Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) (THAOS)

1. oktober 2024 oppdatert av: Pfizer

Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): En global, multisenter, longitudinell, observasjonsundersøkelse av pasienter med dokumenterte transthyretin-genmutasjoner eller villtype transthyretin-amyloidose.

THAOS er en global, multisenter, longitudinell observasjonsundersøkelse åpen for alle pasienter med transthyretin amyloidose (ATTR), inkludert ATTR-PN (polynevropati), ATTR-CM (kardiomyopati) og villtype ATTR-CM. Det er åpent med en minimumsvarighet på 10 år. Pasientene vil bli fulgt så lenge de kan delta. Hovedmålene med denne resultatundersøkelsen er å bedre forstå og karakterisere sykdommens naturhistorie ved å studere en stor og heterogen pasientpopulasjon. Undersøkelsesdata kan brukes til å utvikle nye behandlingsretningslinjer og anbefalinger, og for å informere og utdanne klinikere om behandlingen av denne sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

n/a NA

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

6718

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • Fleni
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brasil, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • De forente arabiske emirater
      • Abu Dhabi, De forente arabiske emirater
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Forente stater, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Forente stater, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Forente stater, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Forente stater, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Forente stater, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Forente stater, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Forente stater, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Cedex, Frankrike, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, Frankrike, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Frankrike, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Israel
      • Holon, Israel, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba medical center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italia, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italia, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japan, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Kypros
      • Nicosia, Kypros, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Malaysia
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexico
      • Distrito Federal, Mexico, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Spania, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Spania, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jiménez
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spania, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Spania, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Spania, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spania, 28220
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
  • Sverige
      • Piteå, Sverige, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Sverige
        • Umeå University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Tyskland, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen inkluderer pasienter med bekreftet arvelig eller villtype ATTR-amyloidose (inkludert ATTR-PN og ATTR-CM) og de med TTR-genmutasjoner uten diagnose av ATTR-amyloidose.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier: Pasienter må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier for å være kvalifisert for inkludering i THAOS:

  1. Bevis på et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at deltakeren (eller en juridisk akseptabel representant) har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
  2. Hanner og kvinner over eller lik 18 år.

  3. Bekreftet genotypet TTR-mutasjon med eller uten diagnose av arvelig eller villtype ATTR-amyloidose. Bekreftelse av ATTRwt-amyloidose vil bli bestemt ved genotypet bekreftelse på at pasienten ikke har en kjent mutasjon i TTR-genet (dvs. bare er bærer av villtype-allel) via genetisk testing og ett av følgende sett med kriterier (a, b, eller c):

    1. Tilstedeværelse av amyloid i hjertebiopsivev bekreftet som TTR-amyloid ved massespektrometri eller immunhistokjemi; eller
    2. Bevis på hjerteinvolvering ved ekkokardiogram som definert ved venstre ventrikkelveggtykkelse på >12 mm, og tilstedeværelse av amyloid i ikke-hjertevev bekreftet som TTR-amyloid ved massespektrometri eller immunhistokjemi; eller
    3. Bevis på hjerteinvolvering ved ekkokardiogram som definert ved venstre ventrikkelveggtykkelse på >12 mm, og tilstedeværelse av amyloid i hjertevev indirekte bekreftet ved scintigrafi med et "beinsøkende sporstoff", f.eks. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- 1,2-propano-dikarboksylsyre], 99mTC-PYP [pyrofosfat] og 99mTC-HMDP [hydroksymetylendifosfonat] med Perugini-grad større enn eller lik 2.

Eksklusjonskriterier

Pasienter som møter noen av følgende vil ikke bli inkludert i studien:

1. Pasienten har tegn på primær (lett kjede) eller sekundær amyloidose.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Observasjonsmessig
Annen: Ingen. Observasjonsstudie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1) til slutten av datainnsamlingen (opptil 14,4 år)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som administrerte et legemiddel uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng med studiebehandlingen. SAE ble definert som en av følgende: resulterte i død; var livstruende (umiddelbar risiko for død); krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av sykehusinnleggelse; resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet (betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner); utgjorde en medfødt anomali/fødselsdefekt. Behandlings-emergent AE ble definert som en AE med startdato i løpet av behandlingsperioden. AE-er inkluderte alle SAE-er og ikke-SAE-er.
Fra starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1) til slutten av datainnsamlingen (opptil 14,4 år)
Antall deltakere med behandling Emergent Treatment-relaterte AE og SAE
Tidsramme: Fra starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1) til slutten av datainnsamlingen (opptil 14,4 år)
En behandlingsrelatert bivirkning var enhver uheldig medisinsk hendelse som ble tilskrevet det administrerte legemidlet hos en deltaker som mottok studiemedikamentet. Nye behandlingsrelaterte bivirkninger inkluderte både SAE og alle ikke-SAE. En behandlingsrelatert SAE var en behandlingsrelatert bivirkning og ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse ved enhver dose som: resulterte i død; var livstruende (umiddelbar risiko for død); krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av sykehusinnleggelse; resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet (betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner); utgjorde en medfødt anomali/fødselsdefekt. Årsakssammenheng ble vurdert av etterforskeren.
Fra starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1) til slutten av datainnsamlingen (opptil 14,4 år)
Antall dødsfall av alle årsaker
Tidsramme: Fra starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1) til slutten av datainnsamlingen (opptil 14,4 år)
Antall dødsfall på grunn av en hvilken som helst årsak ble analysert som tid fra påmelding eller første behandling av tafamidis.
Fra starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1) til slutten av datainnsamlingen (opptil 14,4 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med modifisert polynevropati funksjonshemming (mPND) score ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Modifisert polynevropati funksjonshemming (mPND) er en poengsum som kategoriserer deltakerne i seks stadier (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) basert på mobilitetsstatus. 0 = Ingen føleforstyrrelser i føttene og kan gå uten problemer; I=Sanseforstyrrelser i føttene, men kan gå uten problemer; II=Noen vansker med å gå, men kan gå uten hjelp; IIIa=Kunne gå med 1 pinne eller krykke; IIIb=Kunne gå med 2 pinner eller krykker; IV=Ikke ambulerende, begrenset til rullestol eller sengeliggende. Høyere stadium indikerer lavere mobilitetsstatus.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med Coutinho-sykdomsstadier ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Coutinho sykdomsstadier er den vanligste klassifiseringen som brukes for å fange ATTR (Transthyretin Amyloidosis) sykdomsprogresjon. Deltakere med stadium 0 sykdom er asymptomatiske, deltakere med stadium 1 (mild) sykdom er ambulerende, deltakere med stadium 2 (moderat) sykdom er ambulerende, men trenger assistanse og/eller har involvering av de øvre lemmer, og deltakere med stadium 3 (alvorlig) sykdommen er sengeliggende eller rullestolbundet.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med Karnofsky Performance Index ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Karnofsky ytelsesscore brukes til å kvantifisere deltakerens generelle velvære og aktiviteter i dagliglivet, og deltakerne klassifiseres basert på deres funksjonsnedsettelse. Karnofsky ytelsesscore er 10 nivåscore som varierer mellom 10 (døde) til 100 (normal, ingen tegn på sykdom). Høyere poengsum betyr høyere evne til å utføre daglige oppgaver.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med hjertesvikt ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Hjertesvikt, også kjent som kongestiv hjertesvikt, er en kardiovaskulær hendelse.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med New York Heart Association (NYHA) klassifikasjoner ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
New York Health Association (NYHA) funksjonell klassifisering inkluderte: Klasse I (ingen begrensning i fysisk aktivitet, ingen dyspné ved normal aktivitet), Klasse II (liten begrensning av fysisk aktivitet; tretthet, hjertebank eller dyspné med vanlig fysisk aktivitet), Klasse III (markert begrensning av fysisk aktivitet; tretthet, hjertebank eller dyspné med mindre enn vanlig fysisk aktivitet) og klasse IV (kan ikke utføre en fysisk aktivitet uten symptomer, dyspné i hvile).
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere diagnostisert med ATTR ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Deltakere diagnostisert med Transthyretin Amyloidosis (ATTR) ved baseline med vurdert kategorien ja, nei og ukjent.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med tidligere feildiagnostisering ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med ATTR og deltakere som hadde tidligere feildiagnostisering ved baseline ble rapportert.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med ATTR-genotyper ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Genetisk mutasjon fører til feilfolding av protein transthyretin (TTR) som resulterer i ATTR. I dette resultatet ble antall deltakere med ATTRv-mutasjonstype og villtype-TTR rapportert.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med tidligere eller nåværende klinisk studiedeltakelse ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere hadde tidligere eller nåværende deltaker i noen kliniske studier ved baseline.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med tidligere eller nåværende Tafamidis medfølende bruk/tidlig tilgang eller annet ikke-kommersielt program ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere som får lov til å bruke Tafamidis under strenge betingelser, var Tafamidis under utvikling og gjort tilgjengelig for grupper av deltakere som har en sykdom uten tilfredsstillende autoriserte terapier og som ikke kan delta i kliniske studier.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med kjent familiehistorie med symptomatisk ATTR ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med familiehistorie med symptomatisk ATTR-amyloidose ved baseline ble rapportert.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall berørte generasjoner ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Gjennomsnittet av berørte generasjoner hos deltakere med en kjent familiehistorie ble rapportert.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Avledet nevropatisvikt-score-nedre lem (NIS-LL) ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Score for nevropatisvikt - Nedre ekstremiteter (NIS-LL) vurderte motorisk, sensorisk og refleksaktivitet spesifikt i underekstremitetene og kombinerte totalskårer for underekstremitetene ble samlet inn og rapportert. Avledet NIS LL-score strekker seg fra 0 (normale funksjoner) til en maksimal mulig verdi på 88 poeng, skalaen er additiv for alle underskudd og brukes bilateralt for hver testet modalitet: 1) muskelstyrke: 0 (normal)-4 (lammelse) , høyere poengsum = mer svakhet; 2) sensoriske og 3) reflekstester: 0=normal, 1=redusert eller 2=fraværende. Refleksscore: 0 (normal)-10 (nåværende), høyere score =tilstede på mer anatomiske steder; Motorisk poengsum: 0-160 (helt bevegelsesområde med maksimal motstand på tvers av alle anatomiske steder), høyere poengsum = mer svekkelse. Sensorisk poengsum har et område fra 0 til normalverdien på 124 der vurderinger er kodet som 0=fraværende; 1=redusert; 2=normal.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Kroppsmasseindeks (BMI) ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
BMI ble beregnet etter vekt delt på høyde i annen og målt som kilogram per kvadratmeter (kg/m^2).
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Modifisert kroppsmasseindeks (mBMI) ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
mBMI ble beregnet ved å multiplisere BMI med serumalbuminnivåer [gram/liter (g/L)]. mBMI ble målt som kg/m^2*g/L. En progressiv nedgang i mBMI indikerte forverring av sykdommens alvorlighetsgrad.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Sittende systolisk og diastolisk blodtrykk (SBP og DBP) ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
BP (blodtrykk) er trykket i blodet i arteriene. Det produseres først og fremst ved sammentrekning av hjertemuskelen. BP-måling registreres med 2 tall: systolisk BP (SBP, BP når hjertet trekker seg sammen; det er det maksimale arterielle trykket under sammentrekning av venstre ventrikkel) og diastolisk BP (DBP, BP når hjertet slapper av; det er minimum arteriell trykk under avslapning og utvidelse av ventriklene). Tilgjengelig sittende SBP og DBP ved baseline ble rapportert.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Venstre ventrikkel (LV) septumtykkelse ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Hjerteamyloidose kan tilskrives intramyokardiell amyloidinfiltrasjon, noe som fører til en progressiv økning av ventrikkelveggtykkelse og stivhet. En venstre ventrikkel (LV) veggtykkelse ≥12 mm pluss minst ett rødt flagg bør gi mistanke om hjerteamyloidose.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Venstre ventrikkel (LV) ejeksjonsfraksjon ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Venstre ventrikkel dysfunksjon, en tilstand der venstre ventrikkel i hjertet viser nedsatt funksjonalitet, ble vurdert basert på systolisk ejeksjonsfraksjon. Systolisk ejeksjonsfraksjon var brøkdelen av det endediastoliske volumet (EDV) som ble kastet ut av venstre ventrikkel ved hver sammentrekning.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Euro Life Quality of Life-5 Dimensions-3 Level (EQ-5D-3L): Visual Analog Scale (VAS) Total Health Score ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
EQ-5D-3L VAS: deltakervurdert spørreskjema for å vurdere generisk helsestatus i to deler: single utility score og visuell analog skala. VAS-komponenten vurderte gjeldende helsetilstand på en skala fra 0 (verst tenkelige helsetilstand) til 100 (best tenkelig helsetilstand); høyere skåre som indikerer en bedre helsetilstand.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
EQ-5D-3L: VAS-avledet indeks ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Den EQ-5D-3L VAS-avledede indeksen beregnes ved å trekke verdiene til det beskrivende EQ-5D-systemet fra den numeriske verdien. Dette tilsvarer best mulig helsestatus, skalaen til den avledede indeksen er 0 [død] til 1 [perfekt helse]. EQ-5D-3L VAS overordnet helsepoengsum og avledet poengsumdata ble hentet fra forskjellige deler av EQ-5D spørreskjemaet og er konseptuelt forskjellige fra hverandre ettersom EQ VAS er en 0-100 skala og EQ-5D indeksen er en verdi knyttet til en EQ-5D-profil i henhold til et sett med vekter som i gjennomsnitt gjenspeiler deltakerens preferanser om hvor god eller dårlig tilstanden er. Flere data ble samlet inn for EQ-5D-indeksskåre sammenlignet med EQ VAS generelle helsepoengsum ved baseline.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Norfolk Total Quality of Life (QoL)-poengsum ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Norfolk QOL: 35-elements deltakervurdert spørreskjema brukt for å vurdere virkningen av nevropati på livskvaliteten til deltakere diagnostisert med ATTR. Poengsummen var basert på 35 spørsmål som ga en TQOL samt 5 subskala-skårer: dagliglivets aktiviteter, storfibernevropati/fysisk funksjon, småfibernevropati, autonom nevropati og symptomer. TQOL = summen av alle elementene, totalt mulig poengområde = -2 til 138, hvor høyere poengsum = dårligere livskvalitet.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med unormalt elektrokardiogram (EKG) ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Følgende parametere ble analysert: hjertefrekvens, PR-intervall, QT-intervall, QRS-intervall og QT-intervall korrigert ved hjelp av Fridericias formel (QTcF). Unormale funn i EKG var basert på etterforskerens skjønn.
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med atrieflimmer/fladder, pacemaker implantert og implanterbar kardioverter/defibrillator (ICD) ved baseline
Tidsramme: Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)
Antall deltakere med atrieflimmer/fladder (rask, uregelmessig hjerterytme), implantert kunstig pacemaker og implanterbar kardioverter-defibrillator (ICD) (oppdager og stopper uregelmessige hjerteslag, også kalt arytmier).
Ved starten av datainnsamlingen ved baseline (dag 1)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2008

Primær fullføring (Faktiske)

16. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

19. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2008

Først lagt ut (Antatt)

5. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B3461001
  • FX-R-001 (Annen identifikator: Alias Study Number)
  • THAOS (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere