骨髄移植、ヘモグロビン症、SCALLOP (SCALLOP)

骨髄移植の前に、患者には次のことを行う必要があります。

• 病歴に関する質問に答えます。
• 身体検査を受ける;
• 肺がどの程度機能しているかを確認するために検査を行います。
• 胸部レントゲンを撮ります。
• 心臓を見るために心電図を持ってください。
• MRIとMRA（磁気共鳴血管造影、血管とそこを流れる血液を見る）を受けてください。 これらの 2 つのテストでは、患者が脳卒中を起こしたかどうかを確認します。
• 頭と体を見るために PET スキャンを行います。
• 肝臓が損傷を受けているかどうかを判断するために肝生検を受けます (これは、多くの輸血の後に起こる鉄過剰によって起こる可能性があります)。 肝臓の損傷が大きすぎると、移植を行うことができなくなります。

肝生検では皮膚を薬で麻痺させ、専用の針を肝臓に刺します。 針は、肝臓 (組織) の非常に小さな部分を取り除きます。 組織を採取して検査します。

また、約 30 cc (大さじ 2 杯) の血液を採取して、HIV (エイズの原因となるウイルス) を含むウイルスを検査します。 HIV検査が陽性の場合、患者にとって危険すぎるため、移植は行われません。

骨髄注入の少なくとも 2 週間前に、患者はプレブナー 7 で予防接種を受けます。 鎌状赤血球貧血の人は、このタイプの細菌による感染症で死亡するリスクが高くなります。 子供は定期的に Prevnar 7 ワクチンを接種されていますが、ワクチンに対する子供の免疫反応をテストすることは一般的ではありません。 この研究では、患者が Prevnar 7 ワクチンを接種してから 3 週間後に、追加の 3 mL (小さじ 1 杯未満) の血液を採取して、ワクチンに対する免疫系の反応を確認します。

骨髄移植の直前に、重度のサラセミアや鎌状赤血球症の患者に見られる異常な赤血球を作る骨髄の細胞を殺さなければなりません。 これには、ブスルファン、シクロホスファミド、カンパス-1H の 3 つの薬剤を使用します。 Campath-1H は、体が拒否したり、ドナーの血球を体内で増殖させることを拒否したりするのを防ぐために使用されます。 MESNA は、腎臓の損傷を防ぐためにシクロホスファミドと共に投与されます。 移植片対宿主病（GVHD）を予防するために、メトトレキサートとシクロス​​ポリンも投与されます。患者がGVHDを発症した場合、骨髄注入後にメチルプレドニゾロンが投与されます。 発作を予防するための薬も投与されます (ジランチンまたはロラゼパム)。

移植片対宿主病 (GVHD) は、移植の副作用の可能性があります。 GVHD では、ドナーの骨髄の一部の細胞が患者の体内の細胞を攻撃します。 これは、皮膚、肝臓、および腸の問題を引き起こし、体の他の部分に損傷を与える可能性があります. 多くの場合、これらの問題はかなり軽度ですが、深刻な場合や死に至ることさえあります。 重度の GVHD は、患者の約 10% で発生する可能性があります。

患者が薬物治療を受けた後、患者と一致する健康な骨髄を持つ兄弟または姉妹から骨髄が与えられます。 健康な骨髄は、輸血が行われるのと同じ方法で静脈に入れられます (IV 投与)。 その後、骨髄細胞は体内の適切な場所に移動し、そこで成長して新しい正常な血液細胞を作る必要があります.

これは治療スケジュールです：

プロトコル 曜日と治療:

骨髄注入の 14 日以上前 -- Prevnar 7 ワクチン

骨髄注入の 10 日前 -- Dilantin または Lorazepam を開始します (発作を防ぐため)。

骨髄注入の9日前 -- ブスルファン

骨髄注入の 8 日前 -- ブスルファン

骨髄注入の7日前 -- ブスルファン

骨髄注入の 6 日前 -- ブスルファン

骨髄注入の 5 日前 -- カンパス 1H、シクロホスファミド、および MESNA

骨髄注入の 4 日前 -- カンパス 1H、シクロホスファミド、および MESNA

骨髄注入の 3 日前 -- カンパス 1H、シクロホスファミド、および MESNA

骨髄注入の 2 日前 -- カンパス 1H、シクロホスファミド、MESNA、およびシクロスポリン

骨髄注入の 1 日前 -- DAY OF REST

Day "0" -- 骨髄注入

骨髄注入の1日後 -- メトトレキサート

骨髄注入の3日後 -- メトトレキサート

骨髄注入の6日後 -- メトトレキサート

骨髄注入11日後 -- メトトレキサート

移植後、医学的に必要な場合は、骨髄の成長ホルモンであるフィルグラストリムを静脈から投与することがあります。

ドナーの骨髄が成長しないことがあります。 その後、患者は骨髄細胞を働かなくなります。 この問題が発生した場合に備えて、患者が薬物治療を受ける前に寛骨から骨髄を採取します。 患者は、骨髄が採取されるときは眠っており（鎮静状態）、その後の痛みに備えて薬を投与されます。 この骨髄は凍結保存されます。 ドナーの骨髄が成長しない場合は、保存した骨髄を解凍して体内に戻します。 この保存された骨髄は成長し、機能する血液細胞を生成するはずです. 保存された骨髄を返さなければならない場合、病気は治りません。

移植が成功したか「生着した」かを判断するために、骨髄のサンプルを採取します (骨髄吸引液)。 新しい細胞が成長し始めていることを確認するために、移植の 3 週間後にこれを行います。 移植後 3 か月で別の骨髄サンプルを採取します。 新しい細胞がまだ成長していることを確認したいのです。 このテストには約 30 ～ 45 分かかります。 この検査は痛みを伴うため、検査前、検査中、検査後に鎮痛剤を投与します。

患者は、移植が生着したことを確認するために、移植後少なくとも 3 週間は入院する必要があります。 骨髄移植の前後にいくつかの検査（肺、腎臓、肝臓）を行います。 私たちは、その治療が患者をどれだけ助け、他の患者をどれだけ助けることができるかを知りたいと思っています. ほとんどの検査は、4 か月間毎週、および病院を訪れるたびに行われます。 また、免疫機能についても見ていきます。 これを行うために、移植後 6 か月、1 年、2 年後に約 8 ml (小さじ 2 杯未満) 摂取します。 可能であれば、患者がすでに持っている IV ラインから血液を採取します。 ただし、別の針で採血しなければならないこともあります。 研究全体を通して、総量 200 mL (大さじ約 13 杯) の血液が患者から採取されます。

4か月後、患者の健康状態が良ければ、それほど頻繁に病院に来る必要はありません。 医師の診察は、骨髄移植前と同じように行う必要があります。 移植後数か月で問題が発生する可能性があり、これは鎌状赤血球症とサラセミアを治療する新しい方法であるため、患者は移植後1年目と2年目に数ヶ月ごとに検査と血液検査を受ける必要があります. その後、すべてが順調であれば、患者は診察を受け、年に4回血液検査を受ける必要があります。