저항성 랑게르한스 세포 조직구증 환자를 위한 감소된 강도의 조혈 세포 이식

목표:

주요한

• 저강도 조혈 세포 이식(RI-HCT) 후 1년 및 3년에 랑게르한스 세포 조직구증이 있는 저위험 소아 환자의 전체 및 무병 생존을 결정합니다.

중고등 학년

• 100일째 이식 관련 사망률을 결정합니다.
• 100일째 및 RI-HCT 후 1년째에 조혈 회복 및 키메라 현상의 발생률을 결정하기 위함.
• 등급 II-IV 및 III-IV 급성 이식편대숙주병(GVHD)의 발병률을 결정하기 위해.
• 만성 GVHD의 발병률을 확인합니다.

개요: 이것은 다기관 연구입니다.

• 비골수파괴 조건화: 환자는 -8~-4일에 2시간에 걸쳐 알렘투주맙 정맥 주사(IV), -7~-3일에 30~60분에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV, -일에 15~30분에 걸쳐 멜팔란 IV를 투여받습니다. 2. 일부 환자는 alemtuzumab 대신 -6~-2일에 항 흉선 세포 글로불린 IV를 투여받을 수 있습니다.
• 이식편대숙주병 예방 및 면역억제: 환자는 사이클로스포린 A(CSA) IV를 받거나 경구로 매일 2-3회 -3일째부터 시작하여 이식 후 50일째까지 계속한 후 GVHD가 없는 상태에서 8주에 걸쳐 점점 줄어듭니다. 또는 공여자 키메라 현상을 감소시키기 위해 제공되는 공여자 림프구 주입. 일치하지 않는 기증자(모든 공급원)가 있는 환자와 말초 혈액 줄기 세포를 받는 환자는 마이코페놀레이트 모페틸(MMF) IV 또는 -3일에 시작하여 매일 2-3회 경구로 이식 후 30일 또는 7일 동안 계속됩니다. , GVHD가 없는 경우. 전신 요법이 필요한 급성 GVHD 환자의 경우 Mycophenolate mofetil(MMF)을 전신 요법 시작 7일 후에 중단할 수 있습니다.
• 동종 조혈 줄기 세포 주입: 환자는 0일에 골수(우선) 또는 말초 혈액 줄기 세포 주입을 받습니다. 환자는 또한 8일부터 시작하여 연속 2일 동안 혈구 수가 회복될 때까지 계속해서 필그라스팀(G-CSF)을 피하 또는 IV로 받습니다. .
• 기증자 림프구 주입(DLI): 모든 생착 평가 시점에서 혼합 키메라증(즉, < 95% 기증자) 및 < 50% 기증자 T 세포 생착이 있는 환자는 GVHD가 없는 경우 DLI에 적합합니다. 혼합 키메라증이 지속되면 GVHD가 없는 경우 CD3 양성 림프구의 용량을 증량하여 3-4주마다 투여합니다.

연구 요법 완료 후 환자는 생착부터 100일까지, 그리고 6개월, 1년, 그 후 2-5년 동안 매년 추적합니다.