Un essai de phase III de l'huile de Lorenzo dans l'adrénomyéloneuropathie

Il s'agit d'une étude contrôlée par placebo à double insu sur le traitement par trioléate de glycéryle et triérucate de glycéryle (huile de Lorenzo (LO)) dans l'adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme adulte de l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD). L'AMN est une axonopathie distale à progression lente qui implique les longs trajets de la moelle épinière et diffère des formes cérébrales inflammatoires à progression rapide qui affectent le plus souvent les garçons et les adolescents. Toutes les formes de X-ALD sont associées à l'accumulation anormale d'acides gras à très longue chaîne (AGGLC) dans le plasma et les tissus. L'administration orale de LO normalise les taux plasmatiques d'AGGLC en 4 semaines. Alors que les essais thérapeutiques antérieurs de thérapie LO chez des patients atteints de formes cérébrales de X-ALD ont été décevants, des études récentes suggèrent qu'il est bénéfique dans deux types de X-ALD : 1) en tant que prévention de l'atteinte neurologique chez les garçons asymptomatiques ; et 2) dans l'AMN, où il semble ralentir le taux de progression. Aucune des études précédentes n'a été contrôlée, et nous menons actuellement le premier essai contrôlé par placebo.

L'étude de 4 ans comprendra 120 hommes atteints d'AMN qui ne présentent pas de signes d'atteinte cérébrale et 120 femmes hétérozygotes pour X-ALD et présentant un syndrome de type AMN. Le taux de progression sera comparé dans les groupes LO et placebo en utilisant le score EDSS de Kurtzke comme résultat principal et une variété de résultats secondaires.

L'adrénomyéloneuropathie touche environ 1 homme sur 40 000 et 1 femme sur 30 000. Il s'agit d'un trouble progressif qui entraîne une incapacité à marcher et d'autres déficits graves. Cette étude fournira des informations définitives sur la capacité de la thérapie à l'huile de Lorenzo à ralentir la progression.