Snížená intenzita AlloTransplant pro osteopetrózu
3. prosince 2017 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Alogenní transplantace se sníženou intenzitou pro těžkou osteopetrózu zahrnující druhý vybraný štěp Cd34
Věříme, že transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pomůže subjektům s osteopetrózou generovat funkční osteoklasty, a tím napomůže řešení abnormální kostní architektury a anémie a selhání kostní dřeně, které je pro toto onemocnění také charakteristické.
V minulých studiích jsme však zjistili, že přibližně 30 % pacientů s osteopetrózou se nepřihojí.
Proto v této studii plánujeme použít jinou kombinaci předtransplantačních léků, abychom se pokusili učinit transplantace bezpečnější pro toto onemocnění, a také poskytnout druhou infuzi kmenových buněk u pacientů s odpovídajícími příbuznými nebo nepříbuznými dárci.
Účelem tohoto výzkumu je najít bezpečnější a účinnější způsob provádění transplantace kmenových buněk u pacientů s osteopetrózou pomocí chemoterapie a ozařování navržených tak, aby způsobily přihojení štěpu a snížily úmrtnost po transplantaci.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Detailní popis
Tento transplantační protokol bude testovat následující: 1) schopnost dosáhnout přihojení pomocí protokolu se sníženou intenzitou, 2) úmrtnost spojenou s transplantací do 100. dne, 3) výsledky pacientů na základě diferenciálního zobrazování a biologických hodnocení před transplantací a při určených bodů po transplantaci (100. den, 6 měsíců, 1, 2 a 5 let).
Další biologické studie budou zahrnovat analýzu mikročipů, hladiny Campath těsně před podáním štěpu a vytvoření linií mezenchymálních kmenových buněk.
U starších pacientů budou rovněž nabídnuty studie k hodnocení diferenciace a funkce osteoklastů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
3
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 45 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti způsobilí k transplantaci podle tohoto protokolu budou ve věku < 45 let a bude u nich diagnostikována závažná osteopetróza. To bude definováno jako s následujícími projevy onemocnění.
- Kosti, které jsou na základě průzkumu skeletu rovnoměrně výrazně husté
- Žádná historie, která by naznačovala autozomálně dominantní dědičnost
- Důkazy o hematologických změnách, které jsou připisovány základnímu onemocnění, včetně potřeby probíhajících transfuzí, NEBO
- přítomnost progresivní anémie nebo trombocytopenie NEBO diferenciál bílých krvinek s převahou nezralých forem a průkazem extramedulární krvetvorby NEBO
- přetrvávání závažných infekčních komplikací, o nichž se předpokládá, že jsou způsobeny abnormální architekturou kosti, která je odolná vůči chirurgickým a lékařským zákrokům.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti ve věku >45 let
- Důkaz jaterního selhání
- plicní dysfunkce postačující k podstatnému zvýšení rizika transplantace
- Renální dysfunkce s rychlostí glomerulární filtrace (GFR) < 30 % předpokládané hodnoty.
- Srdeční kompromis dostatečný k podstatnému zvýšení rizika transplantace
- Těžké, stabilní neurologické postižení.
- Pozitivita viru lidské imunodeficience (HIV).
- Březí nebo kojící samice
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Intent-To-Treat
Pacienti se zapsali a absolvovali studijní léčbu.
|
Infuze kmenových buněk (nepříbuzné nebo odpovídající příbuzné dárcovské štěpy (oba periferní krev i kostní dřeň) v den 0 a 42; pupečníková krev v den 0 a 42
Ostatní jména:
Ostatní jména:
Dávka 500 cGy přes anteroposteriorní (AP) a posteroanteriorní (PA) pole (250 cGy AP a 250 cGy PA).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů, kteří dosáhli přihojení dárcovských buněk
Časové okno: Den 100
|
Počet pacientů s přetrvávající přítomností buněk získaných od dárce v den 100
|
Den 100
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s úmrtím souvisejícím s transplantací
Časové okno: Den 100
|
Počet účastníků zemřel během studie ke dni 100 a důvod smrti souvisel s transplantací.
|
Den 100
|
|
Počet pacientů s toxicitou související s transplantací
Časové okno: Den 100
|
Počet pacientů s nepříznivými účinky v důsledku transplantace kategorizovaných podle tělesného systému pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events kódování od National Cancer Institute, verze 3.0.
|
Den 100
|
|
Diferenciální zobrazování a biologická hodnocení
Časové okno: Den 100, 6 měsíců, 1, 2 a 5 let
|
Tato výsledná měření nebyla hodnocena z důvodu předčasného ukončení studie.
|
Den 100, 6 měsíců, 1, 2 a 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2008
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2008
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. března 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. března 2008
První zveřejněno (Odhad)
19. března 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. prosince 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. prosince 2017
Naposledy ověřeno
1. prosince 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci kostí
- Nemoci kostí, vývojové
- Osteochondrodysplazie
- Osteoskleróza
- Osteopetróza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Antineoplastická činidla, Imunologická
- Klofarabin
- Busulfan
- Alemtuzumab
Další identifikační čísla studie
- 0704M06581
- MT2007-06 (Jiný identifikátor: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .