Verminderde intensiteit AlloTransplant voor osteopetrose
3 december 2017 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Verminderde intensiteit Allogene transplantatie voor ernstige osteopetrose met een tweede Cd34 geselecteerd transplantaat
Wij zijn van mening dat hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) patiënten met osteopetrose zal helpen functionerende osteoclasten te genereren, en zo te helpen bij het oplossen van de abnormale botarchitectuur en de bloedarmoede en beenmergfalen die ook kenmerkend zijn voor deze ziekte.
In eerdere onderzoeken hebben we echter vastgesteld dat ongeveer 30% van de osteopetrosepatiënten niet implanteert.
Daarom zijn we van plan om in deze studie een andere combinatie van pre-transplantatiegeneesmiddelen te gebruiken om te proberen transplantaties veiliger te maken voor deze ziekte, en om een tweede infusie van stamcellen te geven aan patiënten met gematchte verwante of niet-verwante donoren.
Het doel van dit onderzoek is om een veiligere en effectievere manier te vinden om stamceltransplantatie uit te voeren bij patiënten met osteopetrose, met behulp van chemotherapie en bestraling die zijn ontworpen om implantatie te bewerkstelligen en transplantatiesterfte te verminderen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Dit transplantatieprotocol zal het volgende testen: 1) het vermogen om implantatie te bereiken met het protocol met verminderde intensiteit, 2) de mortaliteit geassocieerd met transplantatie op dag 100, 3) patiëntresultaten, gebaseerd op differentiële beeldvorming en biologische evaluaties voorafgaand aan transplantatie en op aangewezen tijdstippen. punten na transplantatie (dag 100, 6 maanden, 1, 2 en 5 jaar).
Aanvullende biologische onderzoeken omvatten microarray-analyse, Campath-niveaus vlak voor de toediening van het transplantaat en het opzetten van mesenchymale stamcellijnen.
Bij oudere patiënten zullen ook onderzoeken worden aangeboden om de differentiatie en functie van osteoclasten te evalueren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
3
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of MInnesota, Fairview
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 45 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die volgens dit protocol in aanmerking komen voor transplantatie, zijn jonger dan 45 jaar en krijgen de diagnose ernstige osteopetrose. Dit wordt gedefinieerd als het hebben van de volgende manifestaties van de ziekte.
- Botten die uniform duidelijk dicht zijn op basis van skeletonderzoek
- Geen voorgeschiedenis die wijst op autosomaal dominante overerving
- Bewijs van hematologische veranderingen die worden toegeschreven aan de onderliggende ziekte, inclusief de noodzaak van doorlopende transfusies, OF
- de aanwezigheid van progressieve bloedarmoede of trombocytopenie, OF een differentieel van de witte bloedcellen met overwegend onrijpe vormen en tekenen van extramedullaire hematopoëse, OF
- persistentie van ernstige infectieuze complicaties waarvan wordt gedacht dat ze te wijten zijn aan de abnormale architectuur van het bot die resistent zijn tegen chirurgische en medische ingrepen.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten ouder dan 45 jaar
- Bewijs van leverfalen
- longdisfunctie voldoende is om het risico op transplantatie substantieel te verhogen
- Nierdisfunctie met glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) <30% van voorspeld.
- Hartcompromis voldoende om het risico op transplantatie substantieel te verhogen
- Ernstige, stabiele neurologische stoornis.
- Positiviteit van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
- Zwangere of zogende vrouwtjes
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Intentie om te behandelen
Patiënten namen deel en kregen studiebehandeling.
|
Stamcelinfusie (onverwante of gematchte donortransplantaten (zowel perifeer bloed als merg) op dag 0 en 42; navelstrengbloed op dag 0 en 42
Andere namen:
Andere namen:
Doseer 500 cGy via anteroposterieure (AP) en postero-anterior (PA) velden (250 cGy AP en 250 cGy PA).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten dat donorceltransplantatie bereikt
Tijdsspanne: Dag 100
|
Aantal patiënten met aanhoudende aanwezigheid van van een donor afkomstige cellen op dag 100
|
Dag 100
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met transplantatiegerelateerd overlijden
Tijdsspanne: Dag 100
|
Het aantal deelnemers stierf tijdens het onderzoek op dag 100 en de reden voor overlijden was gerelateerd aan transplantatie.
|
Dag 100
|
|
Aantal patiënten met transplantatiegerelateerde toxiciteit
Tijdsspanne: Dag 100
|
Aantal patiënten dat nadelige effecten ervaart als gevolg van transplantatie, gecategoriseerd per lichaamssysteem met behulp van Common Terminology Criteria for Adverse Events-codering van het National Cancer Institute, versie 3.0.
|
Dag 100
|
|
Differentiële beeldvorming en biologische evaluaties
Tijdsspanne: Dag 100, 6 maanden, 1, 2 en 5 jaar
|
Deze uitkomstmaten werden niet beoordeeld wegens voortijdige studiebeëindiging.
|
Dag 100, 6 maanden, 1, 2 en 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2007
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2008
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2008
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 maart 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 maart 2008
Eerst geplaatst (Schatting)
19 maart 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 december 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 december 2017
Laatst geverifieerd
1 december 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Musculoskeletale aandoeningen
- Botziekten
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Osteochondrodysplasie
- Osteosclerose
- Osteopetrose
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antimetabolieten, antineoplastische
- Antimetabolieten
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Antineoplastische middelen, alkylering
- Alkyleringsmiddelen
- Myeloablatieve agonisten
- Antineoplastische middelen, immunologisch
- Clofarabine
- Busulfan
- Alemtuzumab
Andere studie-ID-nummers
- 0704M06581
- MT2007-06 (Andere identificatie: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .