大理石骨病に対する低強度同種移植
2017年12月3日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
2番目のCd34選択移植片を組み込んだ重度の大理石骨病に対する強度の低下した同種異系移植
造血幹細胞移植 (HSCT) は、大理石骨病患者が機能する破骨細胞を生成するのに役立ち、そうすることによって、異常な骨構造、およびこの疾患の特徴でもある貧血と骨髄不全の解消を支援すると考えています。
しかし、過去の研究で、大理石骨病患者の約 30% が移植されていないことがわかりました。
したがって、この研究では、移植前の薬の異なる組み合わせを使用して、この疾患に対して移植をより安全にすることを試みるとともに、一致した血縁または非血縁のドナーを持つ患者に幹細胞の2回目の注入を提供することを計画しています.
この研究の目的は、生着をもたらし、移植死亡率を低下させるように設計された化学療法と放射線を使用して、大理石骨病患者に幹細胞移植を行うより安全で効果的な手段を見つけることです。
調査の概要
詳細な説明
この移植プロトコルは、以下をテストします: 1) 低強度プロトコルで生着を達成する能力、2) 100 日目までに移植に関連する死亡率、3) 移植前および指定された時点での示差画像および生物学的評価に基づく患者の転帰移植後のポイント（100日目、6ヶ月、1年、2年、5年）。
追加の生物学的研究には、マイクロアレイ分析、移植片投与直前の Campath レベル、および間葉系幹細胞株の確立が含まれます。
高齢の患者では、破骨細胞の分化と機能を評価する研究も提供されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of MInnesota, Fairview
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
45年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- このプロトコルに基づく移植の対象となる患者は、45 歳未満であり、重度の大理石骨病と診断されます。 これは、以下の疾患の症状があると定義されます。
- 骨格調査に基づいて一様に著しく密度が高い骨
- 常染色体優性遺伝を示唆する病歴なし
- -継続的な輸血の必要性を含む、基礎疾患に起因する血液学的変化の証拠、または
- 進行性貧血または血小板減少症の存在、または未熟型が優勢で髄外造血の証拠を伴う白血球分化、または
- 外科的および医学的介入に耐性のある骨の異常な構造が原因であると考えられている深刻な感染性合併症の持続。
除外基準:
- 45歳以上の患者
- 肝不全の証拠
- 移植のリスクを大幅に高めるのに十分な肺機能障害
- -糸球体濾過率（GFR）が予測の30％未満の腎機能障害。
- 移植のリスクを大幅に高めるのに十分な心臓障害
- 重度で安定した神経障害。
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性。
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：インテント・トゥ・トリート
患者は登録され、研究治療を受けました。
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0日目と42日目に幹細胞（非血縁または一致した血縁ドナー移植片（末梢血と骨髄の両方）を注入；0日目と42日目に臍帯血）
他の名前：
他の名前：
前後 (AP) および後前方 (PA) フィールド (250 cGy AP および 250 cGy PA) を介して 500 cGy を投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ドナー細胞移植を達成した患者数
時間枠：100日目
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100日目にドナー由来細胞が持続的に存在する患者の数
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100日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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移植関連死の患者数
時間枠：100日目
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100日目までに研究中に死亡した参加者の数と、死亡の理由は移植に関連していた。
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100日目
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移植関連毒性のある患者数
時間枠：100日目
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米国国立がん研究所のバージョン 3.0 のコードである有害事象の共通用語基準を使用して身体系によって分類された、移植による有害作用を経験している患者の数。
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100日目
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差分画像と生物学的評価
時間枠：100 日目、6 か月、1、2、5 年
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これらのアウトカム指標は、研究が早期に終了したため評価されませんでした。
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100 日目、6 か月、1、2、5 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年9月1日
一次修了 (実際)
2008年5月1日
研究の完了 (実際)
2008年5月1日
試験登録日
最初に提出
2008年3月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年3月18日
最初の投稿 (見積もり)
2008年3月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年12月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年12月3日
最終確認日
2017年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。