Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Defibrotid til patienter med hepatisk venookklusiv sygdom: En behandlings-IND-undersøgelse (Treatment IND)

2. november 2017 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals
Enkeltarm, åbent studie for at give Defibrotide til patienter diagnosticeret med VOD. Defibrotid er ikke længere tilgængeligt via IND-mekanismen til nødanvendelse (også kendt som medfølende brug eller enkeltpatient navngivet brug). Denne protokol er den eneste mekanisme, hvorved Defibrotide kan gøres tilgængeligt for patienter i USA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1206

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Cancer Center
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Arizona Oncology
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University Of Arkansas For Medical Services
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • The University of California, San Diego
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Long Beach Memorial Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95816
        • Sutter Institute for Medical Research
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Health System
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady's Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • US Oncology - Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale - New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours-Al duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 42803
        • Florida Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital Specialty Physicians
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwest Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46237
        • Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Research Foundation
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87106
        • Presbyterian Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital - BMT Program
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Children's Hospital Medical
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45236
        • The Jewish Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University, James Cancer Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • The University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • West Penn Allegheny Health System
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Greenville Health System Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Avera Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38104
        • Methodist University Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Sam Houston, Texas, Forenede Stater, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Health Care Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26505
        • Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Adgangskriterier omfatter følgende:

  1. Klinisk diagnose af VOD, lavet af Baltimore Criteria, Modified Seattle Criteria eller biopsi bevist:

    1.1 Baltimore-kriterier- Bilirubin ≥2 mg/dL og mindst 2 af følgende kliniske fund:

    • Ascites (radiografisk eller fysisk undersøgelse)
    • Vægtøgning på ≥5 % i forhold til konditioneringsdagen - hvis denne værdi ikke er tilgængelig, kan vægten på datoen for indlæggelse på SCT-enheden bruges)
    • Hepatomegali; steg i forhold til baseline.

    1.2 Ændrede Seattle-kriterier: Mindst to af følgende

    • Bilirubin ≥2 mg/dL
    • Ascites (radiografisk eller fysisk undersøgelse) og/eller vægtøgning ≥5 % over baselinevægt (defineret som vægt på den første dag af konditionering - hvis denne værdi ikke er tilgængelig, kan vægten på datoen for indlæggelse på SCT-enheden bruges )
    • hepatomegali steg over baseline

    1.3 Patienter, der ikke opfylder Baltimore-kriterierne eller modificerede Seattle-kriterier og har biopsidokumenteret VOD, er kvalificerede.

  2. Patienten skal også give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af medicin, der øger risikoen for blødning, er ikke tilladt. Brug af heparin eller andre antikoagulantia er ikke tilladt inden for 12 timer, medmindre det bruges til rutinemæssig central venelinjebehandling, fibrinolytisk instillation til central venelinjeokklusion, intermitterende dialyse eller ultrafiltrering af CVVH.
  • Klinisk signifikant ukontrolleret akut blødning, defineret som blødning, der kræver > 15 cc/kg pakkede røde blodlegemer (f.eks. en pædiatrisk patient, der vejer 20 kg og kræver > 300 cc pakkede røde blodlegemer/24 timer, eller en voksen patient, der vejer 70 kg og der kræves >3 enheder pakkede røde blodlegemer/24 timer) for at erstatte blodtab, ELLER blødning fra et sted, som efter efterforskerens mening udgør en potentiel livstruende kilde (f.eks. lungeblødning eller CNS-blødning), uanset mængden af ​​blodtab, på ethvert tidspunkt fra datoen for SCT til datoen for alvorlig VOD-diagnose.
  • Hæmodynamisk ustabilitet som defineret af et krav om flere pressorer eller manglende evne til at opretholde middelarterielt tryk (for børn: at opretholde middelarterielt tryk inden for 1 standardafvigelse af aldersjusterede niveauer) med enkelt pressorstøtte.
  • Kvinde, der er gravid.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Defibrotide
Defibrotid 25 mg/kg dag givet i 4 opdelte doser cirka hver 6. time
Medicin: Defibrotide

Defibrotid er et enkeltstrenget polydeoxyribonukleotid, der stammer fra tarmslimhinden hos svin ved kontrolleret depolymerisering. Defibrotid har en kompleks virkningsmekanisme med antitrombotiske, antiiskæmiske, antiinflammatoriske, anti-adhæsive og trombolytiske egenskaber, men ingen signifikant systemisk anti-koagulerende virkning.

Defibrotid doseres intravenøst ​​som en 2-timers infusion hver 6. time i en dosis på 25 mg/kg/dag. Den anbefalede behandlingsvarighed er 21 dage.

Medicin: Defibrotide

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Overlevelse efter dag+100 efter stamcelletransplantation eller kemoterapi
Tidsramme: Dag +100 fra HSCT eller 100 dage fra start af kemoterapi
Dag +100 fra HSCT eller 100 dage fra start af kemoterapi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studiestol: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
  • Ledende efterforsker: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2008

Først opslået (Skøn)

5. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. november 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. november 2017

Sidst verificeret

1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P2006-05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Defibrotide

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner