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트랜스티레틴 아밀로이드증 결과 조사(THAOS) (THAOS)

2024년 10월 1일 업데이트: Pfizer

트랜스티레틴 아밀로이드증 결과 조사(THAOS): 기록된 트랜스티레틴 유전자 돌연변이 또는 야생형 트랜스티레틴 아밀로이드증이 있는 환자에 대한 글로벌, 다기관, 종단, 관찰 조사.

THAOS는 ATTR-PN(다발신경병증), ATTR-CM(심근병증) 및 야생형 ATTR-CM을 포함하여 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)을 앓고 있는 모든 환자에게 개방된 글로벌, 다기관, 종단 관찰 조사입니다. 최소 10년의 기간으로 제한이 없습니다. 환자는 참여할 수 있는 한 추적됩니다. 이 결과 조사의 주요 목적은 크고 이질적인 환자 집단을 연구하여 질병의 자연사를 더 잘 이해하고 특성화하는 것입니다. 설문조사 데이터는 새로운 치료 지침 및 권장 사항을 개발하고 임상의에게 이 질병의 관리에 대해 알리고 교육하는 데 사용될 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

해당 없음 NA

연구 유형

관찰

등록 (실제)

6718

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • 대만
      • Taipei, 대만, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, 대만, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, 대한민국, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • 덴마크
      • Aarhus, 덴마크, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • 독일
      • Aachen, 독일, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, 독일, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, 독일, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, 독일, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, 독일, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, 독일, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, 독일, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • 루마니아
      • Bucuresti, 루마니아, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • 말레이시아
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, 말레이시아, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • 멕시코
      • Distrito Federal, 멕시코, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, 미국, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, 미국, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, 미국, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, 미국, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, 미국, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, 미국, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, 미국, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, 미국, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, 미국, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • 브라질
      • Rio de Janeiro, 브라질, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, 브라질, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • 스웨덴
      • Piteå, 스웨덴, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, 스웨덴, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, 스웨덴
        • Umeå University Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, 스페인, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, 스페인, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jiménez
      • Madrid, 스페인, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, 스페인, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, 스페인, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, 스페인, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, 스페인, 28220
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
  • 아랍 에미리트
      • Abu Dhabi, 아랍 에미리트
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, 아르헨티나
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, 아르헨티나, C1428AQK
        • Fleni
  • 이스라엘
      • Holon, 이스라엘, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, 이스라엘, 52621
        • Sheba medical center
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, 이탈리아, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, 이탈리아, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, 이탈리아, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, 이탈리아, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • 일본
      • Chiba, 일본, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, 일본, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, 일본, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • 키프로스
      • Nicosia, 키프로스, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • 포르투갈
      • Guimaraes, 포르투갈, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, 포르투갈, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, 포르투갈, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, 포르투갈, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • 프랑스
      • Cedex, 프랑스, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, 프랑스, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, 프랑스, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, 프랑스, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, 프랑스, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, 프랑스, 31059
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 모집단에는 확인된 유전성 또는 야생형 ATTR 아밀로이드증(ATTR-PN 및 ATTR-CM 포함) 환자와 ATTR 아밀로이드증 진단 없이 TTR 유전자 돌연변이가 있는 환자가 포함됩니다.

설명

포함 기준: 환자는 THAOS에 포함되기 위해 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 참가자(또는 법적으로 허용되는 대리인)가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 개인적으로 서명되고 날짜가 기재된 사전 동의 문서의 증거.
  2. 18세 이상의 남녀.

  3. 유전성 또는 야생형 ATTR 아밀로이드증의 진단이 있거나 없는 확인된 유전자형 TTR 돌연변이. ATTRwt 아밀로이드증의 확인은 유전자 검사 및 다음 기준 세트 중 하나를 통해 환자가 TTR 유전자에 알려진 돌연변이를 보유하지 않는다는(즉, 야생형 대립유전자만의 보인자임) 유전자형 확인에 의해 결정될 것입니다(a, b, 또는 c):

    1. 질량 분석 또는 면역조직화학에 의해 TTR 아밀로이드로 확인된 심장 생검 조직 내 아밀로이드의 존재; 또는
    2. 12mm 초과의 좌심실 벽 두께로 정의되는 심초음파에 의한 심장 침범의 증거 및 질량 분석법 또는 면역조직화학에 의해 TTR 아밀로이드로 확인된 비심장 조직에서의 아밀로이드 존재; 또는
    3. 12 mm 초과의 좌심실 벽 두께로 정의되는 심초음파에 의한 심장 침범의 증거 및 "골 추적 추적자" 예를 들어 99mTC-DPD [99mTC-3,3-디포스포노- 1,2-프로파노-디카르복실산], 99mTC-PYP[파이로포스페이트], 및 99mTC-HMDP[히드록시메틸렌 디포스포네이트](Perugini 등급 2 이상).

제외 기준

다음 중 하나를 충족하는 환자는 연구에 포함되지 않습니다.

1. 환자는 1차(경쇄) 또는 2차 아밀로이드증의 증거가 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 다른
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
관찰
다른: 없음. 관찰 연구.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 베이스라인(1일차) 데이터 수집 시작부터 데이터 수집 종료까지(최대 14.4년)
AE는 연구 치료제와의 인과관계 가능성을 고려하지 않고 의약품을 투여한 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건이었습니다. SAE는 다음 중 하나로 정의됩니다: 사망을 초래함; 생명을 위협했습니다(즉각적인 사망 위험). 입원환자 입원 또는 입원 연장이 필요한 경우, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래함(정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 실질적인 중단) 선천적 기형/선천적 결함을 구성합니다. 치료 후 발생한 AE는 발병일이 치료 기간 동안 발생한 AE로 정의되었습니다. AE에는 모든 SAE와 비SAE가 포함됩니다.
베이스라인(1일차) 데이터 수집 시작부터 데이터 수집 종료까지(최대 14.4년)
치료를 받은 참가자 수 응급 치료 관련 AE 및 SAE
기간: 베이스라인(1일차) 데이터 수집 시작부터 데이터 수집 종료까지(최대 14.4년)
치료 관련 AE는 연구 약물을 투여받은 참가자에게 투여된 약물로 인한 임의의 예상치 못한 의학적 사건이었습니다. 치료 응급 AE에는 SAE와 모든 비SAE가 모두 포함되었습니다. 치료 관련 SAE는 치료 관련 AE였으며 모든 용량에서 다음과 같은 뜻밖의 의학적 발생으로 정의되었습니다. 생명을 위협했습니다(즉각적인 사망 위험). 입원환자 입원 또는 입원 연장이 필요한 경우, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래함(정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 실질적인 중단) 선천적 기형/선천적 결함을 구성합니다. 인과관계는 조사관에 의해 평가되었습니다.
베이스라인(1일차) 데이터 수집 시작부터 데이터 수집 종료까지(최대 14.4년)
모든 원인으로 인한 사망자 수
기간: 베이스라인(1일차) 데이터 수집 시작부터 데이터 수집 종료까지(최대 14.4년)
모든 원인으로 인한 사망 수는 타파미디스 등록 또는 첫 치료 시점을 기준으로 분석되었습니다.
베이스라인(1일차) 데이터 수집 시작부터 데이터 수집 종료까지(최대 14.4년)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 수정된 다발성 신경병증 장애(mPND) 점수를 가진 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
수정된 다발성 신경병증 장애(mPND)는 이동성 상태에 따라 참가자를 6단계(0, I, II, IIIa, IIIb, IV)로 분류하는 점수입니다. 0 = 발에 감각 장애가 없으며 어려움 없이 걸을 수 있음; I = 발의 감각 장애가 있지만 어려움 없이 걸을 수 있음; II=걷는 데 약간의 어려움이 있지만 도움 없이 걸을 수 있습니다. IIIa=막대기나 목발 1개로 걸을 수 있음; IIIb=막대기나 목발 2개를 사용하여 걸을 수 있습니다. IV=걸을 수 없고 휠체어에 갇히거나 침대에 누워 있어야 합니다. 단계가 높을수록 이동성 상태가 낮음을 나타냅니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 쿠티뉴병 단계가 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
쿠티뉴병 단계는 ATTR(트랜스티레틴 아밀로이드증) 질병 진행을 포착하는 데 사용되는 가장 일반적인 분류입니다. 0단계 질병 참가자는 무증상이고, 1단계(경증) 질병 참가자는 보행 가능하며, 2단계(중등도) 질병 참가자는 보행 가능하지만 도움이 필요하거나 상지의 침범이 필요하며, 3단계(심각) 참가자는 질병은 침대에 누워 있거나 휠체어에 묶여 있습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 Karnofsky 성과 지수를 보유한 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
Karnofsky 성과 점수는 참가자의 일반적인 웰빙과 일상 생활 활동을 정량화하는 데 사용되며 참가자는 기능 장애에 따라 분류됩니다. Karnofsky 수행 점수는 10(빈사상태)에서 100(정상, 질병의 증거 없음) 사이의 10단계 점수입니다. 점수가 높을수록 일상 업무 수행 능력이 높다는 것을 의미합니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 심부전이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
울혈성 심부전으로도 알려진 심부전은 심혈관 질환입니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 뉴욕심장협회(NYHA) 분류를 받은 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
뉴욕 보건 협회(NYHA) 기능 분류에는 클래스 I(신체 활동에 제한이 없고, 정상적인 활동 시 호흡곤란이 없음), 클래스 II(신체 활동에 약간의 제한, 일반적인 신체 활동 시 피로, 심계항진 또는 호흡곤란), 클래스 III이 포함됩니다. (신체 활동의 현저한 제한, 피로, 심계항진 또는 일반적인 신체 활동보다 적은 호흡 곤란) 및 Class IV(특징 없이 신체 활동을 수행할 수 없음, 휴식 시 호흡 곤란).
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 ATTR로 진단된 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 진단을 받은 참가자는 예, 아니오, 알 수 없음으로 평가됩니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 사전 오진을 받은 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
ATTR이 있는 참가자와 기준선에서 이전에 오진을 받은 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 ATTR 유전자형을 가진 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
유전적 돌연변이로 인해 단백질 트랜스티레틴(TTR)이 잘못 접혀 ATTR이 발생합니다. 이 결과에서는 ATTRv 돌연변이 유형과 야생형 TTR을 가진 참가자 수가 보고되었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 과거 또는 현재 임상 시험에 참여한 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
참가자 수는 기준선에서 임상 시험에 이전 또는 현재 참가자가 있었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 과거 또는 현재 Tafamidis Compassionate Use/Early Access 또는 기타 비상업적 프로그램을 보유한 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
엄격한 조건 하에서 타파미디스 사용이 허용되는 참가자 수 타파미디스는 개발 중이며 만족할 만한 승인된 치료법이 없는 질병을 앓고 있고 임상 시험에 참여할 수 없는 참가자 그룹에게 제공되었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
베이스라인에서 증상이 있는 ATTR의 알려진 가족력이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 증상이 있는 ATTR 아밀로이드증의 가족력이 있는지 여부에 관계없이 참가자 수가 보고되었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 영향을 받는 세대 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
알려진 가족력이 있는 참가자의 영향을 받은 세대의 평균이 보고되었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 파생된 신경병증 손상 점수-하지(NIS-LL)
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
신경병증 장애 점수 - 하지(NIS-LL)는 특히 하지의 운동, 감각 및 반사 활동을 평가했으며 하지에 대한 종합 총점을 수집하고 보고했습니다. 파생된 NIS LL 점수는 0(정상 기능)에서 가능한 최대 값 88점까지 확장되며 척도는 모든 결손에 대해 추가되며 테스트된 각 양식에 대해 양측에 적용됩니다. 1) 근력: 0(정상)-4(마비) , 높은 점수 = 더 많은 약점; 2) 감각 및 3) 반사 테스트: 0=정상, 1=감소 또는 2=없음. 반사 점수: 0(정상) - 10(현재), 더 높은 점수 = 더 많은 해부학적 부위에 있음; 운동 점수: 0-160(모든 해부학적 부위에 걸쳐 최대 저항을 갖는 전체 운동 범위), 점수가 높을수록 장애가 더 심함. 감각 점수의 범위는 0부터 정상 값 124까지이며 등급은 0=부재로 코딩됩니다. 1=감소; 2=정상.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선의 체질량 지수(BMI)
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
BMI는 체중을 신장의 제곱으로 나누어 계산하고 평방미터당 킬로그램(kg/m^2)으로 측정했습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선의 수정체질량지수(mBMI)
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
mBMI는 BMI에 혈청 알부민 수치[그램/리터(g/L)]를 곱하여 계산되었습니다. mBMI는 kg/m^2*g/L로 측정되었습니다. mBMI의 점진적인 감소는 질병 중증도의 악화를 나타냅니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에 앉아 수축기 및 확장기 혈압(SBP 및 DBP)
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
BP(혈압)는 동맥 내 혈액의 압력입니다. 이는 주로 심장 근육의 수축에 의해 생성됩니다. 혈압 측정은 수축기 혈압(SBP, 심장이 수축할 때의 혈압; 좌심실이 수축할 때의 최대 동맥압)과 확장기 혈압(심장이 이완될 때의 DBP, 혈압; 수축할 때의 최소 동맥압)의 2가지 숫자로 기록됩니다. 심실의 이완 및 확장). 기준선에서 이용 가능한 좌식 SBP 및 DBP가 보고되었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선의 좌심실(LV) 격막 두께
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
심장 아밀로이드증은 심근 내 아밀로이드 침윤에 기인하며, 이로 인해 심실 벽 두께와 강성이 점진적으로 증가합니다. 좌심실(LV) 벽 두께가 ≥12mm이고 적어도 하나의 빨간색 플래그가 있으면 심장 아밀로이드증을 의심해야 합니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서의 좌심실(LV) 박출률
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
심장의 좌심실 기능이 감소된 상태인 좌심실 기능 장애는 수축기 박출률을 기준으로 평가되었습니다. 수축기 박출률은 각 수축 시 좌심실 밖으로 박출되는 확장기말 부피(EDV)의 비율이었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
유로 삶의 질-5 차원-3 수준(EQ-5D-3L): 기준선의 시각적 아날로그 척도(VAS) 전체 건강 점수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
EQ-5D-3L VAS: 단일 유틸리티 점수와 시각적 아날로그 척도의 두 부분으로 일반적인 건강 상태를 평가하기 위한 참가자 평가 설문지. VAS 구성 요소는 현재 건강 상태를 0(상상할 수 있는 최악의 건강 상태)에서 100(상상할 수 있는 가장 좋은 건강 상태) 범위의 척도로 평가했습니다. 점수가 높을수록 건강 상태가 더 좋음을 나타냅니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
EQ-5D-3L: 기준선의 VAS 파생 지수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
EQ-5D-3L VAS 파생 지수는 수치 값에서 기술적인 EQ-5D 시스템의 값을 빼서 계산됩니다. 이는 가능한 최상의 건강 상태에 해당하며 파생 지수의 척도는 0[사망]부터 1[완벽한 건강]까지입니다. EQ-5D-3L VAS 전체 건강 점수와 파생 점수 데이터는 EQ-5D 설문지의 다른 부분에서 가져온 것이며 EQ VAS는 0~100 척도이고 EQ-5D 지수는 다음에 첨부된 값이므로 개념적으로 서로 다릅니다. 평균적으로 상태가 얼마나 좋은지 나쁜지에 대한 참가자의 선호도를 반영하는 일련의 가중치에 따른 EQ-5D 프로필입니다. 기준선의 EQ VAS 전체 건강 점수와 비교하여 EQ-5D 지수 점수에 대해 더 많은 데이터가 수집되었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
Norfolk 기준선의 총 삶의 질(QoL) 점수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
Norfolk QOL: ATTR 진단을 받은 참가자의 삶의 질에 대한 신경병증의 영향을 평가하는 데 사용되는 35개 항목 참가자 평가 설문지. 점수는 TQOL을 산출하는 35개 질문과 5개 하위 척도 점수(일상 생활 활동, 거대 섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증, 자율 신경병증 및 증상)를 기반으로 이루어졌습니다. TQOL= 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2~138, 점수가 높을수록 삶의 질이 나쁨.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 비정상적인 심전도(ECG)를 보이는 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
다음 매개변수를 분석했습니다: 심박수, PR 간격, QT 간격, QRS 간격 및 Fridericia 공식(QTcF)을 사용하여 보정된 QT 간격. ECG의 이상 소견은 연구자의 재량에 따라 결정되었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
기준선에서 심방세동/조동, 심박조율기 이식 및 이식형 심장율동전환기/제세동기(ICD)를 사용하는 참가자 수
기간: 기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)
심방세동/조동(빠르고 불규칙한 심장 박동), 이식된 인공 심장 박동조율기, 이식형 심장율동전환 제세동기(ICD)(불규칙한 심장 박동, 부정맥이라고도 함)를 감지하고 중지하는 참가자의 수가 보고되었습니다.
기준선에서 데이터 수집 시작 시(1일차)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2008년 1월 4일

기본 완료 (실제)

2023년 6월 16일

연구 완료 (실제)

2023년 6월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 2월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 3월 4일

처음 게시됨 (추정된)

2008년 3월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 11월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 10월 1일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • B3461001
  • FX-R-001 (기타 식별자: Alias Study Number)
  • THAOS (기타 식별자: Alias Study Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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