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Defibrotid für Patienten mit hepatischer Venenverschlusskrankheit: Eine Behandlungs-IND-Studie (Treatment IND)

2. November 2017 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals
Einarmige, offene Studie zur Bereitstellung von Defibrotide für Patienten, bei denen VOD diagnostiziert wurde. Defibrotid ist über den Emergency Use IND-Mechanismus (auch bekannt als Compassionate Use oder Single Patient Named Use) nicht mehr verfügbar. Dieses Protokoll ist der einzige Mechanismus, durch den Defibrotide Patienten in den USA zur Verfügung gestellt werden kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1206

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
        • Arizona Oncology
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • University Of Arkansas For Medical Services
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • The University of California, San Diego
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95816
        • Sutter Institute for Medical Research
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Health System
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady's Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • US Oncology - Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale - New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours-Al duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 42803
        • Florida Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital Specialty Physicians
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwest Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
      • Maywood, Illinois, Vereinigte Staaten, 60153
        • Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46237
        • Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville Research Foundation
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Hospital
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87106
        • Presbyterian Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital - BMT Program
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
      • Stony Brook, New York, Vereinigte Staaten, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Children's Hospital Medical
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45236
        • The Jewish Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University, James Cancer Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • The University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • West Penn Allegheny Health System
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Greenville Health System Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
        • Avera Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Sam Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Health Care Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26505
        • Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Zu den Einreisekriterien gehören:

  1. Klinische Diagnose von VOD, erstellt durch Baltimore-Kriterien, modifizierte Seattle-Kriterien oder durch Biopsie nachgewiesen:

    1.1 Baltimore-Kriterien – Bilirubin ≥2 mg/dL und mindestens 2 der folgenden klinischen Befunde:

    • Aszites (röntgenologische oder körperliche Untersuchung)
    • Gewichtszunahme von ≥5 % im Vergleich zum Tag der Konditionierung – falls dieser Wert nicht verfügbar ist, kann das Gewicht am Tag der Aufnahme in die SCT-Einheit verwendet werden)
    • Hepatomegalie; gegenüber dem Ausgangswert erhöht.

    1.2 Modifizierte Seattle-Kriterien: Mindestens zwei der folgenden Kriterien

    • Bilirubin ≥2 mg/dl
    • Aszites (röntgenologische oder körperliche Untersuchung) und/oder Gewichtszunahme ≥5 % über dem Ausgangsgewicht (definiert als Gewicht am ersten Tag der Konditionierung – wenn dieser Wert nicht verfügbar ist, kann das Gewicht am Tag der Aufnahme in die SCT-Einheit verwendet werden )
    • Die Hepatomegalie nahm gegenüber dem Ausgangswert zu

    1.3 Patienten, die die Baltimore-Kriterien oder die modifizierten Seattle-Kriterien nicht erfüllen und eine durch Biopsie nachgewiesene VOD aufweisen, sind teilnahmeberechtigt.

  2. Der Patient muss auch eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

  • Die Verwendung von Medikamenten, die das Blutungsrisiko erhöhen, ist nicht erlaubt. Die Verwendung von Heparin oder anderen Antikoagulanzien innerhalb von 12 Stunden ist nicht erlaubt, es sei denn, sie werden zur routinemäßigen Behandlung des zentralvenösen Zugangs, zur fibrinolytischen Instillation zum Verschluss des zentralvenösen Zugangs, zur intermittierenden Dialyse oder zur Ultrafiltration von CVVH verwendet.
  • Klinisch signifikante unkontrollierte akute Blutung, definiert als Blutung, die > 15 cc/kg an gepackten roten Blutkörperchen erfordert (z erfordert > 3 Einheiten gepackter roter Blutkörperchen/24 Stunden), um den Blutverlust zu ersetzen, ODER Blutungen an einer Stelle, die nach Ansicht des Prüfarztes eine potenziell lebensbedrohliche Quelle darstellt (z. Lungenblutung oder ZNS-Blutung), unabhängig von der Höhe des Blutverlusts, zu jedem Zeitpunkt vom Datum der SCT bis zum Datum der schweren VOD-Diagnose.
  • Hämodynamische Instabilität, definiert durch die Notwendigkeit mehrerer Pressoren oder Unfähigkeit, den mittleren arteriellen Druck aufrechtzuerhalten (für Kinder: den mittleren arteriellen Druck innerhalb von 1 Standardabweichung der altersangepassten Werte aufrechtzuerhalten) mit Unterstützung durch einen einzelnen Pressor.
  • Frau, die schwanger ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Defibrotid
Defibrotide 25 mg/kg Tag, verteilt auf 4 Einzeldosen etwa alle 6 Stunden
Arzneimittel: Defibrotid

Defibrotid ist ein einzelsträngiges Polydesoxyribonukleotid, das durch kontrollierte Depolymerisation aus der Darmschleimhaut von Schweinen gewonnen wird. Defibrotid hat einen komplexen Wirkmechanismus mit antithrombotischen, antiischämischen, entzündungshemmenden, antiadhäsiven und thrombolytischen Eigenschaften, aber ohne signifikante systemische gerinnungshemmende Wirkung.

Defibrotid wird alle 6 Stunden als 2-stündige Infusion in einer Dosis von 25 mg/kg/Tag intravenös verabreicht. Die empfohlene Therapiedauer beträgt 21 Tage.

Arzneimittel: Defibrotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Überleben bis Tag+100 nach Stammzelltransplantation oder Chemotherapie
Zeitfenster: Tag +100 ab HSCT oder 100 Tage ab Beginn der Chemotherapie
Tag +100 ab HSCT oder 100 Tage ab Beginn der Chemotherapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienstuhl: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
  • Hauptermittler: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. November 2017

Zuletzt verifiziert

1. November 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P2006-05

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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