Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) (THAOS)

19. července 2023 aktualizováno: Pfizer

Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): Globální, multicentrický, longitudinální, observační průzkum pacientů s dokumentovanými mutacemi transtyretinového genu nebo transthyretinovou amyloidózou divokého typu.

THAOS je globální, multicentrický, longitudinální observační průzkum otevřený všem pacientům s transtyretinovou amyloidózou (ATTR), včetně ATTR-PN (polyneuropatie), ATTR-CM (kardiomyopatie) a ATTR-CM divokého typu. Je na dobu neurčitou s minimální dobou trvání 10 let. Pacienti budou sledováni, dokud se budou moci zúčastnit. Hlavním cílem tohoto výsledkového průzkumu je lépe porozumět a charakterizovat přirozenou historii onemocnění studiem velké a heterogenní populace pacientů. Údaje z průzkumu lze použít k vývoji nových směrnic a doporučení pro léčbu a k informování a vzdělávání lékařů o léčbě tohoto onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

n/a NA

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

6752

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brazílie, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Francie
      • Cedex, Francie, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, Francie, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, Francie, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Francie, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille, Hopital Claude Huriez
      • Lille, Francie, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Itálie, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Itálie, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Izrael
      • Holon, Izrael, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Kypr
      • Nicosia, Kypr, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Malajsie
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malajsie, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexiko
      • Distrito Federal, Mexiko, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Německo, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Německo, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Německo, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • Portugalsko
      • Guimaraes, Portugalsko, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Rumunsko
      • Bucuresti, Rumunsko, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spojené arabské emiráty
      • Abu Dhabi, Spojené arabské emiráty
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Spojené státy, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Spojené státy, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Spojené státy, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Spojené státy, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Španělsko, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Španělsko, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Španělsko, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Španělsko, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28220
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Švédsko
      • Piteå, Švédsko, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Švédsko, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Švédsko
        • Umeå University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie zahrnuje pacienty s potvrzenou dědičnou nebo divokou amyloidózou ATTR (včetně ATTR-PN a ATTR-CM) a pacienty s mutacemi genu TTR bez diagnózy amyloidózy ATTR.

Popis

Kritéria pro zařazení: Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení, aby byli způsobilí pro zařazení do THAOS:

  1. Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že účastník (nebo právně přijatelný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech studie.
  2. Muži a ženy starší nebo rovnající se 18 letům.

  3. Potvrzená genotypová mutace TTR s diagnózou hereditární nebo divoké amyloidózy ATTR nebo bez ní. Potvrzení amyloidózy ATTRwt bude určeno genotypovým potvrzením, že pacient nemá známou mutaci v genu TTR (tj. je nositelem pouze alely divokého typu) prostřednictvím genetického testování a jednoho z následujících kritérií (a, b, nebo c):

    1. Přítomnost amyloidu ve tkáni srdeční biopsie potvrzená jako TTR amyloid hmotnostní spektrometrií nebo imunohistochemií; nebo
    2. Důkaz srdečního postižení pomocí echokardiogramu definovaného tloušťkou stěny levé komory >12 mm a přítomnost amyloidu v nekardiální tkáni potvrzená jako TTR amyloid hmotnostní spektrometrií nebo imunohistochemií; nebo
    3. Důkaz srdečního postižení pomocí echokardiogramu, jak je definováno tloušťkou stěny levé komory > 12 mm, a přítomnost amyloidu v srdeční tkáni nepřímo potvrzená scintigrafií se „značkou vyhledávající kost“, např. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- 1,2-propandikarboxylová kyselina], 99mTC-PYP [pyrofosfát] a 99mTC-HMDP [hydroxymethylendifosfonát] se stupněm Perugini vyšším nebo rovným 2.

Kritéria vyloučení

Do studie nebudou zařazeni pacienti splňující některou z následujících podmínek:

1. Pacient má známky primární (lehký řetězec) nebo sekundární amyloidózy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pozorovací
Jiný: Žádný. Observační studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cílem THAOS je popsat populaci pacientů postižených TTR amyloidózou a zlepšit porozumění přirozené historii onemocnění, včetně variability a progrese dědičných a získaných forem onemocnění.
Časové okno: Prosince 2007 do června 2023
Kardiovaskulární a neurologické koncové body účinnosti pro analýzu klinických výsledků u všech zařazených pacientů s dostupnými údaji. Výsledky budou zkoumány pro celou skupinu pacientů i prostřednictvím podskupin na základě důležitých proměnných.
Prosince 2007 do června 2023

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. ledna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

16. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

16. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2008

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B3461001
  • FX-R-001 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • THAOS (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný. Observační studie.

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit