Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Defibrotid pro pacienty s jaterním venookluzivním onemocněním: Léčba IND studie (Treatment IND)

2. listopadu 2017 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals
Jednoramenná, otevřená studie k poskytování defibrotidu pacientům s diagnózou VOD. Defibrotid již není dostupný prostřednictvím mechanismu nouzového použití IND (také známého jako použití ze soucitu nebo použití u jednoho pacienta). Tento protokol je jediným mechanismem, kterým může být defibrotid zpřístupněn pacientům v USA.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1206

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Arizona Oncology
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas For Medical Services
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • The University of California, San Diego
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95816
        • Sutter Institute for Medical Research
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Health System
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady's Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • US Oncology - Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale - New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours-Al duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 42803
        • Florida Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital Specialty Physicians
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwest Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46237
        • Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville Research Foundation
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Hospital
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87106
        • Presbyterian Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital - BMT Program
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Children's Hospital Medical
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • The Jewish Hospital
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University, James Cancer Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • The University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • West Penn Allegheny Health System
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Greenville Health System Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
        • Avera Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Sam Houston, Texas, Spojené státy, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Health Care Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26505
        • Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Vstupní kritéria zahrnují následující:

  1. Klinická diagnóza VOD, provedená Baltimore Criteria, Modified Seattle Criteria nebo biopsie prokázaná:

    1.1 Baltimorská kritéria – Bilirubin ≥2 mg/dl a alespoň 2 z následujících klinických nálezů:

    • Ascites (radiografické nebo fyzikální vyšetření)
    • Přírůstek hmotnosti o ≥ 5 % ve srovnání se dnem kondicionování – pokud tato hodnota není k dispozici, lze použít hmotnost v den přijetí na jednotku SCT)
    • hepatomegalie; zvýšila nad základní linii.

    1.2 Upravená Seattle kritéria: Alespoň dvě z následujících

    • Bilirubin ≥2 mg/dl
    • Ascites (radiografické nebo fyzikální vyšetření) a/nebo přírůstek hmotnosti ≥ 5 % nad výchozí hmotností (definováno jako hmotnost v první den kondicionování – pokud tato hodnota není k dispozici, lze použít hmotnost v den přijetí na jednotku SCT )
    • hepatomegalie se zvýšila nad výchozí hodnotu

    1.3 Pacienti, kteří nesplňují Baltimore Criteria nebo Modified Seattle Criteria a mají biopsii prokázanou VOD, jsou způsobilí.

  2. Pacient musí také poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakýchkoli léků, které zvyšují riziko krvácení, je zakázáno. Použití heparinu nebo jiných antikoagulancií je do 12 hodin zakázáno, pokud nejsou použity pro rutinní léčbu centrálního žilního systému, fibrinolytické instilace pro okluzi centrálního žilního systému, intermitentní dialýzu nebo ultrafiltraci CVVH.
  • Klinicky významné nekontrolované akutní krvácení, definované jako krvácení vyžadující > 15 cc/kg erytrocytů (např. dětský pacient vážící 20 kg a vyžadující > 300 cc erytrocytů/24 hodin, nebo dospělý pacient vážící 70 kg a vyžadující >3 jednotky komprimovaných červených krvinek/24 hodin) k nahrazení ztráty krve nebo krvácení z místa, které podle názoru vyšetřovatele představuje potenciální život ohrožující zdroj (např. plicní krvácení nebo krvácení do CNS), bez ohledu na množství krevních ztrát, kdykoli od data SCT do data závažné diagnózy VOD.
  • Hemodynamická nestabilita, jak je definována požadavkem na více presorů, nebo neschopnost udržet střední arteriální tlak (pro děti: udržet střední arteriální tlak v rozmezí 1 standardní odchylky od věkově přizpůsobených hladin) s podporou jednoho presoru.
  • Žena, která je těhotná.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Defibrotid
Defibrotid 25 mg/kg denně podávaný ve 4 dílčích dávkách přibližně každých 6 hodin
Lék: Defibrotid

Defibrotid je jednovláknový polydeoxyribonukleotid odvozený z vepřové střevní sliznice řízenou depolymerizací. Defibrotid má komplexní mechanismus účinku s antitrombotickými, antiischemickými, protizánětlivými, antiadhezivními a trombolytickými vlastnostmi, ale bez významných systémových antikoagulačních účinků.

Defibrotid se podává intravenózně jako 2hodinová infuze každých 6 hodin v dávce 25 mg/kg/den. Doporučená délka léčby je 21 dní.

Lék: Defibrotid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Přežití do dne+100 po transplantaci kmenových buněk nebo chemoterapii
Časové okno: Den +100 od HSCT nebo 100 dní od zahájení chemoterapie
Den +100 od HSCT nebo 100 dní od zahájení chemoterapie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2008

První zveřejněno (Odhad)

5. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P2006-05

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Defibrotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit