Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) (THAOS)

1. října 2024 aktualizováno: Pfizer

Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): Globální, multicentrický, longitudinální, observační průzkum pacientů s dokumentovanými mutacemi transtyretinového genu nebo transthyretinovou amyloidózou divokého typu.

THAOS je globální, multicentrický, longitudinální observační průzkum otevřený všem pacientům s transtyretinovou amyloidózou (ATTR), včetně ATTR-PN (polyneuropatie), ATTR-CM (kardiomyopatie) a ATTR-CM divokého typu. Je na dobu neurčitou s minimální dobou trvání 10 let. Pacienti budou sledováni, dokud se budou moci zúčastnit. Hlavním cílem tohoto výsledkového průzkumu je lépe porozumět a charakterizovat přirozenou historii onemocnění studiem velké a heterogenní populace pacientů. Údaje z průzkumu lze použít k vývoji nových směrnic a doporučení pro léčbu a k informování a vzdělávání lékařů o léčbě tohoto onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

n/a NA

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

6718

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brazílie, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Francie
      • Cedex, Francie, 94275
        • CHU de Bicetre
      • Colmar, Francie, 68024
        • Hopital Louis Pasteur
      • Créteil, Francie, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Francie, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, Francie, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Itálie, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Itálie, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Izrael
      • Holon, Izrael, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Kypr
      • Nicosia, Kypr, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Malajsie
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malajsie, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexiko
      • Distrito Federal, Mexiko, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Německo, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Německo, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Německo, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • Portugalsko
      • Guimaraes, Portugalsko, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Rumunsko
      • Bucuresti, Rumunsko, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spojené arabské emiráty
      • Abu Dhabi, Spojené arabské emiráty
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Spojené státy, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Spojené státy, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Spojené státy, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Spojené státy, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Španělsko, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Španělsko, 21005
        • Hospital Juan Ramon Jimenez
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Španělsko, 07198
        • Hospital Son Llàtzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Španělsko, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28220
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Švédsko
      • Piteå, Švédsko, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Švédsko, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Švédsko
        • Umea University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie zahrnuje pacienty s potvrzenou dědičnou nebo divokou amyloidózou ATTR (včetně ATTR-PN a ATTR-CM) a pacienty s mutacemi genu TTR bez diagnózy amyloidózy ATTR.

Popis

Kritéria pro zařazení: Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení, aby byli způsobilí pro zařazení do THAOS:

  1. Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že účastník (nebo právně přijatelný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech studie.
  2. Muži a ženy starší nebo rovnající se 18 letům.

  3. Potvrzená genotypová mutace TTR s diagnózou hereditární nebo divoké amyloidózy ATTR nebo bez ní. Potvrzení amyloidózy ATTRwt bude určeno genotypovým potvrzením, že pacient nemá známou mutaci v genu TTR (tj. je nositelem pouze alely divokého typu) prostřednictvím genetického testování a jednoho z následujících kritérií (a, b, nebo c):

    1. Přítomnost amyloidu ve tkáni srdeční biopsie potvrzená jako TTR amyloid hmotnostní spektrometrií nebo imunohistochemií; nebo
    2. Důkaz srdečního postižení pomocí echokardiogramu definovaného tloušťkou stěny levé komory >12 mm a přítomnost amyloidu v nekardiální tkáni potvrzená jako TTR amyloid hmotnostní spektrometrií nebo imunohistochemií; nebo
    3. Důkaz srdečního postižení pomocí echokardiogramu, jak je definováno tloušťkou stěny levé komory > 12 mm, a přítomnost amyloidu v srdeční tkáni nepřímo potvrzená scintigrafií se „značkou vyhledávající kost“, např. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- 1,2-propandikarboxylová kyselina], 99mTC-PYP [pyrofosfát] a 99mTC-HMDP [hydroxymethylendifosfonát] se stupněm Perugini vyšším nebo rovným 2.

Kritéria vyloučení

Do studie nebudou zařazeni pacienti splňující některou z následujících podmínek:

1. Pacient má známky primární (lehký řetězec) nebo sekundární amyloidózy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pozorovací
Jiný: Žádný. Observační studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den) do konce sběru dat (až 14,4 let)
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který podával léčivý přípravek bez ohledu na možnost příčinné souvislosti se studovanou léčbou. SAE byla definována jako jedna z následujících: měla za následek smrt; byl život ohrožující (bezprostřední riziko smrti); vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení hospitalizace; vyústila v trvalou nebo významnou invaliditu/nezpůsobilost (podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce); představovala vrozenou anomálii/vrozenou vadu. AE vzniklá při léčbě byla definována jako AE s datem nástupu, ke kterému došlo během období léčby. AE zahrnovaly všechny SAE a non-SAE.
Od začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den) do konce sběru dat (až 14,4 let)
Počet účastníků s AE a SAE souvisejícími s naléhavou léčbou
Časové okno: Od začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den) do konce sběru dat (až 14,4 let)
AE související s léčbou byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost připisovaná podanému léčivému přípravku u účastníka, který dostal studovaný lék. AE vzniklé při léčbě zahrnovaly jak SAE, tak všechny non-SAE. SAE související s léčbou byl AE související s léčbou a byl definován jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt při jakékoli dávce, který: měl za následek smrt; byl život ohrožující (bezprostřední riziko smrti); vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení hospitalizace; vyústila v trvalou nebo významnou invaliditu/nezpůsobilost (podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce); představovala vrozenou anomálii/vrozenou vadu. Kauzalita byla hodnocena vyšetřovatelem.
Od začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den) do konce sběru dat (až 14,4 let)
Počet úmrtí ze všech příčin
Časové okno: Od začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den) do konce sběru dat (až 14,4 let)
Počet úmrtí z jakékoli příčiny byl analyzován jako doba od zařazení nebo první léčby tafamidis.
Od začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den) do konce sběru dat (až 14,4 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s modifikovaným postižením polyneuropatie (mPND) ve výchozím stavu
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Modified Polyneuropathy Disability (mPND) je skóre, které kategorizuje účastníky do šesti fází (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) na základě stavu mobility. 0 = žádné senzorické poruchy na chodidlech a schopnost chodit bez obtíží; I=Smyslové poruchy na chodidlech, ale schopnost chodit bez obtíží; II=Některé potíže s chůzí, ale může chodit bez pomoci; IIIa=Schopnost chůze s 1 holí nebo berlí; IIIb=Schopnost chůze se 2 holemi nebo berlemi; IV=Není ambulantní, upoutaný na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko. Vyšší stádium znamená nižší pohyblivost.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků se stádiem Coutinhovy choroby na základní linii
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Stádia Coutinho choroby jsou nejběžnější klasifikací používanou k zachycení progrese ATTR (transthyretinová amyloidóza). Účastníci s onemocněním ve stádiu 0 jsou asymptomatičtí, účastníci s onemocněním stádia 1 (mírné) jsou ambulantní, účastníci s onemocněním stádia 2 (středně těžce) ambulantní, ale vyžadují asistenci a/nebo mají postižení horních končetin, a účastníci ve stádiu 3 (závažné) jsou upoutáni na lůžko nebo na invalidní vozík.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků s indexem výkonnosti Karnofsky na základní úrovni
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Karnofského výkonnostní skóre se používá ke kvantifikaci celkové pohody účastníka a aktivit každodenního života a účastníci jsou klasifikováni na základě jejich funkčního postižení. Karnofského výkonnostní skóre je skóre 10 úrovní, které se pohybuje mezi 10 (umírající) až 100 (normální, bez známek onemocnění). Vyšší skóre znamená vyšší schopnost vykonávat každodenní úkoly.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků se srdečním selháním na základní linii
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Srdeční selhání, také známé jako městnavé srdeční selhání, je kardiovaskulární příhoda.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků s klasifikací New York Heart Association (NYHA) na základní úrovni
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Funkční klasifikace New York Health Association (NYHA) zahrnovala: třída I (žádné omezení fyzické aktivity, žádná dušnost při normální aktivitě), třída II (mírné omezení fyzické aktivity; únava, palpitace nebo dušnost při běžné fyzické aktivitě), třída III (výrazné omezení fyzické aktivity; únava, bušení srdce nebo dušnost s menší než běžnou fyzickou aktivitou) a třída IV (nemůže vykonávat fyzickou aktivitu bez jakýchkoli příznaků, dušnost v klidu).
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků s diagnostikou ATTR na začátku
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
U účastníků byla na počátku diagnostikována transthyretinová amyloidóza (ATTR) s hodnocenou kategorií ano, ne a neznámá.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků s předchozí chybnou diagnózou na začátku
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Byl hlášen počet účastníků s ATTR a účastníků, kteří měli na začátku chybnou diagnózu.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků s genotypy ATTR na začátku
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Genetická mutace vede k chybnému skládání proteinu transthyretin (TTR), což vede k ATTR. V tomto výsledku byl uveden počet účastníků s typem mutace ATTRv a TTR divokého typu.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků s minulou nebo současnou účastí na klinickém hodnocení na začátku
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků měl na začátku předchozí nebo současné účastníky jakýchkoli klinických studií.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků s minulým nebo současným programem Tafamidis se soucitným použitím/předběžným přístupem nebo jiným nekomerčním programem na základní úrovni
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků, kterým bylo povoleno používat Tafamidis, když byl Tafamidis za přísných podmínek ve vývoji a byl zpřístupněn skupinám účastníků, kteří mají onemocnění bez uspokojivých povolených terapií a kteří nemohou vstoupit do klinických studií.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků se známou rodinnou anamnézou symptomatického ATTR ve výchozím stavu
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Byl hlášen počet účastníků s rodinnou anamnézou symptomatické ATTR amyloidózy na začátku studie.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet postižených generací na základní úrovni
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Byl hlášen průměr postižených generací u účastníků se známou rodinnou anamnézou.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Odvozené skóre poruchy neuropatie-dolní končetina (NIS-LL) na základní úrovni
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Skóre poruchy neuropatie – dolní končetina (NIS-LL) hodnocená motorická, senzorická a reflexní aktivita specificky na dolních končetinách a byla shromážděna a uvedena kombinovaná celková skóre pro dolní končetiny. Odvozené skóre NIS LL sahá od 0 (normální funkce) po maximální možnou hodnotu 88 bodů, škála je aditivní pro všechny deficity a je aplikována bilaterálně pro každou testovanou modalitu: 1) svalová síla: 0 (normální)-4 (paralýza) , vyšší skóre = větší slabost; 2) senzorické a 3) reflexní testy: 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Reflexní skóre: 0 (normální)-10 (přítomné), vyšší skóre =přítomné na více anatomických místech; Motorické skóre: 0-160 (plný rozsah pohybu s maximálním odporem napříč všemi anatomickými místy), vyšší skóre = větší poškození. Sensory Score má rozsah od 0 do normální hodnoty 124, kde jsou hodnocení kódována jako 0=nepřítomná; 1=sníženo; 2=normální.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Index tělesné hmotnosti (BMI) na začátku
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
BMI bylo vypočteno jako hmotnost dělená druhou mocninou výšky a měřeno jako kilogram na metr čtvereční (kg/m^2).
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Modifikovaný index tělesné hmotnosti (mBMI) na výchozí hodnotě
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
mBMI byla vypočtena vynásobením BMI hladinami sérového albuminu [gram/litr (g/l)]. mBMI byl měřen jako kg/m^2*g/l. Progresivní pokles mBMI indikoval zhoršení závažnosti onemocnění.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Systolický a diastolický krevní tlak vsedě (SBP a DBP) na základní linii
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
BP (Blood Pressure) je tlak krve v tepnách. Vyrábí se především kontrakcí srdečního svalu. Měření TK se zaznamenává 2 čísly: systolický TK (TK, TK při kontrakci srdce; je to maximální arteriální tlak při kontrakci levé komory) a diastolický TK (DBP, TK při relaxaci srdce; je to minimální arteriální tlak při kontrakci levé komory). relaxace a dilatace komor). Byly hlášeny dostupné SBP a DBP v sedě na výchozí hodnotě.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Tloušťka septa levé komory (LV) na základní linii
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Srdeční amyloidóza je způsobena intramyokardiální amyloidní infiltrací, která vede k progresivnímu nárůstu tloušťky a tuhosti stěny komory. Tloušťka stěny levé komory (LV) ≥12 mm plus alespoň jeden červený prapor by měla vyvolat podezření na srdeční amyloidózu.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Ejekční frakce levé komory (LV) na základní linii
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Dysfunkce levé komory, stav, kdy levá srdeční komora vykazuje sníženou funkčnost, byla hodnocena na základě systolické ejekční frakce. Systolická ejekční frakce byla frakce end-diastolického objemu (EDV), která byla vypuzena z levé komory při každé kontrakci.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Úroveň kvality života v eurech-5 dimenzí-3 (EQ-5D-3L): Vizuální analogová škála (VAS) Celkové zdravotní skóre na začátku
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
EQ-5D-3L VAS: Dotazník hodnocený účastníkem pro posouzení obecného zdravotního stavu ve dvou částech: skóre jednorázové užitkovosti a vizuální analogová škála. Komponenta VAS hodnotila aktuální zdravotní stav na škále od 0 (nejhorší představitelný zdravotní stav) do 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav); vyšší skóre značí lepší zdravotní stav.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
EQ-5D-3L: Index odvozený od VAS na základní linii
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Index odvozený od EQ-5D-3L VAS se vypočítá odečtením hodnot popisného systému EQ-5D od číselné hodnoty. To odpovídá nejlepšímu možnému zdravotnímu stavu, škála odvozeného indexu je 0 [úmrt] až 1 [dokonalé zdraví]. Celkové zdravotní skóre EQ-5D-3L VAS a odvozené údaje o skóre byly získány z jiné části dotazníku EQ-5D a koncepčně se od sebe liší, protože EQ VAS je škála 0-100 a index EQ-5D je hodnota spojená s profil EQ-5D podle sady vah, které v průměru odrážejí preference účastníka ohledně toho, jak dobrý nebo špatný je stav. Bylo shromážděno více údajů pro indexové skóre EQ-5D ve srovnání s celkovým zdravotním skóre EQ VAS na začátku.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Norfolk Celkové skóre kvality života (QoL) na základní úrovni
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Norfolk QOL: 35položkový dotazník hodnocený účastníky používaný k posouzení dopadu neuropatie na kvalitu života účastníků s diagnózou ATTR. Bodování bylo založeno na 35 otázkách, které poskytly TQOL, stejně jako 5 dílčích skóre: aktivity každodenního života, neuropatie velkých vláken/fyzické funkce, neuropatie malých vláken, autonomní neuropatie a symptomy. TQOL= součet všech položek, celkový možný rozsah skóre= -2 až 138, kde vyšší skóre=horší kvalita života.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků s abnormálním elektrokardiogramem (EKG) na začátku
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Byly analyzovány následující parametry: srdeční frekvence, PR interval, QT interval, QRS interval a QT interval korigovaný pomocí Fridericiova vzorce (QTcF). Abnormální nálezy na EKG byly založeny na uvážení zkoušejícího.
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Počet účastníků s fibrilací/flutterem síní, implantovaným kardiostimulátorem a implantabilním kardioverterem/defibrilátorem (ICD) na základní linii
Časové okno: Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)
Byl hlášen počet účastníků s fibrilací/flutterem síní (rychlý, nepravidelný srdeční rytmus), implantovaným umělým srdečním kardiostimulátorem a implantabilním kardioverter-defibrilátorem (ICD) (detekuje a zastavuje nepravidelný srdeční tep, nazývaný také arytmie).
Na začátku sběru dat ve výchozím stavu (1. den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. ledna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

16. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

19. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2008

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B3461001
  • FX-R-001 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • THAOS (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný. Observační studie.

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit