Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) (THAOS)

19. juli 2023 oppdatert av: Pfizer

Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): En global, multisenter, longitudinell, observasjonsundersøkelse av pasienter med dokumenterte transthyretin-genmutasjoner eller villtype transthyretin-amyloidose.

THAOS er en global, multisenter, longitudinell observasjonsundersøkelse åpen for alle pasienter med transthyretin amyloidose (ATTR), inkludert ATTR-PN (polynevropati), ATTR-CM (kardiomyopati) og villtype ATTR-CM. Det er åpent med en minimumsvarighet på 10 år. Pasientene vil bli fulgt så lenge de kan delta. Hovedmålene med denne resultatundersøkelsen er å bedre forstå og karakterisere sykdommens naturhistorie ved å studere en stor og heterogen pasientpopulasjon. Undersøkelsesdata kan brukes til å utvikle nye behandlingsretningslinjer og anbefalinger, og for å informere og utdanne klinikere om behandlingen av denne sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

n/a NA

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

6752

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brasil, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • De forente arabiske emirater
      • Abu Dhabi, De forente arabiske emirater
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Forente stater, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Forente stater, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Forente stater, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Forente stater, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Forente stater, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Forente stater, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Forente stater, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Cedex, Frankrike, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, Frankrike, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Frankrike, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille, Hopital Claude Huriez
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Israel
      • Holon, Israel, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italia, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italia, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japan, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Kypros
      • Nicosia, Kypros, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Malaysia
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexico
      • Distrito Federal, Mexico, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Spania, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Spania, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spania, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Spania, 07198
        • Hospital Son Llàtzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Spania, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spania, 28220
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Sverige
      • Piteå, Sverige, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Sverige
        • Umeå University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Tyskland, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen inkluderer pasienter med bekreftet arvelig eller villtype ATTR-amyloidose (inkludert ATTR-PN og ATTR-CM) og de med TTR-genmutasjoner uten diagnose av ATTR-amyloidose.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier: Pasienter må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier for å være kvalifisert for inkludering i THAOS:

  1. Bevis på et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at deltakeren (eller en juridisk akseptabel representant) har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
  2. Hanner og kvinner over eller lik 18 år.

  3. Bekreftet genotypet TTR-mutasjon med eller uten diagnose av arvelig eller villtype ATTR-amyloidose. Bekreftelse av ATTRwt-amyloidose vil bli bestemt ved genotypet bekreftelse på at pasienten ikke har en kjent mutasjon i TTR-genet (dvs. bare er bærer av villtype-allel) via genetisk testing og ett av følgende sett med kriterier (a, b, eller c):

    1. Tilstedeværelse av amyloid i hjertebiopsivev bekreftet som TTR-amyloid ved massespektrometri eller immunhistokjemi; eller
    2. Bevis på hjerteinvolvering ved ekkokardiogram som definert ved venstre ventrikkelveggtykkelse på >12 mm, og tilstedeværelse av amyloid i ikke-hjertevev bekreftet som TTR-amyloid ved massespektrometri eller immunhistokjemi; eller
    3. Bevis på hjerteinvolvering ved ekkokardiogram som definert ved venstre ventrikkelveggtykkelse på >12 mm, og tilstedeværelse av amyloid i hjertevev indirekte bekreftet ved scintigrafi med et "beinsøkende sporstoff", f.eks. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- 1,2-propano-dikarboksylsyre], 99mTC-PYP [pyrofosfat] og 99mTC-HMDP [hydroksymetylendifosfonat] med Perugini-grad større enn eller lik 2.

Eksklusjonskriterier

Pasienter som møter noen av følgende vil ikke bli inkludert i studien:

1. Pasienten har tegn på primær (lett kjede) eller sekundær amyloidose.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Observasjonsmessig
Annen: Ingen. Observasjonsstudie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Målet med THAOS er å beskrive populasjonen av pasienter som er rammet av TTR-amyloidose og å øke forståelsen av sykdommens naturhistorie, inkludert variasjonen og progresjonen av de arvelige og ervervede sykdomsformene.
Tidsramme: Desember 2007 til juni 2023
Kardiovaskulære og nevrologiske effektendepunkter for analyse av kliniske utfall på alle registrerte pasienter med tilgjengelige data. Utfall vil bli undersøkt for hele pasientgruppen, samt gjennom undergrupper basert på viktige variabler.
Desember 2007 til juni 2023

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2008

Primær fullføring (Faktiske)

16. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

16. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2008

Først lagt ut (Antatt)

5. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B3461001
  • FX-R-001 (Annen identifikator: Alias Study Number)
  • THAOS (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretin amyloidose

Kliniske studier på Ingen. Observasjonsstudie.

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere