Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Reducerad intensitet AlloTransplant för osteopetros

3 december 2017 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogen transplantation med reducerad intensitet för svår osteopetros med ett andra Cd34-utvalt transplantat

Vi tror att hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) kommer att hjälpa patienter med osteopetros att generera fungerande osteoklaster och på så sätt hjälpa till att lösa den onormala benarkitekturen och den anemi och benmärgssvikt som också är karakteristisk för denna sjukdom. Vi har dock funnit i tidigare studier att cirka 30 % av osteopetrospatienter inte transplanterar. Därför planerar vi i den här studien att använda en annan kombination av läkemedel före transplantation för att försöka göra transplantationer säkrare för denna sjukdom, samt att tillhandahålla en andra infusion av stamceller till patienter med matchade relaterade eller obesläktade donatorer. Syftet med denna forskning är att hitta ett säkrare och effektivare sätt att utföra stamcellstransplantation hos patienter med osteopetros, med hjälp av kemoterapi och strålning utformad för att åstadkomma engraftment och minska transplantationsdödligheten.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta transplantationsprotokoll kommer att testa följande: 1) förmågan att uppnå engraftment med protokollet med reducerad intensitet, 2) dödligheten förknippad med transplantation senast dag 100, 3) patientresultat, baserat på differentiell avbildning och biologiska utvärderingar före transplantation och vid utsett poäng efter transplantation (dag 100, 6 månader, 1, 2 och 5 år). Ytterligare biologiska studier kommer att inkludera mikroarrayanalys, Campath-nivåer strax före administreringen av transplantatet och etablering av mesenkymala stamcellslinjer. Hos äldre patienter kommer även studier för att utvärdera osteoklastdifferentiering och funktion att erbjudas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 45 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som är kvalificerade för transplantation enligt detta protokoll kommer att vara <45 år gamla och kommer att diagnostiseras med svår osteopetros. Detta kommer att definieras som att ha följande manifestationer av sjukdomen.
  • Ben som är jämnt markant täta baserat på skelettundersökning
  • Ingen historia som skulle tyda på autosomalt dominant arv
  • Bevis på hematologiska förändringar som tillskrivs den underliggande sjukdomen, inklusive behovet av pågående transfusioner, ELLER
  • förekomsten av progressiv anemi eller trombocytopeni, ELLER en skillnad i vita blodkroppar med en övervägande del av omogna former och tecken på extramedullär hematopoiesis, ELLER
  • kvarstående allvarliga infektionskomplikationer som tros bero på benets onormala arkitektur som är resistenta mot kirurgiska och medicinska ingrepp.

Exklusions kriterier:

  • Patienter >45 år
  • Bevis på leversvikt
  • lungdysfunktion tillräckligt för att avsevärt öka risken för transplantation
  • Njurdysfunktion med glomerulär filtrationshastighet (GFR) <30 % av förväntad.
  • Kardiella kompromisser som är tillräckliga för att avsevärt öka risken för transplantation
  • Allvarlig, stabil neurologisk funktionsnedsättning.
  • Human immunbristvirus (HIV) positivitet.
  • Dräktiga eller ammande honor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intent-To-Treat
Patienter registrerades och fick studiebehandling.
Procedur: Transplantation av stamceller eller navelsträngsblod
Stamcellsinfusion (orelaterade eller matchade relaterade donatortransplantat (både perifert blod och märg)) på dag 0 och 42; navelsträngsblod på dag 0 och 42
Andra namn:
  • Benmärgstransplantation
Läkemedel: Campath, Busulfan, Clofarabin
  • 12 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenöst (IV) under 2 timmar
  • 11 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenöst under 2 timmar
  • 10 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenöst under 2 timmar
  • 9 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dos IV var 12:e timme
  • 8 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dos IV var 12:e timme
  • 7 "Vila"
  • 6 Klofarabin 40 mg/m2 intravenöst under 2 timmar
  • 5 Klofarabin 40 mg/m2 intravenöst under 2 timmar
  • 4 Klofarabin 40 mg/m2 intravenöst under 2 timmar
  • 3 Clofarabin 40 mg/m2 intravenöst under 2 timmar
  • 2 Klofarabin 40 mg/m2 intravenöst under 2 timmar
Andra namn:
  • Busulfex, Clolar, Alemtuzumab
Procedur: Total lymfoid bestrålning
Dosera 500 cGy via anteroposteriora (AP) och posteroanteriora (PA) fält (250 cGy AP och 250 cGy PA).
Andra namn:
  • Terapeutisk strålning, strålbehandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter som uppnår donatorcellengraftment
Tidsram: Dag 100
Antal patienter med ihållande närvaro av donatorhärledda celler på dag 100
Dag 100

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med transplantationsrelaterad död
Tidsram: Dag 100
Antalet deltagare dog under studien dag 100 och dödsorsaken var relaterad till transplantation.
Dag 100
Antal patienter med transplantationsrelaterad toxicitet
Tidsram: Dag 100
Antal patienter som upplever biverkningar på grund av transplantation, kategoriserat efter kroppssystem med hjälp av Common Terminology Criteria for Adverse Events-kodning från National Cancer Institute, version 3.0.
Dag 100
Differentiell avbildning och biologiska utvärderingar
Tidsram: Dag 100, 6 månader, 1, 2 och 5 år
Dessa utfallsmått bedömdes inte på grund av tidig studieavslutning.
Dag 100, 6 månader, 1, 2 och 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2008

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 mars 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2008

Första postat (Uppskatta)

19 mars 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 december 2017

Senast verifierad

1 december 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0704M06581
  • MT2007-06 (Annan identifierare: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera