Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Transthyretine amyloïdose uitkomstonderzoek (THAOS) (THAOS)

1 oktober 2024 bijgewerkt door: Pfizer

Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): een wereldwijd, multicenter, longitudinaal, observationeel onderzoek van patiënten met gedocumenteerde transthyretine-genmutaties of wild-type transthyretine-amyloïdose.

THAOS is een wereldwijd, multicenter, longitudinaal observationeel onderzoek dat openstaat voor alle patiënten met transthyretineamyloïdose (ATTR), waaronder ATTR-PN (polyneuropathie), ATTR-CM (cardiomyopathie) en wild-type ATTR-CM. Het is van onbepaalde duur met een minimale looptijd van 10 jaar. Patiënten worden gevolgd zolang ze in staat zijn om deel te nemen. De belangrijkste doelstellingen van dit uitkomstonderzoek zijn het beter begrijpen en karakteriseren van het natuurlijke beloop van de ziekte door een grote en heterogene patiëntenpopulatie te bestuderen. Enquêtegegevens kunnen worden gebruikt om nieuwe behandelingsrichtlijnen en aanbevelingen te ontwikkelen, en om clinici te informeren en op te leiden over de behandeling van deze ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

n.v.t. NA

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

6718

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentinië
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentinië, C1428AQK
        • Fleni
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brazilië, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Cyprus
      • Nicosia, Cyprus, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Duitsland, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Duitsland, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • Frankrijk
      • Cedex, Frankrijk, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, Frankrijk, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Frankrijk, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Frankrijk, 31059
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Israël
      • Holon, Israël, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba medical center
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italië, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italië, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italië, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italië, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italië, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japan, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Maleisië
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Maleisië, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexico
      • Distrito Federal, Mexico, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Roemenië
      • Bucuresti, Roemenië, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Spanje, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Spanje, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jiménez
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Spanje, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Spanje, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28220
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigde Arabische Emiraten
      • Abu Dhabi, Verenigde Arabische Emiraten
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Verenigde Staten, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Verenigde Staten, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Verenigde Staten, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Zweden
      • Piteå, Zweden, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Zweden, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Zweden
        • Umeå University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie omvat patiënten met bevestigde erfelijke of wildtype ATTR-amyloïdose (inclusief ATTR-PN en ATTR-CM) en patiënten met TTR-genmutaties zonder een diagnose van ATTR-amyloïdose.

Beschrijving

Opnamecriteria: Patiënten moeten aan alle volgende opnamecriteria voldoen om in aanmerking te komen voor opname in THAOS:

  1. Bewijs van een persoonlijk ondertekend en gedateerd toestemmingsdocument waaruit blijkt dat de deelnemer (of een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger) op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek.
  2. Mannen en vrouwen ouder dan of gelijk aan 18 jaar.

  3. Bevestigde gegenotypeerde TTR-mutatie met of zonder een diagnose van erfelijke of wildtype ATTR-amyloïdose. Bevestiging van ATTRwt-amyloïdose zal worden bepaald door gegenotypeerde bevestiging dat de patiënt geen bekende mutatie in het TTR-gen bezit (d.w.z. alleen drager is van het wildtype allel) via genetische tests en een van de volgende reeks criteria (a, b, of c):

    1. Aanwezigheid van amyloïde in hartbiopsieweefsel bevestigd als TTR-amyloïde door massaspectrometrie of immunohistochemie; of
    2. Bewijs van cardiale betrokkenheid door echocardiogram zoals gedefinieerd door linkerventrikelwanddikte van> 12 mm, en aanwezigheid van amyloïde in niet-cardiaal weefsel bevestigd als TTR-amyloïde door massaspectrometrie of immunohistochemie; of
    3. Bewijs van hartbetrokkenheid door echocardiogram zoals gedefinieerd door linkerventrikelwanddikte van> 12 mm, en aanwezigheid van amyloïde in hartweefsel indirect bevestigd door scintigrafie met een "botzoekende tracer", bijv. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- 1,2-propaandicarbonzuur], 99mTC-PYP [pyrofosfaat] en 99mTC-HMDP [hydroxymethyleendifosfonaat] met Perugini-graad groter dan of gelijk aan 2.

Uitsluitingscriteria

Patiënten die aan een van de volgende punten voldoen, worden niet in het onderzoek opgenomen:

1. Patiënt heeft tekenen van primaire (lichte keten) of secundaire amyloïdose.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Observationeel
Ander: Geen. Observatie studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de gegevensverzameling bij baseline (dag 1) tot het einde van de gegevensverzameling (tot 14,4 jaar)
Een bijwerking was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een geneesmiddel had toegediend, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband met de onderzoeksbehandeling. SAE werd gedefinieerd als een van de volgende: resulteerde in de dood; levensbedreigend was (onmiddellijk risico op overlijden); ziekenhuisopname of verlenging van de ziekenhuisopname vereist; resulteerde in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/onvermogen (substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren); sprake was van een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. Tijdens de behandeling optredende bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking waarvan de aanvangsdatum plaatsvond tijdens de behandelingsperiode. Bijwerkingen omvatten alle SAE's en niet-SAE's.
Vanaf het begin van de gegevensverzameling bij baseline (dag 1) tot het einde van de gegevensverzameling (tot 14,4 jaar)
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen en SAE's
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de gegevensverzameling bij baseline (dag 1) tot het einde van de gegevensverzameling (tot 14,4 jaar)
Een behandelingsgerelateerde bijwerking was elk ongewenst medisch voorval dat werd toegeschreven aan het toegediende geneesmiddel bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen omvatten zowel SAE’s als alle niet-SAE’s. Een behandelingsgerelateerde SAE was een behandelingsgerelateerde bijwerking en werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij welke dosis dan ook dat: resulteerde in de dood; levensbedreigend was (onmiddellijk risico op overlijden); ziekenhuisopname of verlenging van de ziekenhuisopname vereist; resulteerde in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/onvermogen (substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren); sprake was van een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. De causaliteit werd beoordeeld door de onderzoeker.
Vanaf het begin van de gegevensverzameling bij baseline (dag 1) tot het einde van de gegevensverzameling (tot 14,4 jaar)
Aantal sterfgevallen door alle oorzaken
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de gegevensverzameling bij baseline (dag 1) tot het einde van de gegevensverzameling (tot 14,4 jaar)
Het aantal sterfgevallen als gevolg van welke oorzaak dan ook werd geanalyseerd als tijd vanaf inschrijving of eerste behandeling met tafamidis.
Vanaf het begin van de gegevensverzameling bij baseline (dag 1) tot het einde van de gegevensverzameling (tot 14,4 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met gemodificeerde polyneuropathie-handicap (mPND)-scores bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Modified Polyneuropathy Disability (mPND) is een score die deelnemers in zes fasen indeelt (0, I,II, IIIa, IIIb, IV) op basis van de mobiliteitsstatus. 0 = Geen gevoelsstoornissen in de voeten en kan probleemloos lopen; I = Zintuiglijke stoornissen in de voeten, maar kan zonder problemen lopen; II=Sommige problemen met lopen, maar kan zonder hulp lopen; IIIa=In staat om te lopen met 1 stok of kruk; IIIb=In staat om te lopen met 2 stokken of krukken; IV=Niet ambulant, rolstoelgebonden of bedlegerig. Een hoger stadium duidt op een lagere mobiliteitsstatus.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met stadia van de ziekte van Coutinho bij aanvang
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Stadia van de ziekte van Coutinho zijn de meest voorkomende classificatie die wordt gebruikt om de ziekteprogressie van ATTR (Transthyretin Amyloïdose) vast te leggen. Deelnemers met de ziekte in stadium 0 zijn asymptomatisch, deelnemers met de ziekte in stadium 1 (milde) zijn ambulant, deelnemers met de ziekte in stadium 2 (matige) zijn ambulant maar hebben hulp nodig en/of hebben betrokkenheid van de bovenste ledematen, en deelnemers met stadium 3 (ernstig) ziekte bedlegerig of rolstoelgebonden zijn.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met een Karnofsky-prestatie-index op basislijn
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
De Karnofsky-prestatiescore wordt gebruikt om het algemene welzijn en de activiteiten van het dagelijks leven van de deelnemer te kwantificeren en deelnemers worden geclassificeerd op basis van hun functionele beperking. De Karnofsky-prestatiescore is een score van 10 niveaus, variërend van 10 (stervend) tot 100 (normaal, geen bewijs van ziekte). Een hogere score betekent een hoger vermogen om dagelijkse taken uit te voeren.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met hartfalen bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Hartfalen, ook wel congestief hartfalen genoemd, is een cardiovasculair voorval.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met classificaties van de New York Heart Association (NYHA) bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Functionele classificatie van de New York Health Association (NYHA) omvatte: Klasse I (geen beperking in fysieke activiteit, geen kortademigheid bij normale fysieke activiteit), Klasse II (lichte beperking van fysieke activiteit; vermoeidheid, hartkloppingen of kortademigheid bij normale fysieke activiteit), Klasse III (duidelijke beperking van fysieke activiteit; vermoeidheid, hartkloppingen of kortademigheid met minder dan gewone fysieke activiteit) en Klasse IV (kan geen fysieke activiteit uitvoeren zonder enige symptomen, kortademigheid in rust).
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers bij wie ATTR werd gediagnosticeerd bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Deelnemers met de diagnose Transthyretine Amyloïdose (ATTR) bij aanvang met de beoordeelde categorie ja, nee en onbekend.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met een eerdere verkeerde diagnose bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Het aantal deelnemers met ATTR en deelnemers die bij aanvang een verkeerde diagnose hadden, werd gerapporteerd.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met ATTR-genotypes bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Genetische mutatie leidt tot het verkeerd vouwen van eiwit transthyretine (TTR), wat resulteert in ATTR. In deze uitkomst werd het aantal deelnemers met het ATTRv-mutatietype en wildtype TTR gerapporteerd.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met eerdere of huidige deelname aan klinische onderzoeken bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Het aantal deelnemers had bij aanvang een eerdere of huidige deelnemer aan klinische onderzoeken.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met vroegere of huidige Tafamidis Compassionate Use/Early Access of ander niet-commercieel programma bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers dat Tafamidis mocht gebruiken terwijl Tafamidis onder strikte voorwaarden in ontwikkeling was en beschikbaar werd gesteld aan groepen deelnemers die een ziekte hebben waarvoor geen bevredigende goedgekeurde therapieën bestaan ​​en die niet aan klinische proeven kunnen deelnemen.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met een bekende familiegeschiedenis van symptomatische ATTR bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Er werd melding gemaakt van het aantal deelnemers met een familiegeschiedenis van symptomatische ATTR-amyloïdose bij baseline.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal getroffen generaties bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Het gemiddelde van de getroffen generaties bij deelnemers met een bekende familiegeschiedenis werd gerapporteerd.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Afgeleide Neuropathy Impairment Score-Lower Limb (NIS-LL) bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Neuropathy Impairment Score - Lower Limb (NIS-LL) beoordeelde de motorische, sensorische en reflexactiviteit specifiek in de onderste ledematen en gecombineerde totaalscores voor de onderste ledematen werden verzameld en gerapporteerd. De afgeleide NIS LL-score loopt van 0 (normale functies) tot een maximaal mogelijke waarde van 88 punten, de schaal is additief voor alle tekorten en wordt bilateraal toegepast voor elke geteste modaliteit: 1) spierkracht: 0 (normaal)-4 (verlamming) , hogere score = meer zwakte; 2) sensorische en 3) reflextesten: 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Reflexscore: 0 (normaal)-10 (aanwezig), hogere score = aanwezig op meer anatomische locaties; Motorische score: 0-160 (volledig bewegingsbereik met maximale weerstand over alle anatomische locaties), hogere score = meer beperking. De sensorische score heeft een bereik van 0 tot de normale waarde van 124, waarbij beoordelingen worden gecodeerd als 0=afwezig; 1=verlaagd; 2=normaal.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Body Mass Index (BMI) bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
De BMI werd berekend door het gewicht gedeeld door het kwadraat van de lengte en gemeten als kilogram per vierkante meter (kg/m^2).
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Gemodificeerde Body Mass Index (mBMI) bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
mBMI werd berekend door de BMI te vermenigvuldigen met de serumalbuminespiegels [gram/liter (g/l)]. mBMI werd gemeten als kg/m^2*g/l. Een progressieve daling van de mBMI duidde op een verslechtering van de ernst van de ziekte.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Zittende systolische en diastolische bloeddruk (SBP en DBP) op basislijn
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
BP (Bloeddruk) is de druk van het bloed in de slagaders. Het wordt voornamelijk geproduceerd door de samentrekking van de hartspier. De bloeddrukmeting wordt geregistreerd door 2 cijfers: systolische bloeddruk (SBP, BP wanneer het hart samentrekt; het is de maximale arteriële druk tijdens contractie van de linker hartkamer) en diastolische bloeddruk (DBP, BP wanneer het hart ontspant; het is de minimale arteriële druk tijdens contractie). ontspanning en verwijding van de ventrikels). De beschikbare zittende SBP en DBP bij baseline werden gerapporteerd.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Linkerventrikel (LV) septumdikte bij basislijn
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Cardiale amyloïdose is toe te schrijven aan intramyocardiale amyloïde-infiltratie, wat leidt tot een progressieve toename van de ventriculaire wanddikte en stijfheid. Een wanddikte van de linkerventrikel (LV) ≥12 mm plus ten minste één rode vlag zou het vermoeden van cardiale amyloïdose moeten doen vermoeden.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Linkerventriculaire (LV) ejectiefractie bij basislijn
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Linkerventrikeldisfunctie, een aandoening waarbij de linkerventrikel van het hart een verminderde functionaliteit vertoont, werd beoordeeld op basis van de systolische ejectiefractie. De systolische ejectiefractie was de fractie van het einddiastolische volume (EDV) dat bij elke contractie uit de linker hartkamer werd uitgestoten.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Euro Kwaliteit van leven-5 dimensies-3 niveau (EQ-5D-3L): Visueel Analoge Schaal (VAS) Algemene gezondheidsscore bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
EQ-5D-3L VAS: door deelnemers beoordeelde vragenlijst om de generieke gezondheidsstatus in twee delen te beoordelen: een enkele nutsscore en een visuele analoge schaal. De VAS-component beoordeelde de huidige gezondheidstoestand op een schaal variërend van 0 (slechtst denkbare gezondheidstoestand) tot 100 (best denkbare gezondheidstoestand); hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
EQ-5D-3L: Van VAS afgeleide index bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
De van EQ-5D-3L VAS afgeleide index wordt berekend door de waarden van het beschrijvende EQ-5D-systeem af te trekken van de numerieke waarde. Dit komt overeen met de best mogelijke gezondheidstoestand, de schaal van de Afgeleide Index loopt van 0 [overlijden] tot 1 [perfecte gezondheid]. De algemene gezondheidsscore van de EQ-5D-3L VAS en de afgeleide scoregegevens zijn afkomstig uit verschillende delen van de EQ-5D-vragenlijst en verschillen conceptueel van elkaar, aangezien EQ VAS een schaal van 0-100 is en de EQ-5D-index een waarde is die is gekoppeld aan een EQ-5D-profiel volgens een reeks gewichten die gemiddeld de voorkeuren van de deelnemer weerspiegelen over hoe goed of slecht de toestand is. Er werden meer gegevens verzameld voor de EQ-5D-indexscore vergeleken met de algemene EQ VAS-gezondheidsscore bij de basislijn.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Norfolk Total Quality of Life (QoL)-score bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Norfolk QOL: door deelnemers beoordeelde vragenlijst met 35 items, gebruikt om de impact van neuropathie op de kwaliteit van leven te beoordelen van deelnemers bij wie ATTR is vastgesteld. De score was gebaseerd op 35 vragen die een TQOL opleverden, evenals 5 subschaalscores: activiteiten van het dagelijks leven, dikkevezelneuropathie/fysiek functioneren, dunnevezelneuropathie, autonome neuropathie en symptomen. TQOL = som van alle items, totaal mogelijk scorebereik = -2 tot 138, waarbij hogere score = slechtere kwaliteit van leven.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met een abnormaal elektrocardiogram (ECG) bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
De volgende parameters werden geanalyseerd: hartslag, PR-interval, QT-interval, QRS-interval en QT-interval gecorrigeerd met behulp van de formule van Fridericia (QTcF). Abnormale bevindingen op het ECG waren gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker.
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Aantal deelnemers met atriale fibrillatie/flutter, geïmplanteerde pacemaker en implanteerbare cardioverter/defibrillator (ICD) bij baseline
Tijdsspanne: Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)
Er werd een aantal deelnemers gerapporteerd met atriale fibrillatie/fladderen (snel, onregelmatig hartritme), een geïmplanteerde kunstmatige pacemaker en een implanteerbare cardioverter-defibrillator (ICD) (detecteert en stopt onregelmatige hartslag, ook wel aritmieën genoemd).
Aan het begin van de gegevensverzameling op Baseline (dag 1)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 januari 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 februari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 maart 2008

Eerst geplaatst (Geschat)

5 maart 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B3461001
  • FX-R-001 (Andere identificatie: Alias Study Number)
  • THAOS (Andere identificatie: Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot de gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde studiedocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren