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トランスサイレチン アミロイドーシス転帰調査 (THAOS) (THAOS)

2024年10月1日 更新者：Pfizer

トランスサイレチン アミロイドーシス転帰調査 (THAOS): 文書化されたトランスサイレチン遺伝子変異または野生型トランスサイレチン アミロイドーシスを有する患者の世界的、多施設、縦断的観察調査。

THAOS は、ATTR-PN (多発性神経障害)、ATTR-CM (心筋症)、および野生型 ATTR-CM を含む、トランスサイレチン アミロイドーシス (ATTR) のすべての患者に開かれた、世界的、多施設、縦断的観察調査です。 期間は無制限で、最低期間は 10 年です。 患者は、参加できる限り追跡されます。 この転帰調査の主な目的は、大規模で異質な患者集団を研究することにより、疾患の自然史をよりよく理解し、特徴付けることです。 調査データは、新しい治療ガイドラインと推奨事項を開発し、この疾患の管理について臨床医に情報を提供し、教育するために使用される場合があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

該当なし NA

研究の種類

観察的

入学 (実際)

6718

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco、California、アメリカ、94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford、California、アメリカ、94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach、Florida、アメリカ、33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation、Florida、アメリカ、33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn、Illinois、アメリカ、60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray、Pennsylvania、アメリカ、15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Admin
      • Wexford、Pennsylvania、アメリカ、15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • アラブ首長国連邦
      • Abu Dhabi、アラブ首長国連邦
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires、アルゼンチン
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires、アルゼンチン、C1428AQK
        • Fleni
  • イスラエル
      • Holon、イスラエル、58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
        • Sheba medical center
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze、イタリア、50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina、イタリア、98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina、イタリア、98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia、イタリア、27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia、イタリア、27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa、イタリア、56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma、イタリア、00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • キプロス
      • Nicosia、キプロス、23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • スウェーデン
      • Piteå、スウェーデン、941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm、スウェーデン、141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå、スウェーデン
        • Umeå University Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada、スペイン、18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva、スペイン、21005
        • Hospital Juan Ramón Jiménez
      • Madrid、スペイン、28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid、スペイン、28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca、スペイン、07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian、Donostia、スペイン、20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda、Madrid、スペイン、28220
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
  • デンマーク
      • Aarhus、デンマーク、8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg、ドイツ、D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz、ドイツ、55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster、ドイツ、48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • フランス
      • Cedex、フランス、94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar、フランス、68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil、フランス、94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France、フランス、97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille、フランス、59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille、フランス、59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09、フランス、31059
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo、ブラジル、04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • ポルトガル
      • Guimaraes、ポルトガル、4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa、ポルトガル、1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa、ポルトガル、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto、ポルトガル、4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • マレーシア
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur、Wilayah Persekutuan、マレーシア、59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • メキシコ
      • Distrito Federal、メキシコ、14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • ルーマニア
      • Bucuresti、ルーマニア、022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • 七面鳥
      • Istanbul、七面鳥、34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei、台湾、10018
        • National Taiwan University Hospital
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul、大韓民国、135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • 日本
      • Chiba、日本、260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto、日本、860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto、JP、日本、390-8621
        • Shinshu University School of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究集団には、遺伝性または野生型の ATTR アミロイドーシス (ATTR-PN および ATTR-CM を含む) が確認された患者と、ATTR アミロイドーシスの診断を受けていない TTR 遺伝子変異を有する患者が含まれます。

説明

包含基準: 患者は、THAOS への包含の資格を得るために、以下の包含基準をすべて満たす必要があります。

  1. -参加者（または法的に認められた代理人）が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、個人的に署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書の証拠。
  2. 18歳以上の男女。

  3. -遺伝性または野生型ATTRアミロイドーシスの診断の有無にかかわらず、確認された遺伝子型TTR変異。 ATTRwt アミロイドーシスの確認は、患者が TTR 遺伝子に既知の変異を持っていないこと (すなわち、野生型対立遺伝子のみの保因者である) を遺伝子検査で確認し、次の一連の基準 (a、b、または c):

    1. 質量分析または免疫組織化学によりTTRアミロイドとして確認された心臓生検組織におけるアミロイドの存在;また
    2. 12 mmを超える左心室壁の厚さによって定義される心エコー図による心臓関与の証拠、および質量分析または免疫組織化学によってTTRアミロイドとして確認された非心臓組織におけるアミロイドの存在;また
    3. 左心室壁の厚さが 12 mm を超えることによって定義される心エコー図による心臓の関与の証拠、および「ボーンシーキングトレーサー」を使用したシンチグラフィーによって間接的に確認された心臓組織内のアミロイドの存在、たとえば 99mTC-DPD [99mTC-3,3-diphosphono- 1,2-プロパノ-ジカルボン酸]、99mTC-PYP [ピロリン酸]、および 99mTC-HMDP [ヒドロキシメチレンジホスホネート]、ペルジーニ グレード 2 以上。

除外基準

以下のいずれかに該当する患者は研究に含まれません。

1.患者は原発性（軽鎖）または続発性アミロイドーシスの証拠を持っています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
観察的
他の：なし。観察研究。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集の開始 (1 日目) からデータ収集の終了まで (最長 14.4 年)
AE とは、研究治療との因果関係の可能性を考慮せずに医薬品を投与した参加者における望ましくない医学的出来事を指します。 SAE は、以下のいずれかとして定義されました。 死亡に至る。生命を脅かすものでした（即死の危険）。入院または入院の延長が必要な場合。持続的または重大な障害/無能力（通常の生活機能を遂行する能力の実質的な中断）をもたらした。先天異常/先天異常を構成します。 治療中に発生した AE は、発症日が治療期間中に発生した AE として定義されました。 AE には、すべての SAE と非 SAE が含まれます。
ベースラインでのデータ収集の開始 (1 日目) からデータ収集の終了まで (最長 14.4 年)
治療を受けた参加者の数 緊急治療に関連したAEおよびSAE
時間枠：ベースラインでのデータ収集の開始 (1 日目) からデータ収集の終了まで (最長 14.4 年)
治療関連AEとは、治験薬を投与された参加者において、投与された医薬品に起因すると考えられるあらゆる望ましくない医学的出来事を指す。 治療により出現した AE には、SAE とすべての非 SAE の両方が含まれます。 治療関連の SAE は治療関連 AE であり、以下のような、あらゆる用量での不都合な医学的出来事として定義されました。生命を脅かすものでした（即死の危険）。入院または入院の延長が必要な場合。持続的または重大な障害/無能力（通常の生活機能を遂行する能力の実質的な中断）をもたらした。先天異常/先天異常を構成します。 因果関係は研究者によって評価されました。
ベースラインでのデータ収集の開始 (1 日目) からデータ収集の終了まで (最長 14.4 年)
全死因死亡者数
時間枠：ベースラインでのデータ収集の開始 (1 日目) からデータ収集の終了まで (最長 14.4 年)
何らかの原因による死亡者数は、タファミジスの登録または最初の治療からの時間として分析されました。
ベースラインでのデータ収集の開始 (1 日目) からデータ収集の終了まで (最長 14.4 年)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン時の修飾性多発ニューロパチー障害（mPND）スコアを持つ参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
改変型多発性神経障害障害（mPND）は、移動状態に基づいて参加者を 6 段階（0、I、II、IIIa、IIIb、IV）に分類するスコアです。 0 = 足に感覚障害がなく、問題なく歩くことができます。 I = 足に感覚障害があるが、問題なく歩くことができます。 II=歩行に多少の困難があるが、補助なしで歩くことができる。 IIIa=1 本の杖または松葉杖で歩くことができる。 IIIb=2 本の杖または松葉杖を使って歩くことができる。 IV=歩行不能、車椅子での生活または寝たきり状態。 ステージが高いほど、可動性ステータスが低いことを示します。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでコウチーニョ病段階の参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
コウチーニョ病期は、ATTR (トランスサイレチン アミロイドーシス) 疾患の進行を把握するために使用される最も一般的な分類です。 ステージ 0 の疾患の参加者は無症状、ステージ 1 (軽度) の疾患の参加者は歩行可能、ステージ 2 (中等度) の疾患の参加者は歩行可能だが、介助が必要または上肢の関与がある、およびステージ 3 (重度) の参加者病気で寝たきりになったり、車椅子での生活になったりする。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
カルノフスキー パフォーマンス インデックスがベースラインの参加者数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
Karnofsky パフォーマンス スコアは、参加者の一般的な健康状態と日常生活の活動を定量化するために使用され、参加者は機能障害に基づいて分類されます。 Karnofsky パフォーマンス スコアは、10 (瀕死) から 100 (正常、病気の証拠なし) までの範囲の 10 段階スコアです。 スコアが高いほど、日常業務を実行する能力が高いことを意味します。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインで心不全を患っている参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
うっ血性心不全としても知られる心不全は、心血管イベントです。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでニューヨーク心臓協会 (NYHA) 分類を持つ参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ニューヨーク健康協会 (NYHA) の機能分類には以下が含まれます: クラス I (身体活動の制限なし、通常の活動で呼吸困難なし)、クラス II (身体活動のわずかな制限、通常の身体活動で疲労、動悸、または呼吸困難)、クラス III （身体活動の顕著な制限；通常より少ない身体活動による疲労、動悸、または呼吸困難）およびクラス IV（症状なしに身体活動を行うことができない、安静時の呼吸困難）。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでATTRと診断された参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
参加者はベースライン時にトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）と診断され、評価カテゴリーは「はい」、「いいえ」、「不明」でした。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインで以前に誤診があった参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ATTRを有する参加者およびベースラインで以前に誤診があった参加者の数が報告された。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでATTR遺伝子型を持つ参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
遺伝子変異はタンパク質トランスサイレチン (TTR) のミスフォールディングを引き起こし、その結果 ATTR が発生します。 この結果では、ATTRv 変異型および野生型 TTR を持つ参加者の数が報告されました。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースライン時に過去または現在の臨床試験に参加した参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースライン時に臨床試験に以前または現在参加していた参加者の数。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
過去または現在のタファミディスの特別使用/早期アクセスまたはベースラインでのその他の非営利プログラムを持つ参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
厳しい条件下でタファミジスの使用が許可される参加者の数 タファミジスは開発中であり、満足のいく認可治療法がない疾患を患い、臨床試験に参加できない参加者のグループに利用可能でした。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースライン時に症候性ATTRの家族歴が知られている参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースライン時に症候性 ATTR アミロイドーシスの家族歴があるかどうかの参加者の数が報告されました。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインで影響を受ける世代の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
家族歴がわかっている参加者の罹患世代の平均が報告された。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインにおける神経障害障害スコア - 下肢 (NIS-LL) の導出
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
神経障害障害スコア - 下肢 (NIS-LL) は、特に下肢の運動、感覚、および反射活動を評価し、下肢の合計スコアを収集して報告しました。 導出された NIS LL スコアは 0 (正常な機能) から 88 点の最大値まで拡張され、スケールはすべての欠損に対して加算され、テストされた各モダリティに対して両側に適用されます。 1) 筋力: 0 (正常) ～ 4 (麻痺) 、スコアが高い = 弱点が多くなります。 2) 感覚検査および 3) 反射検査: 0=正常、1=低下、または 2=なし。 反射スコア: 0 (正常) ～ 10 (存在)、スコアが高い = より多くの解剖学的部位に存在します。運動スコア: 0 ～ 160 (すべての解剖学的部位にわたる最大抵抗による全可動範囲)、スコアが高いほど障害が大きくなります。 感覚スコアの範囲は 0 から通常値の 124 で、評価は 0= なしとしてコード化されます。 1=減少。 2=通常。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでの体格指数 (BMI)
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
BMIは体重を身長の二乗で割って計算され、平方メートル当たりのキログラム（kg/m^2）として測定されました。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでの修正肥満指数 (mBMI)
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
mBMIは、BMIに血清アルブミンレベル[グラム/リットル(g/L)]を乗じて計算しました。 mBMIはkg/m^2*g/Lとして測定されました。 mBMI の進行性の低下は、疾患の重症度の悪化を示しました。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでの座位収縮期血圧および拡張期血圧 (SBP および DBP)
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
BP (血圧) は、動脈内の血液の圧力です。 それは主に心筋の収縮によって生成されます。 血圧測定は、収縮期血圧（SBP、心臓が収縮しているときの血圧、左心室の収縮中の最大動脈圧です）と拡張期血圧（DBP、心臓が弛緩しているときの血圧、左心室の収縮中の最低動脈圧です）の 2 つの数値で記録されます。心室の弛緩と拡張）。 ベースラインで利用可能な座位SBPとDBPが報告されました。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでの左心室 (LV) 中隔の厚さ
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
心臓アミロイドーシスは心筋内アミロイド浸潤が原因で、心室壁の厚さと硬さが徐々に増加します。 左心室（LV）壁の厚さが 12 mm 以上で、少なくとも 1 つの危険信号がある場合は、心アミロイドーシスの疑いが生じます。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでの左心室 (LV) 駆出率
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
心臓の左心室の機能が低下している状態である左心室機能不全は、収縮期駆出率に基づいて評価されました。 収縮期駆出率は、収縮ごとに左心室から駆出される拡張終期容積（EDV）の割合でした。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ユーロの生活の質 - 5 次元 - 3 レベル (EQ-5D-3L): ベースラインでのビジュアル アナログ スケール (VAS) 全体的な健康スコア
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
EQ-5D-3L VAS: 単一のユーティリティ スコアと視覚的なアナログ スケールの 2 つの部分で一般的な健康状態を評価するための参加者評価アンケート。 VAS コンポーネントは、現在の健康状態を 0 (想像できる最悪の健康状態) から 100 (想像できる最高の健康状態) までのスケールで評価しました。スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
EQ-5D-3L: ベースラインでの VAS 導出指数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
EQ-5D-3L VAS 由来の指数は、数値から記述的な EQ-5D システムの値を減算することによって計算されます。 これは可能な限り最良の健康状態に対応し、派生指数のスケールは 0 [死亡] ～ 1 [完全な健康] です。 EQ-5D-3L VAS 全体的な健康スコアと派生スコア データは、EQ-5D アンケートの異なる部分から得られたものであり、EQ VAS は 0 ～ 100 のスケールであり、EQ-5D インデックスは 0 ～ 100 のスケールで表されるため、概念的には互いに異なります。 EQ-5D プロファイルは、状態の良し悪しに関する参加者の好みを平均して反映する一連の重みに基づいて作成されます。 ベースラインでの EQ VAS 全体的な健康スコアと比較して、EQ-5D インデックス スコアに関してより多くのデータが収集されました。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインでのノーフォークの総合生活の質 (QoL) スコア
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ノーフォーク QOL: ATTR と診断された参加者の生活の質に対する神経障害の影響を評価するために使用される 35 項目の参加者評価アンケート。 スコアリングは、TQOL をもたらす 35 の質問と、日常生活活動、大線維性ニューロパシー/身体機能、小線維性ニューロパシー、自律性ニューロパシー、および症状の 5 つのサブスケール スコアに基づいて行われました。 TQOL= すべての項目の合計、可能な合計スコア範囲 = -2 ～ 138、スコアが高いほど生活の質が悪くなります。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースラインで心電図 (ECG) に異常がある参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
以下のパラメータが分析されました：心拍数、PR 間隔、QT 間隔、QRS 間隔、およびフリデリシアの公式 (QTcF) を使用して補正された QT 間隔。 ECG における異常所見は、研究者の裁量に基づいていました。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
ベースライン時に心房細動/粗動、ペースメーカー植込み済み、植込み型除細動器（ICD）を有する参加者の数
時間枠：ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)
心房細動/粗動（急速で不規則な心拍リズム）、植込み型人工心臓ペースメーカー、および植込み型除細動器（ICD）（不整脈とも呼ばれる不規則な心拍を検出して停止する）を有する参加者の数が報告されました。
ベースラインでのデータ収集開始時 (1 日目)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2008年1月4日

一次修了 (実際)

2023年6月16日

研究の完了 (実際)

2023年6月19日

試験登録日

最初に提出

2008年2月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年3月4日

最初の投稿 (推定)

2008年3月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年11月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年10月1日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B3461001
  • FX-R-001 (その他の識別子：Alias Study Number)
  • THAOS (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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