肝静脈閉塞性疾患患者に対するデフィブロチド：治療 IND 研究 (Treatment IND)
2017年11月2日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
VODと診断された患者にデフィブロチドを提供するための単群非盲検試験。
デフィブロチドは、緊急使用 IND メカニズム (思いやりのある使用、または単一の患者指定使用とも呼ばれます) では利用できなくなりました。
このプロトコルは、米国でデフィブロチドを患者に提供できる唯一のメカニズムです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1206
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
- Mayo Clinic Cancer Center
-
Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
- Arizona Oncology
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- University Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University Of Arkansas For Medical Services
-
-
California
-
Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope Medical Center
-
La Jolla、California、アメリカ、92037
- The University of California, San Diego
-
Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University
-
Long Beach、California、アメリカ、90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County (CHOC)
-
Sacramento、California、アメリカ、95816
- Sutter Institute for Medical Research
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- University Of California Davis Health System
-
San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady's Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University Of California San Francisco Medical Center
-
Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80218
- US Oncology - Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale - New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours-Al duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- UF Health Shands Hospital
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
-
Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
-
Orlando、Florida、アメリカ、42803
- Florida Hospital
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- All Children's Hospital Specialty Physicians
-
Tampa、Florida、アメリカ、33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Northside Hospital
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
-
Hawaii
-
Honolulu、Hawaii、アメリカ、96826
- Kapi'olani Medical Center for Women and Children
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwest Memorial Hospital
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
-
Maywood、Illinois、アメリカ、60153
- Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46237
- Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University Of Louisville Research Foundation
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- Children's Hospital
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Hospital
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical Center
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
-
New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
- Presbyterian Hospital
-
-
New York
-
Buffalo、New York、アメリカ、14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10016
- New York University School of Medicine
-
New York、New York、アメリカ、10021
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10065
- Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Hospital - BMT Program
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
-
Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
-
Stony Brook、New York、アメリカ、11794
- Stony Brook University Hospital
-
The Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Children's Hospital Medical
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45236
- The Jewish Hospital
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University, James Cancer Hospital
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- The University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
- Geisinger Medical Center
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15219
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- West Penn Allegheny Health System
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Greenville Health System Cancer Institute
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
- Avera Cancer Institute
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38104
- Methodist University Hospital
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Sam Houston、Texas、アメリカ、78234
- San Antonio Military Medical Center
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Health Care Hospital
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Health System
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
-
Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
-
West Virginia
-
Morgantown、West Virginia、アメリカ、26505
- Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
エントリー基準には以下が含まれます。
Baltimore Criteria、Modified Seattle Criteria、または証明された生検によって行われた VOD の臨床診断:
1.1 ボルチモア基準 - ビリルビン ≥2 mg/dL および以下の臨床所見の少なくとも 2 つ:
- 腹水（レントゲン検査または身体検査）
- -コンディショニングの日と比較して5％以上の体重増加--この値が利用できない場合は、SCTユニットへの入院日の体重を使用できます）
- 肝腫大;ベースラインを超えて増加しました。
1.2 変更されたシアトル基準: 以下のうち少なくとも 2 つ
- ビリルビン≧2mg/dL
- 腹水 (X 線検査または身体検査) および/またはベースライン体重の 5% 以上の体重増加 (コンディショニングの初日の体重として定義 - この値が利用できない場合は、SCT ユニットへの入院日の体重を使用することができます) )
- 肝腫大がベースラインを超えて増加
1.3 ボルチモア基準または修正シアトル基準を満たさず、生検で VOD が証明されている患者は適格です。
- 患者は書面によるインフォームドコンセントも提供する必要があります。
除外基準:
- 出血のリスクを高める薬の使用は禁止されています。 ルーチンの中心静脈ライン管理、中心静脈ライン閉塞のための線溶注入、断続的な透析または CVVH の限外濾過に使用される場合を除き、ヘパリンまたはその他の抗凝固剤の使用は 12 時間以内に禁止されます。
- 15cc/kg以上の濃縮赤血球を必要とする出血として定義される、臨床的に重大な制御不能な急性出血(例えば、体重20kgで24時間当たり300cc以上の濃縮赤血球を必要とする小児患者、または体重70kgの成人患者で、失血を補うために3単位/24時間以上の赤血球を必要とする、または研究者の意見では潜在的な生命を脅かす原因を構成する部位からの出血（例： 肺出血または中枢神経系出血)、失血量に関係なく、SCT の日から重度の VOD 診断の日までの任意の時点で。
- 複数の加圧器の必要性によって定義される血行動態の不安定性、または平均動脈圧を維持できない (子供の場合: 平均動脈圧を年齢調整レベルの 1 標準偏差内に維持する)。
- 妊娠中の女性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：デフィブロチド
デフィブロチド 25 mg/kg を 1 日 4 回に分けて約 6 時間ごとに投与
|
デフィブロチドは、制御された解重合によってブタの腸粘膜に由来する一本鎖ポリデオキシリボヌクレオチドです。 デフィブロチドは、抗血栓性、抗虚血性、抗炎症性、抗接着性および血栓溶解性の特性を持つ複雑な作用機序を持っていますが、有意な全身抗凝固効果はありません。 デフィブロチドは、25 mg/kg/日の用量で 6 時間ごとに 2 時間の点滴として静脈内投与されます。 推奨される治療期間は 21 日間です。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
幹細胞移植または化学療法後 +100 日までの生存率
時間枠：HSCTから+100日目または化学療法開始から100日目
|
HSCTから+100日目または化学療法開始から100日目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：William Tappe, M.D.、Jazz Pharmaceuticals
- 主任研究者：Paul Richardson, M.D.、Dana-Farber Cancer Institute
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Richardson PG, Murakami C, Jin Z, Warren D, Momtaz P, Hoppensteadt D, Elias AD, Antin JH, Soiffer R, Spitzer T, Avigan D, Bearman SI, Martin PL, Kurtzberg J, Vredenburgh J, Chen AR, Arai S, Vogelsang G, McDonald GB, Guinan EC. Multi-institutional use of defibrotide in 88 patients after stem cell transplantation with severe veno-occlusive disease and multisystem organ failure: response without significant toxicity in a high-risk population and factors predictive of outcome. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4337-43. doi: 10.1182/blood-2002-04-1216. Epub 2002 Aug 1.
- Richardson PG, Smith AR, Kernan NA, Lehmann L, Ryan RJ, Grupp SA. Analysis of Time to Complete Response after Defibrotide Initiation in Patients with Hepatic Veno-Occlusive Disease/Sinusoidal Obstruction Syndrome after Hematopoietic Cell Transplantation. Transplant Cell Ther. 2021 Jan;27(1):88.e1-88.e6. doi: 10.1016/j.bbmt.2020.09.008. Epub 2020 Sep 17.
- Kernan NA, Grupp S, Smith AR, Arai S, Triplett B, Antin JH, Lehmann L, Shore T, Ho VT, Bunin N, Iacobelli M, Liang W, Hume R, Tappe W, Soiffer R, Richardson P. Final results from a defibrotide treatment-IND study for patients with hepatic veno-occlusive disease/sinusoidal obstruction syndrome. Br J Haematol. 2018 Jun;181(6):816-827. doi: 10.1111/bjh.15267. Epub 2018 May 16.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年12月1日
一次修了 (実際)
2016年7月1日
研究の完了 (実際)
2016年9月1日
試験登録日
最初に提出
2008年2月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年3月4日
最初の投稿 (見積もり)
2008年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年11月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年11月2日
最終確認日
2017年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。