Alennettu intensiteetti allotransplantaatti osteopetroosille
sunnuntai 3. joulukuuta 2017 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Vähemmän intensiteetin allogeeninen transplantaatio vaikeaan osteopetroosiin, johon sisältyy toinen Cd34-valittu siirrännäinen
Uskomme, että hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) auttaa osteopetroosia sairastavia henkilöitä synnyttämään toimivia osteoklasteja ja siten auttamaan korjaamaan epänormaalia luurakennetta ja anemiaa ja luuytimen vajaatoimintaa, jotka ovat myös tyypillisiä tälle taudille.
Olemme kuitenkin havainneet aiemmissa tutkimuksissa, että noin 30 % osteopetroosipotilaista ei siirrä.
Siksi tässä tutkimuksessa aiomme käyttää erilaista siirtoa edeltävien lääkkeiden yhdistelmää yrittääksemme tehdä siirroista turvallisempia tälle taudille, sekä tarjota toisen kantasoluinfuusion potilaille, joilla on samankaltaisia sukulaisia tai ei-sukulaisia luovuttajia.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on löytää turvallisempi ja tehokkaampi tapa tehdä kantasolusiirto osteopetroospotilaille käyttämällä kemoterapiaa ja sädehoitoa, jotka on suunniteltu saamaan aikaan siirto ja vähentämään siirtokuolleisuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tällä siirtoprotokollalla testataan seuraavat: 1) kyky saavuttaa siirrännäinen alentuneen intensiteetin protokollalla, 2) siirtoon liittyvä kuolleisuus päivään 100 mennessä, 3) potilastulokset, jotka perustuvat differentiaaliseen kuvantamiseen ja biologisiin arviointeihin ennen siirtoa ja määrättynä aikana. pisteet transplantaation jälkeen (päivä 100, 6 kuukautta, 1, 2 ja 5 vuotta).
Muita biologisia tutkimuksia ovat microarray-analyysi, Campat-tasot juuri ennen siirteen antamista ja mesenkymaalisten kantasolulinjojen perustaminen.
Vanhemmille potilaille tarjotaan myös tutkimuksia osteoklastien erilaistumisen ja toiminnan arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tämän protokollan mukaan siirtoon kelpaavat potilaat ovat alle 45-vuotiaita, ja heillä diagnosoidaan vaikea osteopetroosi. Tällä määritellään seuraavat taudin ilmenemismuodot.
- Luustotutkimuksen perusteella tasaisesti selvästi tiheät luut
- Ei historiaa, joka viittaisi autosomaaliseen hallitsevaan perintöön
- Todisteet hematologisista muutoksista, jotka johtuvat taustalla olevasta sairaudesta, mukaan lukien jatkuvien verensiirtojen tarve, TAI
- progressiivinen anemia tai trombosytopenia, TAI valkosolujen erilaisuus, jossa vallitsee epäkypsät muodot ja näyttöä ekstramedullaarisesta hematopoieesista, TAI
- vakavien infektiokomplikaatioiden jatkuminen, joiden uskotaan johtuvan luun epänormaalista rakenteesta ja jotka kestävät kirurgisia ja lääketieteellisiä toimenpiteitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Yli 45-vuotiaat potilaat
- Todisteet maksan vajaatoiminnasta
- keuhkojen vajaatoiminta, joka riittää merkittävästi lisäämään elinsiirron riskiä
- Munuaisten toimintahäiriö, jossa glomerulussuodatusnopeus (GFR) < 30 % ennustetusta.
- Sydänkompromissi riittää merkittävästi lisäämään elinsiirron riskiä
- Vakava, vakaa neurologinen vajaatoiminta.
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisuus.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Intent-To-Treat
Potilaat ilmoittautuivat ja saivat tutkimushoitoa.
|
Kantasolujen (sukulaiset tai samankaltaiset luovuttajasiirteet (sekä ääreisveren että luuytimen) infuusio päivinä 0 ja 42; napanuoraveri päivinä 0 ja 42
Muut nimet:
Muut nimet:
Annostus 500 cGy anteroposterior (AP) ja posteroanterior (PA) kenttien kautta (250 cGy AP ja 250 cGy PA).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luovuttajasolujen siirron saavuttaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 100
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on jatkuvasti luovuttajaperäisiä soluja 100. päivänä
|
Päivä 100
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elinsiirtoon liittyvien kuolleiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 100
|
Osallistujien määrä kuoli tutkimuksen aikana päivään 100 mennessä ja kuoleman syy liittyi siirtoon.
|
Päivä 100
|
|
Potilaiden määrä, joilla on siirtoon liittyvää toksisuutta
Aikaikkuna: Päivä 100
|
Potilaiden määrä, joilla on haitallisia vaikutuksia elinsiirron vuoksi, luokiteltu kehojärjestelmän mukaan käyttämällä National Cancer Instituten version 3.0 koodausta Common Terminology Criteria for Adverse Events -koodausta.
|
Päivä 100
|
|
Differentiaalikuvaus ja biologiset arvioinnit
Aikaikkuna: Päivä 100, 6 kuukautta, 1, 2 ja 5 vuotta
|
Näitä tulosmittauksia ei arvioitu tutkimuksen varhaisen lopettamisen vuoksi.
|
Päivä 100, 6 kuukautta, 1, 2 ja 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. syyskuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2008
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. maaliskuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. maaliskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 19. maaliskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 28. joulukuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 3. joulukuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Luun sairaudet
- Luusairaudet, kehitys
- Osteokondrodysplasiat
- Osteoskleroosi
- Osteopetroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Antineoplastiset aineet, immunologiset
- Klofarabiini
- Busulfaani
- Alemtutsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0704M06581
- MT2007-06 (Muu tunniste: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .