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转甲状腺素蛋白淀粉样变性结果调查 (THAOS) (THAOS)

2024年10月1日 更新者：Pfizer

转甲状腺素蛋白淀粉样变性结果调查 (THAOS)：对记录有转甲状腺素蛋白基因突变或野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的全球、多中心、纵向、观察性调查。

THAOS 是一项全球性、多中心、纵向的观察性调查，面向所有患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 的患者开放，包括 ATTR-PN（多发性神经病）、ATTR-CM（心肌病）和野生型 ATTR-CM。 它是开放式的，最短期限为 10 年。 只要患者能够参与，就会对其进行随访。 该结果调查的主要目的是通过研究大量异质患者群体来更好地了解和描述疾病的自然史。 调查数据可用于制定新的治疗指南和建议，并告知和教育临床医生有关该疾病的管理。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

不适用 不适用

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

6718

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Aarhus、丹麦、8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • 以色列
      • Holon、以色列、58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • Sheba medical center
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei、台湾、10018
        • National Taiwan University Hospital
  • 塞浦路斯
      • Nicosia、塞浦路斯、23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • 墨西哥
      • Distrito Federal、墨西哥、14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul、大韩民国、135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo、巴西、04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • 德国
      • Aachen、德国、52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin、德国、13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg、德国、D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz、德国、55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz、德国、55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz、德国、55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster、德国、48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze、意大利、50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina、意大利、98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina、意大利、98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia、意大利、27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia、意大利、27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa、意大利、56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma、意大利、00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • 日本
      • Chiba、日本、260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto、日本、860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto、JP、日本、390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • 法国
      • Cedex、法国、94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar、法国、68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil、法国、94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France、法国、97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille、法国、59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille、法国、59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09、法国、31059
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • 火鸡
      • Istanbul、火鸡、34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • 瑞典
      • Piteå、瑞典、941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm、瑞典、141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå、瑞典
        • Umeå University Hospital
  • 罗马尼亚
      • Bucuresti、罗马尼亚、022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco、California、美国、94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco、California、美国、94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford、California、美国、94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach、Florida、美国、33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation、Florida、美国、33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn、Illinois、美国、60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx、New York、美国、10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York、New York、美国、10016
        • NYU Medical Center
      • New York、New York、美国、10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus、Ohio、美国、43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray、Pennsylvania、美国、15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • Admin
      • Wexford、Pennsylvania、美国、15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • 葡萄牙
      • Guimaraes、葡萄牙、4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa、葡萄牙、1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa、葡萄牙、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto、葡萄牙、4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada、西班牙、18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva、西班牙、21005
        • Hospital Juan Ramón Jiménez
      • Madrid、西班牙、28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid、西班牙、28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca、西班牙、07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian、Donostia、西班牙、20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda、Madrid、西班牙、28220
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
  • 阿拉伯联合酋长国
      • Abu Dhabi、阿拉伯联合酋长国
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires、阿根廷
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires、阿根廷、C1428AQK
        • Fleni
  • 马来西亚
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur、Wilayah Persekutuan、马来西亚、59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

研究人群包括确诊为遗传性或野生型 ATTR 淀粉样变性（包括 ATTR-PN 和 ATTR-CM）的患者以及具有 TTR 基因突变但未诊断为 ATTR 淀粉样变性的患者。

描述

纳入标准：患者必须满足以下所有纳入标准才有资格纳入 THAOS：

  1. 个人签署并注明日期的知情同意书的证据，表明参与者（或法律上可接受的代表）已被告知研究的所有相关方面。
  2. 年龄大于或等于 18 岁的男性和女性。

  3. 确认基因分型的 TTR 突变，伴或不伴遗传性或野生型 ATTR 淀粉样变性诊断。 ATTRwt 淀粉样变性的确认将通过基因分型确认患者在 TTR 基因中不具有已知突变（即，仅是野生型等位基因的携带者）通过基因测试和以下一组标准（a，b，或 c):

    1. 心脏活检组织中存在淀粉样蛋白，经质谱或免疫组化证实为TTR淀粉样蛋白；要么
    2. 超声心动图证据表明左心室壁厚度 >12 毫米，非心脏组织中存在淀粉样蛋白，通过质谱法或免疫组织化学证实为 TTR 淀粉样蛋白；要么
    3. 超声心动图显示心脏受累的证据由左心室壁厚 >12 毫米定义，心脏组织中存在淀粉样蛋白，通过使用“寻骨示踪剂”的闪烁显像间接证实，例如 99mTC-DPD [99mTC-3,3-二膦酰基- 1,2-丙二羧酸]、99mTC-PYP [焦磷酸盐]和 99mTC-HMDP [羟亚甲基二膦酸盐]，佩鲁吉尼等级大于或等于 2。

排除标准

符合以下任何一项的患者将不被纳入研究：

1. 患者有原发性（轻链）或继发性淀粉样变性的证据。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
观察性的
其他：没有任何。观察性研究。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从基线数据收集开始（第 1 天）到数据收集结束（最长 14.4 年）
AE 是指服用药品的参与者发生的任何不良医疗事件，不考虑与研究治疗存在因果关系的可能性。 SAE 被定义为以下情况之一：导致死亡；危及生命（立即死亡的风险）；需要住院治疗或延长住院时间；导致持续或严重的残疾/丧失能力（正常生活功能的能力受到严重破坏）；构成先天性异常/出生缺陷。 治疗中出现的 AE 被定义为在治疗期间发生的发病日期的 AE。 AE 包括所有 SAE 和非 SAE。
从基线数据收集开始（第 1 天）到数据收集结束（最长 14.4 年）
接受紧急治疗相关 AE 和 SAE 治疗的参与者人数
大体时间：从基线数据收集开始（第 1 天）到数据收集结束（最长 14.4 年）
治疗相关的 AE 是指接受研究药物的参与者因服用药品而发生的任何不良医疗事件。 治疗中出现的 AE 包括 SAE 和所有非 SAE。 治疗相关 SAE 是与治疗相关的 AE，定义为任何剂量下发生的任何不良医疗事件：导致死亡；危及生命（立即死亡的风险）；需要住院治疗或延长住院时间；导致持续或严重的残疾/丧失能力（正常生活功能的能力受到严重破坏）；构成先天性异常/出生缺陷。 因果关系由研究者评估。
从基线数据收集开始（第 1 天）到数据收集结束（最长 14.4 年）
全因死亡人数
大体时间：从基线数据收集开始（第 1 天）到数据收集结束（最长 14.4 年）
因任何原因导致的死亡人数按照从入组或首次接受tafamidis治疗的时间进行分析。
从基线数据收集开始（第 1 天）到数据收集结束（最长 14.4 年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
基线时患有改良型多发性神经病残疾 (mPND) 评分的参与者数量
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
改良型多发性神经病残疾 (mPND) 是根据活动状态将参与者分为六个阶段（0、I、II、IIIa、IIIb、IV）的评分。 0 = 足部无感觉障碍，能够毫无困难地行走； I=足部感觉障碍，但能够毫无困难地行走； II=行走有些困难，但无需帮助即可行走； IIIa=能够用一根棍子或拐杖行走； IIIb=能够使用 2 根手杖或拐杖行走； IV=不能行走，只能坐在轮椅上或卧床不起。 阶段越高表示移动状态越低。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时患有库蒂尼奥疾病阶段的参与者人数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
Coutinho 疾病阶段是用于捕获 ATTR（转甲状腺素蛋白淀粉样变性）疾病进展的最常见分类。 患有 0 期疾病的参与者无症状，患有 1 期（轻度）疾病的参与者可以走动，患有 2 期（中度）疾病的参与者可以走动，但需要帮助和/或上肢受累，以及患有 3 期（重度）疾病的参与者患病者卧床不起或坐轮椅。
基线数据收集开始时（第一天）
卡诺夫斯基绩效指数处于基线的参与者数量
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
卡诺夫斯基表现评分用于量化参与者的总体健康状况和日常生活活动，并根据参与者的功能障碍进行分类。 卡诺夫斯基表现评分为 10 级评分，范围在 10（垂死）到 100（正常，无疾病证据）之间。 分数越高意味着执行日常任务的能力越高。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时患有心力衰竭的参与者人数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
心力衰竭，又称充血性心力衰竭，是一种心血管事件。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时具有纽约心脏协会 (NYHA) 分类的参与者数量
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
纽约健康协会 (NYHA) 功能分类包括：I 级（体力活动不受限制，正常活动时无呼吸困难）、II 级（体力活动轻度受限；普通体力活动时出现疲劳、心悸或呼吸困难）、III 级（体力活动明显受限；疲劳、心悸或呼吸困难，但体力活动少于正常）和 IV 级（没有任何症状就无法进行体力活动，休息时呼吸困难）。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时诊断出 ATTR 的参与者人数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
参与者在基线时被诊断患有运甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR)，评估类别为是、否和未知。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时先前误诊的参与者人数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
报告了患有 ATTR 的参与者和之前在基线时误诊的参与者的数量。
基线数据收集开始时（第一天）
基线具有 ATTR 基因型的参与者数量
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
基因突变导致蛋白质运甲状腺素蛋白 (TTR) 错误折叠，从而导致 ATTR。 在此结果中，报告了具有 ATTRv 突变类型和野生型 TTR 的参与者数量。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时过去或当前参与临床试验的参与者人数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
基线时以前或当前参加过任何临床试验的参与者数量。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时过去或当前参与 Tafamidis 同情使用/抢先体验或其他非商业计划的参与者数量
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
在严格条件下允许使用 Tafamidis 的参与者数量，Tafamidis 正在开发中，并提供给患有没有令人满意的授权疗法且无法进入临床试验的疾病的参与者群体。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时已知有症状 ATTR 家族史的参与者人数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
报告了基线时是否有症状性 ATTR 淀粉样变性家族史的参与者人数。
基线数据收集开始时（第一天）
基线受影响代数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
报告了具有已知家族史的参与者中受影响世代的平均值。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时的衍生性神经病变损伤评分 - 下肢 (NIS-LL)
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
神经病变损伤评分 - 下肢 (NIS-LL) 特别评估下肢的运动、感觉和反射活动，并收集和报告下肢的综合总分。 派生的 NIS LL 评分从 0（正常功能）延伸到最大可能值 88 分，该量表可累加所有缺陷，并针对每种测试方式双边应用：1) 肌肉力量：0（正常）-4（瘫痪） ，分数越高=弱点越多； 2) 感觉测试和3) 反射测试：0=正常，1=下降，或2=不存在。 反射评分：0（正常）-10（存在），分数越高=存在于更多解剖部位；运动评分：0-160（在所有解剖部位具有最大阻力的全方位运动），评分越高=损伤越严重。 感官评分的范围为 0 到正常值 124，其中评级编码为 0=不存在； 1=减少； 2=正常。
基线数据收集开始时（第一天）
基线体重指数 (BMI)
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
BMI 的计算方法是体重除以身高的平方，并以千克每平方米 (kg/m^2) 为单位进行测量。
基线数据收集开始时（第一天）
基线修正体重指数 (mBMI)
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
mBMI 的计算方法是将 BMI 乘以血清白蛋白水平 [克/升 (g/L)]。 mBMI 的测量单位为 kg/m^2*g/L。 mBMI 逐渐下降表明疾病严重程度恶化。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时的坐位收缩压和舒张压（SBP 和 DBP）
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
BP（血压）是动脉内血液的压力。 它主要由心肌收缩产生。 血压测量由两个数字记录：收缩压（SBP，心脏收缩时的血压，是左心室收缩时的最大动脉压）和舒张压（DBP，心脏舒张时的血压，是左心室收缩时的最低动脉压）。心室舒张和扩张）。 报告了基线时可用的坐位收缩压和舒张压。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时左心室 (LV) 隔膜厚度
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
心脏淀粉样变性归因于心肌内淀粉样蛋白浸润，导致心室壁厚度和硬度逐渐增加。 左心室 (LV) 壁厚度≥12 毫米加上至少一个危险信号应引起心脏淀粉样变性的怀疑。
基线数据收集开始时（第一天）
基线左心室 (LV) 射血分数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
左心室功能障碍是一种心脏左心室功能下降的情况，根据收缩期射血分数进行评估。 收缩期射血分数是每次收缩时从左心室射出的舒张末期容积 (EDV) 的分数。
基线数据收集开始时（第一天）
欧洲生活质量 5 维度 3 级 (EQ-5D-3L)：视觉模拟量表 (VAS) 基线整体健康评分
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
EQ-5D-3L VAS：参与者评分问卷，分两部分评估一般健康状况：单一效用评分和视觉模拟量表。 VAS 部分对当前健康状况进行评分，范围从 0（可想象的最差健康状态）到 100（可想象的最佳健康状态）；分数越高表明健康状况越好。
基线数据收集开始时（第一天）
EQ-5D-3L：基线的 VAS 衍生指数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
EQ-5D-3L VAS 衍生指数是通过从数值中减去描述性 EQ-5D 系统的值来计算的。 这对应于可能的最佳健康状况，衍生指数的范围是 0 [死亡] 到 1 [完美健康]。 EQ-5D-3L VAS 整体健康评分和派生评分数据源自 EQ-5D 调查问卷的不同部分，并且在概念上彼此不同，因为 EQ VAS 是 0-100 的量表，而 EQ-5D 指数是附加于 EQ-5D 的数值。根据一组权重的 EQ-5D 概况，这些权重平均反映参与者对状态好坏的偏好。 与基线时的 EQ VAS 整体健康评分相比，收集了更多 EQ-5D 指数评分数据。
基线数据收集开始时（第一天）
诺福克基线总体生活质量 (QoL) 评分
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
诺福克生活质量：35 项参与者评分问卷，用于评估神经病变对诊断为 ATTR 的参与者生活质量的影响。 评分基于产生 TQOL 的 35 个问题以及 5 个子量表分数：日常生活活动、大纤维神经病变/身体功能、小纤维神经病变、自主神经病变和症状。 TQOL=所有项目的总和，总可能分数范围=-2到138，其中分数越高=生活质量越差。
基线数据收集开始时（第一天）
基线心电图 (ECG) 异常的参与者人数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
分析以下参数：心率、PR间期、QT间期、QRS间期和使用Fridericia公式校正的QT间期（QTcF）。 心电图异常结果取决于研究者的判断。
基线数据收集开始时（第一天）
基线时患有心房颤动/扑动、植入起搏器和植入式心脏复律器/除颤器 (ICD) 的参与者人数
大体时间：基线数据收集开始时（第一天）
报告了患有心房颤动/扑动（快速、不规则心律）、植入人工心脏起搏器和植入式心律转复除颤器 (ICD)（检测和停止不规则心跳，也称为心律失常）的参与者数量。
基线数据收集开始时（第一天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2008年1月4日

初级完成 (实际的)

2023年6月16日

研究完成 (实际的)

2023年6月19日

研究注册日期

首次提交

2008年2月25日

首先提交符合 QC 标准的

2008年3月4日

首次发布 (估计的)

2008年3月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年11月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年10月1日

最后验证

2024年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • B3461001
  • FX-R-001 (其他标识符：Alias Study Number)
  • THAOS (其他标识符：Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如 协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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