduce a la incapacidad para caminar y otros déficits severos. Este estudio proporcionará información definitiva sobre si la terapia con aceite de Lorenzo puede retardar la progresión.