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Transthyretin-Amyloidose-Ergebnisumfrage (THAOS) (THAOS)

1. Oktober 2024 aktualisiert von: Pfizer

Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): Eine globale, multizentrische Längsschnitt-Beobachtungsstudie von Patienten mit dokumentierten Transthyretin-Genmutationen oder Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose.

THAOS ist eine globale, multizentrische Längsschnittbeobachtungsstudie, die allen Patienten mit Transthyretin-Amyloidose (ATTR), einschließlich ATTR-PN (Polyneuropathie), ATTR-CM (Kardiomyopathie) und Wildtyp-ATTR-CM, offensteht. Es ist unbefristet mit einer Mindestlaufzeit von 10 Jahren. Die Patienten werden so lange beobachtet, wie sie teilnehmen können. Die Hauptziele dieser Ergebniserhebung sind das bessere Verständnis und die Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs durch die Untersuchung einer großen und heterogenen Patientenpopulation. Umfragedaten können verwendet werden, um neue Behandlungsrichtlinien und -empfehlungen zu entwickeln und Kliniker über die Behandlung dieser Krankheit zu informieren und aufzuklären.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

n/a Nicht zutreffend

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

6718

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentinien
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentinien, C1428AQK
        • FLENI
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brasilien, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Deutschland, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Deutschland, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Frankreich
      • Cedex, Frankreich, 94275
        • CHU de Bicetre
      • Colmar, Frankreich, 68024
        • Hopital Louis Pasteur
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Frankreich, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Frankreich, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Israel
      • Holon, Israel, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italien, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italien, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japan, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Korea, Republik von, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Malaysia
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexiko
      • Distrito Federal, Mexiko, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Schweden
      • Piteå, Schweden, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Schweden, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Schweden
        • Umea University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Spanien, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Spanien, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28220
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Vereinigte Arabische Emirate
      • Abu Dhabi, Vereinigte Arabische Emirate
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Vereinigte Staaten, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Vereinigte Staaten, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Zypern
      • Nicosia, Zypern, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst Patienten mit bestätigter hereditärer ATTR-Amyloidose oder Wildtyp-ATTR-Amyloidose (einschließlich ATTR-PN und ATTR-CM) und Patienten mit TTR-Genmutationen ohne Diagnose einer ATTR-Amyloidose.

Beschreibung

Einschlusskriterien: Patienten müssen alle folgenden Einschlusskriterien erfüllen, um für die Aufnahme in THAOS in Frage zu kommen:

  1. Nachweis einer persönlich unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung, aus der hervorgeht, dass der Teilnehmer (oder ein gesetzlich zulässiger Vertreter) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
  2. Männer und Frauen ab 18 Jahren.

  3. Bestätigte genotypisierte TTR-Mutation mit oder ohne Diagnose einer erblichen oder Wildtyp-ATTR-Amyloidose. Die Bestätigung der ATTRwt-Amyloidose wird durch eine genotypisierte Bestätigung bestimmt, dass der Patient keine bekannte Mutation im TTR-Gen besitzt (d. h. nur Träger des Wildtyp-Allels ist) durch Gentests und eines der folgenden Kriterien (a, b, oder c):

    1. Vorhandensein von Amyloid in Herzbiopsiegewebe, bestätigt als TTR-Amyloid durch Massenspektrometrie oder Immunhistochemie; oder
    2. Nachweis einer Herzbeteiligung durch Echokardiogramm, definiert durch eine Wandstärke des linken Ventrikels von > 12 mm, und Vorhandensein von Amyloid in nicht-kardialem Gewebe, bestätigt als TTR-Amyloid durch Massenspektrometrie oder Immunhistochemie; oder
    3. Nachweis einer Herzbeteiligung durch Echokardiogramm, definiert durch eine Wandstärke des linken Ventrikels von > 12 mm, und Vorhandensein von Amyloid im Herzgewebe, indirekt bestätigt durch Szintigraphie mit einem „knochensuchenden Tracer“, z. B. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-Diphosphono- 1,2-Propanodicarbonsäure], 99mTC-PYP [Pyrophosphat] und 99mTC-HMDP [Hydroxymethylendiphosphonat] mit einem Perugini-Grad größer oder gleich 2.

Ausschlusskriterien

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden nicht in die Studie aufgenommen:

1. Der Patient hat Anzeichen einer primären (leichte Kette) oder sekundären Amyloidose.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Beobachtungs
Sonstiges: Keiner. Beobachtungsstudie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Vom Beginn der Datenerfassung zu Studienbeginn (Tag 1) bis zum Ende der Datenerfassung (bis zu 14,4 Jahre)
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der ein Arzneimittel verabreichte, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs mit der Studienbehandlung. SAE wurde als eines der folgenden Ereignisse definiert: führte zum Tod; war lebensbedrohlich (unmittelbare Todesgefahr); erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des Krankenhausaufenthalts; zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit geführt hat (erhebliche Beeinträchtigung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen); Es handelte sich um eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler. Als behandlungsbedingtes UE wurde ein UE definiert, dessen Beginn während der Behandlungsperiode lag. Zu den UEs zählten alle SUEs und Nicht-SUEs.
Vom Beginn der Datenerfassung zu Studienbeginn (Tag 1) bis zum Ende der Datenerfassung (bis zu 14,4 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten behandlungsbedingten UEs und SUEs
Zeitfenster: Vom Beginn der Datenerfassung zu Studienbeginn (Tag 1) bis zum Ende der Datenerfassung (bis zu 14,4 Jahre)
Ein behandlungsbedingtes UE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das auf das verabreichte Arzneimittel bei einem Teilnehmer zurückzuführen war, der das Studienmedikament erhielt. Zu den behandlungsbedingten Nebenwirkungen zählten sowohl SUEs als auch alle Nicht-SAEs. Ein behandlungsbedingtes SUE war ein behandlungsbedingtes UE und wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei jeder Dosis definiert, das: zum Tod führte; war lebensbedrohlich (unmittelbare Todesgefahr); erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des Krankenhausaufenthalts; zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit geführt hat (erhebliche Beeinträchtigung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen); Es handelte sich um eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler. Die Kausalität wurde vom Prüfer beurteilt.
Vom Beginn der Datenerfassung zu Studienbeginn (Tag 1) bis zum Ende der Datenerfassung (bis zu 14,4 Jahre)
Anzahl aller Todesfälle
Zeitfenster: Vom Beginn der Datenerfassung zu Studienbeginn (Tag 1) bis zum Ende der Datenerfassung (bis zu 14,4 Jahre)
Die Anzahl der Todesfälle jeglicher Ursache wurde als Zeitspanne seit der Aufnahme in die Studie oder der ersten Behandlung mit Tafamidis analysiert.
Vom Beginn der Datenerfassung zu Studienbeginn (Tag 1) bis zum Ende der Datenerfassung (bis zu 14,4 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit modifizierter Polyneuropathie-Behinderung (mPND) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Die modifizierte Polyneuropathie-Behinderung (mPND) ist ein Score, der Teilnehmer basierend auf ihrem Mobilitätsstatus in sechs Stufen (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) einteilt. 0 = Keine Sensibilitätsstörungen in den Füßen und problemloses Gehen möglich; I=Sensibilitätsstörungen in den Füßen, aber problemloses Gehen möglich; II=Einige Schwierigkeiten beim Gehen, kann aber ohne Hilfe gehen; IIIa=Kann mit einem Stock oder einer Krücke gehen; IIIb=Kann mit 2 Stöcken oder Krücken gehen; IV=Nicht gehfähig, an den Rollstuhl gebunden oder bettlägerig. Eine höhere Stufe weist auf einen niedrigeren Mobilitätsstatus hin.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit Stadien der Coutinho-Krankheit zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Die Stadien der Coutinho-Krankheit sind die am häufigsten verwendete Klassifizierung zur Erfassung des Fortschreitens der ATTR-Krankheit (Transthyretin-Amyloidose). Teilnehmer mit einer Erkrankung im Stadium 0 sind asymptomatisch, Teilnehmer mit einer Erkrankung im Stadium 1 (leicht) sind gehfähig, Teilnehmer mit einer Erkrankung im Stadium 2 (mittelschwer) sind gehfähig, benötigen aber Unterstützung und/oder haben eine Beteiligung der oberen Gliedmaßen und Teilnehmer mit einer Erkrankung im Stadium 3 (schwer) Krankheit sind bettlägerig oder an den Rollstuhl gebunden.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit Karnofsky-Leistungsindex zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Der Karnofsky-Leistungsscore wird verwendet, um das allgemeine Wohlbefinden und die Aktivitäten des täglichen Lebens der Teilnehmer zu quantifizieren. Die Teilnehmer werden anhand ihrer funktionellen Beeinträchtigung klassifiziert. Der Karnofsky-Leistungsscore ist ein 10-stufiger Score, der zwischen 10 (moribund) und 100 (normal, kein Anzeichen einer Krankheit) liegt. Eine höhere Punktzahl bedeutet eine bessere Fähigkeit, tägliche Aufgaben zu erledigen.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit Herzinsuffizienz zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Herzinsuffizienz, auch Herzinsuffizienz genannt, ist ein kardiovaskuläres Ereignis.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit New York Heart Association (NYHA)-Klassifizierung zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Die Funktionsklassifizierung der New York Health Association (NYHA) umfasste: Klasse I (keine Einschränkung der körperlichen Aktivität, keine Dyspnoe bei normaler Aktivität), Klasse II (leichte Einschränkung der körperlichen Aktivität; Müdigkeit, Herzklopfen oder Dyspnoe bei normaler körperlicher Aktivität), Klasse III (deutliche Einschränkung der körperlichen Aktivität; Müdigkeit, Herzklopfen oder Dyspnoe bei weniger als normaler körperlicher Aktivität) und Klasse IV (kann keine körperliche Aktivität ohne Symptome ausführen, Dyspnoe in Ruhe).
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen zu Studienbeginn ATTR diagnostiziert wurde
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Teilnehmer, bei denen zu Studienbeginn Transthyretin-Amyloidose (ATTR) diagnostiziert wurde, mit der Bewertungskategorie „Ja“, „Nein“ und „Unbekannt“.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit vorheriger Fehldiagnose zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ATTR und der Teilnehmer angegeben, bei denen zu Studienbeginn bereits eine Fehldiagnose aufgetreten war.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit ATTR-Genotypen zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Eine genetische Mutation führt zu einer Fehlfaltung des Proteins Transthyretin (TTR), was zu ATTR führt. In diesem Ergebnis wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ATTRv-Mutationstyp und Wildtyp-TTR angegeben.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit früherer oder aktueller Teilnahme an klinischen Studien zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Die Anzahl der Teilnehmer hatte zu Studienbeginn frühere oder aktuelle Teilnehmer an klinischen Studien.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit früherem oder aktuellem Tafamidis Compassionate Use/Early Access oder einem anderen nichtkommerziellen Programm zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer, denen die Verwendung von Tafamidis unter strengen Bedingungen gestattet wurde. Tafamidis befand sich in der Entwicklung und wurde Teilnehmergruppen zur Verfügung gestellt, die an einer Krankheit leiden, für die es keine zufriedenstellenden zugelassenen Therapien gibt und die nicht an klinischen Studien teilnehmen können.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit bekannter familiärer Vorgeschichte symptomatischer ATTR zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer gemeldet, bei denen zu Studienbeginn in der Familienanamnese eine symptomatische ATTR-Amyloidose auftrat.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der betroffenen Generationen zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Es wurde der Mittelwert der betroffenen Generationen bei Teilnehmern mit bekannter Familiengeschichte angegeben.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Abgeleiteter Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score – untere Extremität (NIS-LL) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Neuropathie-Beeinträchtigungsscore – Untere Extremität (NIS-LL) bewertete die motorische, sensorische und reflexartige Aktivität speziell in den unteren Extremitäten und kombinierte Gesamtscores für die unteren Extremitäten wurden gesammelt und gemeldet. Der abgeleitete NIS LL-Score reicht von 0 (normale Funktionen) bis zu einem maximal möglichen Wert von 88 Punkten. Die Skala ist additiv für alle Defizite und wird bilateral für jede getestete Modalität angewendet: 1) Muskelkraft: 0 (normal) – 4 (Lähmung) , höhere Punktzahl = mehr Schwäche; 2) sensorische und 3) Reflextests: 0 = normal, 1 = vermindert oder 2 = nicht vorhanden. Reflexwert: 0 (normal)–10 (vorhanden), höherer Wert = an mehr anatomischen Stellen vorhanden; Motorik-Score: 0–160 (voller Bewegungsbereich mit maximalem Widerstand an allen anatomischen Stellen), höherer Score = stärkere Beeinträchtigung. Der sensorische Wert liegt im Bereich von 0 bis zum Normalwert von 124, wobei die Bewertungen als 0 = nicht vorhanden kodiert sind. 1=vermindert; 2=normal.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Body-Mass-Index (BMI) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Der BMI wurde aus Gewicht dividiert durch Körpergröße im Quadrat berechnet und in Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2) gemessen.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Modifizierter Body-Mass-Index (mBMI) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Der mBMI wurde durch Multiplikation des BMI mit dem Serumalbuminspiegel [Gramm/Liter (g/L)] berechnet. Der mBMI wurde als kg/m^2*g/L gemessen. Ein fortschreitender Rückgang des mBMI deutete auf eine Verschlechterung der Schwere der Erkrankung hin.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Sitzender systolischer und diastolischer Blutdruck (SBP und DBP) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
BP (Blutdruck) ist der Druck des Blutes in den Arterien. Es entsteht hauptsächlich durch die Kontraktion des Herzmuskels. Die Blutdruckmessung wird anhand von 2 Zahlen aufgezeichnet: systolischer Blutdruck (SBP, Blutdruck bei Herzkontraktion; es ist der maximale arterielle Druck während der Kontraktion des linken Ventrikels) und diastolischer Blutdruck (DBP, Blutdruck bei Entspannung des Herzens; es ist der minimale arterielle Druck während Entspannung und Erweiterung der Ventrikel). Verfügbare sitzende SBP- und DBP-Werte zu Studienbeginn wurden gemeldet.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Dicke des linksventrikulären (LV) Septums zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Die kardiale Amyloidose ist auf eine intramyokardiale Amyloidinfiltration zurückzuführen, die zu einer fortschreitenden Zunahme der ventrikulären Wanddicke und -steifheit führt. Eine Wandstärke des linken Ventrikels (LV) von ≥ 12 mm und mindestens ein Warnsignal sollten den Verdacht auf eine kardiale Amyloidose erwecken.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Linksventrikuläre (LV) Ejektionsfraktion zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Die linksventrikuläre Dysfunktion, ein Zustand, bei dem die linke Herzkammer eine verminderte Funktionalität aufweist, wurde anhand der systolischen Ejektionsfraktion beurteilt. Die systolische Ejektionsfraktion war der Bruchteil des enddiastolischen Volumens (EDV), der bei jeder Kontraktion aus dem linken Ventrikel ausgeworfen wurde.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Euro Quality of Life-5 Dimensions-3 Level (EQ-5D-3L): Visuelle Analogskala (VAS) Gesamtgesundheitsbewertung zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
EQ-5D-3L VAS: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen zur Beurteilung des allgemeinen Gesundheitszustands in zwei Teilen: Einzelnutzenbewertung und visuelle Analogskala. Die VAS-Komponente bewertete den aktuellen Gesundheitszustand auf einer Skala von 0 (schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand) bis 100 (bester vorstellbarer Gesundheitszustand); Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
EQ-5D-3L: Vom VAS abgeleiteter Index zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Der vom EQ-5D-3L VAS abgeleitete Index wird berechnet, indem die Werte des beschreibenden EQ-5D-Systems vom numerischen Wert subtrahiert werden. Dies entspricht dem bestmöglichen Gesundheitszustand, die Skala des abgeleiteten Index reicht von 0 [Tod] bis 1 [perfekte Gesundheit]. Der EQ-5D-3L VAS-Gesamtgesundheitsscore und die abgeleiteten Score-Daten stammen aus verschiedenen Teilen des EQ-5D-Fragebogens und unterscheiden sich konzeptionell voneinander, da es sich bei EQ VAS um eine Skala von 0 bis 100 handelt und der EQ-5D-Index ein zugeordneter Wert ist ein EQ-5D-Profil gemäß einer Reihe von Gewichtungen, die im Durchschnitt die Präferenzen der Teilnehmer darüber widerspiegeln, wie gut oder schlecht der Zustand ist. Für den EQ-5D-Indexwert wurden im Vergleich zum EQ VAS-Gesamtgesundheitswert zu Beginn mehr Daten gesammelt.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Gesamtwert der Lebensqualität (QoL) in Norfolk zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Norfolk QOL: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Punkten, der zur Bewertung der Auswirkungen von Neuropathie auf die Lebensqualität von Teilnehmern mit ATTR-Diagnose verwendet wird. Die Bewertung basierte auf 35 Fragen, die einen TQOL sowie 5 Subskalenwerte ergaben: Aktivitäten des täglichen Lebens, Neuropathie der großen Fasern/körperliche Funktion, Neuropathie der kleinen Fasern, autonome Neuropathie und Symptome. TQOL = Summe aller Elemente, insgesamt möglicher Bewertungsbereich = -2 bis 138, wobei höhere Bewertung = schlechtere Lebensqualität.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalem Elektrokardiogramm (EKG) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Folgende Parameter wurden analysiert: Herzfrequenz, PR-Intervall, QT-Intervall, QRS-Intervall und QT-Intervall korrigiert mit der Fridericia-Formel (QTcF). Abnormale Befunde im EKG basierten auf dem Ermessen des Untersuchers.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Anzahl der Teilnehmer mit Vorhofflimmern/-flattern, implantiertem Herzschrittmacher und implantierbarem Kardioverter/Defibrillator (ICD) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Vorhofflimmern/-flattern (schneller, unregelmäßiger Herzrhythmus), implantiertem künstlichen Herzschrittmacher und implantierbarem Kardioverter-Defibrillator (ICD) (erkennt und stoppt unregelmäßige Herzschläge, auch Arrhythmien genannt) gemeldet.
Zu Beginn der Datenerfassung bei Baseline (Tag 1)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Januar 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2008

Zuerst gepostet (Geschätzt)

5. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B3461001
  • FX-R-001 (Andere Kennung: Alias Study Number)
  • THAOS (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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