Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sondaggio sui risultati dell'amiloidosi della transtiretina (THAOS) (THAOS)

1 ottobre 2024 aggiornato da: Pfizer

Indagine sui risultati dell'amiloidosi della transtiretina (THAOS): un'indagine globale, multicentrica, longitudinale e osservazionale di pazienti con mutazioni documentate del gene della transtiretina o amiloidosi da transtiretina wild-type.

THAOS è un'indagine osservazionale globale, multicentrica e longitudinale aperta a tutti i pazienti con amiloidosi da transtiretina (ATTR), inclusi ATTR-PN (polineuropatia), ATTR-CM (cardiomiopatia) e ATTR-CM wild-type. È a tempo indeterminato con una durata minima di 10 anni. I pazienti saranno seguiti finché saranno in grado di partecipare. Gli obiettivi principali di questa indagine sui risultati sono comprendere e caratterizzare meglio la storia naturale della malattia studiando una popolazione di pazienti ampia ed eterogenea. I dati del sondaggio possono essere utilizzati per sviluppare nuove linee guida e raccomandazioni terapeutiche e per informare ed educare i medici sulla gestione di questa malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

n/d n.a

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

6718

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brasile, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Cipro
      • Nicosia, Cipro, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Emirati Arabi Uniti
      • Abu Dhabi, Emirati Arabi Uniti
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Francia
      • Cedex, Francia, 94275
        • CHU de Bicetre
      • Colmar, Francia, 68024
        • Hopital Louis Pasteur
      • Créteil, Francia, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Francia, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Germania, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Germania, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Germania, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Germania, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Giappone, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Israele
      • Holon, Israele, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italia, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italia, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Malaysia
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Messico
      • Distrito Federal, Messico, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Portogallo
      • Guimaraes, Portogallo, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Spagna, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Spagna, 21005
        • Hospital Juan Ramon Jimenez
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Spagna, 07198
        • Hospital Son Llàtzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Spagna, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28220
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Stati Uniti, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Stati Uniti, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Stati Uniti, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Stati Uniti, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Svezia
      • Piteå, Svezia, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Svezia, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Svezia
        • Umea University Hospital
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10018
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione in studio include pazienti con amiloidosi ATTR ereditaria o wild-type confermata (inclusi ATTR-PN e ATTR-CM) e quelli con mutazioni del gene TTR senza una diagnosi di amiloidosi ATTR.

Descrizione

Criteri di inclusione: i pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione per essere idonei all'inclusione in THAOS:

  1. Prova di un documento di consenso informato firmato e datato personalmente che indica che il partecipante (o un rappresentante legalmente riconosciuto) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
  2. Maschi e femmine di età superiore o uguale a 18 anni.

  3. Mutazione TTR genotipizzata confermata con o senza diagnosi di amiloidosi ATTR ereditaria o wild-type. La conferma dell'amiloidosi ATTRwt sarà determinata dalla conferma genotipizzata che il paziente non possiede una mutazione nota nel gene TTR (cioè è un portatore solo dell'allele wild-type) tramite test genetici e uno dei seguenti set di criteri (a, b, oppure c):

    1. Presenza di amiloide nel tessuto della biopsia cardiaca confermata come amiloide TTR mediante spettrometria di massa o immunoistochimica; o
    2. Evidenza di coinvolgimento cardiaco mediante ecocardiogramma come definito dallo spessore della parete del ventricolo sinistro > 12 mm e presenza di amiloide nel tessuto non cardiaco confermata come TTR amiloide mediante spettrometria di massa o immunoistochimica; o
    3. Evidenza di coinvolgimento cardiaco all'ecocardiogramma come definito dallo spessore della parete del ventricolo sinistro >12 mm e presenza di amiloide nel tessuto cardiaco confermata indirettamente dalla scintigrafia con un "tracciante per la ricerca dell'osso", ad esempio 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- acido 1,2-propano-dicarbossilico], 99mTC-PYP [pirofosfato] e 99mTC-HMDP [idrossimetilendifosfonato] con grado Perugini maggiore o uguale a 2.

Criteri di esclusione

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti requisiti non saranno inclusi nello studio:

1. Il paziente ha evidenza di amiloidosi primaria (catena leggera) o secondaria.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Osservativo
Altro: Nessuno. Studio osservazionale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1) fino alla fine della raccolta dei dati (fino a 14,4 anni)
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante che aveva somministrato un medicinale senza tener conto della possibilità di una relazione causale con il trattamento in studio. Il SAE è stato definito come uno dei seguenti: ha provocato la morte; era in pericolo di vita (rischio immediato di morte); richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero; ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa (sostanziale interruzione della capacità di svolgere le normali funzioni della vita); costituiva un'anomalia congenita/difetto congenito. L’evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento avverso la cui data di insorgenza si è verificata durante il periodo di trattamento. Gli EA includevano tutti i SAE e i non SAE.
Dall'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1) fino alla fine della raccolta dei dati (fino a 14,4 anni)
Numero di partecipanti con eventi avversi e SAE correlati al trattamento emergenti
Lasso di tempo: Dall'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1) fino alla fine della raccolta dei dati (fino a 14,4 anni)
Un evento avverso correlato al trattamento era qualsiasi evento medico sfavorevole attribuito al medicinale somministrato in un partecipante che aveva ricevuto il farmaco in studio. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento includevano sia SAE che tutti i non SAE. Un SAE correlato al trattamento era un evento avverso correlato al trattamento ed era definito come qualsiasi evento medico sfavorevole a qualsiasi dosaggio che: avesse provocato la morte; era in pericolo di vita (rischio immediato di morte); richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero; ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa (sostanziale interruzione della capacità di svolgere le normali funzioni della vita); costituiva un'anomalia congenita/difetto congenito. La causalità è stata valutata dallo sperimentatore.
Dall'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1) fino alla fine della raccolta dei dati (fino a 14,4 anni)
Numero di decessi per tutte le cause
Lasso di tempo: Dall'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1) fino alla fine della raccolta dei dati (fino a 14,4 anni)
Il numero di decessi dovuti a qualsiasi causa è stato analizzato come tempo trascorso dall'arruolamento o dal primo trattamento con tafamidis.
Dall'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1) fino alla fine della raccolta dei dati (fino a 14,4 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con punteggi di disabilità polineuropatica modificata (mPND) al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Disabilità polineuropatica modificata (mPND) è un punteggio che classifica i partecipanti in sei fasi (0, I,II, IIIa, IIIb, IV) in base allo stato di mobilità. 0 = Nessun disturbo sensoriale ai piedi e in grado di camminare senza difficoltà; I=disturbi sensoriali ai piedi ma capacità di camminare senza difficoltà; II=Alcune difficoltà nel camminare ma può camminare senza aiuto; IIIa=In grado di camminare con 1 bastone o stampella; IIIb=Capace di camminare con 2 bastoni o stampelle; IV=Non deambulante, confinato su una sedia a rotelle o costretto a letto. Lo stadio più alto indica uno stato di mobilità inferiore.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con stadi della malattia di Coutinho al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Gli stadi della malattia di Coutinho sono la classificazione più comune utilizzata per individuare la progressione della malattia ATTR (amiloidosi da transtiretina). I partecipanti con malattia in stadio 0 sono asintomatici, i partecipanti con malattia in stadio 1 (lieve) sono ambulatoriali, i partecipanti con malattia in stadio 2 (moderato) sono ambulatoriali ma richiedono assistenza e/o hanno coinvolgimento degli arti superiori e i partecipanti con malattia in stadio 3 (grave) malati sono costretti a letto o su sedia a rotelle.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con indice di prestazione di Karnofsky al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Il punteggio delle prestazioni di Karnofsky viene utilizzato per quantificare il benessere generale dei partecipanti e le attività della vita quotidiana e i partecipanti vengono classificati in base al loro deficit funzionale. Il punteggio di prestazione di Karnofsky è un punteggio di livello 10 che varia da 10 (moribondo) a 100 (normale, nessuna evidenza di malattia). Un punteggio più alto significa una maggiore capacità di svolgere attività quotidiane.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con insufficienza cardiaca al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
L'insufficienza cardiaca, nota anche come insufficienza cardiaca congestizia, è un evento cardiovascolare.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con classificazioni della New York Heart Association (NYHA) al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
La classificazione funzionale della New York Health Association (NYHA) includeva: Classe I (nessuna limitazione nell'attività fisica, nessuna dispnea con l'attività normale), Classe II (leggera limitazione dell'attività fisica; affaticamento, palpitazione o dispnea con l'attività fisica ordinaria), Classe III (marcata limitazione dell'attività fisica; affaticamento, palpitazione o dispnea con attività fisica inferiore all'ordinaria) e Classe IV (impossibilità di svolgere un'attività fisica senza sintomi, dispnea a riposo).
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con diagnosi di ATTR al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Partecipanti con diagnosi di amiloidosi da transtiretina (ATTR) al basale con categoria valutata sì, no e sconosciuto.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con diagnosi errata precedente al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
È stato riportato il numero di partecipanti con ATTR e di partecipanti che avevano avuto una precedente diagnosi errata al basale.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con genotipi ATTR al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
La mutazione genetica porta al ripiegamento errato della proteina transtiretina (TTR) che si traduce in ATTR. In questo risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con tipo di mutazione ATTRv e TTR di tipo selvaggio.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con partecipazione a studi clinici passati o attuali al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Il numero di partecipanti aveva partecipanti precedenti o attuali a qualsiasi studio clinico al basale.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con uso compassionevole/accesso anticipato di Tafamidis passato o attuale o altro programma non commerciale al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti ammessi all'uso di Tafamidis in condizioni rigorose, Tafamidis era in fase di sviluppo e reso disponibile a gruppi di partecipanti che hanno una malattia per cui non esistono terapie autorizzate soddisfacenti e che non possono partecipare a studi clinici.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con storia familiare nota di ATTR sintomatica al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
È stato riportato il numero di partecipanti con storia familiare di amiloidosi ATTR sintomatica al basale.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di generazioni affette al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
È stata riportata la media delle generazioni affette nei partecipanti con una storia familiare nota.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Punteggio derivato di compromissione della neuropatia degli arti inferiori (NIS-LL) al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Il punteggio di compromissione della neuropatia - arto inferiore (NIS-LL) ha valutato l'attività motoria, sensoriale e riflessa specificamente negli arti inferiori e sono stati raccolti e riportati i punteggi totali combinati per gli arti inferiori. Il punteggio derivato NIS LL si estende da 0 (funzioni normali) a un valore massimo possibile di 88 punti, la scala è additiva per tutti i deficit e viene applicata bilateralmente per ciascuna modalità testata: 1) forza muscolare: 0 (normale)-4 (paralisi) , punteggio più alto = maggiore debolezza; 2) test sensoriali e 3) riflessi: 0=normale, 1=diminuito o 2=assente. Punteggio del riflesso: 0 (normale)-10 (presente), punteggio più alto = presente in più siti anatomici; Punteggio motorio: 0-160 (gamma completa di movimento con massima resistenza in tutti i siti anatomici), punteggio più alto = maggiore compromissione. Il punteggio sensoriale ha un intervallo compreso tra 0 e il valore normale di 124 dove le valutazioni sono codificate come 0=assente; 1=diminuito; 2=normale.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Indice di massa corporea (BMI) al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Il BMI è stato calcolato dividendo il peso per l'altezza al quadrato e misurato come chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2).
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Indice di massa corporea modificato (mBMI) al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
L'mBMI è stato calcolato moltiplicando l'IMC per i livelli di albumina sierica [grammi/litro (g/L)]. L'mBMI è stato misurato come kg/m^2*g/L. Un progressivo declino del mBMI indicava un peggioramento della gravità della malattia.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Pressione arteriosa sistolica e diastolica (PAS e PAD) al basale in posizione seduta
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
La BP (pressione sanguigna) è la pressione del sangue all'interno delle arterie. È prodotto principalmente dalla contrazione del muscolo cardiaco. La misurazione della PA viene registrata da 2 numeri: pressione sistolica (PAS, pressione quando il cuore si contrae; è la pressione arteriosa massima durante la contrazione del ventricolo sinistro) e pressione diastolica (PAD, pressione quando il cuore si rilassa; è la pressione arteriosa minima durante rilassamento e dilatazione dei ventricoli). Sono state riportate la PAS e la PAD disponibili al basale.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Spessore del setto ventricolare sinistro (LV) al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
L'amiloidosi cardiaca è attribuibile all'infiltrazione di amiloide intramiocardica, che porta ad un progressivo aumento dello spessore e della rigidità della parete ventricolare. Uno spessore della parete del ventricolo sinistro (LV) ≥ 12 mm più almeno un segnale di allarme rosso dovrebbe far sorgere il sospetto di amiloidosi cardiaca.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LV) al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
La disfunzione ventricolare sinistra, una condizione in cui il ventricolo sinistro del cuore presenta una funzionalità ridotta, è stata valutata sulla base della frazione di eiezione sistolica. La frazione di eiezione sistolica era la frazione del volume telediastolico (EDV) che veniva espulso dal ventricolo sinistro ad ogni contrazione.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Euro Quality of Life-5 Dimensioni-3 Livello (EQ-5D-3L): punteggio di salute generale sulla scala analogica visiva (VAS) al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
EQ-5D-3L VAS: questionario valutato dai partecipanti per valutare lo stato di salute generico in due parti: punteggio di utilità singolo e scala analogica visiva. La componente VAS ha valutato lo stato di salute attuale su una scala che va da 0 (peggiore stato di salute immaginabile) a 100 (miglior stato di salute immaginabile); punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
EQ-5D-3L: indice derivato VAS al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
L'indice derivato VAS EQ-5D-3L viene calcolato sottraendo i valori del sistema descrittivo EQ-5D dal valore numerico. Ciò corrisponde al miglior stato di salute possibile, la scala dell'Indice Derivato va da 0 [morte] a 1 [salute perfetta]. Il punteggio di salute generale VAS EQ-5D-3L e i dati del punteggio derivato provengono da parti diverse del questionario EQ-5D e sono concettualmente diversi l'uno dall'altro poiché l'EQ VAS è una scala da 0 a 100 e l'indice EQ-5D è un valore associato a un profilo EQ-5D secondo una serie di pesi che riflettono, in media, le preferenze dei partecipanti su quanto sia buono o cattivo lo stato. Sono stati raccolti più dati per il punteggio dell’indice EQ-5D rispetto al punteggio di salute generale EQ VAS al basale.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Punteggio della qualità di vita totale (QoL) di Norfolk al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Norfolk QOL: questionario di 35 voci valutato dai partecipanti utilizzato per valutare l'impatto della neuropatia sulla qualità della vita dei partecipanti con diagnosi di ATTR. Il punteggio si basava su 35 domande che restituivano un TQOL e 5 punteggi di sottoscala: attività della vita quotidiana, neuropatia delle grandi fibre/funzionamento fisico, neuropatia delle piccole fibre, neuropatia autonomica e sintomi. TQOL= somma di tutti gli item, intervallo di punteggio totale possibile= da -2 a 138, dove punteggio più alto=peggiore qualità della vita.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con elettrocardiogramma (ECG) anormale al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Sono stati analizzati i seguenti parametri: frequenza cardiaca, intervallo PR, intervallo QT, intervallo QRS e intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF). Risultati anormali nell'ECG erano basati sulla discrezione dello sperimentatore.
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
Numero di partecipanti con fibrillazione/flutter atriale, pacemaker impiantato e cardioverter/defibrillatore impiantabile (ICD) al basale
Lasso di tempo: All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)
È stato riportato il numero di partecipanti con fibrillazione/flutter atriale (ritmo cardiaco rapido e irregolare), pacemaker cardiaco artificiale impiantato e defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) (rileva e arresta i battiti cardiaci irregolari, chiamati anche aritmie).
All'inizio della raccolta dei dati al basale (giorno 1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 gennaio 2008

Completamento primario (Effettivo)

16 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

19 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 marzo 2008

Primo Inserito (Stimato)

5 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B3461001
  • FX-R-001 (Altro identificatore: Alias Study Number)
  • THAOS (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Nessuno. Studio osservazionale.

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ireland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi