Defibrotide para pacientes con enfermedad venooclusiva hepática: un estudio de tratamiento IND (Treatment IND)
2 de noviembre de 2017 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Estudio abierto de un solo brazo para proporcionar Defibrotide a pacientes diagnosticados con EVO.
Defibrotide ya no está disponible a través del mecanismo IND de uso de emergencia (también conocido como uso compasivo o uso designado por un solo paciente).
Este protocolo es el único mecanismo por el cual Defibrotide puede estar disponible para pacientes en los EE. UU.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1206
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Cancer Center
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Arizona Oncology
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- University Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas For Medical Services
-
-
California
-
Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope Medical Center
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- The University of California, San Diego
-
Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University
-
Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County (CHOC)
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
- Sutter Institute for Medical Research
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Health System
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady's Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco Medical Center
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- US Oncology - Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale - New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours-Al duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- UF Health Shands Hospital
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Jackson Memorial- University of Miami Health System- Pediatrics
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 42803
- Florida Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Hospital Specialty Physicians
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Northside Hospital
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
- Kapi'olani Medical Center for Women and Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwest Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Pediatric Hematology/Oncology MC4060 - University of Chicago
-
Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Cardinal Bernardin Cancer-Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46237
- Indiana Blood and Marrow Transplantation Clinical Lab LLC/St. Francis Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Pediatric Blood and Cancer Disorders Clinic
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville Research Foundation
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Children's Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University Hospital & Clinic (Tuhc) - Tulane Cancer Center Comprehensive Clinic (Tcccc)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland - Greenebaum Cancer Center
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital DFCI/CHB-Pediatrics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Hospital
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital - Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Medical Center
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota and Minneapolis
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics - Infectious Diseases
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center/St. Louis University Department of Pediatrics
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center - Joseph M. Sanzari Childrens Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
- Presbyterian Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University School of Medicine
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital - BMT Program
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital - Columbia University Medical Center
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center, Strong Memorial Hospital
-
Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Children's Hospital Medical
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
- The Jewish Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Case Western Reserve University (Cwru) - University Hospitals of Cleveland (Uhc)
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Robert J Tomsich Pathology & Laboratory Medicine Institute
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University, James Cancer Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital - Ohio State University College of Medicine (OSUCOM)
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- The University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Doernbecher Children's Hospital - Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- West Penn Allegheny Health System
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Greenville Health System Cancer Institute
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
- Avera Cancer Institute
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- Methodist University Hospital
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital - Department of Bone Marrow Transplantation and Cellular Therapy
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Sam Houston, Texas, Estados Unidos, 78234
- San Antonio Military Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Health Care Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Health System
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughter
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Children Hospital
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26505
- Mary Babb Randolph Cancer Center - West Virginia University Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin, American Family Children's Hospital, Medical School
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin/ Children's Hospitalof Wisconsin
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Los criterios de entrada incluyen lo siguiente:
Diagnóstico clínico de EVO, realizado según los Criterios de Baltimore, los Criterios de Seattle modificados o comprobado por biopsia:
1.1 Criterios de Baltimore- Bilirrubina ≥2 mg/dL y al menos 2 de los siguientes hallazgos clínicos:
- Ascitis (examen radiográfico o físico)
- Ganancia de peso ≥5% con respecto al día del acondicionamiento; si no se dispone de este valor, se puede utilizar el peso a la fecha de ingreso a la unidad SCT)
- hepatomegalia; aumentó sobre la línea de base.
1.2 Criterios de Seattle modificados: al menos dos de los siguientes
- Bilirrubina ≥2 mg/dL
- Ascitis (examen radiográfico o físico) y/o aumento de peso ≥5% por encima del peso basal (definido como peso en el primer día de acondicionamiento; si este valor no está disponible, se puede usar el peso en la fecha de ingreso a la unidad SCT) )
- hepatomegalia aumentada con respecto al valor inicial
1.3 Son elegibles los pacientes que no cumplen con los Criterios de Baltimore o los Criterios de Seattle modificados y tienen EVO comprobada por biopsia.
- El paciente también debe proporcionar un consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- No se permite el uso de cualquier medicamento que aumente el riesgo de hemorragia. No se permite el uso de heparina u otros anticoagulantes dentro de las 12 horas a menos que se usen para el manejo rutinario de la vía venosa central, la instilación fibrinolítica para la oclusión de la vía venosa central, la diálisis intermitente o la ultrafiltración de CVVH.
- Hemorragia aguda no controlada clínicamente significativa, definida como hemorragia que requiere > 15 cc/kg de concentrado de glóbulos rojos (p. ej., un paciente pediátrico que pesa 20 kg y requiere > 300 cc de concentrado de glóbulos rojos/24 horas, o un paciente adulto que pesa 70 kg y requiere >3 unidades de glóbulos rojos concentrados/24 horas) para reemplazar la pérdida de sangre, O sangrado de un sitio que, en opinión del investigador, constituye una fuente potencial de peligro para la vida (p. hemorragia pulmonar o sangrado del SNC), independientemente de la cantidad de sangre perdida, en cualquier momento desde la fecha del SCT hasta la fecha del diagnóstico de EVO grave.
- Inestabilidad hemodinámica definida por la necesidad de múltiples vasopresores o incapacidad para mantener la presión arterial media (para niños: mantener la presión arterial media dentro de 1 desviación estándar de los niveles ajustados por edad) con apoyo de un solo vasopresor.
- Mujer que está embarazada.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Defibrotida
Defibrotide 25 mg/kg día administrado en 4 dosis divididas aproximadamente cada 6 horas
|
Defibrotide es un polidesoxirribonucleótido monocatenario derivado de la mucosa intestinal porcina mediante despolimerización controlada. La defibrotida tiene un mecanismo de acción complejo con propiedades antitrombóticas, antiisquémicas, antiinflamatorias, antiadhesivas y trombolíticas, pero sin efectos anticoagulantes sistémicos significativos. La defibrotida se administra por vía intravenosa en infusión de 2 horas cada 6 horas a una dosis de 25 mg/kg/día. La duración recomendada de la terapia es de 21 días. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Supervivencia por Día+100 Post Trasplante de Células Madre o Quimioterapia
Periodo de tiempo: Día +100 desde el TCMH o 100 días desde el inicio de la quimioterapia
|
Día +100 desde el TCMH o 100 días desde el inicio de la quimioterapia
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: William Tappe, M.D., Jazz Pharmaceuticals
- Investigador principal: Paul Richardson, M.D., Dana-Farber Cancer Institute
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Richardson PG, Murakami C, Jin Z, Warren D, Momtaz P, Hoppensteadt D, Elias AD, Antin JH, Soiffer R, Spitzer T, Avigan D, Bearman SI, Martin PL, Kurtzberg J, Vredenburgh J, Chen AR, Arai S, Vogelsang G, McDonald GB, Guinan EC. Multi-institutional use of defibrotide in 88 patients after stem cell transplantation with severe veno-occlusive disease and multisystem organ failure: response without significant toxicity in a high-risk population and factors predictive of outcome. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4337-43. doi: 10.1182/blood-2002-04-1216. Epub 2002 Aug 1.
- Richardson PG, Smith AR, Kernan NA, Lehmann L, Ryan RJ, Grupp SA. Analysis of Time to Complete Response after Defibrotide Initiation in Patients with Hepatic Veno-Occlusive Disease/Sinusoidal Obstruction Syndrome after Hematopoietic Cell Transplantation. Transplant Cell Ther. 2021 Jan;27(1):88.e1-88.e6. doi: 10.1016/j.bbmt.2020.09.008. Epub 2020 Sep 17.
- Kernan NA, Grupp S, Smith AR, Arai S, Triplett B, Antin JH, Lehmann L, Shore T, Ho VT, Bunin N, Iacobelli M, Liang W, Hume R, Tappe W, Soiffer R, Richardson P. Final results from a defibrotide treatment-IND study for patients with hepatic veno-occlusive disease/sinusoidal obstruction syndrome. Br J Haematol. 2018 Jun;181(6):816-827. doi: 10.1111/bjh.15267. Epub 2018 May 16.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2007
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de febrero de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de marzo de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de noviembre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de noviembre de 2017
Última verificación
1 de noviembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedad veno-oclusiva hepática
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes fibrinolíticos
- Agentes moduladores de fibrina
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Defibrotida
Otros números de identificación del estudio
- P2006-05
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .