Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) (THAOS)

1 oktober 2024 uppdaterad av: Pfizer

Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS): En global, multicenter, longitudinell, observationsundersökning av patienter med dokumenterade transtyretin-genmutationer eller vildtypstranstyretin-amyloidos.

THAOS är en global, multicenter, longitudinell observationsundersökning öppen för alla patienter med transtyretinamyloidos (ATTR), inklusive ATTR-PN (polyneuropati), ATTR-CM (kardiomyopati) och vildtyp ATTR-CM. Det är öppet med en varaktighet på minst 10 år. Patienterna kommer att följas så länge de har möjlighet att delta. De huvudsakliga syftena med denna resultatundersökning är att bättre förstå och karakterisera sjukdomens naturliga historia genom att studera en stor och heterogen patientpopulation. Undersökningsdata kan användas för att utveckla nya behandlingsriktlinjer och rekommendationer och för att informera och utbilda läkare om hanteringen av denna sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

n/a NA

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

6718

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Argentina
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • Fleni
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Brasilien, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Cypern
      • Nicosia, Cypern, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Frankrike
      • Cedex, Frankrike, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, Frankrike, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Frankrike, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Förenade arabemiraten
      • Abu Dhabi, Förenade arabemiraten
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Förenta staterna, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Förenta staterna, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Förenta staterna, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Förenta staterna, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Förenta staterna, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Israel
      • Holon, Israel, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba medical center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Italien, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Italien, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Italien, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Japan, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Malaysia
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexiko
      • Distrito Federal, Mexiko, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Spanien, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Spanien, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jiménez
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28220
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
  • Sverige
      • Piteå, Sverige, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Sverige, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Sverige
        • Umeå University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Tyskland, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen inkluderar patienter med bekräftad ärftlig eller vildtyps ATTR-amyloidos (inklusive ATTR-PN och ATTR-CM) och de med TTR-genmutationer utan diagnos av ATTR-amyloidos.

Beskrivning

Inklusionskriterier: Patienter måste uppfylla alla följande inklusionskriterier för att vara kvalificerade för inkludering i THAOS:

  1. Bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtyckesdokument som indikerar att deltagaren (eller en juridiskt godtagbar representant) har informerats om alla relevanta aspekter av studien.
  2. Hanar och kvinnor äldre än eller lika med 18 år.

  3. Bekräftad genotypad TTR-mutation med eller utan diagnos av ärftlig eller vildtyp ATTR-amyloidos. Bekräftelse av ATTRwt-amyloidos kommer att bestämmas genom genotypad bekräftelse på att patienten inte har en känd mutation i TTR-genen (dvs. endast är bärare av vildtypsallel) via genetisk testning och ett av följande uppsättning kriterier (a, b, eller c):

    1. Närvaro av amyloid i hjärtbiopsivävnad bekräftad som TTR-amyloid genom masspektrometri eller immunhistokemi; eller
    2. Bevis på hjärtinblandning genom ekokardiogram enligt definitionen av väggtjockleken i vänster kammare på >12 mm och närvaro av amyloid i icke-hjärtvävnad bekräftad som TTR-amyloid genom masspektrometri eller immunhistokemi; eller
    3. Bevis på hjärtinblandning med ekokardiogram enligt definitionen av väggtjockleken i vänster kammare på >12 mm och närvaron av amyloid i hjärtvävnaden indirekt bekräftad genom scintigrafi med ett "bensökande spårämne", t.ex. 99mTC-DPD [99mTC-3,3-difosfono- 1,2-propano-dikarboxylsyra], 99mTC-PYP [pyrofosfat] och 99mTC-HMDP [hydroximetylendifosfonat] med Perugini-graden större än eller lika med 2.

Exklusions kriterier

Patienter som möter något av följande kommer inte att inkluderas i studien:

1. Patienten har tecken på primär (lätt kedja) eller sekundär amyloidos.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Observationell
Övrig: Ingen. Observationsstudie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från början av datainsamlingen vid baslinjen (dag 1) till slutet av datainsamlingen (upp till 14,4 år)
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerade ett läkemedel utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband med studiebehandlingen. SAE definierades som något av följande: resulterade i döden; var livshotande (omedelbar risk för dödsfall); kräver sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse; resulterat i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga (avsevärd störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner); utgjorde en medfödd anomali/födelsedefekt. Behandlingsuppkomna biverkningar definierades som en biverkning med startdatum under behandlingsperioden. AE inkluderade alla SAE och icke-SAE.
Från början av datainsamlingen vid baslinjen (dag 1) till slutet av datainsamlingen (upp till 14,4 år)
Antal deltagare med behandling Emergent Treatment-relaterade biverkningar och SAE
Tidsram: Från början av datainsamlingen vid baslinjen (dag 1) till slutet av datainsamlingen (upp till 14,4 år)
En behandlingsrelaterad biverkning var varje ogynnsam medicinsk händelse som tillskrevs det administrerade läkemedlet hos en deltagare som fick studieläkemedlet. Behandlingsuppkomna biverkningar inkluderade både SAE och alla icke-SAE. En behandlingsrelaterad SAE var en behandlingsrelaterad biverkning och definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser vid vilken dos som helst som: resulterade i dödsfall; var livshotande (omedelbar risk för dödsfall); kräver sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse; resulterat i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga (avsevärd störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner); utgjorde en medfödd anomali/födelsedefekt. Kausalitet bedömdes av utredaren.
Från början av datainsamlingen vid baslinjen (dag 1) till slutet av datainsamlingen (upp till 14,4 år)
Antal dödsfall av alla orsaker
Tidsram: Från början av datainsamlingen vid baslinjen (dag 1) till slutet av datainsamlingen (upp till 14,4 år)
Antal dödsfall på grund av någon orsak analyserades som tid från inskrivning eller första behandling av tafamidis.
Från början av datainsamlingen vid baslinjen (dag 1) till slutet av datainsamlingen (upp till 14,4 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med modifierad polyneuropati funktionsnedsättning (mPND) poäng vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Modifierad polyneuropati funktionsnedsättning (mPND) är en poäng som kategoriserar deltagarna i sex stadier (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) baserat på mobilitetsstatus. 0 = Inga känselstörningar i fötterna och kan gå utan svårighet; I=Sinnsstörningar i fötterna men kan gå utan svårighet; II=Vissa svårigheter med att gå men kan gå utan hjälp; IIIa=Kan gå med 1 pinne eller krycka; IIIb=Kan gå med 2 pinnar eller kryckor; IV=Ej ambulerande, rullstolsbunden eller sängliggande. Högre stadium indikerar lägre rörlighetsstatus.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med Coutinhos sjukdomsstadier vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Coutinhos sjukdomsstadier är den vanligaste klassificeringen som används för att fånga ATTR (Transthyretin Amyloidosis) sjukdomsprogression. Deltagare med sjukdom i stadium 0 är asymtomatiska, deltagare med sjukdom i stadium 1 (lindrig) är ambulerande, deltagare med sjukdom i stadium 2 (måttlig) är ambulerande men behöver hjälp och/eller har inblandning av de övre extremiteterna, och deltagare med stadium 3 (svår) sjukdomen är sängliggande eller rullstolsbunden.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med Karnofsky Performance Index vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Karnofsky prestationspoäng används för att kvantifiera deltagarnas allmänna välbefinnande och aktiviteter i det dagliga livet och deltagarna klassificeras utifrån deras funktionsnedsättning. Karnofskys prestationspoäng är 10 nivåpoäng som sträcker sig mellan 10 (döende) till 100 (normalt, inga tecken på sjukdom). Högre poäng betyder högre förmåga att utföra dagliga uppgifter.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med hjärtsvikt vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Hjärtsvikt, även känd som kongestiv hjärtsvikt, är en kardiovaskulär händelse.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med New York Heart Association (NYHA) klassificeringar vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
New York Health Association (NYHA) funktionsklassificering inkluderade: Klass I (ingen begränsning i fysisk aktivitet, ingen dyspné vid normal aktivitet), Klass II (lätt begränsning av fysisk aktivitet; trötthet, hjärtklappning eller dyspné med vanlig fysisk aktivitet), Klass III (markerad begränsning av fysisk aktivitet; trötthet, hjärtklappning eller dyspné med mindre än vanlig fysisk aktivitet) och klass IV (kan inte utföra en fysisk aktivitet utan några symtom, dyspné i vila).
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare som diagnostiserats med ATTR vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Deltagare diagnostiserade med Transthyretin Amyloidosis (ATTR) vid baslinjen med bedömd kategori av ja, nej och okänd.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med tidigare felaktig diagnos vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med ATTR och deltagare som tidigare hade feldiagnos vid baslinjen rapporterades.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med ATTR-genotyper vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Genetisk mutation leder till felveckning av protein transthyretin (TTR) vilket resulterar i ATTR. I detta resultat rapporterades antalet deltagare med ATTRv-mutationstyp och vildtyps-TTR.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med tidigare eller nuvarande deltagande i kliniska prövningar vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antalet deltagare hade tidigare eller nuvarande deltagare i någon klinisk prövning vid baslinjen.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med tidigare eller nuvarande Tafamidis Compassionate Use/Early Access eller annat icke-kommersiellt program vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antalet deltagare som tillåts använda Tafamidis under strikta villkor, var Tafamidis under utveckling och gjordes tillgängligt för grupper av deltagare som har en sjukdom utan tillfredsställande auktoriserade terapier och som inte kan delta i kliniska prövningar.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med känd familjehistoria av symtomatisk ATTR vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare, oavsett om de hade symtomatisk ATTR-amyloidos i familjen vid baslinjen, rapporterades.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal drabbade generationer vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Medeltalet för drabbade generationer hos deltagare med en känd familjehistoria rapporterades.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Härledd neuropatiförsämring Score-Lower Limb (NIS-LL) vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Neuropati försämrad poäng - Nedre extremiteterna (NIS-LL) bedömd motorisk, sensorisk och reflexaktivitet specifikt i de nedre extremiteterna och kombinerade totalpoäng för de nedre extremiteterna samlades in och rapporterades. Härledd NIS LL-poäng sträcker sig från 0 (normala funktioner) till ett maximalt möjligt värde på 88 poäng, skalan är additiv för alla underskott och tillämpas bilateralt för varje testad modalitet: 1) muskelstyrka: 0 (normal)-4 (förlamning) , högre poäng = mer svaghet; 2) sensoriska och 3) reflextester: 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. Reflexpoäng: 0 (normal)-10 (nuvarande), högre poäng = närvarande på mer anatomiska platser; Motorisk poäng: 0-160 (full rörelseomfång med maximalt motstånd över alla anatomiska platser), högre poäng=mer funktionsnedsättning. Sensory Score har ett intervall från 0 till normalvärdet 124 där betygen kodas som 0=frånvarande; 1=minskad; 2=normalt.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Body Mass Index (BMI) vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
BMI beräknades med vikt dividerat med höjd i kvadrat och mättes som kilogram per kvadratmeter (kg/m^2).
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Modifierat Body Mass Index (mBMI) vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
mBMI beräknades genom att multiplicera BMI med serumalbuminnivåer [gram/liter (g/L)]. mBMI mättes som kg/m^2*g/L. En progressiv minskning av mBMI tydde på försämring av sjukdomens svårighetsgrad.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Sittande systoliskt och diastoliskt blodtryck (SBP och DBP) vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
BP (Blodtryck) är blodtrycket i artärerna. Det produceras främst genom sammandragning av hjärtmuskeln. BP-mätning registreras med 2 siffror: systoliskt BP (SBP, BP när hjärtat drar ihop sig; det är det maximala artärtrycket under kontraktion av vänster kammare) och diastoliskt BP (DBP, BP när hjärtat är avslappnande; det är det lägsta artärtrycket under avslappning och utvidgning av ventriklarna). Tillgängligt sittande SBP och DBP vid Baseline rapporterades.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Vänster kammare (LV) Septumtjocklek vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Hjärtamyloidos kan tillskrivas intramyokardiell amyloidinfiltration, vilket leder till en progressiv ökning av ventrikulär väggtjocklek och stelhet. En väggtjocklek på vänster kammare (LV) ≥12 mm plus minst en röd flagga bör ge upphov till misstanke om hjärtamyloidos.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Vänster kammare (LV) ejektionsfraktion vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Vänsterkammardysfunktion, ett tillstånd där hjärtats vänstra kammare uppvisar en nedsatt funktionalitet, bedömdes baserat på systolisk ejektionsfraktion. Systolisk ejektionsfraktion var den del av den slutdiastoliska volymen (EDV) som kastades ut ur vänster kammare vid varje sammandragning.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Euro Life Quality of Life-5 Dimensions-3 Level (EQ-5D-3L): Visual Analog Scale (VAS) övergripande hälsoresultat vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
EQ-5D-3L VAS: deltagarbetygsatt frågeformulär för att bedöma generiskt hälsotillstånd i två delar: enstaka verktygspoäng och visuell analog skala. VAS-komponenten betygsatte det aktuella hälsotillståndet på en skala från 0 (sämsta tänkbara hälsotillstånd) till 100 (bästa tänkbara hälsotillstånd); högre poäng som indikerar ett bättre hälsotillstånd.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
EQ-5D-3L: VAS-deriverat index vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Det EQ-5D-3L VAS-härledda indexet beräknas genom att subtrahera värdena för det beskrivande EQ-5D-systemet från det numeriska värdet. Detta motsvarar bästa möjliga hälsostatus, skalan för det härledda indexet är 0 [död] till 1 [perfekt hälsa]. EQ-5D-3L VAS övergripande hälsopoäng och härledda poängdata hämtades från olika delar av EQ-5D-enkäten och skiljer sig konceptuellt från varandra eftersom EQ VAS är en 0-100-skala och EQ-5D-index är ett värde kopplat till en EQ-5D-profil enligt en uppsättning vikter som i genomsnitt återspeglar deltagarnas preferenser om hur bra eller dåligt tillståndet är. Mer data samlades in för EQ-5D-indexpoäng jämfört med EQ VAS övergripande hälsopoäng vid baslinjen.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Norfolk Total Quality of Life (QoL) poäng vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Norfolk QOL: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär som används för att bedöma effekten av neuropati på livskvaliteten för deltagare som diagnostiserats med ATTR. Poängsättningen baserades på 35 frågor som ger en TQOL samt 5 subskalepoäng: aktiviteter i det dagliga livet, storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati, autonom neuropati och symtom. TQOL= summan av alla poster, totalt möjliga poängintervall= -2 till 138, där högre poäng=sämre livskvalitet.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med onormalt elektrokardiogram (EKG) vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Följande parametrar analyserades: hjärtfrekvens, PR-intervall, QT-intervall, QRS-intervall och QT-intervall korrigerade med Fridericias formel (QTcF). Onormala fynd i EKG baserades på prövarens bedömning.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med förmaksflimmer/fladder, pacemakerimplanterad och implanterbar cardioverter/defibrillator (ICD) vid baslinjen
Tidsram: I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)
Antal deltagare med förmaksflimmer/fladder (snabb, oregelbunden hjärtrytm), implanterad artificiell pacemaker och implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) (upptäcker och stoppar oregelbundna hjärtslag, även kallade arytmier) rapporterades.
I början av datainsamlingen vid Baseline (dag 1)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 januari 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

16 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

19 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 februari 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2008

Första postat (Beräknad)

5 mars 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 november 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 oktober 2024

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B3461001
  • FX-R-001 (Annan identifierare: Alias Study Number)
  • THAOS (Annan identifierare: Alias Study Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera