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用于肝静脉闭塞性疾病患者的去纤维多核苷酸：一项治疗 IND 研究 (Treatment IND)

2017年11月2日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
为诊断为 VOD 的患者提供去纤维多核苷酸的单臂、开放标签研究。 通过紧急使用 IND 机制（也称为同情使用，或单一患者指定使用），去纤维多核苷酸不再可用。 该方案是美国患者可以使用去纤维多肽的唯一机制。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

1206

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Scottsdale、Arizona、美国、85258
        • Arizona Oncology
      • Tucson、Arizona、美国、85724
        • University Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • University Of Arkansas For Medical Services
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope Medical Center
      • La Jolla、California、美国、92037
        • The University of California, San Diego
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • Loma Linda University
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
      • Sacramento、California、美国、95816
        • Sutter Institute for Medical Research
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University Of California Davis Health System
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady's Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80218
        • US Oncology - Denver
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • Yale - New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Nemours-Al duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando、Florida、美国、42803
        • Florida Hospital
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • All Children's Hospital Specialty Physicians
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwest Memorial Hospital
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
      • Maywood、Illinois、美国、60153
        • Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis、Indiana、美国、46237
        • Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University Of Louisville Research Foundation
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Henry Ford Hospital
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87106
        • Presbyterian Hospital
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
      • New York、New York、美国、10016
        • New York University School of Medicine
      • New York、New York、美国、10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York、New York、美国、10065
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Hospital - BMT Program
      • New York、New York、美国、10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
      • Stony Brook、New York、美国、11794
        • Stony Brook University Hospital
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Children's Hospital Medical
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati、Ohio、美国、45236
        • The Jewish Hospital
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University, James Cancer Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • The University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15219
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • West Penn Allegheny Health System
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • Greenville Health System Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、美国、57105
        • Avera Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Sam Houston、Texas、美国、78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Health Care Hospital
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26505
        • Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

进入标准包括以下内容：

  1. VOD 的临床诊断，根据巴尔的摩标准、修改后的西雅图标准或活检证明：

    1.1 巴尔的摩标准-胆红素≥2 mg/dL 和至少 2 个以下临床发现：

    • 腹水（射线照相或体格检查）
    • 与调理当天相比体重增加≥5%——如果该值不可用，可使用进入 SCT 单元之日的体重）
    • 肝肿大；增加超过基线。

    1.2 修改后的西雅图标准：至少满足以下两项

    • 胆红素≥2 毫克/分升
    • 腹水（放射照相或体格检查）和/或体重增加超过基线体重 ≥5%（定义为调节第一天的体重——如果该值不可用，则可以使用进入 SCT 单位之日的体重)
    • 肝肿大增加超过基线

    1.3 不符合巴尔的摩标准或修改后的西雅图标准且经活检证实为 VOD 的患者符合资格。

  2. 患者还必须提供书面知情同意书。

排除标准：

  • 不允许使用任何会增加出血风险的药物。 12 小时内不允许使用肝素或其他抗凝剂，除非用于常规中心静脉管路管理、中心静脉管路阻塞的纤溶滴注、间歇性透析或 CVVH 超滤。
  • 具有临床意义的无法控制的急性出血，定义为需要 > 15 cc/kg 浓缩红细胞的出血（例如，体重 20 kg 且需要 > 300cc 浓缩红细胞/24 小时的儿童患者，或体重 70 kg 和需要 >3 个单位的浓缩红细胞/24 小时）来补充失血，或从研究者认为构成潜在危及生命来源的部位出血（例如， 肺出血或 CNS 出血），无论失血量如何，从 SCT 日期到严重 VOD 诊断日期的任何时间点。
  • 血流动力学不稳定，定义为需要多个升压器，或无法通过单一升压器支持维持平均动脉压（对于儿童：将平均动脉压维持在年龄调整水平的 1 个标准差范围内）。
  • 怀孕的妇女。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：去纤维多核苷酸
去纤维多核苷酸 25 mg/kg 天，大约每 6 小时分 4 次给药
药品：去纤维多核苷酸

Defibrotide 是一种单链聚脱氧核糖核苷酸，通过受控解聚从猪肠粘膜中提取。 Defibrotide 具有复杂的作用机制，具有抗血栓形成、抗缺血、抗炎、抗粘连和溶解血栓的特性，但没有显着的全身抗凝作用。

去纤维多核苷酸以 25 mg/kg/天的剂量每 6 小时静脉输注 2 小时。 推荐的治疗持续时间为 21 天。

药品：去纤维多核苷酸

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
干细胞移植或化疗后存活天数+100
大体时间：HSCT +100 天或化疗开始后 100 天
HSCT +100 天或化疗开始后 100 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Jazz Pharmaceuticals

调查人员

  • 学习椅：William Tappe, M.D.、Jazz Pharmaceuticals
  • 首席研究员：Paul Richardson, M.D.、Dana-Farber Cancer Institute

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2007年12月1日

初级完成 (实际的)

2016年7月1日

研究完成 (实际的)

2016年9月1日

研究注册日期

首次提交

2008年2月25日

首先提交符合 QC 标准的

2008年3月4日

首次发布 (估计)

2008年3月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年11月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年11月2日

最后验证

2017年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • P2006-05

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