Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) (THAOS)

1. oktober 2024 opdateret af: Pfizer

Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): En global, multicenter, longitudinel, observationel undersøgelse af patienter med dokumenterede transthyretin-genmutationer eller vildtype transthyretin-amyloidose.

THAOS er en global, multicenter, longitudinel observationsundersøgelse, der er åben for alle patienter med transthyretin amyloidose (ATTR), herunder ATTR-PN (polyneuropati), ATTR-CM (kardiomyopati) og vildtype ATTR-CM. Det er åbent med en minimumsvarighed på 10 år. Patienterne vil blive fulgt, så længe de har mulighed for at deltage. Hovedformålet med denne resultatundersøgelse er bedre at forstå og karakterisere sygdommens naturlige historie ved at studere en stor og heterogen patientpopulation. Undersøgelsesdata kan bruges til at udvikle nye behandlingsretningslinjer og anbefalinger og til at informere og uddanne klinikere om håndteringen af ​​denne sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

n/a NA

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

6718

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brasilien, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Cypern
      • Nicosia, Cypern, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Abu Dhabi, Forenede Arabiske Emirater
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Forenede Stater, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Forenede Stater, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Forenede Stater, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Forenede Stater, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Forenede Stater, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
      • Cedex, Frankrig, 94275
        • CHU de Bicetre
      • Colmar, Frankrig, 68024
        • Hopital Louis Pasteur
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Frankrig, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Israel
      • Holon, Israel, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italien, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italien, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japan, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Malaysia
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexico
      • Distrito Federal, Mexico, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Rumænien
      • Bucuresti, Rumænien, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Spanien, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Spanien, 21005
        • Hospital Juan Ramon Jimenez
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clínico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Hospital Son Llàtzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28220
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Sverige
      • Piteå, Sverige, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Sverige
        • Umea University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Tyskland, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen omfatter patienter med bekræftet arvelig eller vildtype ATTR-amyloidose (inklusive ATTR-PN og ATTR-CM) og patienter med TTR-genmutationer uden en diagnose af ATTR-amyloidose.

Beskrivelse

Inklusionskriterier: Patienter skal opfylde alle følgende inklusionskriterier for at være berettiget til inklusion i THAOS:

  1. Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at deltageren (eller en juridisk acceptabel repræsentant) er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.
  2. Hanner og hunner over eller lig med 18 år.

  3. Bekræftet genotypebestemt TTR-mutation med eller uden en diagnose på arvelig eller vildtype ATTR-amyloidose. Bekræftelse af ATTRwt-amyloidose vil blive bestemt ved genotypet bekræftelse af, at patienten ikke har en kendt mutation i TTR-genet (dvs. kun er bærer af vildtype-allel) via genetisk testning og et af følgende sæt kriterier (a, b, eller c):

    1. Tilstedeværelse af amyloid i hjertebiopsivæv bekræftet som TTR-amyloid ved massespektrometri eller immunhistokemi; eller
    2. Bevis på hjerteinvolvering ved ekkokardiogram som defineret ved venstre ventrikelvægtykkelse på >12 mm og tilstedeværelse af amyloid i ikke-hjertevæv bekræftet som TTR-amyloid ved massespektrometri eller immunhistokemi; eller
    3. Bevis for hjerteinvolvering ved ekkokardiogram som defineret ved venstre ventrikelvægtykkelse på >12 mm og tilstedeværelse af amyloid i hjertevæv indirekte bekræftet ved scintigrafi med et "knoglesøgende sporstof", f.eks. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-diphosphono- 1,2-propano-dicarboxylsyre], 99mTC-PYP [Pyrophosphate] og 99mTC-HMDP [hydroxymethylendiphosphonat] med Perugini-kvalitet større end eller lig med 2.

Eksklusionskriterier

Patienter, der møder nogen af ​​følgende, vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:

1. Patienten har tegn på primær (let kæde) eller sekundær amyloidose.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Observationel
Andet: Ingen. Observationsstudie.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1) til slutningen af ​​dataindsamlingen (op til 14,4 år)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som administrerede et lægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandlingen. SAE blev defineret som en af ​​følgende: resulterede i dødsfald; var livstruende (umiddelbar risiko for død); kræver indlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse; resulterede i vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet (væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner); udgjorde en medfødt anomali/fødselsdefekt. Behandlings-emergent AE blev defineret som en AE med startdato forekom i løbet af behandlingen. AE'er omfattede alle SAE'er og ikke-SAE'er.
Fra starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1) til slutningen af ​​dataindsamlingen (op til 14,4 år)
Antal deltagere med behandling Emergent Treatment-relaterede AE'er og SAE'er
Tidsramme: Fra starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1) til slutningen af ​​dataindsamlingen (op til 14,4 år)
En behandlingsrelateret AE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der tilskrives det administrerede lægemiddel hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet. Behandlingsfremkomne AE'er omfattede både SAE'er og alle ikke-SAE'er. En behandlingsrelateret SAE var en behandlingsrelateret AE og blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse ved enhver dosis, der: resulterede i dødsfald; var livstruende (umiddelbar risiko for død); kræver indlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse; resulterede i vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet (væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner); udgjorde en medfødt anomali/fødselsdefekt. Kausalitet blev vurderet af investigator.
Fra starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1) til slutningen af ​​dataindsamlingen (op til 14,4 år)
Antal dødsfald af alle årsager
Tidsramme: Fra starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1) til slutningen af ​​dataindsamlingen (op til 14,4 år)
Antallet af dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag blev analyseret som tid fra indskrivning eller første behandling af tafamidis.
Fra starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1) til slutningen af ​​dataindsamlingen (op til 14,4 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med modificeret polyneuropati handicap (mPND)-score ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Modificeret polyneuropati handicap (mPND) er en score, der kategoriserer deltagerne i seks stadier (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) baseret på mobilitetsstatus. 0 = Ingen føleforstyrrelser i fødderne og i stand til at gå uden besvær; I=Sanseforstyrrelser i fødderne, men i stand til at gå uden besvær; II=Nogle problemer med at gå, men kan gå uden hjælp; IIIa=Kan gå med 1 stok eller krykke; IIIb=Kan gå med 2 pinde eller krykker; IV=Ikke ambulant, begrænset til kørestol eller sengeliggende. Højere stadie indikerer lavere mobilitetsstatus.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med Coutinho-sygdomsstadier ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Coutinho sygdomsstadier er den mest almindelige klassifikation, der bruges til at fange ATTR (Transthyretin Amyloidosis) sygdomsprogression. Deltagere med stadium 0 sygdom er asymptomatiske, deltagere med stadium 1 (mild) sygdom er ambulante, Deltagere med stadium 2 (moderat) sygdom er ambulante, men kræver assistance og/eller har involvering af de øvre lemmer, og deltagere med stadium 3 (alvorlig) sygdom er sengeliggende eller kørestolsbundet.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med Karnofsky Performance Index ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Karnofsky præstationsscore bruges til at kvantificere deltagernes generelle velbefindende og aktiviteter i dagligdagen, og deltagerne klassificeres baseret på deres funktionsnedsættelse. Karnofsky præstationsscore er 10 niveauscore, som varierer mellem 10 (døende) til 100 (normalt, ingen tegn på sygdom). Højere score betyder højere evne til at udføre daglige opgaver.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med hjertesvigt ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Hjertesvigt, også kendt som kongestiv hjertesvigt, er en kardiovaskulær hændelse.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med New York Heart Association (NYHA) klassifikationer ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
New York Health Association (NYHA) funktionelle klassifikation inkluderede: Klasse I (ingen begrænsning i fysisk aktivitet, ingen dyspnø ved normal aktivitet), Klasse II (let begrænsning af fysisk aktivitet; træthed, hjertebanken eller dyspnø ved almindelig fysisk aktivitet), Klasse III (markant begrænsning af fysisk aktivitet; træthed, hjertebanken eller dyspnø med mindre end almindelig fysisk aktivitet) og klasse IV (kan ikke udføre en fysisk aktivitet uden symptomer, dyspnø i hvile).
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere diagnosticeret med ATTR ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Deltagere diagnosticeret med Transthyretin Amyloidosis (ATTR) ved baseline med vurderet kategori af ja, nej og ukendt.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med tidligere fejldiagnosticering ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antallet af deltagere med ATTR og deltagere, der havde tidligere fejldiagnosticering ved baseline blev rapporteret.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med ATTR-genotyper ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Genetisk mutation fører til fejlfoldning af protein transthyretin (TTR), hvilket resulterer i ATTR. I dette resultat blev antallet af deltagere med ATTRv-mutationstype og vildtype-TTR rapporteret.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med tidligere eller nuværende deltagelse i kliniske forsøg ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere havde tidligere eller nuværende deltagere i alle kliniske forsøg ved baseline.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med tidligere eller nuværende Tafamidis medfølende brug/tidlig adgang eller andet ikke-kommercielt program ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere, der får tilladelse til at bruge Tafamidis under strenge betingelser, var Tafamidis under udvikling og stillet til rådighed for grupper af deltagere, som har en sygdom uden tilfredsstillende autoriserede behandlinger, og som ikke kan deltage i kliniske forsøg.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med kendt familiehistorie med symptomatisk ATTR ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antallet af deltagere, uanset om de havde symptomatisk ATTR-amyloidose i familien ved baseline, blev rapporteret.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal berørte generationer ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Gennemsnittet af berørte generationer hos deltagere med en kendt familiehistorie blev rapporteret.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Derived Neuropathy Impairment Score-Lower Limb (NIS-LL) ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Neuropatisk svækkelsesscore - Nedre ekstremiteter (NIS-LL) vurderet motorisk, sensorisk og refleksaktivitet specifikt i underekstremiteterne og kombinerede totalscore for underekstremiteterne blev indsamlet og rapporteret. Afledt NIS LL-score strækker sig fra 0 (normale funktioner) til en maksimalt mulig værdi på 88 point, skalaen er additiv for alle underskud og anvendes bilateralt for hver testet modalitet: 1) muskelstyrke: 0 (normal)-4 (lammelse) , højere score = mere svaghed; 2) sensoriske og 3) reflekstests: 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. Refleksscore: 0 (normal)-10 (nuværende), højere score =til stede på mere anatomiske steder; Motorisk score: 0-160 (fuldt bevægelsesområde med maksimal modstand på tværs af alle anatomiske steder), højere score = mere svækkelse. Sensorisk score har et interval fra 0 til den normale værdi på 124, hvor vurderinger er kodet som 0=fraværende; 1 = reduceret; 2 = normal.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Body Mass Index (BMI) ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
BMI blev beregnet efter vægt divideret med højde i anden kvadrat og målt som kilogram pr. kvadratmeter (kg/m^2).
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Modificeret kropsmasseindeks (mBMI) ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
mBMI blev beregnet ved at gange BMI med serumalbuminniveauer [gram/liter (g/L)]. mBMI blev målt som kg/m^2*g/L. Et progressivt fald i mBMI indikerede en forværring af sygdommens sværhedsgrad.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Siddende systoliske og diastoliske blodtryk (SBP og DBP) ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
BP (Blodtryk) er blodtrykket i arterierne. Det produceres primært ved sammentrækning af hjertemusklen. BP-måling registreres med 2 tal: systolisk BP (SBP, BP når hjertet trækker sig sammen; det er det maksimale arterielle tryk under kontraktion af venstre ventrikel) og diastolisk BP (DBP, BP når hjertet slapper af; det er det minimale arterielle tryk under kontraktion af venstre ventrikel) afslapning og udvidelse af ventrikler). Tilgængelig siddende SBP og DBP ved baseline blev rapporteret.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Venstre ventrikulær (LV) septumtykkelse ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Hjerteamyloidose kan tilskrives intramyokardieamyloidinfiltration, hvilket fører til en progressiv stigning i ventrikulær vægtykkelse og stivhed. En venstre ventrikel (LV) vægtykkelse ≥12 mm plus mindst ét ​​rødt flag bør rejse mistanke om hjerteamyloidose.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Venstre ventrikulær (LV) ejektionsfraktion ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Venstre ventrikulær dysfunktion, en tilstand, hvor hjertets venstre ventrikel udviser en nedsat funktionalitet, blev vurderet baseret på systolisk ejektionsfraktion. Systolisk ejektionsfraktion var den fraktion af det endediastoliske volumen (EDV), der blev slynget ud af venstre ventrikel ved hver kontraktion.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Euro Life Quality of Life-5 Dimensions-3 Level (EQ-5D-3L): Visual Analog Scale (VAS) Samlet sundhedsscore ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
EQ-5D-3L VAS: deltagerbedømt spørgeskema til vurdering af generisk helbredsstatus i to dele: single utility score og visuel analog skala. VAS-komponenten vurderede den aktuelle sundhedstilstand på en skala fra 0 (værst tænkelige sundhedstilstand) til 100 (bedst tænkelige sundhedstilstand); højere score, der indikerer en bedre helbredstilstand.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
EQ-5D-3L: VAS-afledt indeks ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Det EQ-5D-3L VAS-afledte indeks beregnes ved at trække værdierne af det beskrivende EQ-5D-system fra den numeriske værdi. Dette svarer til den bedst mulige helbredsstatus, skalaen for det afledte indeks er 0 [død] til 1 [perfekt sundhed]. EQ-5D-3L VAS overordnede sundhedsscore og afledte scoredata blev hentet fra forskellige dele af EQ-5D spørgeskemaet og er konceptuelt forskellige fra hinanden, da EQ VAS er en 0-100 skala og EQ-5D indeks er en værdi knyttet til en EQ-5D profil i henhold til et sæt vægte, der i gennemsnit afspejler deltagerens præferencer om, hvor god eller dårlig tilstanden er. Flere data blev indsamlet for EQ-5D indeksscore sammenlignet med EQ VAS overordnede sundhedsscore ved baseline.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Norfolk Total Quality of Life (QoL)-score ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Norfolk QOL: 35-element deltagerbedømt spørgeskema brugt til at vurdere virkningen af ​​neuropati på livskvaliteten for deltagere diagnosticeret med ATTR. Bedømmelsen var baseret på 35 spørgsmål, der giver en TQOL samt 5 subskala-scores: daglige aktiviteter, storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati, autonom neuropati og symptomer. TQOL= summen af ​​alle elementerne, samlet muligt scoreområde= -2 til 138, hvor højere score=værre livskvalitet.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med unormalt elektrokardiogram (EKG) ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Følgende parametre blev analyseret: hjertefrekvens, PR-interval, QT-interval, QRS-interval og QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericias formel (QTcF). Unormale fund i EKG var baseret på efterforskerens skøn.
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antal deltagere med atrieflimren/flutter, pacemakerimplanteret og implanterbar cardioverter/defibrillator (ICD) ved baseline
Tidsramme: Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)
Antallet af deltagere med atrieflimren/fladder (hurtig, uregelmæssig hjerterytme), implanteret kunstig pacemaker og implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) (detekterer og stopper uregelmæssige hjerteslag, også kaldet arytmier).
Ved starten af ​​dataindsamlingen ved baseline (dag 1)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

19. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2008

Først opslået (Anslået)

5. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3461001
  • FX-R-001 (Anden identifikator: Alias Study Number)
  • THAOS (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloidose

Kliniske forsøg med Ingen. Observationsstudie.

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner