抵抗性ランゲルハンス細胞組織球症の患者に対する低強度造血細胞移植

目的:

主要な

• 低強度造血細胞移植 (RI-HCT) の 1 年後および 3 年後のリスクの低いランゲルハンス細胞組織球症の小児患者の全生存期間および無病生存期間を決定すること。

セカンダリ

• 100 日目の移植関連死亡率を決定します。
• 100日目およびRI-HCT後1年での造血回復およびキメリズムの発生率を決定する。
• グレード II ～ IV および III ～ IV の急性移植片対宿主病 (GVHD) の発生率を調べる。
• 慢性 GVHD の発生率を決定します。

概要: これは多施設研究です。

• 非骨髄破壊的コンディショニング：患者は、-8～-4 日目に 2 時間かけてアレムツズマブを静脈内（IV）に、-7～-3 日目に 30～60 分かけてフルダラビンリン酸 IV を、1 日目に 15～30 分かけてメルファラン IV を受ける - 2. 一部の患者は、アレムツズマブの代わりに抗胸腺細胞グロブリン IV を 6 日目から 2 日目に受けることがあります。
• 移植片対宿主病の予防および免疫抑制: 患者は、シクロスポリン A (CSA) を IV または経口で、移植後 3 日目から 50 日目まで毎日 2 ～ 3 回投与され、その後、GVHD の非存在下で 8 週間にわたって漸減されます。またはドナーキメリズムを減少させるために与えられたドナーリンパ球注入。 ドナーが不一致の患者（ソースは問わない）および末梢血幹細胞を投与されている患者には、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）を IV または経口で、-3 日目から 30 日目または生着後 7 日目のいずれか遅い方まで 1 日 2 ～ 3 回投与します。 、GVHD がない場合。 全身療法を必要とする急性 GVHD 患者では、全身療法の開始から 7 日後にミコフェノール酸モフェチル (MMF) を中止することができます。
• 同種造血幹細胞注入：患者は 0 日目に骨髄（望ましい）または末梢血幹細胞の注入を受けます。患者はまた、フィルグラスチム（G-CSF）を 8 日目から皮下または IV で投与し、血球数が連続 2 日間回復するまで続けます。 .
• ドナーリンパ球注入 (DLI): 混合キメリズム (すなわち、< 95% ドナー) の患者および生着評価時点で < 50% のドナー T 細胞生着を有する患者は、GVHD がない場合、DLI の対象となります。 混合キメリズムが持続する場合は、GVHD の非存在下で、CD3 陽性リンパ球の漸増用量を 3 ～ 4 週間ごとに投与します。

試験治療の完了後、移植から 100 日目まで、その後 6 か月、1 年、その後は 1 年ごとに 2 ～ 5 年間、患者を追跡します。