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Defibrotida para pacientes com doença veno-oclusiva hepática: um estudo IND de tratamento (Treatment IND)

2 de novembro de 2017 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Estudo aberto de braço único para fornecer Defibrotide a pacientes diagnosticados com VOD. A defibrotida não está mais disponível por meio do mecanismo IND de uso de emergência (também conhecido como uso compassivo ou uso nomeado em um único paciente). Este protocolo é o único mecanismo pelo qual o Defibrotide pode ser disponibilizado para pacientes nos EUA.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Doença Hepática Veno-Oclusiva

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1206

Estágio

Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
    - Children's Hospital of Alabama
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
  - Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
    - Mayo Clinic Cancer Center
  - Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
    - Arizona Oncology
  - Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
    - University Medical Center
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
    - University Of Arkansas For Medical Services
- California
  - Duarte, California, Estados Unidos, 91010
    - City of Hope Medical Center
  - La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
    - The University of California, San Diego
  - Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
    - Loma Linda University
  - Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
    - Long Beach Memorial Medical Center
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Oakland, California, Estados Unidos, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
  - Orange, California, Estados Unidos, 92868
    - Children's Hospital of Orange County (CHOC)
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
    - Sutter Institute for Medical Research
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    - University Of California Davis Health System
  - San Diego, California, Estados Unidos, 92123
    - Rady's Children's Hospital - San Diego
  - San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
    - University Of California San Francisco Medical Center
  - Stanford, California, Estados Unidos, 94305
    - Stanford University Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - Children's Hospital Colorado
  - Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
    - US Oncology - Denver
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
    - Yale - New Haven Hospital
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
    - Nemours-Al duPont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
    - Children's National Medical Center
  - Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
    - Georgetown University Hospital
- Florida
  - Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
    - UF Health Shands Hospital
  - Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    - Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
  - Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
    - Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
  - Orlando, Florida, Estados Unidos, 42803
    - Florida Hospital
  - Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
    - All Children's Hospital Specialty Physicians
  - Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
    - H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    - Emory University Hospital
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
    - Northside Hospital
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    - Childrens Healthcare of Atlanta
- Hawaii
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
    - Kapi'olani Medical Center for Women and Children
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
    - Rush University Medical Center
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Northwest Memorial Hospital
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
    - Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
  - Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
    - Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    - Riley Hospital for Children
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46237
    - Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    - University of Iowa Hospitals & Clinics
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
    - University of Kansas Cancer Center
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    - Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
  - Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    - University Of Louisville Research Foundation
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
    - Children's Hospital
  - New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
    - Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
    - Johns Hopkins University
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
    - University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
  - Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
    - National Institutes of Health
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
    - Beth Israel Deaconess Medical Center
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    - Dana-Farber Cancer Institute
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
    - Tufts Medical Center
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    - Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
    - University of Michigan Health System
  - Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
    - Henry Ford Hospital
  - Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
    - Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
  - Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    - Mayo Clinic
- Mississippi
  - Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
    - University of Mississippi Medical Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
    - Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
  - Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Washington University/St. Louis Children's Hospital
  - Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
    - Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    - Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
  - New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
    - Rutgers Cancer Institute of New Jersey
- New Mexico
  - Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
    - Presbyterian Hospital
- New York
  - Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
    - Roswell Park Cancer Institute
  - New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
    - Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
  - New York, New York, Estados Unidos, 10016
    - New York University School of Medicine
  - New York, New York, Estados Unidos, 10021
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  - New York, New York, Estados Unidos, 10029
    - Mount Sinai Medical Center
  - New York, New York, Estados Unidos, 10065
    - Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
  - New York, New York, Estados Unidos, 10029
    - Mount Sinai Hospital - BMT Program
  - New York, New York, Estados Unidos, 10032
    - Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
  - Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    - University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
  - Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
    - Stony Brook University Hospital
  - The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
    - Montefiore Medical Center
  - Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
    - New York Medical College
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
    - The University of North Carolina at Chapel Hill
  - Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
    - Levine Children's Hospital
  - Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
    - Duke University Medical Center
  - Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
    - Wake Forest Baptist Health
- Ohio
  - Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
    - Children's Hospital Medical
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
    - The Jewish Hospital
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
    - Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
    - Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
    - The Ohio State University, James Cancer Hospital
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    - Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
    - The University of Oklahoma Health Science Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    - Oregon Health and Science University
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    - Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
    - Geisinger Medical Center
  - Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
    - Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    - The Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
    - West Penn Allegheny Health System
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    - Medical University of South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
    - Greenville Health System Cancer Institute
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
    - Avera Cancer Institute
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
    - Methodist University Hospital
  - Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
    - The Children's Hospital at TriStar Centennial
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
    - Vanderbilt Ingram Cancer Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
    - Children's Medical Center of Dallas
  - Fort Sam Houston, Texas, Estados Unidos, 78234
    - San Antonio Military Medical Center
  - Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
    - Cook Children's Health Care Hospital
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - University of Texas MD Anderson Cancer Center
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - Texas Children's Hospital
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
  - San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
    - Methodist Healthcare System of San Antonio
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
    - University of Utah
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
    - University of Virginia Health System
  - Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
    - Children's Hospital of the King's Daughter
  - Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
  - Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
    - Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26505
    - Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
    - University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
  - Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
    - Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Os critérios de entrada incluem o seguinte:

Diagnóstico clínico de VOD, feito pelos Critérios de Baltimore, Critérios de Seattle Modificados ou biópsia comprovada:
1.1 Critérios de Baltimore - Bilirrubina ≥2 mg/dL e pelo menos 2 dos seguintes achados clínicos:
- Ascite (exame radiográfico ou físico)
- Ganho de peso ≥5% em relação ao dia do condicionamento - se este valor não estiver disponível, o peso na data de admissão na unidade SCT pode ser usado)
- Hepatomegalia; aumentou em relação à linha de base.
1.2 Critérios de Seattle modificados: Pelo menos dois dos seguintes
- Bilirrubina ≥2 mg/dL
- Ascite (exame físico ou radiográfico) e/ou ganho de peso ≥5% acima do peso basal (definido como peso no primeiro dia de condicionamento - caso este valor não esteja disponível, pode-se usar o peso na data de admissão na unidade SCT )
- hepatomegalia aumentada em relação à linha de base
1.3 Os pacientes que não atendem aos Critérios de Baltimore ou aos Critérios de Seattle modificados e têm VOD comprovado por biópsia são elegíveis.
O paciente também deve fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

O uso de qualquer medicamento que aumente o risco de hemorragia não é permitido. O uso de heparina ou outros anticoagulantes não é permitido dentro de 12 horas, a menos que seja usado para gerenciamento de linha venosa central de rotina, instilação de fibrinolítico para oclusão de linha venosa central, diálise intermitente ou ultrafiltração de CVVH.
Sangramento agudo não controlado clinicamente significativo, definido como hemorragia que requer > 15 cc/kg de concentrado de hemácias (por exemplo, um paciente pediátrico pesando 20 kg e exigindo > 300 cc de concentrado de hemácias/24 horas, ou um paciente adulto pesando 70 kg e exigindo >3 unidades de glóbulos vermelhos concentrados/24 horas) para repor a perda de sangue OU sangramento de um local que, na opinião do investigador, constitui uma fonte potencial de risco de vida (por exemplo, hemorragia pulmonar ou sangramento do SNC), independentemente da quantidade de perda de sangue, em qualquer ponto desde a data da SCT até a data do diagnóstico de VOD grave.
Instabilidade hemodinâmica definida pela necessidade de múltiplos pressores ou incapacidade de manter a pressão arterial média (para crianças: manter a pressão arterial média dentro de 1 desvio padrão dos níveis ajustados para a idade) com suporte de pressor único.
Mulher que está grávida.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Finalidade Principal: Tratamento
Alocação: N / D
Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Número de braços

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço	Intervenção / Tratamento
Experimental: Defibrotida Defibrotida 25 mg/kg dia administrado em 4 doses fracionadas aproximadamente a cada 6 horas	Medicamento: Defibrotida A defibrotida é um polidesoxirribonucleótido de cadeia simples derivado da mucosa intestinal suína por despolimerização controlada. A defibrotida tem um mecanismo de ação complexo com propriedades antitrombóticas, anti-isquêmicas, anti-inflamatórias, antiadesivas e trombolíticas, mas sem efeitos anticoagulantes sistêmicos significativos. A defibrotida é administrada por via intravenosa em infusão de 2 horas a cada 6 horas na dose de 25 mg/kg/dia. A duração recomendada da terapia é de 21 dias. Medicamento: Defibrotida

Grupo de Participantes / Braço

Intervenção / Tratamento

Experimental: Defibrotida

Defibrotida 25 mg/kg dia administrado em 4 doses fracionadas aproximadamente a cada 6 horas

Medicamento: Defibrotida

A defibrotida é um polidesoxirribonucleótido de cadeia simples derivado da mucosa intestinal suína por despolimerização controlada. A defibrotida tem um mecanismo de ação complexo com propriedades antitrombóticas, anti-isquêmicas, anti-inflamatórias, antiadesivas e trombolíticas, mas sem efeitos anticoagulantes sistêmicos significativos.

A defibrotida é administrada por via intravenosa em infusão de 2 horas a cada 6 horas na dose de 25 mg/kg/dia. A duração recomendada da terapia é de 21 dias.

Medicamento: Defibrotida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Prazo
Sobrevivência por dia +100 após transplante de células-tronco ou quimioterapia Prazo: Dia +100 do TCTH ou 100 dias do início da quimioterapia	Dia +100 do TCTH ou 100 dias do início da quimioterapia

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Investigadores

Cadeira de estudo: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
Investigador principal: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2007

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de fevereiro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de março de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

5 de março de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de novembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de novembro de 2017

Última verificação

1 de novembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

P2006-05

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Defibrotida para pacientes com doença veno-oclusiva hepática: um estudo IND de tratamento (Treatment IND)

Visão geral do estudo

Status

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Inscrição (Real)

Estágio

Contactos e Locais

Locais de estudo

Critérios de participação

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Aceita Voluntários Saudáveis

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Descrição

Plano de estudo

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de braços

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Intervenção / Tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado

Prazo

Colaboradores e Investigadores

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Investigadores

Publicações e links úteis

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Conclusão Primária (Real)

Conclusão do estudo (Real)

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Primeira postagem (Estimativa)

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