Trasplante de Médula Ósea, Hemoglobinopatías, VINERINA (SCALLOP)

Antes de cualquier trasplante de médula ósea, necesitaremos que los pacientes:

• Responder preguntas sobre su historial médico;
• Someterse a un examen físico;
• Hágase pruebas para ver qué tan bien están funcionando los pulmones;
• Hágase una radiografía de tórax;
• Hágase un electrocardiograma para observar el corazón;
• Hágase una MRI y MRA (angiografía por resonancia magnética, que examina los vasos sanguíneos y la sangre que fluye a través de ellos). Estas 2 pruebas buscarán ver si el paciente ha tenido algún accidente cerebrovascular;
• Hágase una tomografía por emisión de positrones para observar la cabeza y el cuerpo;
• Hágase una biopsia de hígado para determinar si el hígado se ha dañado (lo que puede ocurrir por una sobrecarga de hierro que ocurre después de muchas transfusiones). Demasiado daño hepático significaría que no se puede hacer un trasplante.

Para la biopsia de hígado, se adormece la piel con un medicamento y se introduce una aguja especial en el hígado. La aguja extrae una porción muy pequeña del hígado (tejido). Se toma el tejido y se examina.

Además, se extraerán alrededor de 30 cc (2 cucharadas) de sangre para analizar la sangre en busca de virus, incluido el VIH (el virus que causa el SIDA). Si la prueba del VIH es positiva, no se realizará un trasplante porque sería demasiado peligroso para el paciente.

Al menos 2 semanas antes de la infusión de médula ósea, el paciente será inmunizado con Prevnar 7. Prevnar 7 es una vacuna que se usa en niños para proteger contra algunos tipos de bacterias llamadas Streptococcus pneumoniae, que pueden causar la infección pulmonar llamada neumonía. Las personas con anemia de células falciformes corren un mayor riesgo de morir a causa de una infección por este tipo de bacteria. Aunque los niños reciben regularmente la vacuna Prevnar 7, no es común evaluar la respuesta inmunitaria de un niño a la vacuna. En este estudio, comprobaremos la respuesta del sistema inmunitario a la vacuna extrayendo 3 ml adicionales (menos de 1 cucharadita) de sangre 3 semanas después de que el paciente reciba la vacuna Prevnar 7.

Justo antes del trasplante de médula ósea, debemos destruir las células de la médula ósea que producen los glóbulos rojos anormales que se encuentran en los pacientes con talasemia grave o enfermedad de células falciformes. Haremos esto usando 3 medicamentos: busulfán, ciclofosfamida y campath-1H. Campath-1H se usa para evitar que el cuerpo rechace o se niegue a permitir que las células sanguíneas del donante crezcan en el cuerpo. MESNA se administra con la ciclofosfamida para prevenir el daño renal. El metotrexato y la ciclosporina también se administran para prevenir la enfermedad de injerto contra huésped (EICH); se administrará metilprednisolona después de la infusión de médula ósea si el paciente desarrolla GVHD. También se administrará un medicamento para prevenir las convulsiones (ya sea dilantin o lorazepam).

La enfermedad de injerto contra huésped (EICH) es un posible efecto secundario del trasplante. En la EICH, algunas células de la médula del donante atacan a las células del cuerpo del paciente. Esto causa problemas en la piel, el hígado y los intestinos, y puede dañar otras partes del cuerpo. A menudo, estos problemas son bastante leves, pero pueden ser graves o incluso causar la muerte. Es probable que ocurra GVHD grave en alrededor del 10% de los pacientes.

Después de que el paciente reciba el tratamiento farmacológico, se le dará médula ósea de un hermano o hermana que tenga una médula ósea sana que coincida con la de los pacientes. La médula ósea sana se colocará en una vena (por vía intravenosa) de la misma manera que se administran las transfusiones de sangre. Luego, las células de la médula viajan a los lugares correctos del cuerpo, donde deben crecer y producir nuevas células sanguíneas normales.

Este es el programa de tratamiento:

Protocolo Día y Tratamiento:

14 días o más antes de la infusión de médula ósea: vacuna Prevnar 7

10 días antes de la infusión de médula ósea -- Comience con Dilantin o Lorazepam (para prevenir convulsiones)

9 días antes de la infusión de médula ósea -- Busulfan

8 días antes de la infusión de médula ósea -- Busulfan

7 días antes de la infusión de médula ósea -- Busulfan

6 días antes de la infusión de médula ósea -- Busulfan

5 días antes de la infusión de médula ósea: Campath 1H, ciclofosfamida y MESNA

4 días antes de la infusión de médula ósea: Campath 1H, ciclofosfamida y MESNA

3 días antes de la infusión de médula ósea: Campath 1H, ciclofosfamida y MESNA

2 días antes de la infusión de médula ósea: Campath 1H, ciclofosfamida, MESNA y ciclosporina

1 día antes de la infusión de médula ósea -- DÍA DE DESCANSO

Día "0": se administra una infusión de médula ósea

1 día después de la infusión de médula ósea -- Metotrexato

3 días después de la infusión de médula ósea -- Metotrexato

6 días después de la infusión de médula ósea -- Metotrexato

11 días después de la infusión de médula ósea -- Metotrexato

Después del trasplante, se puede administrar Filgrastrim, una hormona de crecimiento para la médula ósea, por vía intravenosa (a través de una vena), si es médicamente necesario.

A veces, la médula ósea del donante no crece. Entonces, el paciente se quedaría sin células de trabajo de la médula ósea. Para que estemos listos para tratar este problema si sucede, tomaremos médula ósea del hueso de la cadera antes de que el paciente reciba el tratamiento farmacológico. El paciente estará dormido (sedado) cuando se extraiga la médula y se le dará un medicamento para cualquier dolor que tenga después. Esta médula ósea será congelada y almacenada o conservada. Si la médula ósea del donante no crece, descongelaremos la médula almacenada y la devolveremos al cuerpo. Esta médula ósea almacenada debe crecer y producir células sanguíneas que funcionen. Si se debe devolver la médula ósea almacenada, la enfermedad no se curará.

Para saber si el trasplante ha funcionado o se ha "injertado", tomaremos muestras de médula ósea (aspirado de médula ósea). Haremos esto 3 semanas después del trasplante para asegurarnos de que las nuevas células comiencen a crecer. Tomaremos otra muestra de médula a los 3 meses después del trasplante. Queremos asegurarnos de que las nuevas células sigan creciendo. Esta prueba tomará alrededor de 30 a 45 minutos. Debido a que esta prueba es dolorosa, al paciente se le administrarán analgésicos antes, durante y después de la prueba.

El paciente deberá estar en el hospital durante al menos 3 semanas después del trasplante para asegurarse de que el trasplante se haya injertado. Haremos varias pruebas (de pulmón, riñón e hígado) antes y después del trasplante de médula ósea. Queremos averiguar cuánto ha ayudado el tratamiento al paciente y cuánto podría ayudar a otros pacientes. La mayoría de las pruebas se realizarán cada semana durante 4 meses y en cada visita al hospital. Además, estaremos mirando la función inmunológica. Para ello, tomaremos unos 8 ml (menos de 2 cucharaditas) a los 6 meses, 1 año y 2 años del trasplante. Cuando sea posible, tomaremos la sangre de una vía intravenosa que el paciente ya tiene. Sin embargo, en ocasiones tendremos que extraer la sangre con otro pinchazo de aguja. Se recolectará una cantidad total de 200 ml (alrededor de 13 cucharadas) de sangre del paciente durante todo el estudio.

A partir de los 4 meses, si el paciente está bien de salud, no necesitará acudir tan a menudo al hospital. Las visitas al médico deberían ser más como antes del trasplante de médula ósea. Dado que los problemas pueden ocurrir meses después del trasplante y esta es una nueva forma de tratar la enfermedad de células falciformes y la talasemia, el paciente deberá realizarse exámenes y análisis de sangre cada pocos meses durante el primer y segundo año después del trasplante. Después de eso, si todo está bien, el paciente deberá ser examinado y hacerse análisis de sangre 4 veces al año.