Defibrotide per pazienti con malattia veno-occlusiva epatica: uno studio IND sul trattamento (Treatment IND)
2 novembre 2017 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals
Studio in aperto a braccio singolo per fornire Defibrotide a pazienti con diagnosi di VOD.
Il defibrotide non è più disponibile attraverso il meccanismo IND per l'uso di emergenza (noto anche come uso compassionevole o uso con nome di un singolo paziente).
Questo protocollo è l'unico meccanismo attraverso il quale il Defibrotide può essere reso disponibile ai pazienti negli Stati Uniti.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1206
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Children's Hospital of Alabama
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
- Mayo Clinic Cancer Center
-
Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
- Arizona Oncology
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- University Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- University Of Arkansas For Medical Services
-
-
California
-
Duarte, California, Stati Uniti, 91010
- City of Hope Medical Center
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- The University of California, San Diego
-
Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Loma Linda University
-
Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Children's Hospital of Orange County (CHOC)
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
- Sutter Institute for Medical Research
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis Health System
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady's Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California San Francisco Medical Center
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
- US Oncology - Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
- Yale - New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
- Nemours-Al duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- UF Health Shands Hospital
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 42803
- Florida Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- All Children's Hospital Specialty Physicians
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Northside Hospital
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
- Kapi'olani Medical Center for Women and Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwest Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
-
Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
- Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46237
- Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville Research Foundation
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
- Children's Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Hospital
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota Medical Center
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
- Presbyterian Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University School of Medicine
-
New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai Hospital - BMT Program
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
-
Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Children's Hospital Medical
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45236
- The Jewish Hospital
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- The Ohio State University, James Cancer Hospital
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- The University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15219
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- West Penn Allegheny Health System
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Greenville Health System Cancer Institute
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
- Avera Cancer Institute
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38104
- Methodist University Hospital
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Sam Houston, Texas, Stati Uniti, 78234
- San Antonio Military Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Health Care Hospital
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- University of Virginia Health System
-
Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
-
Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26505
- Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
I criteri di ammissione includono quanto segue:
Diagnosi clinica di VOD, fatta da Baltimore Criteria, Modified Seattle Criteria, o biopsia provata:
1.1 Criteri di Baltimora - Bilirubina ≥2 mg/dL e almeno 2 dei seguenti risultati clinici:
- Ascite (esame radiografico o fisico)
- Aumento di peso ≥5% rispetto al giorno del condizionamento-- se questo valore non è disponibile, può essere utilizzato il peso alla data di ricovero nell'unità SCT)
- epatomegalia; aumentato rispetto al basale.
1.2 Criteri di Seattle modificati: almeno due dei seguenti
- Bilirubina ≥2 mg/dL
- Ascite (esame radiografico o fisico) e/o aumento di peso ≥5% sopra il peso basale (definito come peso il primo giorno di condizionamento - se questo valore non è disponibile, può essere utilizzato il peso alla data di ammissione all'unità SCT )
- l'epatomegalia è aumentata rispetto al basale
1.3 I pazienti che non soddisfano i criteri di Baltimora oi criteri di Seattle modificati e hanno VOD dimostrata mediante biopsia sono idonei.
- Il paziente deve anche fornire il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- L'uso di qualsiasi farmaco che aumenta il rischio di emorragia è vietato. L'uso di eparina o altri anticoagulanti non è consentito entro 12 ore a meno che non venga utilizzato per la gestione di routine della linea venosa centrale, l'instillazione fibrinolitica per l'occlusione della linea venosa centrale, la dialisi intermittente o l'ultrafiltrazione di CVVH.
- Sanguinamento acuto non controllato clinicamente significativo, definito come un'emorragia che richiede > 15 cc/kg di globuli rossi concentrati (ad esempio, un paziente pediatrico di 20 kg e che richiede > 300 cc di globuli rossi concentrati/24 ore, o un paziente adulto di 70 kg e richiede >3 unità di globuli rossi concentrati/24 ore) per sostituire la perdita di sangue, OPPURE sanguinamento da un sito che a parere dello sperimentatore costituisce una potenziale fonte di pericolo di vita (ad es. emorragia polmonare o sanguinamento del sistema nervoso centrale), indipendentemente dalla quantità di sangue perso, in qualsiasi momento dalla data di SCT fino alla data della diagnosi di VOD grave.
- Instabilità emodinamica come definita dalla necessità di più pressori o incapacità di mantenere la pressione arteriosa media (per i bambini: mantenere la pressione arteriosa media entro 1 deviazione standard dei livelli aggiustati per l'età) con supporto pressorio singolo.
- Donna incinta.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Defibrotide
Defibrotide 25 mg/kg al giorno somministrato in 4 dosi divise ogni 6 ore circa
|
Il defibrotide è un polideossiribonucleotide a filamento singolo derivato dalla mucosa intestinale dei suini mediante depolimerizzazione controllata. Il defibrotide ha un complesso meccanismo d'azione con proprietà antitrombotiche, anti-ischemiche, antinfiammatorie, anti-adesive e trombolitiche ma senza significativi effetti anticoagulanti sistemici. Il defibrotide viene somministrato per via endovenosa come infusione di 2 ore ogni 6 ore alla dose di 25 mg/kg/giorno. La durata raccomandata della terapia è di 21 giorni. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Sopravvivenza al giorno+100 post trapianto di cellule staminali o chemioterapia
Lasso di tempo: Giorno +100 dal trapianto o 100 giorni dall'inizio della chemioterapia
|
Giorno +100 dal trapianto o 100 giorni dall'inizio della chemioterapia
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
- Investigatore principale: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Richardson PG, Murakami C, Jin Z, Warren D, Momtaz P, Hoppensteadt D, Elias AD, Antin JH, Soiffer R, Spitzer T, Avigan D, Bearman SI, Martin PL, Kurtzberg J, Vredenburgh J, Chen AR, Arai S, Vogelsang G, McDonald GB, Guinan EC. Multi-institutional use of defibrotide in 88 patients after stem cell transplantation with severe veno-occlusive disease and multisystem organ failure: response without significant toxicity in a high-risk population and factors predictive of outcome. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4337-43. doi: 10.1182/blood-2002-04-1216. Epub 2002 Aug 1.
- Richardson PG, Smith AR, Kernan NA, Lehmann L, Ryan RJ, Grupp SA. Analysis of Time to Complete Response after Defibrotide Initiation in Patients with Hepatic Veno-Occlusive Disease/Sinusoidal Obstruction Syndrome after Hematopoietic Cell Transplantation. Transplant Cell Ther. 2021 Jan;27(1):88.e1-88.e6. doi: 10.1016/j.bbmt.2020.09.008. Epub 2020 Sep 17.
- Kernan NA, Grupp S, Smith AR, Arai S, Triplett B, Antin JH, Lehmann L, Shore T, Ho VT, Bunin N, Iacobelli M, Liang W, Hume R, Tappe W, Soiffer R, Richardson P. Final results from a defibrotide treatment-IND study for patients with hepatic veno-occlusive disease/sinusoidal obstruction syndrome. Br J Haematol. 2018 Jun;181(6):816-827. doi: 10.1111/bjh.15267. Epub 2018 May 16.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 febbraio 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 marzo 2008
Primo Inserito (Stima)
5 marzo 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 novembre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 novembre 2017
Ultimo verificato
1 novembre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- P2006-05
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