Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) (THAOS)
tiistai 1. lokakuuta 2024 päivittänyt: Pfizer
Transtyretiiniamyloidoosin tulostutkimus (THAOS): Maailmanlaajuinen, monikeskus, pitkittäinen, havainnollinen tutkimus potilaista, joilla on dokumentoituja transtyretiinigeenimutaatioita tai villityypin transtyretiiniamyloidoosi.
THAOS on maailmanlaajuinen, monikeskusinen, pitkittäinen havainnointitutkimus, joka on avoin kaikille potilaille, joilla on transtyretiiniamyloidoosi (ATTR), mukaan lukien ATTR-PN (polyneuropatia), ATTR-CM (kardiomyopatia) ja villityypin ATTR-CM.
Se on toistaiseksi voimassa oleva ja sen vähimmäiskesto on 10 vuotta.
Potilaita seurataan niin kauan kuin he voivat osallistua.
Tämän tulostutkimuksen päätavoitteena on ymmärtää ja karakterisoida paremmin taudin luonnollista historiaa tutkimalla suurta ja heterogeenista potilaspopulaatiota.
Tutkimustietoja voidaan käyttää uusien hoitoohjeiden ja suositusten kehittämiseen sekä lääkäreiden tiedottamiseen ja kouluttamiseen tämän taudin hoidosta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
n/a NA
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6718
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, 1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
-
Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentiina
- Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
-
Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentiina, C1428AQK
- Fleni
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 21941-913
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
-
Sao Paulo, Brasilia, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
-
Granada, Espanja, 18013
- Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
-
Huelva, Espanja, 21005
- Hospital Juan Ramón Jiménez
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Espanja, 28007
- Hospital Gregorio Marañón
-
Palma de Mallorca, Espanja, 07198
- Hospital Son Llatzer
-
-
Donostia
-
Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Espanja, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28220
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
-
-
-
-
Holon, Israel, 58100
- Wolfson Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Comitato Etico Indipendente dell Azienda
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
-
Messina, Italia, 98125
- AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
-
Messina, Italia, 98125
- AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
-
Pavia, Italia, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
-
Pavia, Italia, 27100
- Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
-
Pisa, Italia, 56126
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
-
Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Chiba, Japani, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Kumamoto University
-
-
JP
-
Matsumoto, JP, Japani, 390-8621
- Shinshu University School of Medicine
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Alberta Foothills Medical Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- Toronto General Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital-University Health Network
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 143-729
- Konkuk University Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 135-710
- Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
-
-
-
-
-
Nicosia, Kypros, 23462
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
Wilayah Persekutuan
-
Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malesia, 59100
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
-
-
-
-
-
Distrito Federal, Meksiko, 14000
- Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
-
-
-
-
-
Guimaraes, Portugali, 4835-004
- Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
-
Lisboa, Portugali, 1649-035
- Hospital Santa Maria
-
Lisboa, Portugali, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
-
-
-
-
-
Cedex, Ranska, 94275
- CHU de Bicêtre
-
Colmar, Ranska, 68024
- Hôpital Louis Pasteur
-
Créteil, Ranska, 94000
- CHU Henri Mondor
-
Fort De France, Ranska, 97200
- CHU de Fort de France
-
Lille, Ranska, 59037
- CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
-
Lille, Ranska, 59037
- Hopital Salengro - CHRU de Lille
-
Toulouse cedex 09, Ranska, 31059
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Bucuresti, Romania, 022328
- Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
-
-
-
-
-
Piteå, Ruotsi, 941 50
- Piteå Älvdals Hospital
-
Stockholm, Ruotsi, 141 86
- Karolinska University Hospital, Huddinge
-
Umeå, Ruotsi
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa, 52074
- University Hospital of RWTH Aachen
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
-
Heidelberg, Saksa, D-69120
- Medical University of Heidelberg
-
Mainz, Saksa, 55131
- Johann-Gutenberg-Universität
-
Mainz, Saksa, 55131
- University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
-
Mainz, Saksa, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
-
Muenster, Saksa, 48149
- Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11564
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10018
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Aarhus University Hospital, Skejby
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki, 34093
- Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
- Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90073
- VA Greater Los Angeles Healthcare System
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94117
- University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Office of Sponsored Research
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305-5406
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- UC Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Yhdysvallat, 33442
- UHealth Deerfield Beach
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Hospital & Clinics
-
Plantation, Florida, Yhdysvallat, 33324
- UHealth Plantation
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Clinical Trials Unit
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago Medical Center IRB
-
Oak Lawn, Illinois, Yhdysvallat, 60453
- Advocate Christ Medical Centre
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- John Ochsner Heart & Vascular Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Harvard Vanguard Medical Associates
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Congestive Heart Failure Clinic
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Moses Division
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10034
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio University College of Medicine
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- OSU Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
McMurray, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15317
- Peters Township Health and Wellness Pavillion
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Temple University School of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Admin
-
Wexford, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15090
- Wexford Health and Wellness Pavillion
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- IRB
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- The University of Utah Health Sciences Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio sisältää potilaat, joilla on vahvistettu perinnöllinen tai villityypin ATTR-amyloidoosi (mukaan lukien ATTR-PN ja ATTR-CM), sekä potilaat, joilla on TTR-geenimutaatioita ilman ATTR-amyloidoosidiagnoosia.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit: Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat sisällyttämiskriteerit voidakseen sisällyttää THAOS-ryhmään:
- Todiste henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumusasiakirjasta, joka osoittaa, että osallistujalle (tai laillisesti hyväksyttävälle edustajalle) on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista.
- Miehet ja naiset vähintään 18-vuotiaat.
Vahvistettu genotyyppinen TTR-mutaatio perinnöllisen tai villityypin ATTR-amyloidoosin kanssa tai ilman. ATTRwt-amyloidoosin varmistus määritetään genotyyppisellä varmistuksella, että potilaalla ei ole tunnettua mutaatiota TTR-geenissä (eli hän on vain villityypin alleelin kantaja) geneettisellä testauksella ja jollakin seuraavista kriteereistä (a, b, tai c):
- Amyloidin läsnäolo sydämen biopsiakudoksessa, joka on vahvistettu TTR-amyloidiksi massaspektrometrialla tai immunohistokemialla; tai
- Todisteet sydämen osallistumisesta sydämen kaikututkimuksella, joka määritellään vasemman kammion seinämän paksuuden ollessa > 12 mm, ja amyloidin esiintymisestä ei-sydänkudoksessa, joka on vahvistettu TTR-amyloidiksi massaspektrometrialla tai immunohistokemialla; tai
- Todisteet sydämen osallistumisesta kaikukardiografialla määritettynä vasemman kammion seinämän paksuuden ollessa > 12 mm ja amyloidin esiintymisenä sydänkudoksessa, jotka on epäsuorasti vahvistettu tuiketutkimuksella "luuta etsivällä merkkiaineella", esim. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- 1,2-propaanidikarboksyylihappo], 99mTC-PYP [pyrofosfaatti] ja 99mTC-HMDP [hydroksimetyleenidifosfonaatti], jonka Perugini-laatu on suurempi tai yhtä suuri kuin 2.
Poissulkemiskriteerit
Potilaita, jotka täyttävät jonkin seuraavista, ei oteta mukaan tutkimukseen:
1. Potilaalla on näyttöä primaarisesta (kevytketju) tai sekundaarisesta amyloidoosista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Havainnollistava
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alusta lähtötilanteessa (päivä 1) tiedonkeruun loppuun (jopa 14,4 vuotta)
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka antoi lääkevalmistetta ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen tutkimushoitoon.
SAE määriteltiin yhdeksi seuraavista: johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen (välitön kuolemanvaara); vaatii sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen (merkittävä häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja); muodosti synnynnäisen epämuodon/sikiövaurion.
Hoitoon liittyvä AE määriteltiin AE:ksi, jonka alkamispäivä tapahtui hoidon aikana.
AE sisälsi kaikki SAE:t ja ei-SAE.
|
Tiedonkeruun alusta lähtötilanteessa (päivä 1) tiedonkeruun loppuun (jopa 14,4 vuotta)
|
|
Hoitoon liittyvien AE- ja SAE-potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alusta lähtötilanteessa (päivä 1) tiedonkeruun loppuun (jopa 14,4 vuotta)
|
Hoitoon liittyvä AE oli mikä tahansa annetusta lääkevalmisteesta johtuva epäsopiva lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä.
Hoitoon liittyvät haittavaikutukset sisälsivät sekä SAE-taudit että kaikki ei-SAE-t.
Hoitoon liittyvä SAE oli hoitoon liittyvä haittavaikutus, ja se määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi millä tahansa annoksella, joka: johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen (välitön kuolemanvaara); vaatii sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen (merkittävä häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja); muodosti synnynnäisen epämuodon/sikiövaurion.
Syy-yhteyden arvioi tutkija.
|
Tiedonkeruun alusta lähtötilanteessa (päivä 1) tiedonkeruun loppuun (jopa 14,4 vuotta)
|
|
Kaikkien aiheuttamien kuolemien määrä
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alusta lähtötilanteessa (päivä 1) tiedonkeruun loppuun (jopa 14,4 vuotta)
|
Mistä tahansa syystä johtuvien kuolemantapausten lukumäärä analysoitiin ajana tafamidiksen rekisteröinnistä tai ensimmäisestä hoidosta.
|
Tiedonkeruun alusta lähtötilanteessa (päivä 1) tiedonkeruun loppuun (jopa 14,4 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on muunneltu polyneuropatiavamma (mPND) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Modifioitu polyneuropatiavamma (mPND) on pistemäärä, joka luokittelee osallistujat kuuteen vaiheeseen (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) liikkuvuuden perusteella.
0 = Ei aistihäiriöitä jaloissa ja pystyy kävelemään vaikeuksitta; I = Aistihäiriöt jaloissa, mutta pysty kävelemään ilman vaikeuksia; II=Joitain kävelyvaikeuksia, mutta pystyy kävelemään ilman apua; IIIa = Pystyy kävelemään 1 kepillä tai kainalosauvalla; IIIb = Pystyy kävelemään 2 kepillä tai kainalosauvoilla; IV=Ei liikkuva, pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu.
Korkeampi taso osoittaa alhaisemman liikkuvuuden tilan.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Coutinhon taudin vaiheissa olevien osallistujien määrä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Coutinhon taudin vaiheet on yleisin luokitus, jota käytetään ATTR-taudin (transtyretiiniamyloidoosin) etenemisen kuvaamiseen.
Osallistujat, joilla on vaiheen 0 sairaus, ovat oireettomia, osallistujat, joilla on vaihe 1 (lievä) sairaus, ovat avohoitoa, osallistujat, joilla on vaihe 2 (keskivaikea) sairaus, ovat liikkuvia, mutta tarvitsevat apua ja/tai heillä on yläraajojen vamma, ja osallistujat, joilla on vaihe 3 (vaikea) ovat vuodepotilaita tai pyörätuolissa.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Karnofskyn suorituskykyindeksin omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Karnofskyn suorituspisteitä käytetään osallistujan yleisen hyvinvoinnin ja jokapäiväisen elämän toiminnan kvantifiointiin, ja osallistujat luokitellaan heidän toimintavammansa perusteella.
Karnofskyn suorituskykypisteet ovat 10 tason pisteet, jotka vaihtelevat välillä 10 (kuolemassa) - 100 (normaali, ei merkkejä sairaudesta).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kykyä suorittaa päivittäisiä tehtäviä.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Sydämen vajaatoimintaa sairastavien osallistujien määrä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Sydämen vajaatoiminta, joka tunnetaan myös nimellä kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, on kardiovaskulaarinen tapahtuma.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
New York Heart Associationin (NYHA) luokituksen mukaisten osallistujien määrä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
New York Health Associationin (NYHA) toiminnallinen luokittelu sisälsi: luokka I (ei fyysisen aktiivisuuden rajoituksia, ei hengenahdistusta normaalissa aktiivisuudessa), luokka II (fyysisen aktiivisuuden lievä rajoitus; väsymys, sydämentykytys tai hengenahdistus tavallisen fyysisen rasituksen yhteydessä), luokka III. (merkittävä fyysisen aktiivisuuden rajoittuneisuus; väsymys, sydämentykytys tai hengenahdistus normaalia pienemmällä fyysisellä aktiivisuudella) ja luokka IV (ei voi suorittaa fyysistä toimintaa ilman oireita, hengenahdistus lepo).
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on diagnosoitu ATTR lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Osallistujat, joilla on diagnosoitu transtyretiiniamyloidoosi (ATTR) lähtötilanteessa, arvioitu luokka kyllä, ei ja tuntematon.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on aiempi virhediagnoosi lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Osallistujien lukumäärä, joilla oli ATTR, ja osallistujat, joilla oli aiemmin virhediagnoosi lähtötasolla, ilmoitettiin.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ATTR-genotyypit lähtötasolla
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Geneettinen mutaatio johtaa transtyretiiniproteiinin (TTR) väärinlaskostumiseen, mikä johtaa ATTR:ään.
Tässä tuloksessa ilmoitettiin osallistujien lukumäärä, joilla oli ATTRv-mutaatiotyyppi ja villityypin TTR.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka ovat osallistuneet kliiniseen tutkimukseen lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Osallistujien lukumäärällä oli aiempi tai nykyinen osallistuja missä tahansa kliinisessä tutkimuksessa lähtötasolla.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Osallistujien määrä, jotka osallistuvat aiempaa tai nykyistä Tafamidiksen myötätuntoiseen käyttöön/varhaiseen pääsyyn tai muuhun ei-kaupalliseen ohjelmaan lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Niiden osallistujien määrä, joille sallittiin Tafamidiksen käyttö, kun Tafamidista oli kehitteillä tiukoin ehdoin, ja se oli saatavilla osallistujaryhmille, joilla on sairaus ilman tyydyttäviä hyväksyttyjä hoitoja ja jotka eivät voi osallistua kliinisiin tutkimuksiin.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden sukuhistoriassa on oireinen ATTR lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli lähtötilanteessa oireista ATTR-amyloidoosia.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Vaikutuksen saaneiden sukupolvien lukumäärä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Raportoitiin sairastuneiden sukupolvien keskiarvo osallistujilla, joiden sukuhistoria oli tiedossa.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Johdetun neuropatian vajaatoiminnan pisteet - Alaraaja (NIS-LL) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Neuropatian heikkenemispisteet - Alaraajojen (NIS-LL) arvioitu motorinen, sensorinen ja refleksiaktiivisuus erityisesti alaraajoissa ja yhdistetyt kokonaispisteet alaraajoista kerättiin ja raportoitiin.
Johdetut NIS LL -pisteet ulottuvat 0:sta (normaalit toiminnot) maksimi mahdolliseen arvoon 88 pistettä, asteikko on additiivinen kaikille puutteille ja sitä sovelletaan molemmin puolin jokaisessa testatussa modaliteetissa: 1) lihasvoima: 0 (normaali) -4 (halvaus) , korkeampi pistemäärä = enemmän heikkoutta; 2) sensoriset ja 3) refleksit: 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = poissa.
Refleksipisteet: 0 (normaali) - 10 (nykyisin), korkeampi pistemäärä = läsnä useammissa anatomisissa kohdissa; Motorinen pistemäärä: 0-160 (täysi liikealue ja suurin vastus kaikissa anatomisissa kohdissa), korkeampi pistemäärä = enemmän vaurioita.
Sensorisen pistemäärän vaihteluväli on 0 - normaaliarvo 124, jossa arvosanat on koodattu 0 = poissa; 1 = vähentynyt; 2 = normaali.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Body Mass Index (BMI) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
BMI laskettiin painolla jaettuna pituuden neliöllä ja mitattiin kilogrammoina neliömetriä kohti (kg/m^2).
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Modified Body Mass Index (mBMI) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
mBMI laskettiin kertomalla BMI seerumin albumiinitasoilla [grammaa/litra (g/l)].
mBMI mitattiin kg/m^2*g/l.
Progressiivinen mBMI:n lasku osoitti taudin vakavuuden pahenemista.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Istuva systolinen ja diastolinen verenpaine (SBP ja DBP) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
BP (Blood Pressure) on veren paine valtimoissa.
Sitä syntyy pääasiassa sydänlihaksen supistumisen seurauksena.
Verenpaineen mittaus tallennetaan kahdella numerolla: systolinen verenpaine (SBP, verenpaine sydämen supistumisen aikana; se on suurin valtimopaine vasemman kammion supistumisen aikana) ja diastolinen verenpaine (DBP, verenpaine, kun sydän rentoutuu; se on pienin valtimopaine sydämen supistumisen aikana kammioiden rentoutuminen ja laajentuminen).
Käytettävissä olevat SBP ja DBP lähtötasolla ilmoitettiin.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Vasemman kammion (LV) väliseinän paksuus lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Sydämen amyloidoosi johtuu intramyokardiaalisesta amyloidin infiltraatiosta, joka johtaa kammioiden seinämän paksuuden ja jäykkyyden asteittaiseen lisääntymiseen.
Vasemman kammion (LV) seinämän paksuus ≥12 mm ja vähintään yksi punainen lippu herättävät epäilyn sydämen amyloidoosista.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Vasemman kammion (LV) ejektiofraktio lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Vasemman kammion toimintahäiriö, tila, jossa sydämen vasemman kammion toiminta on heikentynyt, arvioitiin systolisen ejektiofraktion perusteella.
Systolinen ejektiofraktio oli loppudiastolisen tilavuuden (EDV) osuus, joka poistui vasemmasta kammiosta jokaisen supistuksen yhteydessä.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Euro Life Quality -5 Dimensions - 3 Taso (EQ-5D-3L): Visual Analog Scale (VAS) Kokonaisterveyspisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
EQ-5D-3L VAS: osallistujien arvioima kyselylomake yleisen terveydentilan arvioimiseksi kahdessa osassa: yksittäinen käyttöpiste ja visuaalinen analoginen asteikko.
VAS-komponentti arvioi nykyisen terveydentilan asteikolla 0 (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila) 100 (paras kuviteltavissa oleva terveydentila); korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
EQ-5D-3L: VAS:n johdettu indeksi lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
EQ-5D-3L VAS johdettu indeksi lasketaan vähentämällä kuvaavan EQ-5D-järjestelmän arvot numeerisesta arvosta.
Tämä vastaa parasta mahdollista terveydentilaa, johdetun indeksin asteikko on 0 [kuolema] 1 [täydellinen terveys].
EQ-5D-3L VAS:n kokonaisterveyspisteet ja johdetut pisteet ovat peräisin EQ-5D-kyselyn eri osista, ja ne eroavat käsitteellisesti toisistaan, koska EQ VAS on asteikko 0-100 ja EQ-5D-indeksi on arvo, joka liittyy EQ-5D-profiili joukon painoarvoja, jotka heijastavat keskimäärin osallistujan mieltymyksiä siitä, kuinka hyvä tai huono tila on.
EQ-5D-indeksipisteistä kerättiin enemmän tietoa verrattuna EQ VAS:n yleiseen terveyspisteeseen lähtötilanteessa.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Norfolkin kokonaiselämänlaatu (QoL) -pisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Norfolk QOL: 35 kohdan osallistujien arvioima kyselylomake, jolla arvioidaan neuropatian vaikutusta ATTR-diagnoosin saaneiden osallistujien elämänlaatuun.
Pisteytys perustui 35 kysymykseen, jotka tuottavat TQOL:n sekä 5 ala-asteikkopistettä: päivittäisen elämän aktiviteetit, suurten kuitujen neuropatia/fyysinen toiminta, pienten kuitujen neuropatia, autonominen neuropatia ja oireet.
TQOL = kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi elämänlaatu.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaali elektrokardiogrammi (EKG) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Seuraavat parametrit analysoitiin: syke, PR-väli, QT-aika, QRS-väli ja QT-aika korjattu Friderician kaavalla (QTcF).
EKG:n epänormaalit löydökset perustuivat tutkijan harkintaan.
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on eteisvärinä/lepatus, sydämentahdistin istutettu ja implantoitava kardiovertteri/defibrillaattori (ICD) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Raportoitiin osallistujien lukumäärä, joilla oli eteisvärinä/lepatus (nopea, epäsäännöllinen sydämen rytmi), implantoitu keinotekoinen sydämentahdistin ja implantoitava kardiovertteri-defibrillaattori (ICD) (tunnistaa ja pysäyttää epäsäännölliset sydämenlyönnit, joita kutsutaan myös rytmihäiriöiksi).
|
Tiedonkeruun alussa lähtötilanteessa (päivä 1)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Huber P, Flynn A, Sultan MB, Li H, Rill D, Ebede B, Gundapaneni B, Schwartz JH. A comprehensive safety profile of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2019 Dec;26(4):203-209. doi: 10.1080/13506129.2019.1643714. Epub 2019 Jul 27.
- Dispenzieri A, Coelho T, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Wixner J, Kristen AV, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Gonzalez-Moreno J, Maurer MS, Grogan M, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. Clinical and genetic profile of patients enrolled in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): 14-year update. Orphanet J Rare Dis. 2022 Jun 18;17(1):236. doi: 10.1186/s13023-022-02359-w.
- Campbell CM, LoRusso S, Dispenzieri A, Kristen AV, Maurer MS, Rapezzi C, Lairez O, Drachman B, Garcia-Pavia P, Grogan M, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. Sex Differences in Wild-Type Transthyretin Amyloidosis: An Analysis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Cardiol Ther. 2022 Sep;11(3):393-405. doi: 10.1007/s40119-022-00265-7. Epub 2022 May 18.
- Barroso FA, Coelho T, Dispenzieri A, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Wixner J, Maurer MS, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Kristen AV, Gonzalez-Duarte A, Chapman D, Stewart M, Amass L; THAOS investigators. Characteristics of patients with autonomic dysfunction in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Amyloid. 2022 Sep;29(3):175-183. doi: 10.1080/13506129.2022.2043270. Epub 2022 Apr 22.
- Nativi-Nicolau J, Siu A, Dispenzieri A, Maurer MS, Rapezzi C, Kristen AV, Garcia-Pavia P, LoRusso S, Waddington-Cruz M, Lairez O, Witteles R, Chapman D, Amass L, Grogan M; THAOS Investigators. Temporal Trends of Wild-Type Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. JACC CardioOncol. 2021 Oct 19;3(4):537-546. doi: 10.1016/j.jaccao.2021.08.009. eCollection 2021 Oct.
- Gonzalez-Moreno J, Losada-Lopez I, Cisneros-Barroso E, Garcia-Pavia P, Gonzalez-Costello J, Munoz-Beamud F, Campistol JM, Fernandez-Torron R, Chapman D, Amass L. A Descriptive Analysis of ATTR Amyloidosis in Spain from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Neurol Ther. 2021 Dec;10(2):833-845. doi: 10.1007/s40120-021-00267-y. Epub 2021 Jul 30.
- Gentile L, Tournev I, Amass L, Chapman D, Mazzeo A; THAOS investigators. Phenotypic Differences of Glu89Gln Genotype in ATTR Amyloidosis From Endemic Loci: Update From THAOS. Cardiol Ther. 2021 Dec;10(2):481-490. doi: 10.1007/s40119-021-00226-6. Epub 2021 Jun 19.
- Waddington-Cruz M, Wixner J, Amass L, Kiszko J, Chapman D, Ando Y; THAOS investigators. Characteristics of Patients with Late- vs. Early-Onset Val30Met Transthyretin Amyloidosis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Neurol Ther. 2021 Dec;10(2):753-766. doi: 10.1007/s40120-021-00258-z. Epub 2021 May 22.
- Gonzalez-Duarte A, Barroso F, Mundayat R, Shapiro B. Blood pressure and orthostatic hypotension as measures of autonomic dysfunction in patients from the transthyretin amyloidosis outcomes survey (THAOS). Auton Neurosci. 2019 Dec;222:102590. doi: 10.1016/j.autneu.2019.102590. Epub 2019 Oct 23.
- Pinto MV, Pinto LF, Dias M, Rosa RS, Mundayat R, Pedrosa RC, Waddington-Cruz M. Late-onset hereditary ATTR V30M amyloidosis with polyneuropathy: Characterization of Brazilian subjects from the THAOS registry. J Neurol Sci. 2019 Aug 15;403:1-6. doi: 10.1016/j.jns.2019.05.030. Epub 2019 May 28.
- Cruz MW, Pinto MV, Pinto LF, Gervais R, Dias M, Perez C, Mundayat R, Ong ML, Pedrosa RC, Foguel D. Baseline disease characteristics in Brazilian patients enrolled in Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS). Arq Neuropsiquiatr. 2019 Feb;77(2):96-100. doi: 10.1590/0004-282X20180156.
- Rubin J, Steidley DE, Carlsson M, Ong ML, Maurer MS. Myocardial Contraction Fraction by M-Mode Echocardiography Is Superior to Ejection Fraction in Predicting Mortality in Transthyretin Amyloidosis. J Card Fail. 2018 Aug;24(8):504-511. doi: 10.1016/j.cardfail.2018.07.001. Epub 2018 Aug 17.
- Mundayat R, Stewart M, Alvir J, Short S, Ong ML, Keohane D, Rill D, Sultan MB. Positive Effectiveness of Tafamidis in Delaying Disease Progression in Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy up to 2 Years: An Analysis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Neurol Ther. 2018 Jun;7(1):87-101. doi: 10.1007/s40120-018-0097-9. Epub 2018 Apr 9.
- Kristen AV, Maurer MS, Rapezzi C, Mundayat R, Suhr OB, Damy T; THAOS investigators. Impact of genotype and phenotype on cardiac biomarkers in patients with transthyretin amyloidosis - Report from the Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS). PLoS One. 2017 Apr 6;12(4):e0173086. doi: 10.1371/journal.pone.0173086. eCollection 2017.
- Maurer MS, Hanna M, Grogan M, Dispenzieri A, Witteles R, Drachman B, Judge DP, Lenihan DJ, Gottlieb SS, Shah SJ, Steidley DE, Ventura H, Murali S, Silver MA, Jacoby D, Fedson S, Hummel SL, Kristen AV, Damy T, Plante-Bordeneuve V, Coelho T, Mundayat R, Suhr OB, Waddington Cruz M, Rapezzi C; THAOS Investigators. Genotype and Phenotype of Transthyretin Cardiac Amyloidosis: THAOS (Transthyretin Amyloid Outcome Survey). J Am Coll Cardiol. 2016 Jul 12;68(2):161-72. doi: 10.1016/j.jacc.2016.03.596.
- Damy T, Maurer MS, Rapezzi C, Plante-Bordeneuve V, Karayal ON, Mundayat R, Suhr OB, Kristen AV. Clinical, ECG and echocardiographic clues to the diagnosis of TTR-related cardiomyopathy. Open Heart. 2016 Feb 8;3(1):e000289. doi: 10.1136/openhrt-2015-000289. eCollection 2016.
- Coelho T, Maurer MS, Suhr OB. THAOS - The Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey: initial report on clinical manifestations in patients with hereditary and wild-type transthyretin amyloidosis. Curr Med Res Opin. 2013 Jan;29(1):63-76. doi: 10.1185/03007995.2012.754348. Epub 2012 Dec 13.
- Coelho T, Conceicao I, Waddington-Cruz M, Keohane D, Sultan MB, Chapman D, Amass L; THAOS investigators. A natural history analysis of asymptomatic TTR gene carriers as they develop symptomatic transthyretin amyloidosis in the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Amyloid. 2022 Dec;29(4):228-236. doi: 10.1080/13506129.2022.2070470. Epub 2022 Jun 22.
- Damy T, Kristen AV, Suhr OB, Maurer MS, Plante-Bordeneuve V, Yu CR, Ong ML, Coelho T, Rapezzi C; THAOS Investigators. Transthyretin cardiac amyloidosis in continental Western Europe: an insight through the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). Eur Heart J. 2022 Feb 3;43(5):391-400. doi: 10.1093/eurheartj/ehz173.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 4. tammikuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 16. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 19. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 25. helmikuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. maaliskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 5. maaliskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidoosi, perhe
- Amyloidoosi
- Amyloidinen neuropatia, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- B3461001
- FX-R-001 (Muu tunniste: Alias Study Number)
- THAOS (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .