Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Defibrotyd dla pacjentów z chorobą zarostową żył wątrobowych: badanie IND dotyczące leczenia (Treatment IND)

2 listopada 2017 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals
Jednoramienne, otwarte badanie mające na celu podanie defibrotydu pacjentom, u których zdiagnozowano VOD. Defibrotyd nie jest już dostępny w ramach mechanizmu awaryjnego użycia IND (znanego również jako zastosowanie indywidualne lub indywidualne użycie przez jednego pacjenta). Ten protokół jest jedynym mechanizmem, za pomocą którego Defibrotide może być udostępniany pacjentom w USA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1206

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Arizona Oncology
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University Of Arkansas For Medical Services
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • The University of California, San Diego
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
        • Sutter Institute for Medical Research
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University Of California Davis Health System
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady's Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • US Oncology - Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale - New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours-Al duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 42803
        • Florida Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital Specialty Physicians
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwest Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46237
        • Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University Of Louisville Research Foundation
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
        • Presbyterian Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Hospital - BMT Program
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Children's Hospital Medical
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45236
        • The Jewish Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University, James Cancer Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • The University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • West Penn Allegheny Health System
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenville Health System Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
        • Avera Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Sam Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Health Care Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26505
        • Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria wejścia obejmują:

  1. Rozpoznanie kliniczne VOD dokonane według kryteriów Baltimore, zmodyfikowanych kryteriów z Seattle lub potwierdzone biopsją:

    1.1 Kryteria Baltimore — bilirubina ≥2 mg/dl i co najmniej 2 z następujących objawów klinicznych:

    • Wodobrzusze (badanie radiograficzne lub fizykalne)
    • Przyrost masy ciała ≥5% w stosunku do dnia kondycjonowania – jeśli ta wartość nie jest dostępna, można przyjąć wagę z dnia przyjęcia na oddział SCT)
    • powiększenie wątroby; wzrosła w stosunku do wartości wyjściowej.

    1.2 Zmodyfikowane kryteria Seattle: Co najmniej dwa z poniższych

    • Bilirubina ≥2 mg/dl
    • Wodobrzusze (badanie radiologiczne lub fizykalne) i/lub przyrost masy ciała ≥5% powyżej masy wyjściowej (określany jako masa w pierwszym dniu kondycjonowania – jeśli ta wartość nie jest dostępna, można przyjąć wagę z dnia przyjęcia na oddział SCT) )
    • zwiększenie hepatomegalii w stosunku do wartości początkowej

    1.3 Kwalifikują się pacjenci, którzy nie spełniają Kryteriów Baltimore lub Zmodyfikowanych Kryteriów Seattle i mają VOD potwierdzone biopsją.

  2. Pacjent musi również przedstawić pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Niedozwolone jest stosowanie jakichkolwiek leków zwiększających ryzyko krwotoku. Zabrania się stosowania heparyny lub innych antykoagulantów w ciągu 12 godzin, chyba że są one stosowane do rutynowego zakładania żyły centralnej, wkraplania fibrynolitycznego w celu zamknięcia żyły centralnej, przerywanej dializy lub ultrafiltracji CVVH.
  • Klinicznie istotne niekontrolowane ostre krwawienie, definiowane jako krwotok wymagający > 15 cm3/kg koncentratu krwinek czerwonych (np. wymagających >3 jednostek koncentratu krwinek czerwonych/24 godziny) w celu uzupełnienia utraty krwi LUB krwawienia z miejsca, które w ocenie Badacza stanowi potencjalne źródło zagrożenia życia (np. krwotok płucny lub krwawienie do OUN), niezależnie od ilości utraconej krwi, w dowolnym momencie od daty SCT do daty rozpoznania ciężkiej VOD.
  • Niestabilność hemodynamiczna zdefiniowana jako konieczność stosowania wielu ciśnieniomierzy lub niemożność utrzymania średniego ciśnienia tętniczego (u dzieci: utrzymanie średniego ciśnienia tętniczego w granicach 1 odchylenia standardowego poziomów dostosowanych do wieku) przy pomocy jednego ciśnieniomierza.
  • Kobiety, które są w ciąży.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Defibrotyd
Defibrotyd 25 mg/kg dziennie w 4 dawkach podzielonych mniej więcej co 6 godzin
Lek: Defibrotyd

Defibrotyd jest jednoniciowym polideoksyrybonukleotydem pochodzącym z błony śluzowej jelita świni w drodze kontrolowanej depolimeryzacji. Defibrotyd ma złożony mechanizm działania z właściwościami przeciwzakrzepowymi, przeciwniedokrwiennymi, przeciwzapalnymi, przeciwadhezyjnymi i trombolitycznymi, ale bez znaczącego ogólnoustrojowego działania przeciwzakrzepowego.

Defibrotyd podaje się dożylnie w postaci 2-godzinnego wlewu co 6 godzin w dawce 25 mg/kg mc./dobę. Zalecany czas trwania terapii to 21 dni.

Lek: Defibrotyd

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Przeżycie do dnia + 100 po przeszczepie komórek macierzystych lub chemioterapii
Ramy czasowe: Dzień +100 od HSCT lub 100 dni od rozpoczęcia chemioterapii
Dzień +100 od HSCT lub 100 dni od rozpoczęcia chemioterapii

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Śledczy

  • Krzesło do nauki: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
  • Główny śledczy: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P2006-05

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj