Pesquisa de Resultados de Amiloidose de Transtirretina (THAOS) (THAOS)
1 de outubro de 2024 atualizado por: Pfizer
Pesquisa de resultados de amiloidose de transtirretina (THAOS): uma pesquisa global, multicêntrica, longitudinal e observacional de pacientes com mutações genéticas de transtirretina documentadas ou amiloidose de transtirretina de tipo selvagem.
THAOS é uma pesquisa observacional global, multicêntrica e longitudinal aberta a todos os pacientes com amiloidose por transtirretina (ATTR), incluindo ATTR-PN (polineuropatia), ATTR-CM (cardiomiopatia) e ATTR-CM de tipo selvagem.
É aberto com uma duração mínima de 10 anos.
Os pacientes serão acompanhados enquanto puderem participar.
Os principais objetivos desta pesquisa de resultados são entender e caracterizar melhor a história natural da doença, estudando uma população grande e heterogênea de pacientes.
Os dados da pesquisa podem ser usados para desenvolver novas diretrizes e recomendações de tratamento e para informar e educar os médicos sobre o manejo desta doença.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
n/d NA
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
6718
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- University Hospital of RWTH Aachen
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
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Heidelberg, Alemanha, D-69120
- Medical University of Heidelberg
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Mainz, Alemanha, 55131
- Johann-Gutenberg-Universität
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Mainz, Alemanha, 55131
- University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
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Mainz, Alemanha, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
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Muenster, Alemanha, 48149
- Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
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Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
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Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
- Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
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Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
- Fleni
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Riyadh, Arábia Saudita, 11564
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
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Rio de Janeiro, Brasil, 21941-913
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
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Sao Paulo, Brasil, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
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Sofia, Bulgária, 1431
- Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
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Leuven, Bélgica, 3000
- Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- University of Alberta Foothills Medical Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2N2
- Toronto General Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital-University Health Network
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Nicosia, Chipre, 23462
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Aarhus University Hospital, Skejby
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Abu Dhabi, Emirados Árabes Unidos
- Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
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Barcelona, Espanha, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Barcelona, Espanha, 08036
- Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
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Granada, Espanha, 18013
- Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
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Huelva, Espanha, 21005
- Hospital Juan Ramón Jimenez
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Madrid, Espanha, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid, Espanha, 28007
- Hospital Gregorio Maranon
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Palma de Mallorca, Espanha, 07198
- Hospital Son Llatzer
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Donostia
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Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Espanha, 20014
- Hospital Universitario Donostia
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, Espanha, 28220
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90073
- VA Greater Los Angeles Healthcare System
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
- University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Office of Sponsored Research
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5406
- Stanford University School of Medicine
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- UC Denver
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33442
- UHealth Deerfield Beach
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics
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Plantation, Florida, Estados Unidos, 33324
- UHealth Plantation
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago Medical Center
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Clinical Trials Unit
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago Medical Center IRB
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Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
- Advocate Christ Medical Centre
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- John Ochsner Heart & Vascular Institute
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Harvard Vanguard Medical Associates
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Congestive Heart Failure Clinic
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Moses Division
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10034
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio University College of Medicine
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- OSU Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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McMurray, Pennsylvania, Estados Unidos, 15317
- Peters Township Health and Wellness Pavillion
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University School of Medicine
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Allegheny General Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Admin
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Wexford, Pennsylvania, Estados Unidos, 15090
- Wexford Health and Wellness Pavillion
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- IRB
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- The University of Utah Health Sciences Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Cedex, França, 94275
- CHU de Bicêtre
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Colmar, França, 68024
- Hôpital Louis Pasteur
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Créteil, França, 94000
- CHU Henri Mondor
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Fort De France, França, 97200
- CHU de Fort de France
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Lille, França, 59037
- CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
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Lille, França, 59037
- Hopital Salengro - CHRU de Lille
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Toulouse cedex 09, França, 31059
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- University Medical Center Groningen
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Holon, Israel, 58100
- Wolfson Medical Center
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center
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Bologna, Itália, 40138
- Comitato Etico Indipendente dell Azienda
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Firenze, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
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Messina, Itália, 98125
- AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
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Messina, Itália, 98125
- AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
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Pavia, Itália, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
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Pavia, Itália, 27100
- Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
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Pisa, Itália, 56126
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
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Roma, Itália, 00168
- Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Chiba, Japão, 260-8677
- Chiba University Hospital
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Kumamoto, Japão, 860-8556
- Kumamoto University
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JP
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Matsumoto, JP, Japão, 390-8621
- Shinshu University School of Medicine
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Wilayah Persekutuan
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Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malásia, 59100
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
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Distrito Federal, México, 14000
- Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
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Istanbul, Peru, 34093
- Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
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Guimaraes, Portugal, 4835-004
- Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Hospital Santa Maria
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
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Seoul, Republica da Coréia, 143-729
- Konkuk University Medical Center
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Seoul, Republica da Coréia, 135-710
- Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
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Bucuresti, Romênia, 022328
- Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
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Piteå, Suécia, 941 50
- Piteå Älvdals Hospital
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Stockholm, Suécia, 141 86
- Karolinska University Hospital, Huddinge
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Umeå, Suécia
- Umeå University Hospital
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Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwan, 10018
- National Taiwan University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo inclui pacientes com amiloidose ATTR hereditária confirmada ou tipo selvagem (incluindo ATTR-PN e ATTR-CM) e aqueles com mutações no gene TTR sem diagnóstico de amiloidose ATTR.
Descrição
Critérios de inclusão: Os pacientes devem atender a todos os seguintes critérios de inclusão para serem elegíveis para inclusão no THAOS:
- Evidência de um documento de consentimento informado pessoalmente assinado e datado indicando que o participante (ou um representante legalmente aceitável) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
- Homens e mulheres maiores ou iguais a 18 anos.
Mutação TTR genotipada confirmada com ou sem diagnóstico de amiloidose ATTR hereditária ou de tipo selvagem. A confirmação da amiloidose ATTRwt será determinada pela confirmação genotipada de que o paciente não possui uma mutação conhecida no gene TTR (ou seja, é portador apenas do alelo do tipo selvagem) por meio de teste genético e um dos seguintes conjuntos de critérios (a, b, ou c):
- Presença de amiloide em tecido de biópsia cardíaca confirmado como amilóide TTR por espectrometria de massa ou imuno-histoquímica; ou
- Evidência de envolvimento cardíaco por ecocardiograma conforme definido pela espessura da parede do ventrículo esquerdo >12 mm e presença de amilóide em tecido não cardíaco confirmado como TTR amilóide por espectrometria de massa ou imuno-histoquímica; ou
- Evidência de envolvimento cardíaco por ecocardiograma, conforme definido pela espessura da parede do ventrículo esquerdo > 12 mm, e presença de amiloide no tecido cardíaco indiretamente confirmada por cintilografia com um "traçador de busca óssea", por exemplo, 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- ácido 1,2-propanodicarboxílico], 99mTC-PYP [Pirofosfato] e 99mTC-HMDP [difosfonato de hidroximetileno] com grau de Perugini maior ou igual a 2.
Critério de exclusão
Os pacientes que atenderem a qualquer um dos seguintes itens não serão incluídos no estudo:
1. O paciente tem evidência de amiloidose primária (cadeia leve) ou secundária.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Observacional
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Desde o início da coleta de dados na linha de base (Dia 1) até o final da coleta de dados (até 14,4 anos)
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que administrou um medicamento sem levar em conta a possibilidade de relação causal com o tratamento do estudo.
SAE foi definida como uma das seguintes: resultou em óbito; apresentava risco de vida (risco imediato de morte); requer internação hospitalar ou prolongamento da internação; resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa (perturbação substancial da capacidade de realizar funções normais da vida); constituiu uma anomalia congênita/defeito congênito.
EA emergente do tratamento foi definido como um EA com data de início ocorrendo durante o período de tratamento.
EAs incluíram todos os EAGs e não EAGs.
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Desde o início da coleta de dados na linha de base (Dia 1) até o final da coleta de dados (até 14,4 anos)
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Número de participantes com EAs e SAEs relacionados ao tratamento emergente
Prazo: Desde o início da coleta de dados na linha de base (Dia 1) até o final da coleta de dados (até 14,4 anos)
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Um EA relacionado ao tratamento foi qualquer ocorrência médica desfavorável atribuída ao medicamento administrado em um participante que recebeu o medicamento do estudo.
Os EA emergentes do tratamento incluíram tanto os SAE como todos os não-EAG.
Um SAE relacionado ao tratamento foi um EA relacionado ao tratamento e foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em qualquer dose que: resultou em morte; apresentava risco de vida (risco imediato de morte); requer internação hospitalar ou prolongamento da internação; resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa (perturbação substancial da capacidade de realizar funções normais da vida); constituiu uma anomalia congênita/defeito congênito.
A causalidade foi avaliada pelo investigador.
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Desde o início da coleta de dados na linha de base (Dia 1) até o final da coleta de dados (até 14,4 anos)
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Número de mortes por todas as causas
Prazo: Desde o início da coleta de dados na linha de base (Dia 1) até o final da coleta de dados (até 14,4 anos)
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O número de mortes por qualquer causa foi analisado como o tempo desde a inscrição ou primeiro tratamento com tafamidis.
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Desde o início da coleta de dados na linha de base (Dia 1) até o final da coleta de dados (até 14,4 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com pontuações de deficiência de polineuropatia modificada (mPND) na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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A Incapacidade de Polineuropatia Modificada (mPND) é uma pontuação que categoriza os participantes em seis estágios (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) com base no status de mobilidade.
0 = Sem distúrbios sensoriais nos pés e capaz de andar sem dificuldade; I=Distúrbios sensoriais nos pés, mas consegue andar sem dificuldade; II=Alguma dificuldade para andar, mas consegue andar sem ajuda; IIIa=Consegue andar com 1 bengala ou muleta; IIIb=Consegue andar com 2 bengalas ou muletas; IV=Não ambulatório, confinado a cadeira de rodas ou acamado.
Estágio mais alto indica status de mobilidade mais baixo.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com estágios da doença de Coutinho na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Os estágios da doença de Coutinho são a classificação mais comum usada para capturar a progressão da doença ATTR (Transtirretina Amiloidose).
Participantes com doença em estágio 0 são assintomáticos, Participantes com doença em estágio 1 (leve) são ambulatoriais, Participantes com doença em estágio 2 (moderada) são ambulatoriais, mas necessitam de assistência e/ou têm envolvimento dos membros superiores, e Participantes com doença em estágio 3 (grave) doença estão acamados ou em cadeiras de rodas.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com índice de desempenho de Karnofsky na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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A pontuação de desempenho de Karnofsky é usada para quantificar o bem-estar geral e as atividades da vida diária do participante e os participantes são classificados com base em seu comprometimento funcional.
A pontuação de desempenho de Karnofsky é uma pontuação de nível 10 que varia entre 10 (moribundo) a 100 (normal, sem evidência de doença).
Pontuação mais alta significa maior capacidade de realizar tarefas diárias.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com insuficiência cardíaca no início do estudo
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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A insuficiência cardíaca, também conhecida como insuficiência cardíaca congestiva, é um evento cardiovascular.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com classificações da New York Heart Association (NYHA) na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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A classificação funcional da New York Health Association (NYHA) incluiu: Classe I (sem limitação na atividade física, sem dispneia com atividade física normal), Classe II (ligeira limitação da atividade física; fadiga, palpitação ou dispneia com atividade física normal), Classe III (limitação acentuada da atividade física; fadiga, palpitação ou dispneia com atividade física inferior à normal) e Classe IV (não consegue realizar atividade física sem quaisquer sintomas, dispneia em repouso).
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes diagnosticados com ATTR na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Participantes com diagnóstico de Amiloidose por Transtirretina (ATTR) no início do estudo com categoria avaliada de sim, não e desconhecido.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com diagnóstico incorreto anterior na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Foi relatado o número de participantes com ATTR e participantes que tiveram diagnóstico incorreto anterior na linha de base.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com genótipos ATTR na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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A mutação genética leva ao dobramento incorreto da proteína transtirretina (TTR), que resulta em ATTR.
Neste resultado, foi relatado o número de participantes com tipo de mutação ATTRv e TTR de tipo selvagem.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com participação anterior ou atual em ensaios clínicos na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes que tiveram participantes anteriores ou atuais em quaisquer ensaios clínicos na linha de base.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com uso compassivo/acesso antecipado do Tafamidis, passado ou atual, ou outro programa não comercial na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes autorizados a utilizar o Tafamidis quando sob condições estritas. O Tafamidis estava em desenvolvimento e foi disponibilizado a grupos de participantes que têm uma doença sem terapêuticas autorizadas satisfatórias e que não podem participar em ensaios clínicos.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com histórico familiar conhecido de ATTR sintomático na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Foi relatado o número de participantes com histórico familiar de amiloidose ATTR sintomática no início do estudo.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de gerações afetadas na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Foi relatada a média de gerações afetadas em participantes com histórico familiar conhecido.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Pontuação de comprometimento de neuropatia derivada - membro inferior (NIS-LL) na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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O Neuropathy Impairment Score - Lower Limb (NIS-LL) avaliou a atividade motora, sensorial e reflexa especificamente nos membros inferiores e as pontuações totais combinadas para os membros inferiores foram coletadas e relatadas.
A pontuação derivada do NIS LL estende-se de 0 (funções normais) até um valor máximo possível de 88 pontos, a escala é aditiva para todos os déficits e é aplicada bilateralmente para cada modalidade testada: 1) força muscular: 0 (normal)-4 (paralisia) , pontuação mais alta = mais fraqueza; 2) testes sensoriais e 3) reflexos: 0=normal, 1=diminuído ou 2=ausente.
Pontuação de reflexo: 0 (normal)-10 (presente), pontuação mais alta = presente em mais locais anatômicos; Pontuação motora: 0-160 (amplitude de movimento completa com resistência máxima em todos os locais anatômicos), pontuação mais alta = maior comprometimento.
A pontuação sensorial varia de 0 ao valor normal de 124, onde as classificações são codificadas como 0=ausente; 1=diminuiu; 2=normal.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Índice de Massa Corporal (IMC) na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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O IMC foi calculado pelo peso dividido pela altura ao quadrado e medido como quilograma por metro quadrado (kg/m^2).
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Índice de massa corporal modificado (IMCm) na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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O IMCm foi calculado multiplicando o IMC pelos níveis séricos de albumina [gramas/litro (g/L)].
O IMCm foi medido como kg/m^2*g/L.
Um declínio progressivo no IMCm indicou agravamento da gravidade da doença.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Pressão arterial sistólica e diastólica sentada (PAS e PAD) na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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PA (pressão arterial) é a pressão do sangue dentro das artérias.
É produzido principalmente pela contração do músculo cardíaco.
A medição da PA é registrada por 2 números: PA sistólica (PAS, PA quando o coração está se contraindo; é a pressão arterial máxima durante a contração do ventrículo esquerdo) e PA diastólica (PAD, PA quando o coração está relaxando; é a pressão arterial mínima durante relaxamento e dilatação dos ventrículos).
Foram relatadas PAS e PAD disponíveis no início do estudo.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Espessura do septo ventricular esquerdo (VE) na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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A amiloidose cardíaca é atribuída à infiltração amilóide intramiocárdica, que leva a um aumento progressivo da espessura e rigidez da parede ventricular.
Uma espessura da parede do ventrículo esquerdo (VE) ≥12 mm mais pelo menos um sinal de alerta deve levantar a suspeita de amiloidose cardíaca.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (VE) na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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A disfunção ventricular esquerda, condição na qual o ventrículo esquerdo do coração apresenta diminuição da funcionalidade, foi avaliada com base na fração de ejeção sistólica.
A fração de ejeção sistólica foi a fração do volume diastólico final (VDF) que foi ejetado do ventrículo esquerdo a cada contração.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Euro Quality of Life-5 Dimensions-3 Level (EQ-5D-3L): Escala Visual Analógica (VAS) Pontuação geral de saúde na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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EQ-5D-3L VAS: questionário avaliado pelo participante para avaliar o estado de saúde genérico em duas partes: pontuação de utilidade única e escala visual analógica.
O componente VAS avaliou o estado de saúde atual em uma escala que varia de 0 (pior estado de saúde imaginável) a 100 (melhor estado de saúde imaginável); pontuações mais altas indicando um melhor estado de saúde.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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EQ-5D-3L: Índice derivado de VAS na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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O índice derivado EQ-5D-3L VAS é calculado subtraindo os valores do sistema descritivo EQ-5D do valor numérico.
Isto corresponde ao melhor estado de saúde possível, a escala do Índice Derivado é de 0 [morte] a 1 [saúde perfeita].
A pontuação geral de saúde EQ-5D-3L VAS e os dados de pontuação derivada foram provenientes de diferentes partes do questionário EQ-5D e são conceitualmente diferentes entre si, pois EQ VAS é uma escala de 0 a 100 e o índice EQ-5D é um valor atribuído a um perfil EQ-5D de acordo com um conjunto de pesos que refletem, em média, as preferências dos participantes sobre quão bom ou mau é o estado.
Mais dados foram coletados para a pontuação do índice EQ-5D em comparação com a pontuação geral de saúde do EQ VAS na linha de base.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Pontuação total de qualidade de vida (QV) de Norfolk na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Norfolk QOL: questionário de 35 itens avaliado pelos participantes usado para avaliar o impacto da neuropatia na qualidade de vida dos participantes com diagnóstico de ATTR.
A pontuação foi baseada em 35 questões que geram um TQOL, bem como em 5 pontuações de subescala: atividades da vida diária, neuropatia de fibras grandes/funcionamento físico, neuropatia de fibras pequenas, neuropatia autonômica e sintomas.
TQOL= soma de todos os itens, faixa de pontuação total possível= -2 a 138, onde maior pontuação=pior qualidade de vida.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com eletrocardiograma (ECG) anormal no início do estudo
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Foram analisados os seguintes parâmetros: frequência cardíaca, intervalo PR, intervalo QT, intervalo QRS e intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia (QTcF).
Os achados anormais no ECG foram baseados no critério do investigador.
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Número de participantes com fibrilação/flutter atrial, marcapasso implantado e cardioversor/desfibrilador implantável (CDI) na linha de base
Prazo: No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Foi relatado o número de participantes com fibrilação/flutter atrial (ritmo cardíaco rápido e irregular), marca-passo cardíaco artificial implantado e cardioversor-desfibrilador implantável (CDI) (detecta e interrompe batimentos cardíacos irregulares, também chamados de arritmias).
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No início da coleta de dados na linha de base (Dia 1)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Huber P, Flynn A, Sultan MB, Li H, Rill D, Ebede B, Gundapaneni B, Schwartz JH. A comprehensive safety profile of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2019 Dec;26(4):203-209. doi: 10.1080/13506129.2019.1643714. Epub 2019 Jul 27.
- Dispenzieri A, Coelho T, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Wixner J, Kristen AV, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Gonzalez-Moreno J, Maurer MS, Grogan M, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. Clinical and genetic profile of patients enrolled in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): 14-year update. Orphanet J Rare Dis. 2022 Jun 18;17(1):236. doi: 10.1186/s13023-022-02359-w.
- Campbell CM, LoRusso S, Dispenzieri A, Kristen AV, Maurer MS, Rapezzi C, Lairez O, Drachman B, Garcia-Pavia P, Grogan M, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. Sex Differences in Wild-Type Transthyretin Amyloidosis: An Analysis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Cardiol Ther. 2022 Sep;11(3):393-405. doi: 10.1007/s40119-022-00265-7. Epub 2022 May 18.
- Barroso FA, Coelho T, Dispenzieri A, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Wixner J, Maurer MS, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Kristen AV, Gonzalez-Duarte A, Chapman D, Stewart M, Amass L; THAOS investigators. Characteristics of patients with autonomic dysfunction in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Amyloid. 2022 Sep;29(3):175-183. doi: 10.1080/13506129.2022.2043270. Epub 2022 Apr 22.
- Nativi-Nicolau J, Siu A, Dispenzieri A, Maurer MS, Rapezzi C, Kristen AV, Garcia-Pavia P, LoRusso S, Waddington-Cruz M, Lairez O, Witteles R, Chapman D, Amass L, Grogan M; THAOS Investigators. Temporal Trends of Wild-Type Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. JACC CardioOncol. 2021 Oct 19;3(4):537-546. doi: 10.1016/j.jaccao.2021.08.009. eCollection 2021 Oct.
- Gonzalez-Moreno J, Losada-Lopez I, Cisneros-Barroso E, Garcia-Pavia P, Gonzalez-Costello J, Munoz-Beamud F, Campistol JM, Fernandez-Torron R, Chapman D, Amass L. A Descriptive Analysis of ATTR Amyloidosis in Spain from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Neurol Ther. 2021 Dec;10(2):833-845. doi: 10.1007/s40120-021-00267-y. Epub 2021 Jul 30.
- Gentile L, Tournev I, Amass L, Chapman D, Mazzeo A; THAOS investigators. Phenotypic Differences of Glu89Gln Genotype in ATTR Amyloidosis From Endemic Loci: Update From THAOS. Cardiol Ther. 2021 Dec;10(2):481-490. doi: 10.1007/s40119-021-00226-6. Epub 2021 Jun 19.
- Waddington-Cruz M, Wixner J, Amass L, Kiszko J, Chapman D, Ando Y; THAOS investigators. Characteristics of Patients with Late- vs. Early-Onset Val30Met Transthyretin Amyloidosis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Neurol Ther. 2021 Dec;10(2):753-766. doi: 10.1007/s40120-021-00258-z. Epub 2021 May 22.
- Gonzalez-Duarte A, Barroso F, Mundayat R, Shapiro B. Blood pressure and orthostatic hypotension as measures of autonomic dysfunction in patients from the transthyretin amyloidosis outcomes survey (THAOS). Auton Neurosci. 2019 Dec;222:102590. doi: 10.1016/j.autneu.2019.102590. Epub 2019 Oct 23.
- Pinto MV, Pinto LF, Dias M, Rosa RS, Mundayat R, Pedrosa RC, Waddington-Cruz M. Late-onset hereditary ATTR V30M amyloidosis with polyneuropathy: Characterization of Brazilian subjects from the THAOS registry. J Neurol Sci. 2019 Aug 15;403:1-6. doi: 10.1016/j.jns.2019.05.030. Epub 2019 May 28.
- Cruz MW, Pinto MV, Pinto LF, Gervais R, Dias M, Perez C, Mundayat R, Ong ML, Pedrosa RC, Foguel D. Baseline disease characteristics in Brazilian patients enrolled in Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS). Arq Neuropsiquiatr. 2019 Feb;77(2):96-100. doi: 10.1590/0004-282X20180156.
- Rubin J, Steidley DE, Carlsson M, Ong ML, Maurer MS. Myocardial Contraction Fraction by M-Mode Echocardiography Is Superior to Ejection Fraction in Predicting Mortality in Transthyretin Amyloidosis. J Card Fail. 2018 Aug;24(8):504-511. doi: 10.1016/j.cardfail.2018.07.001. Epub 2018 Aug 17.
- Mundayat R, Stewart M, Alvir J, Short S, Ong ML, Keohane D, Rill D, Sultan MB. Positive Effectiveness of Tafamidis in Delaying Disease Progression in Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy up to 2 Years: An Analysis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Neurol Ther. 2018 Jun;7(1):87-101. doi: 10.1007/s40120-018-0097-9. Epub 2018 Apr 9.
- Kristen AV, Maurer MS, Rapezzi C, Mundayat R, Suhr OB, Damy T; THAOS investigators. Impact of genotype and phenotype on cardiac biomarkers in patients with transthyretin amyloidosis - Report from the Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS). PLoS One. 2017 Apr 6;12(4):e0173086. doi: 10.1371/journal.pone.0173086. eCollection 2017.
- Maurer MS, Hanna M, Grogan M, Dispenzieri A, Witteles R, Drachman B, Judge DP, Lenihan DJ, Gottlieb SS, Shah SJ, Steidley DE, Ventura H, Murali S, Silver MA, Jacoby D, Fedson S, Hummel SL, Kristen AV, Damy T, Plante-Bordeneuve V, Coelho T, Mundayat R, Suhr OB, Waddington Cruz M, Rapezzi C; THAOS Investigators. Genotype and Phenotype of Transthyretin Cardiac Amyloidosis: THAOS (Transthyretin Amyloid Outcome Survey). J Am Coll Cardiol. 2016 Jul 12;68(2):161-72. doi: 10.1016/j.jacc.2016.03.596.
- Damy T, Maurer MS, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Karayal ON, Mundayat R, Suhr OB, Kristen AV. Clinical, ECG and echocardiographic clues to the diagnosis of TTR-related cardiomyopathy. Open Heart. 2016 Feb 8;3(1):e000289. doi: 10.1136/openhrt-2015-000289. eCollection 2016.
- Coelho T, Maurer MS, Suhr OB. THAOS - The Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey: initial report on clinical manifestations in patients with hereditary and wild-type transthyretin amyloidosis. Curr Med Res Opin. 2013 Jan;29(1):63-76. doi: 10.1185/03007995.2012.754348. Epub 2012 Dec 13.
- Coelho T, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Keohane D, Sultan MB, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. A natural history analysis of asymptomatic TTR gene carriers as they develop symptomatic transthyretin amyloidosis in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Amyloid. 2022 Dec;29(4):228-236. doi: 10.1080/13506129.2022.2070470. Epub 2022 Jun 22.
- Damy T, Kristen AV, Suhr OB, Maurer MS, Plante-Bordeneuve V, Yu CR, Ong ML, Coelho T, Rapezzi C; THAOS Investigators. Transthyretin cardiac amyloidosis in continental Western Europe: an insight through the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Eur Heart J. 2022 Feb 3;43(5):391-400. doi: 10.1093/eurheartj/ehz173.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de janeiro de 2008
Conclusão Primária (Real)
16 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
19 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de fevereiro de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de março de 2008
Primeira postagem (Estimado)
5 de março de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de outubro de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiências de Proteostase
- Neuropatias Amilóides
- Amiloidose Familiar
- Amiloidose
- Neuropatias Amilóides Familiares
Outros números de identificação do estudo
- B3461001
- FX-R-001 (Outro identificador: Alias Study Number)
- THAOS (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .