Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Defibrotid for pasienter med veno-okklusiv leversykdom: En behandlings-IND-studie (Treatment IND)

2. november 2017 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals
Enarms, åpen studie for å gi Defibrotide til pasienter diagnostisert med VOD. Defibrotide er ikke lenger tilgjengelig gjennom IND-mekanismen for nødbruk (også kjent som medfølende bruk, eller navngitt bruk av én pasient). Denne protokollen er den eneste mekanismen som Defibrotide kan gjøres tilgjengelig for pasienter i USA.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1206

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
        • Arizona Oncology
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • University Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University Of Arkansas For Medical Services
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • The University of California, San Diego
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
      • Sacramento, California, Forente stater, 95816
        • Sutter Institute for Medical Research
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University Of California Davis Health System
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady's Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • US Oncology - Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale - New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours-Al duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando, Florida, Forente stater, 42803
        • Florida Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • All Children's Hospital Specialty Physicians
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwest Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46237
        • Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University Of Louisville Research Foundation
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
        • Presbyterian Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital - BMT Program
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
      • Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Children's Hospital Medical
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45236
        • The Jewish Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University, James Cancer Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • The University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15219
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • West Penn Allegheny Health System
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Greenville Health System Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Avera Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Sam Houston, Texas, Forente stater, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Health Care Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26505
        • Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Inngangskriterier inkluderer følgende:

  1. Klinisk diagnose av VOD, laget av Baltimore Criteria, Modified Seattle Criteria, eller biopsi bevist:

    1.1 Baltimore-kriterier- Bilirubin ≥2 mg/dL og minst 2 av følgende kliniske funn:

    • Ascites (radiografisk eller fysisk undersøkelse)
    • Vektøkning på ≥5 % sammenlignet med kondisjoneringsdagen - hvis denne verdien ikke er tilgjengelig, kan vekten på datoen for innleggelse til SCT-enheten brukes)
    • hepatomegali; økt over baseline.

    1.2 Modifiserte Seattle-kriterier: Minst to av følgende

    • Bilirubin ≥2 mg/dL
    • Ascites (radiografisk eller fysisk undersøkelse) og/eller vektøkning ≥5 % over baselinevekt (definert som vekt på den første dagen av kondisjonering – hvis denne verdien ikke er tilgjengelig, kan vekten på datoen for innleggelse til SCT-enheten brukes )
    • hepatomegali økte over baseline

    1.3 Pasienter som ikke oppfyller Baltimore-kriteriene eller modifiserte Seattle-kriteriene og har biopsibevist VOD er ​​kvalifisert.

  2. Pasienten må også gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av medisiner som øker risikoen for blødning er ikke tillatt. Bruk av heparin eller andre antikoagulanter er ikke tillatt innen 12 timer med mindre det brukes til rutinemessig sentral venelinjebehandling, fibrinolytisk instillasjon for sentral venelinjeokklusjon, intermitterende dialyse eller ultrafiltrering av CVVH.
  • Klinisk signifikant ukontrollert akutt blødning, definert som blødning som krever > 15 cc/kg pakkede røde blodlegemer (f.eks. en pediatrisk pasient som veier 20 kg og krever > 300 cc pakkede røde blodlegemer/24 timer, eller en voksen pasient som veier 70 kg og som krever >3 enheter pakkede røde blodlegemer/24 timer) for å erstatte blodtap, ELLER blødning fra et sted som etter etterforskerens mening utgjør en potensiell livstruende kilde (f.eks. lungeblødning eller CNS-blødning), uavhengig av mengden blodtap, på ethvert tidspunkt fra datoen for SCT til datoen for alvorlig VOD-diagnose.
  • Hemodynamisk ustabilitet som definert av et krav om flere pressorer, eller manglende evne til å opprettholde gjennomsnittlig arterielt trykk (for barn: å opprettholde gjennomsnittlig arterielt trykk innenfor 1 standardavvik av aldersjusterte nivåer) med enkelt trykkstøtte.
  • Kvinne som er gravid.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Defibrotide
Defibrotid 25 mg/kg dag gitt i 4 oppdelte doser omtrent hver 6. time
Legemiddel: Defibrotide

Defibrotid er et enkelttrådet polydeoksyribonukleotid avledet fra tarmslimhinnen fra svin ved kontrollert depolymerisering. Defibrotid har en kompleks virkningsmekanisme med antitrombotiske, anti-iskemiske, anti-inflammatoriske, anti-adhesive og trombolytiske egenskaper, men ingen signifikant systemisk antikoagulerende effekt.

Defibrotid doseres intravenøst ​​som en 2-timers infusjon hver 6. time i en dose på 25 mg/kg/dag. Anbefalt behandlingsvarighet er 21 dager.

Legemiddel: Defibrotide

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Overlevelse etter dag+100 etter stamcelletransplantasjon eller kjemoterapi
Tidsramme: Dag +100 fra HSCT eller 100 dager fra start av kjemoterapi
Dag +100 fra HSCT eller 100 dager fra start av kjemoterapi

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studiestol: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
  • Hovedetterforsker: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2008

Først lagt ut (Anslag)

5. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. november 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2017

Sist bekreftet

1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P2006-05

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere