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간정맥 폐쇄성 질환 환자를 위한 섬유소 제거제: 치료 IND 연구 (Treatment IND)

2017년 11월 2일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals

VOD 진단을 받은 환자에게 Defibrotide를 제공하기 위한 단일군, 공개 라벨 연구. Defibrotide는 응급 사용 IND 메커니즘(동정적 사용 또는 단일 환자 지정 사용이라고도 함)을 통해 더 이상 사용할 수 없습니다. 이 프로토콜은 Defibrotide가 미국의 환자에게 제공될 수 있는 유일한 메커니즘입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

간정맥 폐쇄성 질환

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

1206

단계

3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, 미국, 35233
    - Children's Hospital of Alabama
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, 미국, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
  - Phoenix, Arizona, 미국, 85054
    - Mayo Clinic Cancer Center
  - Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
    - Arizona Oncology
  - Tucson, Arizona, 미국, 85724
    - University Medical Center
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
    - University Of Arkansas For Medical Services
- California
  - Duarte, California, 미국, 91010
    - City of Hope Medical Center
  - La Jolla, California, 미국, 92037
    - The University of California, San Diego
  - Loma Linda, California, 미국, 92354
    - Loma Linda University
  - Long Beach, California, 미국, 90806
    - Long Beach Memorial Medical Center
  - Los Angeles, California, 미국, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Oakland, California, 미국, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
  - Orange, California, 미국, 92868
    - Children's Hospital of Orange County (CHOC)
  - Sacramento, California, 미국, 95816
    - Sutter Institute for Medical Research
  - Sacramento, California, 미국, 95817
    - University Of California Davis Health System
  - San Diego, California, 미국, 92123
    - Rady's Children's Hospital - San Diego
  - San Francisco, California, 미국, 94143
    - University Of California San Francisco Medical Center
  - Stanford, California, 미국, 94305
    - Stanford University Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, 미국, 80045
    - Children's Hospital Colorado
  - Denver, Colorado, 미국, 80218
    - US Oncology - Denver
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, 미국, 06520
    - Yale - New Haven Hospital
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, 미국, 19803
    - Nemours-Al duPont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, 미국, 20010
    - Children's National Medical Center
  - Washington, District of Columbia, 미국, 20007
    - Georgetown University Hospital
- Florida
  - Gainesville, Florida, 미국, 32610
    - UF Health Shands Hospital
  - Miami, Florida, 미국, 33136
    - Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
  - Miami, Florida, 미국, 33155
    - Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
  - Orlando, Florida, 미국, 42803
    - Florida Hospital
  - Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
    - All Children's Hospital Specialty Physicians
  - Tampa, Florida, 미국, 33612
    - H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, 미국, 30322
    - Emory University Hospital
  - Atlanta, Georgia, 미국, 30342
    - Northside Hospital
  - Atlanta, Georgia, 미국, 30322
    - Childrens Healthcare of Atlanta
- Hawaii
  - Honolulu, Hawaii, 미국, 96826
    - Kapi'olani Medical Center for Women and Children
- Illinois
  - Chicago, Illinois, 미국, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  - Chicago, Illinois, 미국, 60612
    - Rush University Medical Center
  - Chicago, Illinois, 미국, 60611
    - Northwest Memorial Hospital
  - Chicago, Illinois, 미국, 60637
    - Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
  - Maywood, Illinois, 미국, 60153
    - Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
    - Riley Hospital for Children
  - Indianapolis, Indiana, 미국, 46237
    - Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, 미국, 52242
    - University of Iowa Hospitals & Clinics
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, 미국, 66160
    - University of Kansas Cancer Center
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, 미국, 40202
    - Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
  - Louisville, Kentucky, 미국, 40202
    - University Of Louisville Research Foundation
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
    - Children's Hospital
  - New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
    - Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, 미국, 21287
    - Johns Hopkins University
  - Baltimore, Maryland, 미국, 21201
    - University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
  - Bethesda, Maryland, 미국, 20892
    - National Institutes of Health
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, 미국, 02215
    - Beth Israel Deaconess Medical Center
  - Boston, Massachusetts, 미국, 02115
    - Dana-Farber Cancer Institute
  - Boston, Massachusetts, 미국, 02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Boston, Massachusetts, 미국, 02111
    - Tufts Medical Center
  - Boston, Massachusetts, 미국, 02115
    - Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
    - University of Michigan Health System
  - Detroit, Michigan, 미국, 48202
    - Henry Ford Hospital
  - Detroit, Michigan, 미국, 48201
    - Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
  - Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
  - Rochester, Minnesota, 미국, 55905
    - Mayo Clinic
- Mississippi
  - Jackson, Mississippi, 미국, 39216
    - University of Mississippi Medical Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, 미국, 64108
    - Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
  - Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
    - Washington University/St. Louis Children's Hospital
  - Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
    - Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, 미국, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
    - Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
  - New Brunswick, New Jersey, 미국, 08903
    - Rutgers Cancer Institute of New Jersey
- New Mexico
  - Albuquerque, New Mexico, 미국, 87106
    - Presbyterian Hospital
- New York
  - Buffalo, New York, 미국, 14263
    - Roswell Park Cancer Institute
  - New Hyde Park, New York, 미국, 11040
    - Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
  - New York, New York, 미국, 10016
    - New York University School of Medicine
  - New York, New York, 미국, 10021
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  - New York, New York, 미국, 10029
    - Mount Sinai Medical Center
  - New York, New York, 미국, 10065
    - Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
  - New York, New York, 미국, 10029
    - Mount Sinai Hospital - BMT Program
  - New York, New York, 미국, 10032
    - Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
  - Rochester, New York, 미국, 14642
    - University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
  - Stony Brook, New York, 미국, 11794
    - Stony Brook University Hospital
  - The Bronx, New York, 미국, 10467
    - Montefiore Medical Center
  - Valhalla, New York, 미국, 10595
    - New York Medical College
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
    - The University of North Carolina at Chapel Hill
  - Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
    - Levine Children's Hospital
  - Durham, North Carolina, 미국, 27710
    - Duke University Medical Center
  - Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
    - Wake Forest Baptist Health
- Ohio
  - Akron, Ohio, 미국, 44308
    - Children's Hospital Medical
  - Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cincinnati, Ohio, 미국, 45236
    - The Jewish Hospital
  - Cleveland, Ohio, 미국, 44106
    - Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
  - Cleveland, Ohio, 미국, 44195
    - Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
  - Columbus, Ohio, 미국, 43210
    - The Ohio State University, James Cancer Hospital
  - Columbus, Ohio, 미국, 43205
    - Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
    - The University of Oklahoma Health Science Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, 미국, 97239
    - Oregon Health and Science University
  - Portland, Oregon, 미국, 97239
    - Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Danville, Pennsylvania, 미국, 17822
    - Geisinger Medical Center
  - Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
    - Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
    - The Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15219
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
  - Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
    - West Penn Allegheny Health System
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, 미국, 29425
    - Medical University of South Carolina
  - Greenville, South Carolina, 미국, 29605
    - Greenville Health System Cancer Institute
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
    - Avera Cancer Institute
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, 미국, 38104
    - Methodist University Hospital
  - Memphis, Tennessee, 미국, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
  - Nashville, Tennessee, 미국, 37203
    - The Children's Hospital at TriStar Centennial
  - Nashville, Tennessee, 미국, 37232
    - Vanderbilt Ingram Cancer Center
- Texas
  - Dallas, Texas, 미국, 75235
    - Children's Medical Center of Dallas
  - Fort Sam Houston, Texas, 미국, 78234
    - San Antonio Military Medical Center
  - Fort Worth, Texas, 미국, 76104
    - Cook Children's Health Care Hospital
  - Houston, Texas, 미국, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - Houston, Texas, 미국, 77030
    - University of Texas MD Anderson Cancer Center
  - Houston, Texas, 미국, 77030
    - Texas Children's Hospital
  - Houston, Texas, 미국, 77030
    - The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
  - San Antonio, Texas, 미국, 78229
    - Methodist Healthcare System of San Antonio
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
    - University of Utah
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
    - University of Virginia Health System
  - Norfolk, Virginia, 미국, 23507
    - Children's Hospital of the King's Daughter
  - Richmond, Virginia, 미국, 23298
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, 미국, 98109
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
  - Spokane, Washington, 미국, 99204
    - Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, 미국, 26505
    - Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, 미국, 53792
    - University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
  - Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
    - Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

입력 기준에는 다음이 포함됩니다.

Baltimore Criteria, Modified Seattle Criteria 또는 입증된 생검에 의한 VOD의 임상 진단:
1.1 볼티모어 기준 - 빌리루빈 ≥2 mg/dL 및 다음 임상 소견 중 최소 2개:
- 복수(방사선 촬영 또는 신체 검사)
- 컨디셔닝 당일 대비 5% 이상의 체중 증가 - 이 값을 사용할 수 없는 경우 SCT 입소일의 체중을 사용할 수 있음)
- 간비대; 기준선보다 증가했습니다.
1.2 수정된 시애틀 기준: 다음 중 최소 두 가지
- 빌리루빈 ≥2mg/dL
- 복수(방사선 또는 신체 검사) 및/또는 기준선 체중보다 5% 이상 증가한 체중(컨디셔닝 첫날 체중으로 정의됨- 이 값을 사용할 수 없는 경우 SCT 장치에 입원한 날짜의 체중이 사용될 수 있음) )
- 간 비대가 기준선보다 증가했습니다.
1.3 볼티모어 기준 또는 수정된 시애틀 기준을 충족하지 않고 VOD가 입증된 생검을 받은 환자는 자격이 있습니다.
환자는 서면 동의서를 제공해야 합니다.

제외 기준:

출혈의 위험을 증가시키는 약물의 사용은 허용되지 않습니다. 일상적인 중심정맥관 관리, 중심정맥관 폐쇄를 위한 섬유소용해 점적, 간헐적 투석 또는 CVVH의 한외여과를 위해 사용하지 않는 한 헤파린 또는 기타 항응고제의 사용은 12시간 이내에 허용되지 않습니다.
> 15 cc/kg 이상의 농축 적혈구를 필요로 하는 출혈로 정의되는 임상적으로 유의미한 조절되지 않는 급성 출혈(예: 체중이 20 kg이고 24시간당 > 300cc의 농축 적혈구를 필요로 하는 소아 환자 또는 체중 70 kg 및 혈액 손실을 대체하기 위해 >3 단위의 포장된 적혈구/24시간 필요), 또는 연구자의 의견으로는 잠재적인 생명을 위협하는 원인을 구성하는 부위로부터의 출혈(예: 폐출혈 또는 중추신경계 출혈), SCT 날짜부터 중증 VOD 진단 날짜까지 어느 시점에서든 실혈량에 관계없이
다중 압박기의 요구 사항으로 정의되는 혈역학적 불안정성 또는 단일 압박기 지원으로 평균 동맥압을 유지할 수 없음(어린이의 경우: 연령 조정 수준의 1 표준 편차 내에서 평균 동맥압을 유지하기 위해).
임신한 여자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 치료
할당: 해당 없음
중재 모델: 단일 그룹 할당
마스킹: 없음(오픈 라벨)

팔의 수

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔	개입 / 치료
실험적: 섬유소 제거제 Defibrotide 25 mg/kg day를 약 6시간마다 4회 분할 투여	의약품: 섬유소 제거제 Defibrotide는 제어된 해중합에 의해 돼지 장 점막에서 유래된 단일 가닥 폴리데옥시리보뉴클레오티드입니다. Defibrotide는 항혈전성, 항허혈성, 항염증성, 항유착성 및 혈전용해성 특성을 가진 복잡한 작용 기전을 가지고 있지만 유의한 전신 항응고 효과는 없습니다. Defibrotide는 25mg/kg/일의 용량으로 6시간마다 2시간 주입으로 정맥 투여됩니다. 권장 치료 기간은 21일입니다. 의약품: 섬유소 제거제

참가자 그룹 / 팔

개입 / 치료

실험적: 섬유소 제거제

Defibrotide 25 mg/kg day를 약 6시간마다 4회 분할 투여

의약품: 섬유소 제거제

Defibrotide는 제어된 해중합에 의해 돼지 장 점막에서 유래된 단일 가닥 폴리데옥시리보뉴클레오티드입니다. Defibrotide는 항혈전성, 항허혈성, 항염증성, 항유착성 및 혈전용해성 특성을 가진 복잡한 작용 기전을 가지고 있지만 유의한 전신 항응고 효과는 없습니다.

Defibrotide는 25mg/kg/일의 용량으로 6시간마다 2시간 주입으로 정맥 투여됩니다. 권장 치료 기간은 21일입니다.

의약품: 섬유소 제거제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	기간
줄기세포 이식 또는 화학요법 후 100일까지 생존 기간: HSCT에서 +100일 또는 화학 요법 시작에서 100일	HSCT에서 +100일 또는 화학 요법 시작에서 100일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jazz Pharmaceuticals

수사관

연구 의자: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
수석 연구원: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2007년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 2월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 3월 4일

처음 게시됨 (추정)

2008년 3월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 11월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 11월 2일

마지막으로 확인됨

2017년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

P2006-05

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .