Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) (THAOS)

19 juli 2023 uppdaterad av: Pfizer

Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): En global, multicenter, longitudinell, observationsundersökning av patienter med dokumenterade transtyretin-genmutationer eller vildtypstranstyretin-amyloidos.

THAOS är en global, multicenter, longitudinell observationsundersökning öppen för alla patienter med transtyretinamyloidos (ATTR), inklusive ATTR-PN (polyneuropati), ATTR-CM (kardiomyopati) och vildtyp ATTR-CM. Det är öppet med en varaktighet på minst 10 år. Patienterna kommer att följas så länge de har möjlighet att delta. De huvudsakliga syftena med denna resultatundersökning är att bättre förstå och karakterisera sjukdomens naturliga historia genom att studera en stor och heterogen patientpopulation. Undersökningsdata kan användas för att utveckla nya behandlingsriktlinjer och rekommendationer och för att informera och utbilda läkare om hanteringen av denna sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

n/a NA

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

6752

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brasilien, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Cypern
      • Nicosia, Cypern, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Frankrike
      • Cedex, Frankrike, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, Frankrike, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Frankrike, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille, Hopital Claude Huriez
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Förenade arabemiraten
      • Abu Dhabi, Förenade arabemiraten
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Förenta staterna, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Förenta staterna, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Förenta staterna, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Förenta staterna, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Förenta staterna, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Israel
      • Holon, Israel, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italien, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italien, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japan, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Malaysia
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexiko
      • Distrito Federal, Mexiko, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Spanien, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Spanien, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28220
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Sverige
      • Piteå, Sverige, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Sverige
        • Umeå University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Tyskland, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen inkluderar patienter med bekräftad ärftlig eller vildtyps ATTR-amyloidos (inklusive ATTR-PN och ATTR-CM) och de med TTR-genmutationer utan diagnos av ATTR-amyloidos.

Beskrivning

Inklusionskriterier: Patienter måste uppfylla alla följande inklusionskriterier för att vara kvalificerade för inkludering i THAOS:

  1. Bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtyckesdokument som indikerar att deltagaren (eller en juridiskt godtagbar representant) har informerats om alla relevanta aspekter av studien.
  2. Hanar och kvinnor äldre än eller lika med 18 år.

  3. Bekräftad genotypad TTR-mutation med eller utan diagnos av ärftlig eller vildtyp ATTR-amyloidos. Bekräftelse av ATTRwt-amyloidos kommer att bestämmas genom genotypad bekräftelse på att patienten inte har en känd mutation i TTR-genen (dvs. endast är bärare av vildtypsallel) via genetisk testning och ett av följande uppsättning kriterier (a, b, eller c):

    1. Närvaro av amyloid i hjärtbiopsivävnad bekräftad som TTR-amyloid genom masspektrometri eller immunhistokemi; eller
    2. Bevis på hjärtinblandning genom ekokardiogram enligt definitionen av väggtjockleken i vänster kammare på >12 mm och närvaro av amyloid i icke-hjärtvävnad bekräftad som TTR-amyloid genom masspektrometri eller immunhistokemi; eller
    3. Bevis på hjärtinblandning med ekokardiogram enligt definitionen av väggtjockleken i vänster kammare på >12 mm och närvaron av amyloid i hjärtvävnaden indirekt bekräftad genom scintigrafi med ett "bensökande spårämne", t.ex. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- 1,2-propano-dikarboxylsyra], 99mTC-PYP [pyrofosfat] och 99mTC-HMDP [hydroximetylendifosfonat] med Perugini-graden större än eller lika med 2.

Exklusions kriterier

Patienter som möter något av följande kommer inte att inkluderas i studien:

1. Patienten har tecken på primär (lätt kedja) eller sekundär amyloidos.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Observationell
Övrig: Ingen. Observationsstudie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Målen för THAOS är att beskriva populationen av patienter som drabbats av TTR-amyloidos och att öka förståelsen av sjukdomens naturliga historia, inklusive variabiliteten och progressionen av de ärftliga och förvärvade sjukdomsformerna.
Tidsram: Dec 2007 till juni 2023
Kardiovaskulära och neurologiska effektmått för analys av kliniska resultat på alla inskrivna patienter med tillgängliga data. Utfall kommer att undersökas för hela patientgruppen, samt genom undergrupper utifrån viktiga variabler.
Dec 2007 till juni 2023

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 januari 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

16 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

16 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 februari 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2008

Första postat (Beräknad)

5 mars 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B3461001
  • FX-R-001 (Annan identifierare: Alias Study Number)
  • THAOS (Annan identifierare: Alias Study Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretin amyloidos

Kliniska prövningar på Ingen. Observationsstudie.

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera