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Défibrotide pour les patients atteints de maladie veino-occlusive hépatique : une étude de traitement IND (Treatment IND)

2 novembre 2017 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals
Étude ouverte à un seul bras pour fournir le défibrotide aux patients diagnostiqués avec une MVO. Le défibrotide n'est plus disponible via le mécanisme IND d'utilisation d'urgence (également connu sous le nom d'utilisation compassionnelle ou d'utilisation nominative d'un seul patient). Ce protocole est le seul mécanisme par lequel Defibrotide peut être mis à la disposition des patients aux États-Unis.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1206

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
        • Arizona Oncology
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • University Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • University Of Arkansas For Medical Services
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • The University of California, San Diego
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Loma Linda University
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
      • Sacramento, California, États-Unis, 95816
        • Sutter Institute for Medical Research
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University Of California Davis Health System
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady's Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218
        • US Oncology - Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale - New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours-Al duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando, Florida, États-Unis, 42803
        • Florida Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • All Children's Hospital Specialty Physicians
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwest Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
      • Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
        • Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46237
        • Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University Of Louisville Research Foundation
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Hospital
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87106
        • Presbyterian Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Hospital - BMT Program
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
      • Stony Brook, New York, États-Unis, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Children's Hospital Medical
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45236
        • The Jewish Hospital
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University, James Cancer Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • The University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15219
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • West Penn Allegheny Health System
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Greenville Health System Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Avera Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Sam Houston, Texas, États-Unis, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Health Care Hospital
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26505
        • Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Les critères d'entrée comprennent les éléments suivants :

  1. Diagnostic clinique de MVO, établi selon les critères de Baltimore, les critères de Seattle modifiés ou une biopsie prouvée :

    1.1 Critères de Baltimore - Bilirubine ≥ 2 mg/dL et au moins 2 des résultats cliniques suivants :

    • Ascite (examen radiographique ou physique)
    • Gain de poids ≥5 % par rapport au jour du conditionnement-- si cette valeur n'est pas disponible, le poids à la date d'admission à l'unité SCT peut être utilisé)
    • hépatomégalie ; augmenté par rapport à la ligne de base.

    1.2 Critères de Seattle modifiés : au moins deux des critères suivants

    • Bilirubine ≥2 mg/dL
    • Ascite (examen radiographique ou physique) et/ou prise de poids ≥ 5 % au-dessus du poids initial (défini comme le poids au premier jour du conditionnement - si cette valeur n'est pas disponible, le poids à la date d'admission à l'unité SCT peut être utilisé )
    • hépatomégalie augmentée par rapport à la ligne de base

    1.3 Les patients qui ne répondent pas aux critères de Baltimore ou aux critères de Seattle modifiés et dont la VOD est prouvée par biopsie sont éligibles.

  2. Le patient doit également fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  • L'utilisation de tout médicament qui augmente le risque d'hémorragie est interdite. L'utilisation d'héparine ou d'autres anticoagulants est interdite dans les 12 heures, à moins qu'elle ne soit utilisée pour la gestion courante de la voie veineuse centrale, l'instillation fibrinolytique pour l'occlusion de la voie veineuse centrale, la dialyse intermittente ou l'ultrafiltration de CVVH.
  • Saignement aigu non contrôlé cliniquement significatif, défini comme une hémorragie nécessitant > 15 cc/kg de concentré de globules rouges (par exemple, un patient pédiatrique pesant 20 kg et nécessitant > 300 cc de concentré de globules rouges/24 heures, ou un patient adulte pesant 70 kg et nécessitant > 3 unités de concentré de globules rouges/24 heures) pour remplacer la perte de sang, OU saignement d'un site qui, de l'avis de l'investigateur, constitue une source potentiellement mortelle (par ex. hémorragie pulmonaire ou saignement du SNC), quelle que soit la quantité de sang perdu, à tout moment entre la date de la GCS et la date du diagnostic de MVO grave.
  • Instabilité hémodynamique définie par l'exigence de plusieurs presseurs ou incapacité à maintenir la pression artérielle moyenne (pour les enfants : maintenir la pression artérielle moyenne à moins d'un écart type des niveaux ajustés en fonction de l'âge) avec un seul appui presseur.
  • Femme enceinte.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Défibrotide
Défibrotide 25 mg/kg par jour administré en 4 doses fractionnées environ toutes les 6 heures
Médicament: Défibrotide

Le défibrotide est un polydésoxyribonucléotide simple brin dérivé de la muqueuse intestinale porcine par dépolymérisation contrôlée. Le défibrotide a un mécanisme d'action complexe avec des propriétés antithrombotiques, anti-ischémiques, anti-inflammatoires, anti-adhésives et thrombolytiques mais aucun effet anticoagulant systémique significatif.

Le défibrotide est administré par voie intraveineuse en perfusion de 2 heures toutes les 6 heures à une dose de 25 mg/kg/jour. La durée recommandée du traitement est de 21 jours.

Médicament: Défibrotide

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Survie au jour + 100 après la greffe de cellules souches ou la chimiothérapie
Délai: Jour +100 à partir de la HSCT ou 100 jours à partir du début de la chimiothérapie
Jour +100 à partir de la HSCT ou 100 jours à partir du début de la chimiothérapie

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
  • Chercheur principal: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 février 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2008

Première publication (Estimation)

5 mars 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 novembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2017

Dernière vérification

1 novembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P2006-05

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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