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Encuesta de resultados de amiloidosis por transtiretina (THAOS) (THAOS)

19 de julio de 2023 actualizado por: Pfizer

Encuesta sobre los resultados de la amiloidosis por transtiretina (THAOS): una encuesta de observación global, multicéntrica y longitudinal de pacientes con mutaciones documentadas del gen de la transtiretina o amiloidosis por transtiretina de tipo salvaje.

THAOS es una encuesta de observación longitudinal multicéntrica global abierta a todos los pacientes con amiloidosis por transtiretina (ATTR), incluidos ATTR-PN (polineuropatía), ATTR-CM (cardiomiopatía) y ATTR-CM de tipo salvaje. Es indefinido con una duración mínima de 10 años. Los pacientes serán seguidos mientras puedan participar. Los objetivos principales de esta encuesta de resultados son comprender y caracterizar mejor la historia natural de la enfermedad mediante el estudio de una población de pacientes grande y heterogénea. Los datos de la encuesta se pueden usar para desarrollar nuevas pautas y recomendaciones de tratamiento, y para informar y educar a los médicos sobre el manejo de esta enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

n/d n.d.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

6752

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Alemania, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Alemania, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Alemania, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brasil, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Chipre
      • Nicosia, Chipre, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Corea, república de, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Emiratos Árabes Unidos
      • Abu Dhabi, Emiratos Árabes Unidos
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • España
      • Barcelona, España, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, España, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, España, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, España, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Madrid, España, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, España, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, España, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, España, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, España, 28220
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Estados Unidos, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Estados Unidos, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (Upmc)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Estados Unidos, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Francia
      • Cedex, Francia, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, Francia, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, Francia, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Francia, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille, Hopital Claude Huriez
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Israel
      • Holon, Israel, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italia, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italia, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japón
      • Chiba, Japón, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japón, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Malasia
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malasia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • México
      • Distrito Federal, México, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Rumania
      • Bucuresti, Rumania, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Suecia
      • Piteå, Suecia, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Suecia, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Suecia
        • Umeå University Hospital
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwán, 10018
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población del estudio incluye pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria o natural confirmada (incluidas ATTR-PN y ATTR-CM) y aquellos con mutaciones del gen TTR sin diagnóstico de amiloidosis ATTR.

Descripción

Criterios de inclusión: los pacientes deben cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión para ser elegibles para su inclusión en THAOS:

  1. Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado personalmente y fechado que indique que el participante (o un representante legalmente aceptable) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
  2. Hombres y mujeres mayores o iguales a 18 años.

  3. Mutación TTR genotipada confirmada con o sin diagnóstico de amiloidosis ATTR hereditaria o de tipo salvaje. La confirmación de la amiloidosis ATTRwt se determinará mediante la confirmación genotipada de que el paciente no posee una mutación conocida en el gen TTR (es decir, es portador del alelo de tipo salvaje únicamente) a través de pruebas genéticas y uno de los siguientes conjuntos de criterios (a, b, o c):

    1. Presencia de amiloide en tejido de biopsia cardíaca confirmado como amiloide TTR por espectrometría de masas o inmunohistoquímica; o
    2. Evidencia de compromiso cardíaco por ecocardiograma definido por un grosor de la pared del ventrículo izquierdo de >12 mm y presencia de amiloide en tejido no cardíaco confirmado como amiloide TTR por espectrometría de masas o inmunohistoquímica; o
    3. Evidencia de compromiso cardíaco por ecocardiograma definido por un grosor de la pared del ventrículo izquierdo de >12 mm y presencia de amiloide en el tejido cardíaco confirmado indirectamente por gammagrafía con un "marcador de búsqueda de hueso", por ejemplo, 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- ácido 1,2-propano-dicarboxílico], 99mTC-PYP [pirofosfato] y 99mTC-HMDP [difosfonato de hidroximetileno] con grado Perugini mayor o igual a 2.

Criterio de exclusión

Los pacientes que cumplan con cualquiera de los siguientes no serán incluidos en el estudio:

1. El paciente tiene evidencia de amiloidosis primaria (cadena ligera) o secundaria.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
De observación
Otro: Ninguno. Estudio observacional.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Los objetivos de THAOS son describir la población de pacientes afectados por amiloidosis TTR y mejorar la comprensión de la historia natural de la enfermedad, incluida la variabilidad y progresión de las formas hereditarias y adquiridas de la enfermedad.
Periodo de tiempo: Dic 2007 a junio 2023
Puntos finales de eficacia cardiovascular y neurológica para el análisis de los resultados clínicos en todos los pacientes inscritos con datos disponibles. Los resultados se examinarán para todo el grupo de pacientes, así como a través de subgrupos basados ​​en variables importantes.
Dic 2007 a junio 2023

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de enero de 2008

Finalización primaria (Actual)

16 de junio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

16 de junio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de febrero de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2008

Publicado por primera vez (Estimado)

5 de marzo de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • B3461001
  • FX-R-001 (Otro identificador: Alias Study Number)
  • THAOS (Otro identificador: Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Ninguno. Estudio observacional.

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