Дефибротид для пациентов с печеночной веноокклюзионной болезнью: исследование IND лечения (Treatment IND)
2 ноября 2017 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals
Одногрупповое открытое исследование по назначению дефибротида пациентам с диагнозом ВОБ.
Дефибротид больше не доступен через механизм IND для экстренного использования (также известный как использование из соображений сострадания или использование по имени одного пациента).
Этот протокол является единственным механизмом, с помощью которого дефибротид может быть доступен для пациентов в США.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1206
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
- Mayo Clinic Cancer Center
-
Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
- Arizona Oncology
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- University Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- University of Arkansas For Medical Services
-
-
California
-
Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
- City of Hope Medical Center
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- The University of California, San Diego
-
Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
- Loma Linda University
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Children's Hospital of Orange County (CHOC)
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95816
- Sutter Institute for Medical Research
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California Davis Health System
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady's Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California San Francisco Medical Center
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218
- US Oncology - Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
- Yale - New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Nemours-Al duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- UF Health Shands Hospital
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 42803
- Florida Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- All Children's Hospital Specialty Physicians
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Northside Hospital
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96826
- Kapi'olani Medical Center for Women and Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwest Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
- Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
-
Maywood, Illinois, Соединенные Штаты, 60153
- Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46237
- Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- University of Louisville Research Foundation
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Children's Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
- University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
- Henry Ford Hospital
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota Medical Center
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87106
- Presbyterian Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
- Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- New York University School of Medicine
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Mount Sinai Hospital - BMT Program
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
-
Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Children's Hospital Medical
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45236
- The Jewish Hospital
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- The Ohio State University, James Cancer Hospital
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- The University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15219
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- West Penn Allegheny Health System
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
- Greenville Health System Cancer Institute
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
- Avera Cancer Institute
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38104
- Methodist University Hospital
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Sam Houston, Texas, Соединенные Штаты, 78234
- San Antonio Military Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Health Care Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- University of Virginia Health System
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughter
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
-
Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26505
- Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Критерии входа включают следующее:
Клинический диагноз VOD, поставленный по Балтиморским критериям, модифицированным Сиэтлским критериям или подтвержденный биопсией:
1.1 Балтиморские критерии — билирубин ≥2 мг/дл и не менее 2 из следующих клинических признаков:
- Асцит (рентгенологический или физикальный осмотр)
- Прибавка в весе ≥5% по сравнению со днем кондиционирования - если это значение недоступно, можно использовать вес на дату поступления в отделение SCT)
- гепатомегалия; увеличилась по сравнению с исходным уровнем.
1.2 Модифицированные Сиэтлские критерии: не менее двух из следующих
- Билирубин ≥2 мг/дл
- Асцит (рентгенологическое или физикальное исследование) и/или прибавка в весе ≥5% по сравнению с исходным весом (определяется как вес в первый день кондиционирования — если это значение недоступно, можно использовать вес на дату поступления в отделение SCT) )
- гепатомегалия увеличилась по сравнению с исходным уровнем
1.3 Пациенты, которые не соответствуют Балтиморским критериям или модифицированным Сиэтлским критериям и имеют VOD, подтвержденную биопсией, имеют право на участие.
- Пациент также должен предоставить письменное информированное согласие.
Критерий исключения:
- Использование любых лекарств, которые увеличивают риск кровотечения, запрещено. Использование гепарина или других антикоагулянтов запрещено в течение 12 часов, за исключением случаев, когда они используются для рутинного лечения центрального венозного русла, инстилляций фибринолиза при окклюзии центрального венозного русла, прерывистого диализа или ультрафильтрации ХВВГ.
- Клинически значимое неконтролируемое острое кровотечение, определяемое как кровоизлияние, требующее > 15 см3/кг эритроцитарной массы (например, у ребенка с массой тела 20 кг, которому требуется > 300 см3 эритроцитарной массы в сутки, или у взрослого пациента с массой тела 70 кг и требуется >3 единиц эритроцитарной массы/24 часа) для возмещения кровопотери ИЛИ кровотечения из места, которое, по мнению исследователя, представляет собой потенциальный опасный для жизни источник (например, легочное кровотечение или кровотечение из ЦНС), независимо от объема кровопотери, в любой момент с даты ТСК до даты диагностики тяжелой ВОБ.
- Гемодинамическая нестабильность, определяемая потребностью в нескольких прессорах или неспособностью поддерживать среднее артериальное давление (для детей: поддерживать среднее артериальное давление в пределах 1 стандартного отклонения от скорректированного по возрасту уровня) при поддержке одним прессором.
- Женщина, которая беременна.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дефибротид
Дефибротид 25 мг/кг в сутки в 4 приема примерно каждые 6 часов.
|
Дефибротид представляет собой одноцепочечный полидезоксирибонуклеотид, полученный из слизистой оболочки кишечника свиней путем контролируемой деполимеризации. Дефибротид имеет сложный механизм действия с антитромботическими, антиишемическими, противовоспалительными, антиадгезивными и тромболитическими свойствами, но не имеет значительного системного антикоагулянтного действия. Дефибротид вводят внутривенно в виде 2-часовой инфузии каждые 6 часов в дозе 25 мг/кг/сут. Рекомендуемая продолжительность терапии составляет 21 день. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Выживаемость на день + 100 после трансплантации стволовых клеток или химиотерапии
Временное ограничение: День +100 после ТГСК или 100 дней от начала химиотерапии
|
День +100 после ТГСК или 100 дней от начала химиотерапии
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
- Главный следователь: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Richardson PG, Murakami C, Jin Z, Warren D, Momtaz P, Hoppensteadt D, Elias AD, Antin JH, Soiffer R, Spitzer T, Avigan D, Bearman SI, Martin PL, Kurtzberg J, Vredenburgh J, Chen AR, Arai S, Vogelsang G, McDonald GB, Guinan EC. Multi-institutional use of defibrotide in 88 patients after stem cell transplantation with severe veno-occlusive disease and multisystem organ failure: response without significant toxicity in a high-risk population and factors predictive of outcome. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4337-43. doi: 10.1182/blood-2002-04-1216. Epub 2002 Aug 1.
- Richardson PG, Smith AR, Kernan NA, Lehmann L, Ryan RJ, Grupp SA. Analysis of Time to Complete Response after Defibrotide Initiation in Patients with Hepatic Veno-Occlusive Disease/Sinusoidal Obstruction Syndrome after Hematopoietic Cell Transplantation. Transplant Cell Ther. 2021 Jan;27(1):88.e1-88.e6. doi: 10.1016/j.bbmt.2020.09.008. Epub 2020 Sep 17.
- Kernan NA, Grupp S, Smith AR, Arai S, Triplett B, Antin JH, Lehmann L, Shore T, Ho VT, Bunin N, Iacobelli M, Liang W, Hume R, Tappe W, Soiffer R, Richardson P. Final results from a defibrotide treatment-IND study for patients with hepatic veno-occlusive disease/sinusoidal obstruction syndrome. Br J Haematol. 2018 Jun;181(6):816-827. doi: 10.1111/bjh.15267. Epub 2018 May 16.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 декабря 2007 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 февраля 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 марта 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
5 марта 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 ноября 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 ноября 2017 г.
Последняя проверка
1 ноября 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- P2006-05
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .