Badanie wyników amyloidozy transtyretynowej (THAOS) (THAOS)
1 października 2024 zaktualizowane przez: Pfizer
Badanie wyników amyloidozy transtyretynowej (THAOS): globalne, wieloośrodkowe, podłużne badanie obserwacyjne pacjentów z udokumentowanymi mutacjami genu transtyretyny lub amyloidozą transtyretyny typu dzikiego.
THAOS to globalne, wieloośrodkowe, podłużne badanie obserwacyjne otwarte dla wszystkich pacjentów z amyloidozą transtyretynową (ATTR), w tym ATTR-PN (polineuropatia), ATTR-CM (kardiomiopatia) i ATTR-CM typu dzikiego.
Ma charakter otwarty i trwa co najmniej 10 lat.
Pacjenci będą obserwowani tak długo, jak długo będą w stanie uczestniczyć.
Głównym celem tego badania wyników jest lepsze zrozumienie i scharakteryzowanie naturalnej historii choroby poprzez zbadanie dużej i heterogenicznej populacji pacjentów.
Dane ankietowe mogą być wykorzystane do opracowania nowych wytycznych i zaleceń dotyczących leczenia oraz do informowania i edukowania klinicystów na temat postępowania w tej chorobie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Nie dot. Nie dotyczy
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
6718
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 11564
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, 1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
-
Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentyna
- Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
-
Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentyna, C1428AQK
- Fleni
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 21941-913
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
-
Sao Paulo, Brazylia, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
-
-
-
-
-
Nicosia, Cypr, 23462
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Aarhus, Dania, 8200
- Aarhus University Hospital, Skejby
-
-
-
-
-
Cedex, Francja, 94275
- CHU de Bicêtre
-
Colmar, Francja, 68024
- Hôpital Louis Pasteur
-
Créteil, Francja, 94000
- CHU Henri Mondor
-
Fort De France, Francja, 97200
- CHU de Fort de France
-
Lille, Francja, 59037
- CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
-
Lille, Francja, 59037
- Hopital Salengro - CHRU de Lille
-
Toulouse cedex 09, Francja, 31059
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
-
Granada, Hiszpania, 18013
- Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
-
Huelva, Hiszpania, 21005
- Hospital Juan Ramón Jiménez
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Hospital Gregorio Marañón
-
Palma de Mallorca, Hiszpania, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
-
Donostia
-
Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Hiszpania, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28220
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk, 34093
- Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
-
-
-
-
-
Holon, Izrael, 58100
- Wolfson Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Chiba, Japonia, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Kumamoto, Japonia, 860-8556
- Kumamoto University
-
-
JP
-
Matsumoto, JP, Japonia, 390-8621
- Shinshu University School of Medicine
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Alberta Foothills Medical Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- Toronto General Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital-University Health Network
-
-
-
-
Wilayah Persekutuan
-
Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malezja, 59100
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
-
-
-
-
-
Distrito Federal, Meksyk, 14000
- Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy, 52074
- University Hospital of RWTH Aachen
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
-
Heidelberg, Niemcy, D-69120
- Medical University of Heidelberg
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Johann-Gutenberg-Universität
-
Mainz, Niemcy, 55131
- University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
-
Muenster, Niemcy, 48149
- Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
-
-
-
-
-
Guimaraes, Portugalia, 4835-004
- Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
-
Lisboa, Portugalia, 1649-035
- Hospital Santa Maria
-
Lisboa, Portugalia, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 143-729
- Konkuk University Medical Center
-
Seoul, Republika Korei, 135-710
- Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
-
-
-
-
-
Bucuresti, Rumunia, 022328
- Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90073
- VA Greater Los Angeles Healthcare System
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94117
- University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Office of Sponsored Research
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305-5406
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- UC Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33442
- UHealth Deerfield Beach
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics
-
Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33324
- UHealth Plantation
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Clinical Trials Unit
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago Medical Center IRB
-
Oak Lawn, Illinois, Stany Zjednoczone, 60453
- Advocate Christ Medical Centre
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- John Ochsner Heart & Vascular Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Harvard Vanguard Medical Associates
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Congestive Heart Failure Clinic
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Montefiore Moses Division
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10034
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio University College of Medicine
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
- OSU Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
McMurray, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15317
- Peters Township Health and Wellness Pavillion
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- Temple University School of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Admin
-
Wexford, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15090
- Wexford Health and Wellness Pavillion
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- IRB
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- The University of Utah Health Sciences Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Piteå, Szwecja, 941 50
- Piteå Älvdals Hospital
-
Stockholm, Szwecja, 141 86
- Karolinska University Hospital, Huddinge
-
Umeå, Szwecja
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Tajwan, 10018
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- Comitato Etico Indipendente dell Azienda
-
Firenze, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
-
Messina, Włochy, 98125
- AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
-
Messina, Włochy, 98125
- AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
-
Pavia, Włochy, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
-
Pavia, Włochy, 27100
- Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
-
Pisa, Włochy, 56126
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
-
Roma, Włochy, 00168
- Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie
- Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badana populacja obejmuje pacjentów z potwierdzoną amyloidozą dziedziczną lub typu dzikiego ATTR (w tym ATTR-PN i ATTR-CM) oraz pacjentów z mutacjami genu TTR bez rozpoznanej amyloidozy ATTR.
Opis
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia, aby kwalifikować się do włączenia do THAOS:
- Dowód w postaci własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że uczestnik (lub prawnie dopuszczalny przedstawiciel) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
- Mężczyźni i kobiety w wieku co najmniej 18 lat.
Potwierdzona genotypowana mutacja TTR z lub bez rozpoznania dziedzicznej lub dzikiej amyloidozy ATTR. Potwierdzenie amyloidozy ATTRwt zostanie określone przez potwierdzenie genotypu, że pacjent nie posiada znanej mutacji w genie TTR (tj. jest nosicielem tylko allelu typu dzikiego) za pomocą testów genetycznych i jednego z następujących zestawów kryteriów lub c):
- Obecność amyloidu w tkance biopsyjnej serca potwierdzona jako amyloid TTR za pomocą spektrometrii mas lub immunohistochemii; lub
- Dowody na zajęcie serca przez echokardiogram określone jako grubość ściany lewej komory >12 mm oraz obecność amyloidu w tkance pozasercowej potwierdzona jako amyloid TTR przez spektrometrię mas lub immunohistochemię; lub
- Dowód na zajęcie mięśnia sercowego w badaniu echokardiograficznym, zdefiniowany jako grubość ściany lewej komory >12 mm oraz obecność amyloidu w tkance serca pośrednio potwierdzona scyntygrafią z użyciem „wskaźnika poszukującego kości”, np. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- kwas 1,2-propanodikarboksylowy], 99mTC-PYP [pirofosforan] i 99mTC-HMDP [difosfonian hydroksymetylenu] o stopniu czystości Peruginiego większym lub równym 2.
Kryteria wyłączenia
Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie zostaną włączeni do badania:
1. U pacjenta stwierdzono amyloidozę pierwotną (łańcuch lekki) lub wtórną.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Obserwacyjny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia gromadzenia danych na początku badania (dzień 1) do zakończenia gromadzenia danych (do 14,4 lat)
|
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który podał produkt leczniczy bez względu na możliwość związku przyczynowego z badanym leczeniem.
SAE zdefiniowano jako jedno z poniższych: spowodowało śmierć; zagrażał życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci); wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia hospitalizacji; spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy (istotne zakłócenie możliwości wykonywania normalnych funkcji życiowych); stanowi wadę wrodzoną/wadę wrodzoną.
AE powstałe w wyniku leczenia zdefiniowano jako AE, którego początek wystąpił w okresie leczenia.
Do czynników AE zaliczały się wszystkie SAE i inne niż SAE.
|
Od rozpoczęcia gromadzenia danych na początku badania (dzień 1) do zakończenia gromadzenia danych (do 14,4 lat)
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi i SAE związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia gromadzenia danych na początku badania (dzień 1) do zakończenia gromadzenia danych (do 14,4 lat)
|
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne przypisane podanemu produktowi leczniczemu u uczestnika, który otrzymał badany lek.
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem obejmowały zarówno SAE, jak i wszystkie zdarzenia inne niż SAE.
SAE związany z leczeniem to AE związany z leczeniem, zdefiniowany jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne przy dowolnej dawce, które: spowodowało śmierć; zagrażał życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci); wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia hospitalizacji; spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy (istotne zakłócenie możliwości wykonywania normalnych funkcji życiowych); stanowi wadę wrodzoną/wadę wrodzoną.
Badacz ocenił związek przyczynowy.
|
Od rozpoczęcia gromadzenia danych na początku badania (dzień 1) do zakończenia gromadzenia danych (do 14,4 lat)
|
|
Liczba zgonów ze wszystkich przyczyn
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia gromadzenia danych na początku badania (dzień 1) do zakończenia gromadzenia danych (do 14,4 lat)
|
Liczbę zgonów z dowolnej przyczyny analizowano jako czas od włączenia do badania lub pierwszego leczenia tafamidisem.
|
Od rozpoczęcia gromadzenia danych na początku badania (dzień 1) do zakończenia gromadzenia danych (do 14,4 lat)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zmodyfikowaną niepełnosprawnością polineuropaticzną (mPND) na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Modyfikowana niepełnosprawność polineuropatii (mPND) to wynik, który dzieli uczestników na sześć etapów (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) w zależności od stanu mobilności.
0 = Brak zaburzeń czucia w stopach i możliwość chodzenia bez trudności; I = zaburzenia czucia w stopach, ale chodzenie bez trudności; II=Pewne trudności z chodzeniem, ale mogę chodzić bez pomocy; IIIa=Potrafi chodzić o 1 lasce lub kuli; IIIb=Potrafi chodzić o 2 laskach lub kulach; IV=Nie jest ambulatoryjny, porusza się na wózku inwalidzkim lub jest przykuty do łóżka.
Wyższy stopień oznacza niższy stan mobilności.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników z początkowymi stadiami choroby Coutinho
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Stadia choroby Coutinho to najczęstsza klasyfikacja stosowana do uchwycenia postępu choroby ATTR (amyloidoza transtyretynowa).
Uczestnicy z chorobą w stadium 0 nie mają objawów, Uczestnicy z chorobą w stadium 1 (łagodnym) poruszają się, Uczestnicy z chorobą w stadium 2 (umiarkowanym) mogą chodzić, ale wymagają pomocy i/lub mają zajęcie kończyn górnych, Uczestnicy w stadium 3 (ciężkim) chorobą, są przykuci do łóżka lub poruszają się na wózku inwalidzkim.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników z wyjściowym wskaźnikiem wydajności Karnofsky’ego
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Wynik Karnofsky'ego służy do ilościowego określenia ogólnego samopoczucia uczestnika i jego codziennych czynności, a uczestnicy są klasyfikowani na podstawie ich upośledzenia funkcjonalnego.
Wynik Karnofsky'ego to 10-poziomowy wynik, który mieści się w przedziale od 10 (konający) do 100 (normalny, brak objawów choroby).
Wyższy wynik oznacza wyższą zdolność wykonywania codziennych zadań.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników z niewydolnością serca na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Niewydolność serca, zwana także zastoinową niewydolnością serca, jest zdarzeniem sercowo-naczyniowym.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników z klasyfikacją New York Heart Association (NYHA) na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Klasyfikacja funkcjonalna New York Health Association (NYHA) obejmowała: klasę I (brak ograniczeń aktywności fizycznej, brak duszności przy normalnej aktywności), klasę II (nieznaczne ograniczenie aktywności fizycznej; zmęczenie, kołatanie serca lub duszność przy zwykłej aktywności fizycznej), klasę III (wyraźne ograniczenie aktywności fizycznej; zmęczenie, kołatanie serca lub duszność przy mniejszej niż zwykle aktywności fizycznej) i IV (nie można wykonywać aktywności fizycznej bez objawów, duszność spoczynkowa).
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników, u których na początku badania zdiagnozowano ATTR
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Uczestnicy, u których na początku badania zdiagnozowano amyloidozę transtyretynową (ATTR) z ocenianą kategorią „tak”, „nie” i „nieznana”.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników, u których na początku badania postawiono błędną diagnozę
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Zgłoszono liczbę uczestników z ATTR i uczestników, u których wcześniej na początku badania postawiono błędną diagnozę.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników z genotypami ATTR na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Mutacja genetyczna prowadzi do nieprawidłowego fałdowania białka transtyretyny (TTR), co skutkuje ATTR.
W wyniku tym zgłoszono liczbę uczestników z typem mutacji ATTRv i TTR typu dzikiego.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników, którzy brali w przeszłości lub obecnie udział w badaniach klinicznych na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Liczba uczestników, którzy byli lub byli uczestnikami jakichkolwiek badań klinicznych na początku badania.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników, którzy w przeszłości lub obecnie uczestniczyli w programie Tafamidis Compassionate/wcześniejszym dostępie lub innym programie niekomercyjnym na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Liczba uczestników, którym dopuszczono stosowanie Tafamidisu pod ścisłymi warunkami, gdy był on opracowywany i udostępniany grupom uczestników cierpiących na chorobę, na którą nie istnieje zadowalająca, dopuszczona terapia, i którzy nie mogą przystąpić do badań klinicznych.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników ze znanym wywiadem rodzinnym w zakresie objawowego ATTR na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Zgłoszono liczbę uczestników, u których na początku badania w rodzinie występowała objawowa amyloidoza ATTR.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba dotkniętych pokoleń w punkcie wyjściowym
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Podano średnią liczbę pokoleń dotkniętych chorobą u uczestników ze znanym wywiadem rodzinnym.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Wynik w zakresie pochodnej neuropatii – kończyna dolna (NIS-LL) na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Wynik upośledzenia neuropatii – kończyna dolna (NIS-LL) oceniał aktywność motoryczną, czuciową i odruchową szczególnie w kończynach dolnych, a następnie zebrano i podano łączną punktację całkowitą dla kończyn dolnych.
Pochodna punktacja NIS LL rozciąga się od 0 (normalne funkcje) do maksymalnej możliwej wartości 88 punktów, skala sumuje się dla wszystkich deficytów i jest stosowana obustronnie dla każdej badanej modalności: 1) siła mięśni: 0 (normalna) -4 (paraliż) , wyższy wynik = więcej słabości; 2) sensoryczne i 3) testy odruchowe: 0=normalne, 1=obniżone lub 2=brak.
Wynik odruchu: 0 (normalny) - 10 (obecny), wyższy wynik = obecny w bardziej anatomicznych miejscach; Wynik motoryczny: 0-160 (pełny zakres ruchu z maksymalnym oporem we wszystkich miejscach anatomicznych), wyższy wynik = większe upośledzenie.
Wynik Sensoryczny ma zakres od 0 do normalnej wartości 124, gdzie oceny są kodowane jako 0 = brak; 1 = zmniejszone; 2 = normalne.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Wskaźnik masy ciała (BMI) w punkcie wyjściowym
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
BMI obliczono jako masę podzieloną przez kwadrat wzrostu i zmierzono w kilogramach na metr kwadratowy (kg/m^2).
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Zmodyfikowany wskaźnik masy ciała (mBMI) na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
mBMI obliczono, mnożąc BMI przez poziom albumin w surowicy [gram/litr (g/l)].
mBMI mierzono jako kg/m^2*g/l.
Postępujący spadek mBMI wskazywał na nasilenie choroby.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Wartości wyjściowe skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w pozycji siedzącej (SBP i DBP).
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
BP (ciśnienie krwi) to ciśnienie krwi w tętnicach.
Jest wytwarzany głównie w wyniku skurczu mięśnia sercowego.
Pomiar BP rejestrowany jest za pomocą 2 liczb: BP skurczowego (SBP, BP, gdy serce się kurczy; jest to maksymalne ciśnienie tętnicze podczas skurczu lewej komory) i rozkurczowego BP (DBP, BP, gdy serce się rozluźnia; jest to minimalne ciśnienie tętnicze podczas skurczu lewej komory). relaksacja i rozszerzenie komór).
Zgłoszono dostępne siedzące SBP i DBP na poziomie wyjściowym.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Grubość przegrody lewej komory (LV) na poziomie wyjściowym
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Amyloidozę serca można przypisać naciekowi amyloidu wewnątrz mięśnia sercowego, co prowadzi do postępującego wzrostu grubości i sztywności ścian komór.
Grubość ściany lewej komory (LV) ≥12 mm plus co najmniej jedna czerwona flaga powinna budzić podejrzenie amyloidozy sercowej.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Frakcja wyrzutowa lewej komory (LV) na poziomie wyjściowym
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Dysfunkcję lewej komory, stan, w którym lewa komora serca wykazuje zmniejszoną funkcjonalność, oceniano na podstawie skurczowej frakcji wyrzutowej.
Skurczowa frakcja wyrzutowa to ułamek objętości końcoworozkurczowej (EDV), która została wyrzucona z lewej komory przy każdym skurczu.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Jakość życia w Europie – 5 wymiarów – 3 poziom (EQ-5D-3L): Wizualna skala analogowa (VAS) Ogólny wynik zdrowotny na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
EQ-5D-3L VAS: kwestionariusz oceniany przez uczestnika, służący do oceny ogólnego stanu zdrowia, składający się z dwóch części: pojedynczej punktacji użyteczności i wizualnej skali analogowej.
Komponent VAS oceniał aktualny stan zdrowia w skali od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia); wyższe wyniki oznaczające lepszy stan zdrowia.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
EQ-5D-3L: Indeks pochodny VAS na poziomie wyjściowym
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Wskaźnik wyprowadzony EQ-5D-3L VAS oblicza się poprzez odjęcie wartości układu opisowego EQ-5D od wartości liczbowej.
Odpowiada to najlepszemu możliwemu stanowi zdrowia, skala Wskaźnika Pochodnego wynosi od 0 [śmierć] do 1 [doskonałe zdrowie].
Ogólny wynik stanu zdrowia EQ-5D-3L VAS oraz dane pochodne pochodzą z różnych części kwestionariusza EQ-5D i różnią się od siebie pod względem koncepcyjnym, ponieważ EQ VAS to skala od 0 do 100, a indeks EQ-5D to wartość powiązana z profil EQ-5D według zestawu wag, które średnio odzwierciedlają preferencje uczestnika dotyczące tego, jak dobry lub zły jest stan.
Zebrano więcej danych dla wyniku indeksu EQ-5D w porównaniu z ogólną oceną stanu zdrowia EQ VAS na początku badania.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Wynik dotyczący całkowitej jakości życia (QoL) w Norfolk na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Norfolk QOL: składający się z 35 pozycji kwestionariusz oceniany przez uczestników, stosowany do oceny wpływu neuropatii na jakość życia uczestników, u których zdiagnozowano ATTR.
Punktacja opierała się na 35 pytaniach, które dawały TQOL, a także na 5 wynikach podskal: czynności dnia codziennego, neuropatia dużych włókien/funkcjonowanie fizyczne, neuropatia małych włókien, neuropatia autonomiczna i objawy.
TQOL= suma wszystkich pozycji, całkowity możliwy zakres punktacji= -2 do 138, gdzie wyższy wynik=gorsza jakość życia.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowym elektrokardiogramem (EKG) na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Analizie poddano następujące parametry: częstość akcji serca, odstęp PR, odstęp QT, odstęp QRS i odstęp QT skorygowany za pomocą wzoru Fridericii (QTcF).
Nieprawidłowe wyniki w EKG zostały ustalone według uznania badacza.
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
|
Liczba uczestników z migotaniem/trzepotaniem przedsionków, wszczepionym stymulatorem i wszczepialnym kardiowerterem/defibrylatorem (ICD) na początku badania
Ramy czasowe: Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Zgłoszono liczbę uczestników z migotaniem/trzepotaniem przedsionków (szybki, nieregularny rytm serca), wszczepionym sztucznym rozrusznikiem serca i wszczepialnym kardiowerterem-defibrylatorem (ICD) (wykrywa i zatrzymuje nieregularne bicie serca, zwane także arytmią).
|
Na początku gromadzenia danych w punkcie wyjściowym (dzień 1)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Huber P, Flynn A, Sultan MB, Li H, Rill D, Ebede B, Gundapaneni B, Schwartz JH. A comprehensive safety profile of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2019 Dec;26(4):203-209. doi: 10.1080/13506129.2019.1643714. Epub 2019 Jul 27.
- Dispenzieri A, Coelho T, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Wixner J, Kristen AV, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Gonzalez-Moreno J, Maurer MS, Grogan M, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. Clinical and genetic profile of patients enrolled in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): 14-year update. Orphanet J Rare Dis. 2022 Jun 18;17(1):236. doi: 10.1186/s13023-022-02359-w.
- Campbell CM, LoRusso S, Dispenzieri A, Kristen AV, Maurer MS, Rapezzi C, Lairez O, Drachman B, Garcia-Pavia P, Grogan M, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. Sex Differences in Wild-Type Transthyretin Amyloidosis: An Analysis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Cardiol Ther. 2022 Sep;11(3):393-405. doi: 10.1007/s40119-022-00265-7. Epub 2022 May 18.
- Barroso FA, Coelho T, Dispenzieri A, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Wixner J, Maurer MS, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Kristen AV, Gonzalez-Duarte A, Chapman D, Stewart M, Amass L; THAOS investigators. Characteristics of patients with autonomic dysfunction in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Amyloid. 2022 Sep;29(3):175-183. doi: 10.1080/13506129.2022.2043270. Epub 2022 Apr 22.
- Nativi-Nicolau J, Siu A, Dispenzieri A, Maurer MS, Rapezzi C, Kristen AV, Garcia-Pavia P, LoRusso S, Waddington-Cruz M, Lairez O, Witteles R, Chapman D, Amass L, Grogan M; THAOS Investigators. Temporal Trends of Wild-Type Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. JACC CardioOncol. 2021 Oct 19;3(4):537-546. doi: 10.1016/j.jaccao.2021.08.009. eCollection 2021 Oct.
- Gonzalez-Moreno J, Losada-Lopez I, Cisneros-Barroso E, Garcia-Pavia P, Gonzalez-Costello J, Munoz-Beamud F, Campistol JM, Fernandez-Torron R, Chapman D, Amass L. A Descriptive Analysis of ATTR Amyloidosis in Spain from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Neurol Ther. 2021 Dec;10(2):833-845. doi: 10.1007/s40120-021-00267-y. Epub 2021 Jul 30.
- Gentile L, Tournev I, Amass L, Chapman D, Mazzeo A; THAOS investigators. Phenotypic Differences of Glu89Gln Genotype in ATTR Amyloidosis From Endemic Loci: Update From THAOS. Cardiol Ther. 2021 Dec;10(2):481-490. doi: 10.1007/s40119-021-00226-6. Epub 2021 Jun 19.
- Waddington-Cruz M, Wixner J, Amass L, Kiszko J, Chapman D, Ando Y; THAOS investigators. Characteristics of Patients with Late- vs. Early-Onset Val30Met Transthyretin Amyloidosis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Neurol Ther. 2021 Dec;10(2):753-766. doi: 10.1007/s40120-021-00258-z. Epub 2021 May 22.
- Gonzalez-Duarte A, Barroso F, Mundayat R, Shapiro B. Blood pressure and orthostatic hypotension as measures of autonomic dysfunction in patients from the transthyretin amyloidosis outcomes survey (THAOS). Auton Neurosci. 2019 Dec;222:102590. doi: 10.1016/j.autneu.2019.102590. Epub 2019 Oct 23.
- Pinto MV, Pinto LF, Dias M, Rosa RS, Mundayat R, Pedrosa RC, Waddington-Cruz M. Late-onset hereditary ATTR V30M amyloidosis with polyneuropathy: Characterization of Brazilian subjects from the THAOS registry. J Neurol Sci. 2019 Aug 15;403:1-6. doi: 10.1016/j.jns.2019.05.030. Epub 2019 May 28.
- Cruz MW, Pinto MV, Pinto LF, Gervais R, Dias M, Perez C, Mundayat R, Ong ML, Pedrosa RC, Foguel D. Baseline disease characteristics in Brazilian patients enrolled in Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS). Arq Neuropsiquiatr. 2019 Feb;77(2):96-100. doi: 10.1590/0004-282X20180156.
- Rubin J, Steidley DE, Carlsson M, Ong ML, Maurer MS. Myocardial Contraction Fraction by M-Mode Echocardiography Is Superior to Ejection Fraction in Predicting Mortality in Transthyretin Amyloidosis. J Card Fail. 2018 Aug;24(8):504-511. doi: 10.1016/j.cardfail.2018.07.001. Epub 2018 Aug 17.
- Mundayat R, Stewart M, Alvir J, Short S, Ong ML, Keohane D, Rill D, Sultan MB. Positive Effectiveness of Tafamidis in Delaying Disease Progression in Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy up to 2 Years: An Analysis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Neurol Ther. 2018 Jun;7(1):87-101. doi: 10.1007/s40120-018-0097-9. Epub 2018 Apr 9.
- Kristen AV, Maurer MS, Rapezzi C, Mundayat R, Suhr OB, Damy T; THAOS investigators. Impact of genotype and phenotype on cardiac biomarkers in patients with transthyretin amyloidosis - Report from the Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS). PLoS One. 2017 Apr 6;12(4):e0173086. doi: 10.1371/journal.pone.0173086. eCollection 2017.
- Maurer MS, Hanna M, Grogan M, Dispenzieri A, Witteles R, Drachman B, Judge DP, Lenihan DJ, Gottlieb SS, Shah SJ, Steidley DE, Ventura H, Murali S, Silver MA, Jacoby D, Fedson S, Hummel SL, Kristen AV, Damy T, Plante-Bordeneuve V, Coelho T, Mundayat R, Suhr OB, Waddington Cruz M, Rapezzi C; THAOS Investigators. Genotype and Phenotype of Transthyretin Cardiac Amyloidosis: THAOS (Transthyretin Amyloid Outcome Survey). J Am Coll Cardiol. 2016 Jul 12;68(2):161-72. doi: 10.1016/j.jacc.2016.03.596.
- Damy T, Maurer MS, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Karayal ON, Mundayat R, Suhr OB, Kristen AV. Clinical, ECG and echocardiographic clues to the diagnosis of TTR-related cardiomyopathy. Open Heart. 2016 Feb 8;3(1):e000289. doi: 10.1136/openhrt-2015-000289. eCollection 2016.
- Coelho T, Maurer MS, Suhr OB. THAOS - The Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey: initial report on clinical manifestations in patients with hereditary and wild-type transthyretin amyloidosis. Curr Med Res Opin. 2013 Jan;29(1):63-76. doi: 10.1185/03007995.2012.754348. Epub 2012 Dec 13.
- Coelho T, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Keohane D, Sultan MB, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. A natural history analysis of asymptomatic TTR gene carriers as they develop symptomatic transthyretin amyloidosis in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Amyloid. 2022 Dec;29(4):228-236. doi: 10.1080/13506129.2022.2070470. Epub 2022 Jun 22.
- Damy T, Kristen AV, Suhr OB, Maurer MS, Plante-Bordeneuve V, Yu CR, Ong ML, Coelho T, Rapezzi C; THAOS Investigators. Transthyretin cardiac amyloidosis in continental Western Europe: an insight through the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Eur Heart J. 2022 Feb 3;43(5):391-400. doi: 10.1093/eurheartj/ehz173.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 stycznia 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 czerwca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 czerwca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 lutego 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 marca 2008
Pierwszy wysłany (Szacowany)
5 marca 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 listopada 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 października 2024
Ostatnia weryfikacja
1 października 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Niedobory proteostazy
- Neuropatie amyloidowe
- Amyloidoza, rodzinna
- Amyloidoza
- Neuropatie amyloidowe, rodzinne
Inne numery identyfikacyjne badania
- B3461001
- FX-R-001 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
- THAOS (Inny identyfikator: Alias Study Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .