Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обзор исходов транстиретинового амилоидоза (THAOS) (THAOS)

1 октября 2024 г. обновлено: Pfizer

Исследование исходов транстиретинового амилоидоза (THAOS): глобальное, многоцентровое, продольное, обсервационное обследование пациентов с документально подтвержденными мутациями гена транстиретина или транстиретиновым амилоидозом дикого типа.

THAOS — это глобальное многоцентровое лонгитудинальное обсервационное исследование, открытое для всех пациентов с транстиретиновым амилоидозом (ATTR), включая ATTR-PN (полинейропатия), ATTR-CM (кардиомиопатия) и ATTR-CM дикого типа. Он является бессрочным с минимальной продолжительностью 10 лет. Пациенты будут находиться под наблюдением до тех пор, пока они могут участвовать. Основными целями этого исследования исходов являются лучшее понимание и характеристика естественного течения болезни путем изучения большой и неоднородной популяции пациентов. Данные опроса могут быть использованы для разработки новых руководств и рекомендаций по лечению, а также для информирования и обучения клиницистов методам лечения этого заболевания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

н/д нет данных

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

6718

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, 1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA)
      • Ciudad Autonoma De Buenos Aires, Аргентина
        • Instituto De Investigaciones Medicas Dr Alfredo Lanari
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Аргентина, C1428AQK
        • Fleni
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Afdeling Klinische Cardiologie, O&N I
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Alexandrovska University Hospital Clinic of Neurology
  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • Sao Paulo, Бразилия, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
  • Германия
      • Aachen, Германия, 52074
        • University Hospital of RWTH Aachen
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charite CAmpus Rudolf-Virchow-Klinikum
      • Heidelberg, Германия, D-69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Mainz, Германия, 55131
        • Johann-Gutenberg-Universität
      • Mainz, Германия, 55131
        • University Medical Center, Johannes Gutenberg-University Mainz
      • Mainz, Германия, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz KöR
      • Muenster, Германия, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster - Transplant Hepatology
  • Дания
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Aarhus University Hospital, Skejby
  • Израиль
      • Holon, Израиль, 58100
        • Wolfson Medical Center
      • Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Sheba medical center
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Institut Clinic de Nefrologia i Urologia - ICNU, Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Granada, Испания, 18013
        • Hospital de Rehabilitacion y Traumatologia Virgen de las Nieves
      • Huelva, Испания, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jiménez
      • Madrid, Испания, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Испания, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Palma de Mallorca, Испания, 07198
        • Hospital Son Llatzer
    • Donostia
      • Gipuzkoa - SanSebastian, Donostia, Испания, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Испания, 28220
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40138
        • Comitato Etico Indipendente dell Azienda
      • Firenze, Италия, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Careggi
      • Messina, Италия, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Comitato Etico Scientifico
      • Messina, Италия, 98125
        • AOU Policlinico G. Martino - Messina - Dr. Vita
      • Pavia, Италия, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Pavia - Prof. Merlini
      • Pavia, Италия, 27100
        • Comitato di Bioetica della Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Pisa, Италия, 56126
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Per La Ricerca Medica E Di Sanita Pubblica (Ftgm)
      • Roma, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4Z6
        • University of Alberta Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital-University Health Network
  • Кипр
      • Nicosia, Кипр, 23462
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 143-729
        • Konkuk University Medical Center
      • Seoul, Корея, Республика, 135-710
        • Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine
  • Малайзия
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Малайзия, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Мексика
      • Distrito Federal, Мексика, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencia Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Объединенные Арабские Эмираты
      • Abu Dhabi, Объединенные Арабские Эмираты
        • Cleveland Clinic Abu Dhabi LLC
  • Португалия
      • Guimaraes, Португалия, 4835-004
        • Centro Hospitalar Do Alto Ave, Epe
      • Lisboa, Португалия, 1649-035
        • Hospital Santa Maria
      • Lisboa, Португалия, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte (CHLN) EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Португалия, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Centro Hospitalar Porto,EPE-Hospital Geral Santo Antonio
  • Румыния
      • Bucuresti, Румыния, 022328
        • Institutul De Cardiologie Prof. Dr. C. C. Iliescu Spitalului Fundeni
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare System
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94117
        • University of California - San Francisco, UCSF Department of Neurology
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Office of Sponsored Research
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305-5406
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • UC Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Smilow Cancer Hospital at Yale-New Haven
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33442
        • UHealth Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
      • Plantation, Florida, Соединенные Штаты, 33324
        • UHealth Plantation
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Clinical Trials Unit
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago Medical Center IRB
      • Oak Lawn, Illinois, Соединенные Штаты, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Cardiology Clinic at Montefiore Hutchinson Campus
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Montefiore Medical Center-Jack D. Weiler Hospital
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Congestive Heart Failure Clinic
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Montefiore Moses Division
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10034
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio University College of Medicine
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • OSU Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • McMurray, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15317
        • Peters Township Health and Wellness Pavillion
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center-University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Admin
      • Wexford, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15090
        • Wexford Health and Wellness Pavillion
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • IRB
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Тайвань, 10018
        • National Taiwan University Hospital
  • Турция
      • Istanbul, Турция, 34093
        • Istanbul University,Istanbul Faculty of Medicine,Department of Neurology
  • Франция
      • Cedex, Франция, 94275
        • CHU de Bicêtre
      • Colmar, Франция, 68024
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Créteil, Франция, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Fort De France, Франция, 97200
        • CHU de Fort de France
      • Lille, Франция, 59037
        • CHRU de Lille, Hôpital Claude Huriez
      • Lille, Франция, 59037
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
      • Toulouse cedex 09, Франция, 31059
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Швеция
      • Piteå, Швеция, 941 50
        • Piteå Älvdals Hospital
      • Stockholm, Швеция, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
      • Umeå, Швеция
        • Umeå University Hospital
  • Япония
      • Chiba, Япония, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Kumamoto, Япония, 860-8556
        • Kumamoto University
    • JP
      • Matsumoto, JP, Япония, 390-8621
        • Shinshu University School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция включает пациентов с подтвержденным наследственным или диким типом амилоидоза ATTR (включая ATTR-PN и ATTR-CM) и пациентов с мутациями гена TTR без диагноза ATTR-амилоидоза.

Описание

Критерии включения: пациенты должны соответствовать всем следующим критериям включения, чтобы иметь право на включение в THAOS:

  1. Свидетельство лично подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что участник (или законный представитель) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
  2. Мужчины и женщины старше или равные 18 лет.

  3. Подтвержденная генотипированная мутация TTR с диагнозом наследственного амилоидоза или ATTR дикого типа или без него. Подтверждение амилоидоза ATTRwt будет определяться генотипическим подтверждением того, что пациент не обладает известной мутацией в гене TTR (т. е. является носителем только аллеля дикого типа) с помощью генетического тестирования и одного из следующих наборов критериев (a, b, или в):

    1. Присутствие амилоида в биоптате сердца подтверждено как амилоид TTR с помощью масс-спектрометрии или иммуногистохимии; или же
    2. Доказательства поражения сердца с помощью эхокардиограммы, определяемой толщиной стенки левого желудочка > 12 мм, и наличием амилоида в несердечной ткани, подтвержденным как TTR-амилоид с помощью масс-спектрометрии или иммуногистохимии; или же
    3. Доказательства поражения сердца с помощью эхокардиограммы, определяемой толщиной стенки левого желудочка >12 мм, и присутствием амилоида в сердечной ткани, косвенно подтвержденным сцинтиграфией с «индикатором кости», например, 99mTC-DPD [99mTC-3,3-дифосфоно- 1,2-пропандикарбоновая кислота], 99mTC-PYP [пирофосфат] и 99mTC-HMDP [гидроксиметилендифосфонат] с оценкой Perugini выше или равной 2.

Критерий исключения

Пациенты, отвечающие любому из следующих условий, не будут включены в исследование:

1. У пациента имеются признаки первичного (легкие цепи) или вторичного амилоидоза.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Наблюдательный
Другой: Никто. Наблюдательное исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От начала сбора данных на исходном уровне (день 1) до конца сбора данных (до 14,4 лет)
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего лекарственный препарат, без учета возможности причинной связи с исследуемым лечением. SAE определялось как одно из следующих: привело к смерти; был опасен для жизни (непосредственный риск смерти); требуется стационарная госпитализация или продление госпитализации; привело к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности (существенному нарушению способности осуществлять нормальные жизненные функции); представляет собой врожденную аномалию/врожденный дефект. НЯ, возникшие во время лечения, определялись как НЯ, начало которых возникло в период лечения. НЯ включали все СНЯ и не-СНЯ.
От начала сбора данных на исходном уровне (день 1) до конца сбора данных (до 14,4 лет)
Количество участников с НЯ и СНЯ, связанными с неотложным лечением
Временное ограничение: От начала сбора данных на исходном уровне (день 1) до конца сбора данных (до 14,4 лет)
Связанное с лечением НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с введением лекарственного препарата участнику, принимавшему исследуемый препарат. Нежелательные явления, возникшие во время лечения, включали как СНЯ, так и все не-СНЯ. Связанное с лечением СНЯ представляло собой НЯ, связанное с лечением, и определялось как любое неблагоприятное медицинское явление при любой дозе, которое: приводило к смерти; был опасен для жизни (непосредственный риск смерти); требуется стационарная госпитализация или продление госпитализации; привело к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности (существенному нарушению способности осуществлять нормальные жизненные функции); представляет собой врожденную аномалию/врожденный дефект. Причинно-следственную связь установил следователь.
От начала сбора данных на исходном уровне (день 1) до конца сбора данных (до 14,4 лет)
Число смертей от всех причин
Временное ограничение: От начала сбора данных на исходном уровне (день 1) до конца сбора данных (до 14,4 лет)
Число смертей по любой причине анализировалось как время с момента включения в исследование или первого лечения тафамидисом.
От начала сбора данных на исходном уровне (день 1) до конца сбора данных (до 14,4 лет)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с модифицированной инвалидностью при полиневропатии (mPND) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Инвалидность при модифицированной полинейропатии (mPND) — это показатель, который делит участников на шесть стадий (0, I, II, IIIa, IIIb, IV) в зависимости от статуса мобильности. 0 = нет сенсорных нарушений в стопах, можно ходить без затруднений; I = сенсорные нарушения в стопах, но способность ходить без затруднений; II=Некоторые трудности с ходьбой, но может ходить без посторонней помощи; IIIa = Способен ходить с одной палкой или костылем; IIIb = Способен ходить с двумя палками или костылями; IV = Не передвигается, прикован к инвалидной коляске или прикован к постели. Более высокая стадия указывает на более низкий статус мобильности.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников со стадиями болезни Коутиньо на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Стадии болезни Коутиньо — наиболее распространенная классификация, используемая для определения прогрессирования заболевания ATTR (транстиретиновый амилоидоз). Участники со стадией 0 заболевания бессимптомны, Участники со стадией 1 (легкой) болезни ходят самостоятельно, Участники со стадией 2 (умеренной) болезни передвигаются, но нуждаются в помощи и/или имеют поражение верхних конечностей, и Участники со стадией 3 (тяжелой) заболевания прикованы к постели или прикованы к инвалидной коляске.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников с индексом производительности Карновского на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Оценка Карновского используется для количественной оценки общего благополучия участников и повседневной активности, а участники классифицируются на основе их функциональных нарушений. Оценка работоспособности Карновского представляет собой 10-уровневую оценку от 10 (умирающий) до 100 (нормальный, без признаков заболевания). Более высокий балл означает более высокую способность выполнять повседневные задачи.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников с сердечной недостаточностью на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Сердечная недостаточность, также известная как застойная сердечная недостаточность, является сердечно-сосудистым заболеванием.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников, классифицированных Нью-Йоркской кардиологической ассоциацией (NYHA) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Функциональная классификация Нью-Йоркской ассоциации здравоохранения (NYHA) включала: класс I (отсутствие ограничений физической активности, отсутствие одышки при нормальной активности), класс II (небольшое ограничение физической активности; утомляемость, сердцебиение или одышка при обычной физической активности), класс III. (выраженное ограничение физической активности; утомляемость, сердцебиение или одышка при меньшей физической нагрузке, чем при обычной физической нагрузке) и класс IV (невозможность выполнять физическую нагрузку без каких-либо симптомов, одышка в покое).
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников, у которых диагностирован ATTR на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
У участников исходно диагностирован транстиретиновый амилоидоз (ATTR) с оценочной категорией «да», «нет» и «неизвестно».
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников с ошибочным диагнозом на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Сообщалось о количестве участников с ATTR и участников, у которых ранее был ошибочный диагноз на исходном уровне.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников с генотипами ATTR на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Генетическая мутация приводит к неправильному сворачиванию белка транстиретина (TTR), что приводит к ATTR. В этом результате было зарегистрировано количество участников с типом мутации ATTRv и TTR дикого типа.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников, принимавших участие в прошлых или текущих клинических исследованиях на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников, которые ранее или в настоящее время участвовали в каких-либо клинических исследованиях на исходном уровне.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Число участников, принимавших участие в программе сострадательного использования/раннего доступа к Тафамидису в прошлом или в настоящее время или в другой некоммерческой программе на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Число участников, которым было разрешено использовать Тафамидис, когда при соблюдении строгих условий Тафамидис находился в разработке и был доступен группам участников, у которых есть заболевание, для которого не существует удовлетворительных разрешенных методов лечения, и которые не могут участвовать в клинических испытаниях.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников с известной семейной историей симптоматического ATTR на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Сообщалось о количестве участников с семейным анамнезом симптоматического ATTR-амилоидоза на исходном уровне.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество затронутых поколений на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Сообщалось о среднем числе пораженных поколений у участников с известным семейным анамнезом.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Производная оценка нейропатии нижних конечностей (NIS-LL) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Показатель поражения невропатии - нижние конечности (NIS-LL) оценивал двигательную, сенсорную и рефлекторную активность, особенно в нижних конечностях, а также собирали и сообщали комбинированные общие баллы для нижних конечностей. Производная оценка NIS LL простирается от 0 (нормальные функции) до максимально возможного значения в 88 баллов, шкала является аддитивной для всех нарушений и применяется двусторонне для каждого тестируемого модальности: 1) мышечная сила: 0 (норма)-4 (паралич). , более высокий балл = больше слабости; 2) сенсорная и 3) рефлекторная пробы: 0=норма, 1=снижение или 2=отсутствует. Оценка рефлексов: 0 (норма)-10 (присутствует), более высокий балл = присутствует в большем количестве анатомических участков; Оценка моторики: 0–160 (полный диапазон движений с максимальным сопротивлением во всех анатомических участках), более высокий балл = большее нарушение. Сенсорная оценка имеет диапазон от 0 до нормального значения 124, где рейтинги кодируются как 0 = отсутствует; 1 = уменьшилось; 2 = нормально.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Индекс массы тела (ИМТ) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
ИМТ рассчитывался путем деления веса на квадрат роста и измерялся в килограммах на квадратный метр (кг/м^2).
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Модифицированный индекс массы тела (мИМТ) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
mИМТ рассчитывался путем умножения ИМТ на уровень сывороточного альбумина [грамм/литр (г/л)]. mИМТ измерялся в кг/м^2*г/л. Прогрессирующее снижение mИМТ указывало на ухудшение тяжести заболевания.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Сидячее систолическое и диастолическое артериальное давление (САД и ДАД) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
АД (кровяное давление) — это давление крови в артериях. Он вырабатывается в основном за счет сокращения сердечной мышцы. Измерение АД регистрируется по двум цифрам: систолическое АД (САД, АД при сокращении сердца; это максимальное артериальное давление во время сокращения левого желудочка) и диастолическое АД (ДАД, АД при расслаблении сердца; это минимальное артериальное давление во время сокращения левого желудочка). расслабление и расширение желудочков). Сообщалось о доступных сидячих САД и ДАД на исходном уровне.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Толщина перегородки левого желудочка (ЛЖ) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Сердечный амилоидоз обусловлен интрамиокардиальной амилоидной инфильтрацией, которая приводит к прогрессирующему увеличению толщины и жесткости стенки желудочка. Толщина стенки левого желудочка (ЛЖ) ≥12 мм плюс хотя бы один тревожный признак должны вызывать подозрение на сердечный амилоидоз.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Фракция выброса левого желудочка (ЛЖ) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Дисфункция левого желудочка - состояние, при котором левая желудочка сердца демонстрирует снижение функциональности, оценивалась на основе систолической фракции выброса. Систолическая фракция выброса представляла собой долю конечно-диастолического объема (КДО), которая выбрасывается из левого желудочка при каждом сокращении.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Уровень качества жизни по европейскому стандарту 5, измерения-3 (EQ-5D-3L): Визуально-аналоговая шкала (ВАШ), общий показатель состояния здоровья на исходном уровне.
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
EQ-5D-3L VAS: анкета для оценки общего состояния здоровья участников, состоящая из двух частей: единая оценка полезности и визуальная аналоговая шкала. Компонент VAS оценивал текущее состояние здоровья по шкале от 0 (худшее состояние здоровья, которое можно себе представить) до 100 (наилучшее состояние здоровья, которое можно себе представить); более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
EQ-5D-3L: Индекс, полученный VAS, на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Производный индекс VAS EQ-5D-3L рассчитывается путем вычитания значений описательной системы EQ-5D из числового значения. Это соответствует наилучшему возможному состоянию здоровья, шкала производного индекса составляет от 0 [смерть] до 1 [отличное здоровье]. Общая оценка состояния здоровья по ВАШ EQ-5D-3L и полученные данные оценки были получены из разных частей опросника EQ-5D и концептуально отличаются друг от друга, поскольку EQ ВАШ представляет собой шкалу от 0 до 100, а индекс EQ-5D представляет собой значение, присвоенное профиль EQ-5D в соответствии с набором весов, которые отражают в среднем предпочтения участников относительно того, насколько хорошим или плохим является штат. Было собрано больше данных для оценки индекса EQ-5D по сравнению с общей оценкой здоровья EQ VAS на исходном уровне.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Общий показатель качества жизни (QoL) Норфолка на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Норфолк QOL: опросник из 35 пунктов, оцениваемый участниками, используемый для оценки влияния невропатии на качество жизни участников с диагнозом ATTR. Оценка основывалась на 35 вопросах, которые определяют TQOL, а также на 5 подшкалах: повседневная деятельность, невропатия крупных волокон/физическое функционирование, невропатия мелких волокон, вегетативная невропатия и симптомы. TQOL = сумма всех пунктов, общий возможный диапазон баллов = от -2 до 138, где более высокий балл = худшее качество жизни.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников с аномальной электрокардиограммой (ЭКГ) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Анализировали следующие параметры: частоту сердечных сокращений, интервал PR, интервал QT, интервал QRS и интервал QT, скорректированный по формуле Фридериции (QTcF). Отклонения от нормы на ЭКГ основывались на усмотрению исследователя.
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Количество участников с фибрилляцией/трепетанием предсердий, имплантированными кардиостимулятором и имплантируемым кардиовертером/дефибриллятором (ИКД) на исходном уровне
Временное ограничение: В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)
Сообщалось о количестве участников с фибрилляцией/трепетанием предсердий (учащенный, нерегулярный сердечный ритм), имплантированными искусственным кардиостимулятором и имплантируемым кардиовертером-дефибриллятором (ИКД) (обнаруживает и останавливает нерегулярные сердечные сокращения, также называемые аритмиями).
В начале сбора данных на исходном уровне (день 1)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 января 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 февраля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 марта 2008 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

5 марта 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 октября 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • B3461001
  • FX-R-001 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
  • THAOS (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться