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Enquête sur les résultats de l'amylose à transthyrétine (THAOS) (THAOS)

1 octobre 2024 mis à jour par: Pfizer

Enquête sur les résultats de l'amylose à transthyrétine (THAOS) : enquête d'observation mondiale, multicentrique, longitudinale auprès de patients présentant des mutations documentées du gène de la transthyrétine ou une amylose à transthyrétine de type sauvage.

THAOS est une enquête observationnelle longitudinale mondiale, multicentrique et ouverte à tous les patients atteints d'amylose à transthyrétine (ATTR), y compris l'ATTR-PN (polyneuropathie), l'ATTR-CM (cardiomyopathie) et l'ATTR-CM de type sauvage. Il est à durée indéterminée d'une durée minimale de 10 ans. Les patients seront suivis tant qu'ils pourront participer. Les principaux objectifs de cette enquête de résultats sont de mieux comprendre et caractériser l'histoire naturelle de la maladie en étudiant une population de patients importante et hétérogène. Les données d'enquête peuvent être utilisées pour développer de nouvelles lignes directrices et recommandations de traitement, et pour informer et éduquer les cliniciens sur la prise en charge de cette maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

s.o. s.o.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

6718

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Allemagne, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Allemagne, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentine
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentine, C1428AQK
        • Fleni
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brésil
      • Rio de Janeiro, Brésil, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brésil, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Chypre
      • Nicosia, Chypre, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Corée, République de, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Emirats Arabes Unis
      • Abu Dhabi, Emirats Arabes Unis
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Espagne, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Espagne, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jiménez
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Espagne, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Espagne, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28220
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
  • France
      • Cedex, France, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, France, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, France, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, France, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, France, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, France, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, France, 31059
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Israël
      • Holon, Israël, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba medical center
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italie, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italie, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italie, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italie, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italie, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italie, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japon
      • Chiba, Japon, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japon, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japon, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Le Portugal
      • Guimaraes, Le Portugal, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Le Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Le Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Le Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Malaisie
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaisie, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexique
      • Distrito Federal, Mexique, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Roumanie
      • Bucuresti, Roumanie, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Suède
      • Piteå, Suède, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Suède, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Suède
        • Umeå University Hospital
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taïwan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, États-Unis, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, États-Unis, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, États-Unis, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, États-Unis, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, États-Unis, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, États-Unis, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, États-Unis, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population à l'étude comprend des patients atteints d'amylose ATTR héréditaire ou de type sauvage confirmée (y compris ATTR-PN et ATTR-CM) et ceux présentant des mutations du gène TTR sans diagnostic d'amylose ATTR.

La description

Critères d'inclusion : les patients doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants pour être éligibles à l'inclusion dans THAOS :

  1. Preuve d'un document de consentement éclairé personnellement signé et daté indiquant que le participant (ou un représentant légalement acceptable) a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude.
  2. Hommes et femmes âgés de 18 ans ou plus.

  3. Mutation TTR génotypée confirmée avec ou sans diagnostic d'amylose ATTR héréditaire ou de type sauvage. La confirmation de l'amylose ATTRwt sera déterminée par la confirmation génotypée que le patient ne possède pas de mutation connue du gène TTR (c'est-à-dire qu'il est porteur de l'allèle de type sauvage uniquement) via des tests génétiques et l'un des ensembles de critères suivants (a, b, ou c):

    1. Présence d'amyloïde dans le tissu de biopsie cardiaque confirmée comme amyloïde TTR par spectrométrie de masse ou immunohistochimie ; ou alors
    2. Preuve d'atteinte cardiaque par échocardiogramme, définie par une épaisseur de paroi du ventricule gauche > 12 mm, et présence d'amyloïde dans les tissus non cardiaques confirmée comme amyloïde TTR par spectrométrie de masse ou immunohistochimie ; ou alors
    3. Preuve d'une atteinte cardiaque par échocardiogramme telle que définie par une épaisseur de paroi du ventricule gauche > 12 mm, et présence d'amyloïde dans le tissu cardiaque indirectement confirmée par scintigraphie avec un « traceur de recherche osseuse », par exemple, 99mTC-DPD [99mTC-3,3-diphosphono- acide 1,2-propano-dicarboxylique], 99mTC- PYP [pyrophosphate] et 99mTC-HMDP [diphosphonate d'hydroxyméthylène] de grade Perugini supérieur ou égal à 2.

Critère d'exclusion

Les patients répondant à l'un des critères suivants ne seront pas inclus dans l'étude :

1. Le patient présente des signes d'amylose primaire (chaîne légère) ou secondaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Observationnel
Autre: Aucun. Étude observationnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Depuis le début de la collecte de données au niveau de référence (jour 1) jusqu'à la fin de la collecte de données (jusqu'à 14,4 ans)
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant administré un médicament sans tenir compte de la possibilité d'un lien de causalité avec le traitement à l'étude. L'EIG était défini comme l'un des éléments suivants : ayant entraîné la mort ; mettait la vie en danger (risque immédiat de décès) ; nécessite une hospitalisation ou une prolongation de l'hospitalisation ; a entraîné une invalidité/incapacité persistante ou importante (perturbation substantielle de la capacité à mener des fonctions vitales normales) ; constituait une anomalie congénitale/une anomalie congénitale. Les EI apparus pendant le traitement ont été définis comme des EI dont la date d’apparition est survenue pendant la période de traitement. Les EI comprenaient tous les EIG et les non-EIG.
Depuis le début de la collecte de données au niveau de référence (jour 1) jusqu'à la fin de la collecte de données (jusqu'à 14,4 ans)
Nombre de participants présentant des EI et des EIG liés au traitement survenus pendant le traitement
Délai: Depuis le début de la collecte de données au niveau de référence (jour 1) jusqu'à la fin de la collecte de données (jusqu'à 14,4 ans)
Un EI lié au traitement était tout événement médical indésirable attribué au médicament administré chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude. Les EI apparus pendant le traitement comprenaient à la fois les EIG et tous les non-EIG. Un EIG lié au traitement était un EI lié au traitement et était défini comme tout événement médical indésirable à n'importe quelle dose qui : a entraîné la mort ; mettait la vie en danger (risque immédiat de décès) ; nécessite une hospitalisation ou une prolongation de l'hospitalisation ; a entraîné une invalidité/incapacité persistante ou importante (perturbation substantielle de la capacité à mener des fonctions vitales normales) ; constituait une anomalie congénitale/une anomalie congénitale. La causalité a été évaluée par l'enquêteur.
Depuis le début de la collecte de données au niveau de référence (jour 1) jusqu'à la fin de la collecte de données (jusqu'à 14,4 ans)
Nombre de décès toutes causes confondues
Délai: Depuis le début de la collecte de données au niveau de référence (jour 1) jusqu'à la fin de la collecte de données (jusqu'à 14,4 ans)
Le nombre de décès, quelle qu'en soit la cause, a été analysé en fonction du temps écoulé depuis l'inscription ou le premier traitement par tafamidis.
Depuis le début de la collecte de données au niveau de référence (jour 1) jusqu'à la fin de la collecte de données (jusqu'à 14,4 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des scores de polyneuropathie modifiée (mPND) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Le handicap de polyneuropathie modifiée (mPND) est un score qui classe les participants en six étapes (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) en fonction de leur état de mobilité. 0 = Pas de perturbations sensorielles au niveau des pieds et capable de marcher sans difficulté ; I = Troubles sensoriels des pieds mais capable de marcher sans difficulté ; II=Quelques difficultés à marcher mais peut marcher sans aide ; IIIa=Capable de marcher avec 1 bâton ou une béquille ; IIIb=Capable de marcher avec 2 bâtons ou béquilles ; IV = Non ambulatoire, confiné à un fauteuil roulant ou alité. Un stade supérieur indique un statut de mobilité inférieur.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants présentant les stades de la maladie de Coutinho au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Les stades de la maladie de Coutinho sont la classification la plus couramment utilisée pour capturer la progression de la maladie ATTR (amylose à transthyrétine). Les participants atteints d'une maladie de stade 0 sont asymptomatiques, les participants atteints d'une maladie de stade 1 (légère) sont ambulatoires, les participants atteints d'une maladie de stade 2 (modérée) sont ambulatoires mais ont besoin d'assistance et/ou ont une atteinte des membres supérieurs, et les participants de stade 3 (sévère) malades sont alités ou en fauteuil roulant.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants avec l'indice de performance Karnofsky au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Le score de performance de Karnofsky est utilisé pour quantifier le bien-être général et les activités de la vie quotidienne des participants et les participants sont classés en fonction de leur déficience fonctionnelle. Le score de performance de Karnofsky est un score de niveau 10 qui varie entre 10 (moribond) et 100 (normal, aucun signe de maladie). Un score plus élevé signifie une plus grande capacité à effectuer les tâches quotidiennes.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants souffrant d'insuffisance cardiaque au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
L'insuffisance cardiaque, également appelée insuffisance cardiaque congestive, est un événement cardiovasculaire.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants classés par la New York Heart Association (NYHA) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
La classification fonctionnelle de la New York Health Association (NYHA) comprenait : Classe I (pas de limitation de l'activité physique, pas de dyspnée avec une activité normale), Classe II (légère limitation de l'activité physique ; fatigue, palpitations ou dyspnée avec une activité physique ordinaire), Classe III. (limitation marquée de l'activité physique ; fatigue, palpitations ou dyspnée avec une activité physique inférieure à l'ordinaire) et Classe IV (impossibilité d'effectuer une activité physique sans aucun symptôme, dyspnée au repos).
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants ayant reçu un diagnostic d'ATTR au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Participants diagnostiqués avec une amylose à transthyrétine (ATTR) au départ avec une catégorie évaluée de oui, non et inconnu.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants ayant déjà subi un diagnostic erroné au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Le nombre de participants atteints d'ATTR et de participants ayant déjà subi un diagnostic erroné au départ ont été signalés.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants avec des génotypes ATTR au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
La mutation génétique entraîne un mauvais repliement de la protéine transthyrétine (TTR), ce qui entraîne l'ATTR. Dans ce résultat, le nombre de participants présentant un type de mutation ATTRv et un TTR de type sauvage a été signalé.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants ayant participé ou ayant déjà participé à des essais cliniques au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants avaient déjà ou actuellement participé à des essais cliniques au départ.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants ayant déjà ou actuellement bénéficié d'un programme d'utilisation compassionnelle/d'accès anticipé ou d'un autre programme non commercial de Tafamidis au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants autorisés à utiliser Tafamidis alors que dans des conditions strictes, Tafamidis était en cours de développement et mis à la disposition de groupes de participants atteints d'une maladie pour laquelle il n'existe pas de thérapies autorisées satisfaisantes et qui ne peuvent pas participer aux essais cliniques.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants ayant des antécédents familiaux connus d'ATTR symptomatique au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Le nombre de participants ayant des antécédents familiaux d'amylose ATTR symptomatique au départ a été signalé.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de générations affectées au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
La moyenne des générations affectées chez les participants ayant des antécédents familiaux connus a été rapportée.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Score de déficience neuropathique dérivé - Membre inférieur (NIS-LL) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Le score de déficience neuropathique - Membre inférieur (NIS-LL) a évalué l'activité motrice, sensorielle et réflexe spécifiquement dans les membres inférieurs et les scores totaux combinés pour les membres inférieurs ont été collectés et rapportés. Le score NIS LL dérivé s'étend de 0 (fonctions normales) à une valeur maximale possible de 88 points, l'échelle est additive pour tous les déficits et s'applique bilatéralement pour chaque modalité testée : 1) force musculaire : 0 (normale) -4 (paralysie) , score plus élevé = plus de faiblesse ; 2) tests sensoriels et 3) réflexes : 0=normal, 1=diminué ou 2=absent. Score réflexe : 0 (normal) -10 (présent), score plus élevé = présent dans plus de sites anatomiques ; Score moteur : 0-160 (amplitude complète des mouvements avec résistance maximale sur tous les sites anatomiques), score plus élevé = plus de déficience. Le score sensoriel s'étend de 0 à la valeur normale de 124, où les notes sont codées comme 0 = absent ; 1=diminué ; 2=normal.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Indice de masse corporelle (IMC) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
L'IMC a été calculé en divisant le poids par la taille au carré et mesuré en kilogramme par mètre carré (kg/m^2).
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Indice de masse corporelle modifié (mBMI) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
L'IMC m a été calculé en multipliant l'IMC par les taux d'albumine sérique [gramme/litre (g/L)]. L'IMC m a été mesuré en kg/m^2*g/L. Une baisse progressive du mBMI indique une aggravation de la gravité de la maladie.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Pressions artérielles systolique et diastolique assises (PAS et PAD) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
La pression artérielle (TA) est la pression du sang dans les artères. Il est produit principalement par la contraction du muscle cardiaque. La mesure de la pression artérielle est enregistrée par 2 nombres : la pression artérielle systolique (PAS, pression artérielle lorsque le cœur se contracte ; c'est la pression artérielle maximale pendant la contraction du ventricule gauche) et la pression artérielle diastolique (DBP, pression artérielle lorsque le cœur se détend ; c'est la pression artérielle minimale pendant la contraction du ventricule gauche). relaxation et dilatation des ventricules). Les PAS et DBP en position assise disponibles au départ ont été signalés.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Épaisseur du septum ventriculaire gauche (VG) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
L'amylose cardiaque est attribuable à une infiltration amyloïde intramyocardique, qui entraîne une augmentation progressive de l'épaisseur et de la rigidité de la paroi ventriculaire. Une épaisseur de paroi ventriculaire gauche (VG) ≥ 12 mm et au moins un signal d'alarme doivent faire suspecter une amylose cardiaque.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Fraction d'éjection du ventricule gauche (VG) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
La dysfonction ventriculaire gauche, une condition dans laquelle le ventricule gauche du cœur présente une fonctionnalité réduite, a été évaluée sur la base de la fraction d'éjection systolique. La fraction d'éjection systolique était la fraction du volume télédiastolique (EDV) qui était éjectée hors du ventricule gauche à chaque contraction.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Niveau Euro Qualité de Vie-5 Dimensions-3 (EQ-5D-3L) : score de santé global sur l'échelle visuelle analogique (EVA) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
EQ-5D-3L VAS : questionnaire évalué par les participants pour évaluer l'état de santé générique en deux parties : score d'utilité unique et échelle visuelle analogique. La composante VAS a évalué l’état de santé actuel sur une échelle allant de 0 (pire état de santé imaginable) à 100 (meilleur état de santé imaginable) ; des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
EQ-5D-3L : indice dérivé VAS au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
L'indice dérivé EQ-5D-3L VAS est calculé en soustrayant les valeurs du système descriptif EQ-5D de la valeur numérique. Cela correspond au meilleur état de santé possible, l'échelle de l'Indice Dérivé va de 0 [décès] à 1 [santé parfaite]. Le score de santé global EQ-5D-3L VAS et les données de score dérivées proviennent de différentes parties du questionnaire EQ-5D et sont conceptuellement différents les uns des autres car l'EQ VAS est une échelle de 0 à 100 et l'indice EQ-5D est une valeur attachée à un profil EQ-5D selon un ensemble de poids qui reflètent, en moyenne, les préférences des participants sur la qualité ou le mauvais état de l'état. Plus de données ont été collectées pour le score de l'indice EQ-5D par rapport au score de santé global EQ VAS au départ.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Score de qualité de vie totale (QoL) de Norfolk au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Norfolk QOL : questionnaire de 35 éléments évalué par les participants utilisé pour évaluer l'impact de la neuropathie sur la qualité de vie des participants ayant reçu un diagnostic d'ATTR. La notation était basée sur 35 questions qui donnent un TQOL ainsi que 5 scores de sous-échelle : activités de la vie quotidienne, neuropathie des grandes fibres/fonctionnement physique, neuropathie des petites fibres, neuropathie autonome et symptômes. TQOL = somme de tous les éléments, plage de scores totale possible = -2 à 138, où score le plus élevé = moins bonne qualité de vie.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants présentant un électrocardiogramme (ECG) anormal au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Les paramètres suivants ont été analysés : fréquence cardiaque, intervalle PR, intervalle QT, intervalle QRS et intervalle QT corrigé à l'aide de la formule de Fridericia (QTcF). Les résultats anormaux de l'ECG étaient basés sur la discrétion de l'investigateur.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Nombre de participants atteints de fibrillation/flutter auriculaire, d'un stimulateur cardiaque implanté et d'un cardioverteur/défibrillateur implantable (DCI) au départ
Délai: Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)
Le nombre de participants présentant une fibrillation/flutter auriculaire (rythme cardiaque rapide et irrégulier), un stimulateur cardiaque artificiel implanté et un défibrillateur automatique implantable (DCI) (détecte et arrête les battements cardiaques irréguliers, également appelés arythmies) a été signalé.
Au début de la collecte des données au niveau de référence (jour 1)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 janvier 2008

Achèvement primaire (Réel)

16 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

19 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 février 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2008

Première publication (Estimé)

5 mars 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B3461001
  • FX-R-001 (Autre identifiant: Alias Study Number)
  • THAOS (Autre identifiant: Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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